Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En första-i-människa, Proof of Concept-studie av CPK850 hos patienter med RLBP1 Retinitis Pigmentosa

9 juni 2026 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

En öppen studie för att undersöka säkerhet, tolerabilitet och effektivitet av subretinal administrering av CPK850-genterapi hos patienter med Retinitis Pigmentosa på grund av mutationer i genen för retinaldehydbindande protein 1 (RLBP1) för att undersöka säkerheten, toleransen och effektiviteten av den första i människan.

Syftet med denna första-i-människa studie är att undersöka den maximala tolererade dosen (MTD) av CPK850 som bestäms av den enstaka stigande dosen av studien. Denna studie kommer också att utvärdera säkerheten och den potentiella effekten av CPK850 för att förbättra synfunktionen hos patienter med nedsatt synfunktion från RLBP1 retinitis pigmentosa på grund av bialleliska mutationer i RLBP1-genen.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie kommer potentiellt att inkludera 5 kohorter med minst 3 patienter per kohort, med en valfri kohort på upp till 6 patienter. Denna testdesign använder en förskjuten patientregistrering med kontinuerliga datagranskningar för att begränsa så mycket oförutsedd risk som möjligt innan varje patient registreras i varje kohort eller påbörjas en annan kohort. Endast ett öga (betecknat som studie- eller behandlat öga) kommer att doseras per patient. Varje patient kommer att följas i 5 år efter den subretinala injektionen av CPK850.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

12

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, SE-112 82
        • Novartis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 70 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manliga och kvinnliga patienter i åldern 18 till 70 år inklusive.
  • Synskärpan i studieögat vid screening 1-besöket bör inte vara bättre än 60 ETDRS-bokstäver.
  • Klinisk diagnos av Botnia-dystrofi, Newfoundland stav-kon-dystrofi eller annan progressiv retinitis pigmentosa-fenotyp med mutationer i RLBP1-genen verifierad genom genetisk testning.
  • Synliga fotoreceptor (yttre nukleär) och retinalt pigmentepitel (RPE) lager på standard OCT-skanning i studieögat vid screening 1 besök.

Exklusions kriterier:

  • Anamnes med överkänslighet mot studieläkemedlet eller mot läkemedel av liknande klasser eller mot någon av de mediciner som krävs under den perioperativa perioden.
  • Redan existerande ögonsjukdomar som skulle utesluta den planerade operationen eller störa tolkningen av studiens effektmått
  • Eventuella kontraindikationer för den planerade operationen eller anestesin som bestäms av den behandlande läkaren (kirurg, anestesiolog, internläkare eller utsedd läkare).
  • Kvinnor som är gravida, ammande eller fertila kvinnor definieras som alla kvinnor som är fysiologiskt kapabla att bli gravida, såvida de inte använder mycket effektiva preventivmetoder under dosering och under två månader efter behandling

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Enda

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: CPK Dos 1 (lägsta dos)
CPK850, en subretinal injektion i studieögat
Biologisk: CPK850
I en av 4 dosnivåer administrerade via subretinal injektion under anestesi
Experimentell: CPK Dos 2 (näst lägsta dos)
CPK850, en subretinal injektion i studieögat
Biologisk: CPK850
I en av 4 dosnivåer administrerade via subretinal injektion under anestesi
Experimentell: CPK Dos 3 (tredje lägsta dosen)
CPK850, en subretinal injektion i studieögat
Biologisk: CPK850
I en av 4 dosnivåer administrerade via subretinal injektion under anestesi
Experimentell: CPK Dos 4 (högsta dosen)
CPK850, en subretinal injektion i studieögat
Biologisk: CPK850
I en av 4 dosnivåer administrerade via subretinal injektion under anestesi

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Number of participants with adverse events (AEs), serious adverse events (SAEs) and deaths
Tidsram: Up to Year 5
Safety events
Up to Year 5
Number of responders in dark adaptation
Tidsram: Screening/baseline up to Year 1
A patient is considered a responder if sensitivity recovery values at 1 hour post-bleach are observed to be outside of the patient's prediction interval at ≥2 consecutive post-treatment visits within one year after treatment.
Screening/baseline up to Year 1

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Number of responders with recovery of the cone system
Tidsram: Screening/baseline up to Year 1
cone recovery during dark adaptation
Screening/baseline up to Year 1
Change from screening/baseline in Visual field perimetry mean deviation
Tidsram: Screening/baseline up to Year 2
Assessed using automated static perimetry
Screening/baseline up to Year 2
Change from screening/baseline in Total contrast sensitivity score
Tidsram: Screening/baseline up to Year 2
Contrast sensitivity (ie, the ability to detect relatively dim objects) will be assessed
Screening/baseline up to Year 2
Change from screening/baseline in Light-adapted microperimetry sensitivity
Tidsram: Screening/baseline up to Year 5
Assessed using standard microperimetry equipment
Screening/baseline up to Year 5
Change from screening/baseline in the local electrical activity of the retina
Tidsram: Screening/baseline up to Year 2
Assessed using a system designed to record multifocal electroretinogram (ERG) responses from a number of locations at one time
Screening/baseline up to Year 2
Change from screening/baseline in the electrical activity of the retina
Tidsram: Screening/baseline up to Year 5
Assessed using a system designed to record full-field electroretinogram (ERG) responses with Ganzfeld stimulation.
Screening/baseline up to Year 5
Change from screening/baseline in Reading speed
Tidsram: Screening/baseline up to Year 2
Assessed using standard reading speed charts
Screening/baseline up to Year 2
Change from screening/baseline in eye dominance
Tidsram: Screening/baseline up to Year 5
Dominant eye for viewing targets at distance
Screening/baseline up to Year 5
Change from screening/baseline in Change from baseline in mobility test scores
Tidsram: Screening/baseline up to Year 2
Assessed using a system designed to measure the ability to navigate obstacles in a maze-like environment under varying light conditions
Screening/baseline up to Year 2
Change from screening/baseline in the National Eye Institute - Visual function questionnaire 25 (NEI-VFQ 25) composite score
Tidsram: Screening/baseline up to Year 5
Questionnaire completed by the participant to measure the influence of visual impairment on quality of life
Screening/baseline up to Year 5
Change from screening/baseline in the low luminance questionnaire (LLQ) responses
Tidsram: Screening/baseline up to Year 5
Questionnaire completed by the participant to assess visual problems under low luminance conditions, including nighttime
Screening/baseline up to Year 5

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

22 augusti 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

12 maj 2026

Avslutad studie (Faktisk)

12 maj 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 december 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 december 2017

Första postat (Faktisk)

15 december 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 juni 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CCPK850X2202
  • 2016-002696-10 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

IPD-planbeskrivning

Novartis har åtagit sig att dela med kvalificerade externa forskare, tillgång till data på patientnivå och stödjande kliniska dokument från kvalificerade studier. Dessa förfrågningar granskas och godkänns av en oberoende granskningspanel på grundval av vetenskapliga meriter. All data som tillhandahålls är anonymiserad för att respektera integriteten för patienter som har deltagit i prövningen i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar.

Tillgängligheten av denna testdata är enligt kriterierna och processen som beskrivs på www.clinicalstudydatarequest.com.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Retinit Pigmentosa

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in China

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera