Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En första-i-människa, Proof of Concept-studie av CPK850 hos patienter med RLBP1 Retinitis Pigmentosa

11 december 2023 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

En öppen studie för att undersöka säkerhet, tolerabilitet och effektivitet av subretinal administrering av CPK850-genterapi hos patienter med Retinitis Pigmentosa på grund av mutationer i genen för retinaldehydbindande protein 1 (RLBP1) för att undersöka säkerheten, toleransen och effektiviteten av den första i människan.

Syftet med denna första-i-människa studie är att undersöka den maximala tolererade dosen (MTD) av CPK850 som bestäms av den enstaka stigande dosen av studien. Denna studie kommer också att utvärdera säkerheten och den potentiella effekten av CPK850 för att förbättra synfunktionen hos patienter med nedsatt synfunktion från RLBP1 retinitis pigmentosa på grund av bialleliska mutationer i RLBP1-genen.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie kommer potentiellt att inkludera 5 kohorter med minst 3 patienter per kohort, med en valfri kohort på upp till 6 patienter. Denna testdesign använder en förskjuten patientregistrering med kontinuerliga datagranskningar för att begränsa så mycket oförutsedd risk som möjligt innan varje patient registreras i varje kohort eller påbörjas en annan kohort. Endast ett öga (betecknat som studie- eller behandlat öga) kommer att doseras per patient. Varje patient kommer att följas i 5 år efter den subretinala injektionen av CPK850.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

12

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, SE-112 82
        • Novartis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 70 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manliga och kvinnliga patienter i åldern 18 till 70 år inklusive.
  • Synskärpan i studieögat vid screening 1-besöket bör inte vara bättre än 60 ETDRS-bokstäver.
  • Klinisk diagnos av Botnia-dystrofi, Newfoundland stav-kon-dystrofi eller annan progressiv retinitis pigmentosa-fenotyp med mutationer i RLBP1-genen verifierad genom genetisk testning.
  • Synliga fotoreceptor (yttre nukleär) och retinalt pigmentepitel (RPE) lager på standard OCT-skanning i studieögat vid screening 1 besök.

Exklusions kriterier:

  • Anamnes med överkänslighet mot studieläkemedlet eller mot läkemedel av liknande klasser eller mot någon av de mediciner som krävs under den perioperativa perioden.
  • Redan existerande ögonsjukdomar som skulle utesluta den planerade operationen eller störa tolkningen av studiens effektmått
  • Eventuella kontraindikationer för den planerade operationen eller anestesin som bestäms av den behandlande läkaren (kirurg, anestesiolog, internläkare eller utsedd läkare).
  • Kvinnor som är gravida, ammande eller fertila kvinnor definieras som alla kvinnor som är fysiologiskt kapabla att bli gravida, såvida de inte använder mycket effektiva preventivmetoder under dosering och under två månader efter behandling

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Enda

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: CPK Dos 1 (lägsta dos)
CPK850, en subretinal injektion i studieögat
Biologisk: CPK850
I en av 4 dosnivåer administrerade via subretinal injektion under anestesi
Experimentell: CPK Dos 2 (näst lägsta dos)
CPK850, en subretinal injektion i studieögat
Biologisk: CPK850
I en av 4 dosnivåer administrerade via subretinal injektion under anestesi
Experimentell: CPK Dos 3 (tredje lägsta dosen)
CPK850, en subretinal injektion i studieögat
Biologisk: CPK850
I en av 4 dosnivåer administrerade via subretinal injektion under anestesi
Experimentell: CPK Dos 4 (högsta dosen)
CPK850, en subretinal injektion i studieögat
Biologisk: CPK850
I en av 4 dosnivåer administrerade via subretinal injektion under anestesi

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med biverkningar (AE), allvarliga biverkningar (SAE) och dödsfall
Tidsram: Upp till år 5
Säkerhetshändelser
Upp till år 5
Antal responders i mörkeranpassning
Tidsram: Screening/baslinje upp till år 1
En patient anses vara en responder om känslighetsåtervinningsvärdena 1 timme efter blekning observeras vara utanför patientens prediktionsintervall vid ≥2 på varandra följande besök efter behandling inom ett år efter behandling.
Screening/baslinje upp till år 1

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal patienter med återhämtning av konsystemet
Tidsram: Screening/baslinje upp till år 1
kon återhämtning under mörkeranpassning
Screening/baslinje upp till år 1
Antal patienter med förbättrad stavfunktion i det behandlade ögat kontra det obehandlade ögat
Tidsram: Screening/baslinje upp till år 1
spöfunktion under mörkeranpassning
Screening/baslinje upp till år 1
Förändring från screening/baslinje i Synfältsperimetri medelavvikelse
Tidsram: Screening/baslinje upp till år 1
Bedöms med hjälp av automatiserad statisk perimetri
Screening/baslinje upp till år 1
Ändring från screening/baslinje i total kontrastkänslighetspoäng
Tidsram: Screening/baslinje upp till år 1
Kontrastkänslighet (dvs. förmågan att upptäcka relativt svaga föremål) kommer att bedömas
Screening/baslinje upp till år 1
Ändring från screening/baslinje i ljusanpassad mikroperimetrikänslighet
Tidsram: Screening/baslinje upp till år 1
Bedöms med hjälp av standardmikroperimetriutrustning
Screening/baslinje upp till år 1
Förändring från screening/baslinje i den lokala elektriska aktiviteten i näthinnan
Tidsram: Screening/baslinje upp till år 1
Bedöms med ett system utformat för att spela in multifokala elektroretinogram (ERG) svar från ett antal platser samtidigt
Screening/baslinje upp till år 1
Förändring från screening/baslinje i näthinnans elektriska aktivitet
Tidsram: Screening/baslinje upp till år 1
Bedöms med hjälp av ett system utformat för att registrera full-field electroretinogram (ERG) svar med Ganzfeld stimulering.
Screening/baslinje upp till år 1
Ändra från screening/baslinje i Läshastighet
Tidsram: Screening/baslinje upp till år 1
Bedöms med hjälp av vanliga läshastighetsdiagram
Screening/baslinje upp till år 1
Förändring från screening/baslinje i ögondominans
Tidsram: Screening/baslinje upp till år 1
Dominant öga för att se mål på avstånd
Screening/baslinje upp till år 1
Förändring från screening/baslinje i Förändring från baslinje i mobilitetstestresultat
Tidsram: Screening/baslinje upp till år 1
Bedöms med hjälp av ett system utformat för att mäta förmågan att navigera i hinder i en labyrintliknande miljö under varierande ljusförhållanden
Screening/baslinje upp till år 1
Förändring från screening/baslinje i National Eye Institute - Visuell funktion frågeformulär 25 (NEI-VFQ 25) sammansatt poäng
Tidsram: Screening/baslinje upp till år 1
Enkät fyllt i av deltagaren för att mäta synnedsättningens påverkan på livskvaliteten
Screening/baslinje upp till år 1
Ändring från screening/baslinje i svaren från frågeformuläret med låg luminans (LLQ).
Tidsram: Screening/baslinje upp till år 1
Frågeformulär fyllt i av deltagaren för att bedöma synproblem under låga luminansförhållanden, inklusive nattetid
Screening/baslinje upp till år 1

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

22 augusti 2018

Primärt slutförande (Beräknad)

11 maj 2026

Avslutad studie (Beräknad)

11 maj 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 december 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 december 2017

Första postat (Faktisk)

15 december 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 december 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 december 2023

Senast verifierad

1 december 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CCPK850X2202
  • 2016-002696-10 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

IPD-planbeskrivning

Novartis har åtagit sig att dela med kvalificerade externa forskare, tillgång till data på patientnivå och stödjande kliniska dokument från kvalificerade studier. Dessa förfrågningar granskas och godkänns av en oberoende granskningspanel på grundval av vetenskapliga meriter. All data som tillhandahålls är anonymiserad för att respektera integriteten för patienter som har deltagit i prövningen i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar.

Tillgängligheten av denna testdata är enligt kriterierna och processen som beskrivs på www.clinicalstudydatarequest.com.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Retinit Pigmentosa

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Lebanon

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera