Un primo studio sull'uomo, proof of concept, di CPK850 in pazienti con retinite pigmentosa RLBP1
9 giugno 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals
Un primo studio in aperto sull'uomo a dose singola ascendente per esplorare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia della somministrazione sottoretinica della terapia genica CPK850 in pazienti con retinite pigmentosa dovuta a mutazioni nel gene della proteina legante la retinaldeide 1 (RLBP1)
Lo scopo di questo primo studio sull'uomo è quello di esplorare la dose massima tollerata (MTD) di CPK850 come determinato dalla singola porzione di dose crescente dello studio.
Questo studio valuterà anche la sicurezza e la potenziale efficacia di CPK850 sul miglioramento della funzione visiva nei pazienti con ridotta funzione visiva da retinite pigmentosa RLBP1 dovuta a mutazioni bialleliche nel gene RLBP1.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Questo studio includerà potenzialmente 5 coorti con un minimo di 3 pazienti per coorte, con una coorte facoltativa fino a 6 pazienti.
Questo disegno di studio utilizza un arruolamento scaglionato dei pazienti con continue revisioni dei dati per limitare il maggior numero possibile di rischi imprevisti prima di arruolare ciascun paziente in ciascuna coorte o iniziare un'altra coorte.
Verrà somministrato un solo occhio (designato come studio o occhio trattato) per paziente.
Ogni paziente sarà seguito per 5 anni dopo l'iniezione sottoretinica di CPK850.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
12
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Stockholm, Svezia, SE-112 82
- Novartis Investigative Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di sesso maschile e femminile di età compresa tra 18 e 70 anni inclusi.
- L'acuità visiva nell'occhio dello studio alla visita di screening 1 non dovrebbe essere migliore di 60 lettere ETDRS.
- Diagnosi clinica di distrofia di Botnia, distrofia cono-bastone di Terranova o altro fenotipo di retinite pigmentosa progressiva con mutazioni nel gene RLBP1 verificate mediante test genetici.
- Strati visibili dei fotorecettori (nucleare esterno) e dell'epitelio pigmentato retinico (RPE) alla scansione OCT standard nell'occhio dello studio alla visita di screening 1.
Criteri di esclusione:
- Storia di ipersensibilità al farmaco in studio oa farmaci di classi simili oa uno qualsiasi dei farmaci richiesti nel periodo perioperatorio.
- Condizioni oculari preesistenti che precluderebbero l'intervento chirurgico pianificato o interferirebbero con l'interpretazione degli endpoint dello studio
- Qualsiasi controindicazione all'intervento chirurgico o all'anestesia programmati come determinato dal medico curante (chirurgo, anestesista, internista o incaricato).
- Donne in gravidanza, in allattamento o in età fertile, definite come tutte le donne fisiologicamente in grado di rimanere incinta, a meno che non utilizzino metodi contraccettivi altamente efficaci durante la somministrazione e per due mesi dopo il trattamento
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Separare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: CPK Dose 1 (dose più bassa)
CPK850, un'iniezione sottoretinica nell'occhio dello studio
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In uno dei 4 livelli di dose somministrati tramite iniezione sottoretinica in anestesia
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Sperimentale: CPK Dose 2 (successiva dose più bassa)
CPK850, un'iniezione sottoretinica nell'occhio dello studio
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In uno dei 4 livelli di dose somministrati tramite iniezione sottoretinica in anestesia
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Sperimentale: CPK Dose 3 (terza dose più bassa)
CPK850, un'iniezione sottoretinica nell'occhio dello studio
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In uno dei 4 livelli di dose somministrati tramite iniezione sottoretinica in anestesia
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Sperimentale: Dose CPK 4 (dose più alta)
CPK850, un'iniezione sottoretinica nell'occhio dello studio
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In uno dei 4 livelli di dose somministrati tramite iniezione sottoretinica in anestesia
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Number of participants with adverse events (AEs), serious adverse events (SAEs) and deaths
Lasso di tempo: Up to Year 5
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Safety events
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Up to Year 5
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Number of responders in dark adaptation
Lasso di tempo: Screening/baseline up to Year 1
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A patient is considered a responder if sensitivity recovery values at 1 hour post-bleach are observed to be outside of the patient's prediction interval at ≥2 consecutive post-treatment visits within one year after treatment.
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Screening/baseline up to Year 1
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Number of responders with recovery of the cone system
Lasso di tempo: Screening/baseline up to Year 1
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cone recovery during dark adaptation
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Screening/baseline up to Year 1
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Change from screening/baseline in Visual field perimetry mean deviation
Lasso di tempo: Screening/baseline up to Year 2
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Assessed using automated static perimetry
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Screening/baseline up to Year 2
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Change from screening/baseline in Total contrast sensitivity score
Lasso di tempo: Screening/baseline up to Year 2
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Contrast sensitivity (ie, the ability to detect relatively dim objects) will be assessed
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Screening/baseline up to Year 2
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Change from screening/baseline in Light-adapted microperimetry sensitivity
Lasso di tempo: Screening/baseline up to Year 5
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Assessed using standard microperimetry equipment
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Screening/baseline up to Year 5
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Change from screening/baseline in the local electrical activity of the retina
Lasso di tempo: Screening/baseline up to Year 2
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Assessed using a system designed to record multifocal electroretinogram (ERG) responses from a number of locations at one time
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Screening/baseline up to Year 2
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Change from screening/baseline in the electrical activity of the retina
Lasso di tempo: Screening/baseline up to Year 5
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Assessed using a system designed to record full-field electroretinogram (ERG) responses with Ganzfeld stimulation.
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Screening/baseline up to Year 5
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Change from screening/baseline in Reading speed
Lasso di tempo: Screening/baseline up to Year 2
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Assessed using standard reading speed charts
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Screening/baseline up to Year 2
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Change from screening/baseline in eye dominance
Lasso di tempo: Screening/baseline up to Year 5
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Dominant eye for viewing targets at distance
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Screening/baseline up to Year 5
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Change from screening/baseline in Change from baseline in mobility test scores
Lasso di tempo: Screening/baseline up to Year 2
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Assessed using a system designed to measure the ability to navigate obstacles in a maze-like environment under varying light conditions
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Screening/baseline up to Year 2
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Change from screening/baseline in the National Eye Institute - Visual function questionnaire 25 (NEI-VFQ 25) composite score
Lasso di tempo: Screening/baseline up to Year 5
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Questionnaire completed by the participant to measure the influence of visual impairment on quality of life
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Screening/baseline up to Year 5
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Change from screening/baseline in the low luminance questionnaire (LLQ) responses
Lasso di tempo: Screening/baseline up to Year 5
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Questionnaire completed by the participant to assess visual problems under low luminance conditions, including nighttime
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Screening/baseline up to Year 5
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
22 agosto 2018
Completamento primario (Effettivo)
12 maggio 2026
Completamento dello studio (Effettivo)
12 maggio 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
11 dicembre 2017
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
11 dicembre 2017
Primo Inserito (Effettivo)
15 dicembre 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
11 giugno 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
9 giugno 2026
Ultimo verificato
1 giugno 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CCPK850X2202
- 2016-002696-10 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
INDECISO
Descrizione del piano IPD
Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.
Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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