Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En første-i-menneske, Proof of Concept-undersøgelse af CPK850 hos patienter med RLBP1 Retinitis Pigmentosa

11. december 2023 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Et åbent første-i-menneskeligt enkelt stigende dosisstudie for at udforske sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af subretinal administration af CPK850-genterapi hos patienter med retinitis Pigmentosa på grund af mutationer i retinaldehydbindingsprotein 1 (RLBP1)-genet

Formålet med dette første-i-menneske-studie er at udforske den maksimalt tolererede dosis (MTD) af CPK850 som bestemt af den enkelt stigende dosis-område i undersøgelsen. Denne undersøgelse vil også evaluere sikkerheden og den potentielle effekt af CPK850 til forbedring af visuel funktion hos patienter med nedsat synsfunktion fra RLBP1 retinitis pigmentosa på grund af bialleliske mutationer i RLBP1-genet.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse vil potentielt omfatte 5 kohorter med minimum 3 patienter pr. kohorte, med en valgfri kohorte på op til 6 patienter. Dette forsøgsdesign bruger en forskudt patientindskrivning med kontinuerlige datagennemgange for at begrænse så meget uforudset risiko som muligt, før hver patient indskrives i hver kohorte eller påbegyndes en anden kohorte. Kun ét øje (udpeget som undersøgelses- eller behandlede øje) vil blive doseret pr. patient. Hver patient vil blive fulgt i 5 år efter den subretinale injektion af CPK850.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, SE-112 82
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige patienter i alderen 18 til 70 år inklusive.
  • Synsstyrken i undersøgelsesøjet ved screening 1-besøget bør ikke være bedre end 60 ETDRS-bogstaver.
  • Klinisk diagnose af Botnia dystrofi, Newfoundland stang-kegle dystrofi eller anden progressiv retinitis pigmentosa fænotype med mutationer i RLBP1 genet verificeret ved genetisk testning.
  • Synlige lag af fotoreceptor (ydre nuklear) og retinalt pigmentepitel (RPE) på standard OCT-scanning i undersøgelsesøjet ved screening 1 besøg.

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med overfølsomhed over for undersøgelseslægemidlet eller over for lægemidler af lignende klasser eller over for nogen af ​​de medikamenter, der kræves i den perioperative periode.
  • Eksisterende øjentilstande, der ville udelukke den planlagte operation eller forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsens endepunkter
  • Enhver kontraindikation til den planlagte operation eller anæstesi som bestemt af den behandlende læge (kirurg, anæstesiolog, internist eller udpeget).
  • Kvinder, der er gravide eller ammende eller kvinder i den fødedygtige alder, defineret som alle kvinder, der er fysiologisk i stand til at blive gravide, medmindre de bruger højeffektive præventionsmetoder under dosering og i to måneder efter behandling

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: CPK dosis 1 (laveste dosis)
CPK850, en subretinal injektion i undersøgelsesøjet
Biologisk: CPK850
I et af 4 dosisniveauer administreret via subretinal injektion under anæstesi
Eksperimentel: CPK dosis 2 (næst laveste dosis)
CPK850, en subretinal injektion i undersøgelsesøjet
Biologisk: CPK850
I et af 4 dosisniveauer administreret via subretinal injektion under anæstesi
Eksperimentel: CPK-dosis 3 (tredje laveste dosis)
CPK850, en subretinal injektion i undersøgelsesøjet
Biologisk: CPK850
I et af 4 dosisniveauer administreret via subretinal injektion under anæstesi
Eksperimentel: CPK dosis 4 (højeste dosis)
CPK850, en subretinal injektion i undersøgelsesøjet
Biologisk: CPK850
I et af 4 dosisniveauer administreret via subretinal injektion under anæstesi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med bivirkninger (AE), alvorlige bivirkninger (SAE) og dødsfald
Tidsramme: Op til år 5
Sikkerhedsarrangementer
Op til år 5
Antal respondere i mørketilpasning
Tidsramme: Screening/baseline op til år 1
En patient betragtes som en responder, hvis sensitivitetsgendannelsesværdier 1 time efter blegning observeres at være uden for patientens forudsigelsesinterval ved ≥2 på hinanden følgende besøg efter behandling inden for et år efter behandling.
Screening/baseline op til år 1

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter med restitution af keglesystemet
Tidsramme: Screening/baseline op til år 1
keglegendannelse under mørketilpasning
Screening/baseline op til år 1
Antal patienter med forbedring af stavfunktionen i det behandlede øje vs. det ubehandlede øje
Tidsramme: Screening/baseline op til år 1
stangfunktion under mørketilpasning
Screening/baseline op til år 1
Ændring fra screening/baseline i Synsfeltperimetri middel afvigelse
Tidsramme: Screening/baseline op til år 1
Vurderet ved hjælp af automatiseret statisk perimetri
Screening/baseline op til år 1
Ændring fra screening/baseline i total kontrastfølsomhedsscore
Tidsramme: Screening/baseline op til år 1
Kontrastfølsomhed (dvs. evnen til at detektere relativt svage genstande) vil blive vurderet
Screening/baseline op til år 1
Ændring fra screening/baseline i lystilpasset mikroperimetrifølsomhed
Tidsramme: Screening/baseline op til år 1
Vurderet ved hjælp af standard mikroperimetriudstyr
Screening/baseline op til år 1
Ændring fra screening/baseline i nethindens lokale elektriske aktivitet
Tidsramme: Screening/baseline op til år 1
Vurderet ved hjælp af et system designet til at optage multifokale elektroretinogram (ERG) svar fra et antal steder på én gang
Screening/baseline op til år 1
Ændring fra screening/baseline i nethindens elektriske aktivitet
Tidsramme: Screening/baseline op til år 1
Vurderet ved hjælp af et system designet til at optage fuldfelt elektroretinogram (ERG) responser med Ganzfeld stimulation.
Screening/baseline op til år 1
Skift fra screening/baseline i læsehastighed
Tidsramme: Screening/baseline op til år 1
Vurderet ved hjælp af standard læsehastighedsdiagrammer
Screening/baseline op til år 1
Ændring fra screening/baseline i øjendominans
Tidsramme: Screening/baseline op til år 1
Dominerende øje for at se mål på afstand
Screening/baseline op til år 1
Ændring fra screening/baseline i Ændring fra baseline i mobilitetstestresultater
Tidsramme: Screening/baseline op til år 1
Vurderet ved hjælp af et system designet til at måle evnen til at navigere forhindringer i et labyrint-lignende miljø under varierende lysforhold
Screening/baseline op til år 1
Ændring fra screening/baseline i National Eye Institute - Visuel funktionsspørgeskema 25 (NEI-VFQ 25) sammensat score
Tidsramme: Screening/baseline op til år 1
Spørgeskema udfyldt af deltageren for at måle synsnedsættelsens indflydelse på livskvaliteten
Screening/baseline op til år 1
Ændring fra screening/baseline i svarene med lav luminans spørgeskema (LLQ).
Tidsramme: Screening/baseline op til år 1
Spørgeskema udfyldt af deltageren for at vurdere visuelle problemer under lav luminansforhold, herunder om natten
Screening/baseline op til år 1

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. august 2018

Primær færdiggørelse (Anslået)

11. maj 2026

Studieafslutning (Anslået)

11. maj 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. december 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. december 2017

Først opslået (Faktiske)

15. december 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. december 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. december 2023

Sidst verificeret

1. december 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CCPK850X2202
  • 2016-002696-10 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Retinitis Pigmentosa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Thailand

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner