Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A CPK850 első emberben végzett koncepciós vizsgálata RLBP1 Retinitis Pigmentosa betegekben

2023. december 11. frissítette: Novartis Pharmaceuticals

Nyílt elrendezésű, első emberben, egyszeri növekvő dózisú vizsgálat a CPK850 génterápia szubretinális adagolásának biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának feltárására az RLBP1 gén mutációi miatt kialakuló retinitis pigmentosában szenvedő betegeknél.

Ennek az első emberben végzett vizsgálatnak a célja a CPK850 maximális tolerált dózisának (MTD) feltárása, amelyet a vizsgálat egyetlen növekvő dózistartománya határozza meg. Ez a tanulmány értékelni fogja a CPK850 biztonságosságát és potenciális hatékonyságát is az RLBP1 retinitis pigmentosa miatt az RLBP1 gén biallélikus mutációi miatt csökkent látásfunkciójú betegek látásfunkciójának javításában.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ebben a vizsgálatban potenciálisan 5 kohorsz vesz majd részt, kohorszonként legalább 3 beteggel, és egy legfeljebb 6 betegből álló választható kohorsz. Ez a vizsgálati terv lépcsőzetes betegfelvételt alkalmaz, folyamatos adat-ellenőrzéssel, hogy a lehető legtöbb előre nem látható kockázatot korlátozza, mielőtt az egyes betegeket minden egyes kohorszba bevonnák, vagy egy másik kohorszot kezdeményeznének. Betegenként csak egy (vizsgálati vagy kezelt szemként jelölt) szem kerül adagolásra. A CPK850 szubretinális injekcióját követően minden beteget 5 évig követnek.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

12

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Svédország
      • Stockholm, Svédország, SE-112 82
        • Novartis Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi és női betegek 18-70 éves korig.
  • A vizsgált szem látásélessége az 1 szűrési vizit alkalmával nem lehet jobb 60 ETDRS betűnél.
  • A Bothnia dystrophia, az új-fundlandi rúd-kúp dystrophia vagy más progresszív retinitis pigmentosa fenotípus klinikai diagnózisa az RLBP1 gén mutációival, genetikai vizsgálattal igazolva.
  • Látható fotoreceptor (külső nukleáris) és retinális pigment epitélium (RPE) rétegek a standard OCT-vizsgálaton a vizsgált szemen az 1. szűrési látogatás alkalmával.

Kizárási kritériumok:

  • Az anamnézisben szereplő túlérzékenység a vizsgált gyógyszerrel vagy a hasonló csoportba tartozó gyógyszerekkel vagy a perioperatív időszakban szükséges bármely gyógyszerrel szemben.
  • Már meglévő szembetegségek, amelyek kizárják a tervezett műtétet, vagy megzavarják a vizsgálat végpontjainak értelmezését
  • A kezelőorvos (sebész, aneszteziológus, belgyógyász vagy megbízott) által meghatározott bármilyen ellenjavallat a tervezett műtéthez vagy érzéstelenítéshez.
  • Terhes, szoptató vagy fogamzóképes nők: minden olyan nő, aki fiziológiailag képes teherbe esni, kivéve, ha nagyon hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmaznak az adagolás alatt és a kezelés után két hónapig.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Egyetlen

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: CPK 1. dózis (legalacsonyabb dózis)
CPK850, egy szubretinális injekció a vizsgált szembe
Biológiai: CPK850
A 4 dózisszint egyikében, szubretinális injekcióban, érzéstelenítésben
Kísérleti: CPK 2. dózis (a következő legalacsonyabb adag)
CPK850, egy szubretinális injekció a vizsgált szembe
Biológiai: CPK850
A 4 dózisszint egyikében, szubretinális injekcióban, érzéstelenítésben
Kísérleti: CPK 3. dózis (a harmadik legalacsonyabb dózis)
CPK850, egy szubretinális injekció a vizsgált szembe
Biológiai: CPK850
A 4 dózisszint egyikében, szubretinális injekcióban, érzéstelenítésben
Kísérleti: CPK 4. dózis (legmagasabb dózis)
CPK850, egy szubretinális injekció a vizsgált szembe
Biológiai: CPK850
A 4 dózisszint egyikében, szubretinális injekcióban, érzéstelenítésben

