Un primo studio sull'uomo, proof of concept, di CPK850 in pazienti con retinite pigmentosa RLBP1
14 gennaio 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals
Un primo studio in aperto sull'uomo a dose singola ascendente per esplorare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia della somministrazione sottoretinica della terapia genica CPK850 in pazienti con retinite pigmentosa dovuta a mutazioni nel gene della proteina legante la retinaldeide 1 (RLBP1)
Lo scopo di questo primo studio sull'uomo è quello di esplorare la dose massima tollerata (MTD) di CPK850 come determinato dalla singola porzione di dose crescente dello studio.
Questo studio valuterà anche la sicurezza e la potenziale efficacia di CPK850 sul miglioramento della funzione visiva nei pazienti con ridotta funzione visiva da retinite pigmentosa RLBP1 dovuta a mutazioni bialleliche nel gene RLBP1.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio includerà potenzialmente 5 coorti con un minimo di 3 pazienti per coorte, con una coorte facoltativa fino a 6 pazienti.
Questo disegno di studio utilizza un arruolamento scaglionato dei pazienti con continue revisioni dei dati per limitare il maggior numero possibile di rischi imprevisti prima di arruolare ciascun paziente in ciascuna coorte o iniziare un'altra coorte.
Verrà somministrato un solo occhio (designato come studio o occhio trattato) per paziente.
Ogni paziente sarà seguito per 5 anni dopo l'iniezione sottoretinica di CPK850.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
12
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Stockholm, Svezia, SE-112 82
- Novartis Investigative Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di sesso maschile e femminile di età compresa tra 18 e 70 anni inclusi.
- L'acuità visiva nell'occhio dello studio alla visita di screening 1 non dovrebbe essere migliore di 60 lettere ETDRS.
- Diagnosi clinica di distrofia di Botnia, distrofia cono-bastone di Terranova o altro fenotipo di retinite pigmentosa progressiva con mutazioni nel gene RLBP1 verificate mediante test genetici.
- Strati visibili dei fotorecettori (nucleare esterno) e dell'epitelio pigmentato retinico (RPE) alla scansione OCT standard nell'occhio dello studio alla visita di screening 1.
Criteri di esclusione:
- Storia di ipersensibilità al farmaco in studio oa farmaci di classi simili oa uno qualsiasi dei farmaci richiesti nel periodo perioperatorio.
- Condizioni oculari preesistenti che precluderebbero l'intervento chirurgico pianificato o interferirebbero con l'interpretazione degli endpoint dello studio
- Qualsiasi controindicazione all'intervento chirurgico o all'anestesia programmati come determinato dal medico curante (chirurgo, anestesista, internista o incaricato).
- Donne in gravidanza, in allattamento o in età fertile, definite come tutte le donne fisiologicamente in grado di rimanere incinta, a meno che non utilizzino metodi contraccettivi altamente efficaci durante la somministrazione e per due mesi dopo il trattamento
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Separare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: CPK Dose 1 (dose più bassa)
CPK850, un'iniezione sottoretinica nell'occhio dello studio
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In uno dei 4 livelli di dose somministrati tramite iniezione sottoretinica in anestesia
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Sperimentale: CPK Dose 2 (successiva dose più bassa)
CPK850, un'iniezione sottoretinica nell'occhio dello studio
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In uno dei 4 livelli di dose somministrati tramite iniezione sottoretinica in anestesia
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Sperimentale: CPK Dose 3 (terza dose più bassa)
CPK850, un'iniezione sottoretinica nell'occhio dello studio
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In uno dei 4 livelli di dose somministrati tramite iniezione sottoretinica in anestesia
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Sperimentale: Dose CPK 4 (dose più alta)
CPK850, un'iniezione sottoretinica nell'occhio dello studio
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In uno dei 4 livelli di dose somministrati tramite iniezione sottoretinica in anestesia
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di partecipanti con eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE) e decessi
Lasso di tempo: Fino al 5° anno
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Eventi di sicurezza
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Fino al 5° anno
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Numero di responder in adattamento al buio
Lasso di tempo: Screening/baseline fino all'anno 1
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Un paziente è considerato un responder se si osserva che i valori di recupero della sensibilità a 1 ora dopo lo sbiancamento sono al di fuori dell'intervallo di previsione del paziente in ≥2 visite consecutive post-trattamento entro un anno dal trattamento.
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Screening/baseline fino all'anno 1
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di pazienti con recupero del sistema conico
Lasso di tempo: Screening/baseline fino all'anno 1
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recupero del cono durante l'adattamento al buio
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Screening/baseline fino all'anno 1
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Numero di pazienti con miglioramento della funzione dei bastoncelli nell'occhio trattato rispetto all'occhio non trattato
Lasso di tempo: Screening/baseline fino all'anno 1
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funzione dei bastoncelli durante l'adattamento al buio
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Screening/baseline fino all'anno 1
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Variazione rispetto allo screening/linea di base nella deviazione media della perimetria del campo visivo
Lasso di tempo: Screening/baseline fino all'anno 1
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Valutato utilizzando la perimetria statica automatizzata
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Screening/baseline fino all'anno 1
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Variazione rispetto allo screening/al basale nel punteggio della sensibilità al contrasto totale
Lasso di tempo: Screening/baseline fino all'anno 1
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Verrà valutata la sensibilità al contrasto (cioè la capacità di rilevare oggetti relativamente deboli).
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Screening/baseline fino all'anno 1
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Variazione rispetto allo screening/baseline nella sensibilità della microperimetria adattata alla luce
Lasso di tempo: Screening/baseline fino all'anno 1
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Valutato utilizzando apparecchiature di microperimetria standard
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Screening/baseline fino all'anno 1
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Variazione rispetto allo screening/baseline nell'attività elettrica locale della retina
Lasso di tempo: Screening/baseline fino all'anno 1
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Valutato utilizzando un sistema progettato per registrare le risposte dell'elettroretinogramma multifocale (ERG) da un numero di posizioni contemporaneamente
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Screening/baseline fino all'anno 1
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Variazione rispetto allo screening/baseline nell'attività elettrica della retina
Lasso di tempo: Screening/baseline fino all'anno 1
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Valutato utilizzando un sistema progettato per registrare le risposte dell'elettroretinogramma (ERG) a campo intero con la stimolazione di Ganzfeld.
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Screening/baseline fino all'anno 1
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Modifica dallo screening/baseline nella velocità di lettura
Lasso di tempo: Screening/baseline fino all'anno 1
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Valutato utilizzando grafici di velocità di lettura standard
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Screening/baseline fino all'anno 1
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Cambiamento rispetto allo screening/al basale nella dominanza oculare
Lasso di tempo: Screening/baseline fino all'anno 1
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Occhio dominante per la visualizzazione di bersagli a distanza
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Screening/baseline fino all'anno 1
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Variazione rispetto allo screening/basale in Variazione rispetto al basale nei punteggi dei test di mobilità
Lasso di tempo: Screening/baseline fino all'anno 1
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Valutato utilizzando un sistema progettato per misurare la capacità di superare gli ostacoli in un ambiente simile a un labirinto in condizioni di luce variabili
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Screening/baseline fino all'anno 1
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Variazione rispetto allo screening/al basale nel punteggio composito del National Eye Institute - Visual function questionario 25 (NEI-VFQ 25)
Lasso di tempo: Screening/baseline fino all'anno 1
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Questionario completato dal partecipante per misurare l'influenza della disabilità visiva sulla qualità della vita
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Screening/baseline fino all'anno 1
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Variazione rispetto allo screening/al basale nelle risposte al questionario sulla bassa luminanza (LLQ).
Lasso di tempo: Screening/baseline fino all'anno 1
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Questionario compilato dal partecipante per valutare i problemi visivi in condizioni di bassa luminanza, comprese le ore notturne
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Screening/baseline fino all'anno 1
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
22 agosto 2018
Completamento primario (Stimato)
11 maggio 2026
Completamento dello studio (Stimato)
11 maggio 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
11 dicembre 2017
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
11 dicembre 2017
Primo Inserito (Effettivo)
15 dicembre 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
15 gennaio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
14 gennaio 2026
Ultimo verificato
1 gennaio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CCPK850X2202
- 2016-002696-10 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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INDECISO
Descrizione del piano IPD
Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.
Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .