Первое экспериментальное исследование CPK850 на людях у пациентов с пигментным ретинитом RLBP1
14 января 2026 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals
Открытое первое исследование однократной восходящей дозы на людях для изучения безопасности, переносимости и эффективности субретинального введения генной терапии CPK850 у пациентов с пигментным ретинитом из-за мутаций в гене ретинальдегидсвязывающего белка 1 (RLBP1)
Цель этого первого исследования на людях состоит в том, чтобы изучить максимально переносимую дозу (MTD) CPK850, как определено в части исследования с диапазоном разовой восходящей дозы.
В этом исследовании также будет оцениваться безопасность и потенциальная эффективность CPK850 в отношении улучшения зрительной функции у пациентов со сниженной зрительной функцией из-за пигментного ретинита RLBP1 из-за биаллельных мутаций в гене RLBP1.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это исследование потенциально будет включать 5 когорт с минимум 3 пациентами в когорте с дополнительной когортой до 6 пациентов.
В этом дизайне исследования используется поэтапная регистрация пациентов с непрерывным обзором данных, чтобы максимально ограничить непредвиденный риск перед включением каждого пациента в каждую когорту или инициированием другой когорты.
Каждому пациенту будет вводиться только один глаз (обозначенный как исследуемый или лечащийся глаз).
Каждый пациент будет находиться под наблюдением в течение 5 лет после субретинальной инъекции CPK850.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
12
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Stockholm, Швеция, SE-112 82
- Novartis Investigative Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 70 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Пациенты мужского и женского пола в возрасте от 18 до 70 лет включительно.
- Острота зрения на исследуемом глазу при скрининговом 1 посещении должна быть не выше 60 букв ETDRS.
- Клинический диагноз ботнической дистрофии, палочко-колбочной дистрофии Ньюфаундленда или другого фенотипа прогрессирующего пигментного ретинита с мутациями в гене RLBP1, подтвержденный генетическим тестированием.
- Видимые слои фоторецептора (внешнего ядра) и пигментного эпителия сетчатки (ПЭС) на стандартной ОКТ-скане в исследуемом глазу во время 1-го визита скрининга.
Критерий исключения:
- История гиперчувствительности к исследуемому препарату или препаратам аналогичных классов или к любому из препаратов, необходимых в периоперационном периоде.
- Ранее существовавшие заболевания глаз, которые исключают запланированную операцию или мешают интерпретации конечных точек исследования.
- Любые противопоказания к запланированной операции или анестезии, установленные лечащим врачом (хирургом, анестезиологом, терапевтом или уполномоченным лицом).
- Женщины, которые беременны или кормят грудью, или женщины детородного возраста, определяемые как все женщины, физиологически способные забеременеть, если они не используют высокоэффективные методы контрацепции во время дозирования и в течение двух месяцев после лечения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Одинокий
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: CPK Доза 1 (самая низкая доза)
CPK850, одна субретинальная инъекция в исследуемый глаз
|
В одном из 4 уровней доз, вводимых посредством субретинальной инъекции под анестезией.
|
|
Экспериментальный: Доза 2 КФК (следующая наименьшая доза)
CPK850, одна субретинальная инъекция в исследуемый глаз
|
В одном из 4 уровней доз, вводимых посредством субретинальной инъекции под анестезией.
|
|
Экспериментальный: Доза 3 КФК (третья самая низкая доза)
CPK850, одна субретинальная инъекция в исследуемый глаз
|
В одном из 4 уровней доз, вводимых посредством субретинальной инъекции под анестезией.
|
|
Экспериментальный: Доза КФК 4 (самая высокая доза)
CPK850, одна субретинальная инъекция в исследуемый глаз
|
В одном из 4 уровней доз, вводимых посредством субретинальной инъекции под анестезией.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ), серьезными нежелательными явлениями (СНЯ) и смертельными исходами
Временное ограничение: До 5 года
|
События безопасности
|
До 5 года
|
|
Количество респондентов при адаптации к темноте
Временное ограничение: Скрининг/базовый уровень до 1 года
|
Пациент считается ответившим на лечение, если значения восстановления чувствительности через 1 час после отбеливания выходят за пределы прогнозируемого интервала пациента при ≥2 последовательных визитах после лечения в течение одного года после лечения.
|
Скрининг/базовый уровень до 1 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество пациентов с восстановлением конусной системы
Временное ограничение: Скрининг/базовый уровень до 1 года
|
восстановление колбочек при адаптации к темноте
|
Скрининг/базовый уровень до 1 года
|
|
Количество пациентов с улучшением функции стержня в пролеченном глазу по сравнению с необработанным глазом
Временное ограничение: Скрининг/базовый уровень до 1 года
|
функция палочек при темновой адаптации
|
Скрининг/базовый уровень до 1 года
|
|
Изменение по сравнению со скринингом/базовым уровнем среднего отклонения периметрии поля зрения
Временное ограничение: Скрининг/базовый уровень до 1 года
|
Оценено с помощью автоматизированной статической периметрии
|
Скрининг/базовый уровень до 1 года
|
|
Изменение общей оценки контрастной чувствительности по сравнению со скринингом/исходным уровнем
Временное ограничение: Скрининг/базовый уровень до 1 года
|
Контрастная чувствительность (то есть способность обнаруживать относительно тусклые объекты) будет оцениваться
|
Скрининг/базовый уровень до 1 года
|
|
Изменение чувствительности светоадаптированной микропериметрии по сравнению со скринингом/базовым уровнем
Временное ограничение: Скрининг/базовый уровень до 1 года
|
Оценивается с использованием стандартного оборудования для микропериметрии.
|
Скрининг/базовый уровень до 1 года
|
|
Изменение локальной электрической активности сетчатки по сравнению со скринингом/исходным уровнем
Временное ограничение: Скрининг/базовый уровень до 1 года
|
Оценивается с помощью системы, предназначенной для регистрации ответов мультифокальной электроретинограммы (ЭРГ) из нескольких мест одновременно.
|
Скрининг/базовый уровень до 1 года
|
|
Изменение электрической активности сетчатки по сравнению со скринингом/исходным уровнем
Временное ограничение: Скрининг/базовый уровень до 1 года
|
Оценивали с помощью системы, предназначенной для записи ответов электроретинограммы (ЭРГ) полного поля при стимуляции по Ганцфельду.
|
Скрининг/базовый уровень до 1 года
|
|
Изменение скорости чтения по сравнению с скринингом/базовым уровнем
Временное ограничение: Скрининг/базовый уровень до 1 года
|
Оценивается по стандартным таблицам скорости чтения.
|
Скрининг/базовый уровень до 1 года
|
|
Изменение по сравнению со скринингом/исходным уровнем доминантности глаз
Временное ограничение: Скрининг/базовый уровень до 1 года
|
Доминирующий глаз для наблюдения за целями на расстоянии
|
Скрининг/базовый уровень до 1 года
|
|
Изменение по сравнению с скринингом/базовым уровнем в показателях Изменение по сравнению с базовым уровнем в результатах теста на мобильность
Временное ограничение: Скрининг/базовый уровень до 1 года
|
Оценивается с помощью системы, предназначенной для измерения способности преодолевать препятствия в лабиринтной среде при различных условиях освещения.
|
Скрининг/базовый уровень до 1 года
|
|
Изменение по сравнению со скринингом/исходным уровнем в Национальном институте глазных болезней — опросник 25 зрительных функций (NEI-VFQ 25), составной балл
Временное ограничение: Скрининг/базовый уровень до 1 года
|
Анкета, заполненная участником для измерения влияния нарушения зрения на качество жизни
|
Скрининг/базовый уровень до 1 года
|
|
Изменение по сравнению с скринингом/базовым уровнем в ответах на вопросник низкой яркости (LLQ)
Временное ограничение: Скрининг/базовый уровень до 1 года
|
Анкета, заполненная участником для оценки проблем со зрением в условиях низкой освещенности, в том числе в ночное время.
|
Скрининг/базовый уровень до 1 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
22 августа 2018 г.
Первичное завершение (Оцененный)
11 мая 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
11 мая 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
11 декабря 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
11 декабря 2017 г.
Первый опубликованный (Действительный)
15 декабря 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
15 января 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
14 января 2026 г.
Последняя проверка
1 января 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CCPK850X2202
- 2016-002696-10 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕ РЕШЕНО
Описание плана IPD
Novartis обязуется делиться с квалифицированными внешними исследователями доступом к данным на уровне пациентов и подтверждающими клиническими документами соответствующих исследований. Эти запросы рассматриваются и утверждаются независимой экспертной группой на основе научной ценности. Все предоставленные данные обезличены для соблюдения конфиденциальности пациентов, участвовавших в исследовании, в соответствии с применимыми законами и правилами.
Доступность данных испытаний соответствует критериям и процессу, описанным на сайте www.clinicalstudydatarequest.com.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Пигментный ретинит
-
University of GöttingenРекрутингХ-сцепленный пигментный ретинит (XLRP) | RP2-ассоциированный ретинит Pigmentosa | Ретинит пигмент 2Германия