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos eseményeket (AE), súlyos nemkívánatos eseményeket (SAE) és haláleseteket szenvedő résztvevők száma
Időkeret: 5 évig
Biztonsági események
5 évig
A válaszadók száma sötét alkalmazkodásban
Időkeret: Szűrés/alapállapot 1. évig
Egy beteg akkor tekinthető reagálónak, ha a fehérítést követő 1 órában az érzékenység helyreállítási értékei kívül esnek a beteg előrejelzési intervallumán a kezelést követő egy éven belül ≥ 2 egymást követő kezelés utáni vizitnél.
Szűrés/alapállapot 1. évig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon betegek száma, akiknél a kúprendszer felépült
Időkeret: Szűrés/alapállapot 1. évig
kúp helyreállítása a sötét adaptáció során
Szűrés/alapállapot 1. évig
Azon betegek száma, akiknél javult a rúdfunkció a kezelt szemben a kezeletlen szemhez képest
Időkeret: Szűrés/alapállapot 1. évig
rúd funkció a sötét adaptáció során
Szűrés/alapállapot 1. évig
Változás a szűréshez/alapvonalhoz képest a látómező kerületi átlag eltérésében
Időkeret: Szűrés/alapállapot 1. évig
Értékelése automatizált statikus kerületi méréssel történik
Szűrés/alapállapot 1. évig
Változás a szűréshez/alapértékhez képest a teljes kontrasztérzékenységi pontszámban
Időkeret: Szűrés/alapállapot 1. évig
A kontrasztérzékenységet (azaz a viszonylag halvány tárgyak észlelésének képességét) értékelik
Szűrés/alapállapot 1. évig
Váltás a szűrésről/alapvonalról a fényadaptált mikroperimetriás érzékenységben
Időkeret: Szűrés/alapállapot 1. évig
Szabványos mikroperimetriás berendezéssel értékelték
Szűrés/alapállapot 1. évig
Változás a szűréshez/alapértékhez képest a retina helyi elektromos aktivitásában
Időkeret: Szűrés/alapállapot 1. évig
Egy olyan rendszerrel értékelték, amelyet úgy terveztek, hogy egyszerre több helyről rögzítse a multifokális elektroretinogram (ERG) válaszokat
Szűrés/alapállapot 1. évig
Változás a szűréshez/alapértékhez képest a retina elektromos aktivitásában
Időkeret: Szűrés/alapállapot 1. évig
A teljes mező elektroretinogram (ERG) válaszainak Ganzfeld stimulációval történő rögzítésére tervezett rendszerrel értékelték.
Szűrés/alapállapot 1. évig
Váltás a szűrésről/alapértékről az olvasási sebességben
Időkeret: Szűrés/alapállapot 1. évig
Szabványos olvasási sebesség diagramok segítségével értékelték
Szűrés/alapállapot 1. évig
Változás a szűréshez/alaphelyzethez képest a szemdominanciában
Időkeret: Szűrés/alapállapot 1. évig
Domináns szem a célpontok távoli megtekintésére
Szűrés/alapállapot 1. évig
Változás a szűréshez/alapvonalhoz képest Változás az alapvonalhoz képest a mobilitási teszteredményekben
Időkeret: Szűrés/alapállapot 1. évig
Egy olyan rendszer segítségével értékelték, amelyet arra terveztek, hogy mérje az akadályok közötti navigálás képességét egy labirintusszerű környezetben változó fényviszonyok mellett
Szűrés/alapállapot 1. évig
Változás a szűréshez/alapértékhez képest a National Eye Institute-ban – Vizuális funkció kérdőív 25 (NEI-VFQ 25) összetett pontszám
Időkeret: Szűrés/alapállapot 1. évig
A résztvevő által kitöltött kérdőív a látássérülés életminőségre gyakorolt ​​hatásának mérésére
Szűrés/alapállapot 1. évig
Változás a szűréshez/alapvonalhoz képest az alacsony fénysűrűségű kérdőív (LLQ) válaszaiban
Időkeret: Szűrés/alapállapot 1. évig
A résztvevő által kitöltött kérdőív a látási problémák értékelésére alacsony fénysűrűségű körülmények között, beleértve az éjszakai órákat is
Szűrés/alapállapot 1. évig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. augusztus 22.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. május 11.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. május 11.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. december 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. december 11.

Első közzététel (Tényleges)

2017. december 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. december 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. december 11.

Utolsó ellenőrzés

2023. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CCPK850X2202
  • 2016-002696-10 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

IPD terv leírása

A Novartis elkötelezett amellett, hogy megossza képzett külső kutatókkal, hozzáférjen a betegszintű adatokhoz és a támogatható vizsgálatokból származó klinikai dokumentumokhoz. Ezeket a kéréseket tudományos érdemek alapján független vizsgálóbizottság vizsgálja felül és hagyja jóvá. Minden megadott adatot anonimizálunk, hogy tiszteletben tartsuk a vizsgálatban részt vevő betegek magánéletét a vonatkozó törvényeknek és előírásoknak megfelelően.

A vizsgálati adatok elérhetősége a www.clinicalstudydatarequest.com oldalon leírt kritériumoknak és folyamatnak megfelelően történik.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Retinitis Pigmentosa

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Finland

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel