Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ensimmäinen ihmisissä suoritettu konseptitutkimus CPK850:stä potilailla, joilla on RLBP1 Retinitis Pigmentosa

maanantai 11. joulukuuta 2023 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Avoin ensimmäisellä ihmisellä yhden nousevan annoksen tutkimus CPK850-geeniterapian turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden selvittämiseksi potilailla, joilla on retinitis Pigmentosa verkkokalvon tulehdusta sitovan proteiinin 1 (RLBP1) -geenin mutaatioiden vuoksi

Tämän ensimmäiseksi ihmisellä tehdyn tutkimuksen tarkoituksena on tutkia CPK850:n suurinta siedettyä annosta (MTD), joka määritetään tutkimuksen yksittäisen nousevan annoksen vaihteluvälin perusteella. Tässä tutkimuksessa arvioidaan myös CPK850:n turvallisuutta ja mahdollista tehoa näkötoiminnan parantamisessa potilailla, joilla on RLBP1-retinitis pigmentosasta johtuva RLBP1-geenin kaksialleelisista mutaatioista johtuen alentunut näkötoiminto.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus sisältää mahdollisesti 5 kohorttia, joissa on vähintään 3 potilasta kohorttia kohden, ja valinnainen kohortti on enintään 6 potilasta. Tämä tutkimussuunnitelma käyttää porrastettua potilaiden rekisteröintiä ja jatkuvaa tietojen tarkistusta rajoittamaan mahdollisimman paljon odottamattomia riskejä ennen kunkin potilaan rekisteröimistä kuhunkin kohorttiin tai uuden kohortin aloittamista. Vain yksi silmä (nimetty tutkimukseksi tai hoidetuksi silmäksi) annostellaan potilasta kohti. Jokaista potilasta seurataan 5 vuoden ajan CPK850-injektion jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

12

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ruotsi
      • Stockholm, Ruotsi, SE-112 82
        • Novartis Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 70 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- ja naispotilaat 18–70-vuotiaat mukaan lukien.
  • Tutkittavan silmän näöntarkkuus seulontakerralla 1 ei saa olla parempi kuin 60 ETDRS-kirjainta.
  • Botniadystrofian, Newfoundlandin sauvakartiodystrofian tai muun etenevän retinitis pigmentosa -fenotyypin kliininen diagnoosi, jossa RLBP1-geenin mutaatiot on varmistettu geneettisellä testauksella.
  • Näkyvät fotoreseptorikerrokset (ulkotuman) ja verkkokalvon pigmenttiepiteelin (RPE) kerrokset normaalissa OCT-skannauksessa tutkimussilmässä seulontakerralla 1.

Poissulkemiskriteerit:

  • Yliherkkyys tutkimuslääkkeelle tai samantyyppisille lääkkeille tai jollekin perioperatiivisella jaksolla tarvittaville lääkkeille.
  • Aiemmin olemassa olevat silmäsairaudet, jotka estäisivät suunnitellun leikkauksen tai häiritsisivät tutkimuksen päätepisteiden tulkintaa
  • Kaikki suunnitellun leikkauksen tai anestesian vasta-aiheet hoitavan lääkärin (kirurgi, anestesiologi, sisätautilääkäri tai määrätty henkilö) määrittämänä.
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset tai hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka määritellään kaikille naisiksi, jotka voivat fysiologisesti tulla raskaaksi, elleivät he käytä erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä annostelun aikana ja kahden kuukauden ajan hoidon jälkeen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: CPK-annos 1 (pienin annos)
CPK850, yksi subretinaalinen injektio tutkimussilmään
Biologinen: CPK850
Yhdessä neljästä annostasosta, jotka annetaan subretinaalisella injektiolla nukutuksessa
Kokeellinen: CPK-annos 2 (seuraava pienin annos)
CPK850, yksi subretinaalinen injektio tutkimussilmään
Biologinen: CPK850
Yhdessä neljästä annostasosta, jotka annetaan subretinaalisella injektiolla nukutuksessa
Kokeellinen: CPK-annos 3 (kolmanneksi pienin annos)
CPK850, yksi subretinaalinen injektio tutkimussilmään
Biologinen: CPK850
Yhdessä neljästä annostasosta, jotka annetaan subretinaalisella injektiolla nukutuksessa
Kokeellinen: CPK-annos 4 (korkein annos)
CPK850, yksi subretinaalinen injektio tutkimussilmään
Biologinen: CPK850
Yhdessä neljästä annostasosta, jotka annetaan subretinaalisella injektiolla nukutuksessa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE), vakavia haittatapahtumia (SAE) ja kuolemia
Aikaikkuna: Vuoteen 5 asti
Turvallisuustapahtumat
Vuoteen 5 asti
Vastaajien määrä pimeässä mukautumisessa
Aikaikkuna: Seulonta/perustilanne vuoteen 1 asti
Potilaan katsotaan reagoivan, jos herkkyyden palautumisarvot 1 tunnin kuluttua valkaisusta ovat potilaan ennustevälin ulkopuolella vähintään kahdella peräkkäisellä hoidon jälkeisellä käynnillä vuoden sisällä hoidon jälkeen.
Seulonta/perustilanne vuoteen 1 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Potilaiden lukumäärä, joilla kartiojärjestelmä toipui
Aikaikkuna: Seulonta/perustilanne vuoteen 1 asti
kartion palautuminen pimeään sopeutumisen aikana
Seulonta/perustilanne vuoteen 1 asti
Niiden potilaiden lukumäärä, joiden sauvan toiminta parani hoidetussa silmässä vs. hoitamaton silmä
Aikaikkuna: Seulonta/perustilanne vuoteen 1 asti
sauvatoiminto pimeän sopeutumisen aikana
Seulonta/perustilanne vuoteen 1 asti
Muutos seulonnasta/perustilanteesta näkökentän ympärysmitan keskimääräisessä poikkeamassa
Aikaikkuna: Seulonta/perustilanne vuoteen 1 asti
Arvioitu automaattisen staattisen kehämitan avulla
Seulonta/perustilanne vuoteen 1 asti
Muutos seulonnasta/perustasosta kokonaiskontrastiherkkyyspisteissä
Aikaikkuna: Seulonta/perustilanne vuoteen 1 asti
Kontrastiherkkyys (eli kyky havaita suhteellisen himmeitä kohteita) arvioidaan
Seulonta/perustilanne vuoteen 1 asti
Muutos seulonnasta/perustasosta valoon sovitetussa mikroperimetrian herkkyydessä
Aikaikkuna: Seulonta/perustilanne vuoteen 1 asti
Arvioitu käyttäen tavallisia mikroperimetrialaitteita
Seulonta/perustilanne vuoteen 1 asti
Verkkokalvon paikallisen sähköisen aktiivisuuden muutos seulonnasta/perustasosta
Aikaikkuna: Seulonta/perustilanne vuoteen 1 asti
Arvioitu käyttämällä järjestelmää, joka on suunniteltu tallentamaan multifokaaliset elektroretinogrammi (ERG) -vasteet useista paikoista kerralla
Seulonta/perustilanne vuoteen 1 asti
Verkkokalvon sähköisen aktiivisuuden muutos seulonnasta/perustilasta
Aikaikkuna: Seulonta/perustilanne vuoteen 1 asti
Arvioitu käyttämällä järjestelmää, joka on suunniteltu tallentamaan täyden kentän elektroretinogrammi (ERG) -vasteet Ganzfeld-stimulaatiolla.
Seulonta/perustilanne vuoteen 1 asti
Muutos seulonnasta/perustasosta lukunopeudessa
Aikaikkuna: Seulonta/perustilanne vuoteen 1 asti
Arvioitu käyttämällä tavallisia lukunopeuskaavioita
Seulonta/perustilanne vuoteen 1 asti
Muutos seulonnasta/perustilanteesta silmien dominanssissa
Aikaikkuna: Seulonta/perustilanne vuoteen 1 asti
Hallitseva silmä kohteiden katselemiseen kaukaa
Seulonta/perustilanne vuoteen 1 asti
Muutos seulonnasta/perustilanteesta Liikkuvuustestin tulosten muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Seulonta/perustilanne vuoteen 1 asti
Arvioitu järjestelmällä, joka on suunniteltu mittaamaan kykyä navigoida esteitä sokkelomaisessa ympäristössä vaihtelevissa valaistusolosuhteissa
Seulonta/perustilanne vuoteen 1 asti
Muutos seulonnasta/perustilanteesta National Eye Institutessa - Näkötoimintokyselylomake 25 (NEI-VFQ 25) yhdistelmäpistemäärä
Aikaikkuna: Seulonta/perustilanne vuoteen 1 asti
Osallistujan täyttämä kysely, jolla mitataan näkövamman vaikutusta elämänlaatuun
Seulonta/perustilanne vuoteen 1 asti
Muutos seulonnasta/perustasosta matalan luminanssikyselyn (LLQ) vastauksissa
Aikaikkuna: Seulonta/perustilanne vuoteen 1 asti
Osallistujan täyttämä kyselylomake visuaalisten ongelmien arvioimiseksi matalan luminanssin olosuhteissa, mukaan lukien yöllä
Seulonta/perustilanne vuoteen 1 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 22. elokuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 11. toukokuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 11. toukokuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 11. joulukuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. joulukuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 15. joulukuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 15. joulukuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. joulukuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. joulukuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CCPK850X2202
  • 2016-002696-10 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.

Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustolla kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Verkkokalvorappeuma

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa