Первое экспериментальное исследование CPK850 на людях у пациентов с пигментным ретинитом RLBP1
9 июня 2026 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals
Открытое первое исследование однократной восходящей дозы на людях для изучения безопасности, переносимости и эффективности субретинального введения генной терапии CPK850 у пациентов с пигментным ретинитом из-за мутаций в гене ретинальдегидсвязывающего белка 1 (RLBP1)
Цель этого первого исследования на людях состоит в том, чтобы изучить максимально переносимую дозу (MTD) CPK850, как определено в части исследования с диапазоном разовой восходящей дозы.
В этом исследовании также будет оцениваться безопасность и потенциальная эффективность CPK850 в отношении улучшения зрительной функции у пациентов со сниженной зрительной функцией из-за пигментного ретинита RLBP1 из-за биаллельных мутаций в гене RLBP1.
Обзор исследования
Подробное описание
Это исследование потенциально будет включать 5 когорт с минимум 3 пациентами в когорте с дополнительной когортой до 6 пациентов.
В этом дизайне исследования используется поэтапная регистрация пациентов с непрерывным обзором данных, чтобы максимально ограничить непредвиденный риск перед включением каждого пациента в каждую когорту или инициированием другой когорты.
Каждому пациенту будет вводиться только один глаз (обозначенный как исследуемый или лечащийся глаз).
Каждый пациент будет находиться под наблюдением в течение 5 лет после субретинальной инъекции CPK850.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
12
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Stockholm, Швеция, SE-112 82
- Novartis Investigative Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 70 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Пациенты мужского и женского пола в возрасте от 18 до 70 лет включительно.
- Острота зрения на исследуемом глазу при скрининговом 1 посещении должна быть не выше 60 букв ETDRS.
- Клинический диагноз ботнической дистрофии, палочко-колбочной дистрофии Ньюфаундленда или другого фенотипа прогрессирующего пигментного ретинита с мутациями в гене RLBP1, подтвержденный генетическим тестированием.
- Видимые слои фоторецептора (внешнего ядра) и пигментного эпителия сетчатки (ПЭС) на стандартной ОКТ-скане в исследуемом глазу во время 1-го визита скрининга.
Критерий исключения:
- История гиперчувствительности к исследуемому препарату или препаратам аналогичных классов или к любому из препаратов, необходимых в периоперационном периоде.
- Ранее существовавшие заболевания глаз, которые исключают запланированную операцию или мешают интерпретации конечных точек исследования.
- Любые противопоказания к запланированной операции или анестезии, установленные лечащим врачом (хирургом, анестезиологом, терапевтом или уполномоченным лицом).
- Женщины, которые беременны или кормят грудью, или женщины детородного возраста, определяемые как все женщины, физиологически способные забеременеть, если они не используют высокоэффективные методы контрацепции во время дозирования и в течение двух месяцев после лечения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Одинокий
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: CPK Доза 1 (самая низкая доза)
CPK850, одна субретинальная инъекция в исследуемый глаз
|
В одном из 4 уровней доз, вводимых посредством субретинальной инъекции под анестезией.
|
|
Экспериментальный: Доза 2 КФК (следующая наименьшая доза)
CPK850, одна субретинальная инъекция в исследуемый глаз
|
В одном из 4 уровней доз, вводимых посредством субретинальной инъекции под анестезией.
|
|
Экспериментальный: Доза 3 КФК (третья самая низкая доза)
CPK850, одна субретинальная инъекция в исследуемый глаз
|
В одном из 4 уровней доз, вводимых посредством субретинальной инъекции под анестезией.
|
|
Экспериментальный: Доза КФК 4 (самая высокая доза)
CPK850, одна субретинальная инъекция в исследуемый глаз
|
В одном из 4 уровней доз, вводимых посредством субретинальной инъекции под анестезией.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Number of participants with adverse events (AEs), serious adverse events (SAEs) and deaths
Временное ограничение: Up to Year 5
|
Safety events
|
Up to Year 5
|
|
Number of responders in dark adaptation
Временное ограничение: Screening/baseline up to Year 1
|
A patient is considered a responder if sensitivity recovery values at 1 hour post-bleach are observed to be outside of the patient's prediction interval at ≥2 consecutive post-treatment visits within one year after treatment.
|
Screening/baseline up to Year 1
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Number of responders with recovery of the cone system
Временное ограничение: Screening/baseline up to Year 1
|
cone recovery during dark adaptation
|
Screening/baseline up to Year 1
|
|
Change from screening/baseline in Visual field perimetry mean deviation
Временное ограничение: Screening/baseline up to Year 2
|
Assessed using automated static perimetry
|
Screening/baseline up to Year 2
|
|
Change from screening/baseline in Total contrast sensitivity score
Временное ограничение: Screening/baseline up to Year 2
|
Contrast sensitivity (ie, the ability to detect relatively dim objects) will be assessed
|
Screening/baseline up to Year 2
|
|
Change from screening/baseline in Light-adapted microperimetry sensitivity
Временное ограничение: Screening/baseline up to Year 5
|
Assessed using standard microperimetry equipment
|
Screening/baseline up to Year 5
|
|
Change from screening/baseline in the local electrical activity of the retina
Временное ограничение: Screening/baseline up to Year 2
|
Assessed using a system designed to record multifocal electroretinogram (ERG) responses from a number of locations at one time
|
Screening/baseline up to Year 2
|
|
Change from screening/baseline in the electrical activity of the retina
Временное ограничение: Screening/baseline up to Year 5
|
Assessed using a system designed to record full-field electroretinogram (ERG) responses with Ganzfeld stimulation.
|
Screening/baseline up to Year 5
|
|
Change from screening/baseline in Reading speed
Временное ограничение: Screening/baseline up to Year 2
|
Assessed using standard reading speed charts
|
Screening/baseline up to Year 2
|
|
Change from screening/baseline in eye dominance
Временное ограничение: Screening/baseline up to Year 5
|
Dominant eye for viewing targets at distance
|
Screening/baseline up to Year 5
|
|
Change from screening/baseline in Change from baseline in mobility test scores
Временное ограничение: Screening/baseline up to Year 2
|
Assessed using a system designed to measure the ability to navigate obstacles in a maze-like environment under varying light conditions
|
Screening/baseline up to Year 2
|
|
Change from screening/baseline in the National Eye Institute - Visual function questionnaire 25 (NEI-VFQ 25) composite score
Временное ограничение: Screening/baseline up to Year 5
|
Questionnaire completed by the participant to measure the influence of visual impairment on quality of life
|
Screening/baseline up to Year 5
|
|
Change from screening/baseline in the low luminance questionnaire (LLQ) responses
Временное ограничение: Screening/baseline up to Year 5
|
Questionnaire completed by the participant to assess visual problems under low luminance conditions, including nighttime
|
Screening/baseline up to Year 5
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
22 августа 2018 г.
Первичное завершение (Действительный)
12 мая 2026 г.
Завершение исследования (Действительный)
12 мая 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
11 декабря 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
11 декабря 2017 г.
Первый опубликованный (Действительный)
15 декабря 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
11 июня 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
9 июня 2026 г.
Последняя проверка
1 июня 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CCPK850X2202
- 2016-002696-10 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕ РЕШЕНО
Описание плана IPD
Novartis обязуется делиться с квалифицированными внешними исследователями доступом к данным на уровне пациентов и подтверждающими клиническими документами соответствующих исследований. Эти запросы рассматриваются и утверждаются независимой экспертной группой на основе научной ценности. Все предоставленные данные обезличены для соблюдения конфиденциальности пациентов, участвовавших в исследовании, в соответствии с применимыми законами и правилами.
Доступность данных испытаний соответствует критериям и процессу, описанным на сайте www.clinicalstudydatarequest.com.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Пигментный ретинит
-
University of GöttingenРекрутингХ-сцепленный пигментный ретинит (XLRP) | RP2-ассоциированный ретинит Pigmentosa | Ретинит пигмент 2Германия