Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ensimmäinen ihmisissä suoritettu konseptitutkimus CPK850:stä potilailla, joilla on RLBP1 Retinitis Pigmentosa

tiistai 9. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Avoin ensimmäisellä ihmisellä yhden nousevan annoksen tutkimus CPK850-geeniterapian turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden selvittämiseksi potilailla, joilla on retinitis Pigmentosa verkkokalvon tulehdusta sitovan proteiinin 1 (RLBP1) -geenin mutaatioiden vuoksi

Tämän ensimmäiseksi ihmisellä tehdyn tutkimuksen tarkoituksena on tutkia CPK850:n suurinta siedettyä annosta (MTD), joka määritetään tutkimuksen yksittäisen nousevan annoksen vaihteluvälin perusteella. Tässä tutkimuksessa arvioidaan myös CPK850:n turvallisuutta ja mahdollista tehoa näkötoiminnan parantamisessa potilailla, joilla on RLBP1-retinitis pigmentosasta johtuva RLBP1-geenin kaksialleelisista mutaatioista johtuen alentunut näkötoiminto.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus sisältää mahdollisesti 5 kohorttia, joissa on vähintään 3 potilasta kohorttia kohden, ja valinnainen kohortti on enintään 6 potilasta. Tämä tutkimussuunnitelma käyttää porrastettua potilaiden rekisteröintiä ja jatkuvaa tietojen tarkistusta rajoittamaan mahdollisimman paljon odottamattomia riskejä ennen kunkin potilaan rekisteröimistä kuhunkin kohorttiin tai uuden kohortin aloittamista. Vain yksi silmä (nimetty tutkimukseksi tai hoidetuksi silmäksi) annostellaan potilasta kohti. Jokaista potilasta seurataan 5 vuoden ajan CPK850-injektion jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

12

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ruotsi
      • Stockholm, Ruotsi, SE-112 82
        • Novartis Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 70 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- ja naispotilaat 18–70-vuotiaat mukaan lukien.
  • Tutkittavan silmän näöntarkkuus seulontakerralla 1 ei saa olla parempi kuin 60 ETDRS-kirjainta.
  • Botniadystrofian, Newfoundlandin sauvakartiodystrofian tai muun etenevän retinitis pigmentosa -fenotyypin kliininen diagnoosi, jossa RLBP1-geenin mutaatiot on varmistettu geneettisellä testauksella.
  • Näkyvät fotoreseptorikerrokset (ulkotuman) ja verkkokalvon pigmenttiepiteelin (RPE) kerrokset normaalissa OCT-skannauksessa tutkimussilmässä seulontakerralla 1.

Poissulkemiskriteerit:

  • Yliherkkyys tutkimuslääkkeelle tai samantyyppisille lääkkeille tai jollekin perioperatiivisella jaksolla tarvittaville lääkkeille.
  • Aiemmin olemassa olevat silmäsairaudet, jotka estäisivät suunnitellun leikkauksen tai häiritsisivät tutkimuksen päätepisteiden tulkintaa
  • Kaikki suunnitellun leikkauksen tai anestesian vasta-aiheet hoitavan lääkärin (kirurgi, anestesiologi, sisätautilääkäri tai määrätty henkilö) määrittämänä.
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset tai hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka määritellään kaikille naisiksi, jotka voivat fysiologisesti tulla raskaaksi, elleivät he käytä erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä annostelun aikana ja kahden kuukauden ajan hoidon jälkeen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: CPK-annos 1 (pienin annos)
CPK850, yksi subretinaalinen injektio tutkimussilmään
Biologinen: CPK850
Yhdessä neljästä annostasosta, jotka annetaan subretinaalisella injektiolla nukutuksessa
Kokeellinen: CPK-annos 2 (seuraava pienin annos)
CPK850, yksi subretinaalinen injektio tutkimussilmään
Biologinen: CPK850
Yhdessä neljästä annostasosta, jotka annetaan subretinaalisella injektiolla nukutuksessa
Kokeellinen: CPK-annos 3 (kolmanneksi pienin annos)
CPK850, yksi subretinaalinen injektio tutkimussilmään
Biologinen: CPK850
Yhdessä neljästä annostasosta, jotka annetaan subretinaalisella injektiolla nukutuksessa
Kokeellinen: CPK-annos 4 (korkein annos)
CPK850, yksi subretinaalinen injektio tutkimussilmään
Biologinen: CPK850
Yhdessä neljästä annostasosta, jotka annetaan subretinaalisella injektiolla nukutuksessa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Number of participants with adverse events (AEs), serious adverse events (SAEs) and deaths
Aikaikkuna: Up to Year 5
Safety events
Up to Year 5
Number of responders in dark adaptation
Aikaikkuna: Screening/baseline up to Year 1
A patient is considered a responder if sensitivity recovery values at 1 hour post-bleach are observed to be outside of the patient's prediction interval at ≥2 consecutive post-treatment visits within one year after treatment.
Screening/baseline up to Year 1

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Number of responders with recovery of the cone system
Aikaikkuna: Screening/baseline up to Year 1
cone recovery during dark adaptation
Screening/baseline up to Year 1
Change from screening/baseline in Visual field perimetry mean deviation
Aikaikkuna: Screening/baseline up to Year 2
Assessed using automated static perimetry
Screening/baseline up to Year 2
Change from screening/baseline in Total contrast sensitivity score
Aikaikkuna: Screening/baseline up to Year 2
Contrast sensitivity (ie, the ability to detect relatively dim objects) will be assessed
Screening/baseline up to Year 2
Change from screening/baseline in Light-adapted microperimetry sensitivity
Aikaikkuna: Screening/baseline up to Year 5
Assessed using standard microperimetry equipment
Screening/baseline up to Year 5
Change from screening/baseline in the local electrical activity of the retina
Aikaikkuna: Screening/baseline up to Year 2
Assessed using a system designed to record multifocal electroretinogram (ERG) responses from a number of locations at one time
Screening/baseline up to Year 2
Change from screening/baseline in the electrical activity of the retina
Aikaikkuna: Screening/baseline up to Year 5
Assessed using a system designed to record full-field electroretinogram (ERG) responses with Ganzfeld stimulation.
Screening/baseline up to Year 5
Change from screening/baseline in Reading speed
Aikaikkuna: Screening/baseline up to Year 2
Assessed using standard reading speed charts
Screening/baseline up to Year 2
Change from screening/baseline in eye dominance
Aikaikkuna: Screening/baseline up to Year 5
Dominant eye for viewing targets at distance
Screening/baseline up to Year 5
Change from screening/baseline in Change from baseline in mobility test scores
Aikaikkuna: Screening/baseline up to Year 2
Assessed using a system designed to measure the ability to navigate obstacles in a maze-like environment under varying light conditions
Screening/baseline up to Year 2
Change from screening/baseline in the National Eye Institute - Visual function questionnaire 25 (NEI-VFQ 25) composite score
Aikaikkuna: Screening/baseline up to Year 5
Questionnaire completed by the participant to measure the influence of visual impairment on quality of life
Screening/baseline up to Year 5
Change from screening/baseline in the low luminance questionnaire (LLQ) responses
Aikaikkuna: Screening/baseline up to Year 5
Questionnaire completed by the participant to assess visual problems under low luminance conditions, including nighttime
Screening/baseline up to Year 5

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 22. elokuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 12. toukokuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 12. toukokuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 11. joulukuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. joulukuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 15. joulukuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 11. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 9. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CCPK850X2202
  • 2016-002696-10 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.

Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustolla kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Verkkokalvorappeuma

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Slovakia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa