A CPK850 első emberben végzett koncepciós vizsgálata RLBP1 Retinitis Pigmentosa betegekben
2026. június 9. frissítette: Novartis Pharmaceuticals
Nyílt elrendezésű, első emberben, egyszeri növekvő dózisú vizsgálat a CPK850 génterápia szubretinális adagolásának biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának feltárására az RLBP1 gén mutációi miatt kialakuló retinitis pigmentosában szenvedő betegeknél.
Ennek az első emberben végzett vizsgálatnak a célja a CPK850 maximális tolerált dózisának (MTD) feltárása, amelyet a vizsgálat egyetlen növekvő dózistartománya határozza meg.
Ez a tanulmány értékelni fogja a CPK850 biztonságosságát és potenciális hatékonyságát is az RLBP1 retinitis pigmentosa miatt az RLBP1 gén biallélikus mutációi miatt csökkent látásfunkciójú betegek látásfunkciójának javításában.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ebben a vizsgálatban potenciálisan 5 kohorsz vesz majd részt, kohorszonként legalább 3 beteggel, és egy legfeljebb 6 betegből álló választható kohorsz.
Ez a vizsgálati terv lépcsőzetes betegfelvételt alkalmaz, folyamatos adat-ellenőrzéssel, hogy a lehető legtöbb előre nem látható kockázatot korlátozza, mielőtt az egyes betegeket minden egyes kohorszba bevonnák, vagy egy másik kohorszot kezdeményeznének.
Betegenként csak egy (vizsgálati vagy kezelt szemként jelölt) szem kerül adagolásra.
A CPK850 szubretinális injekcióját követően minden beteget 5 évig követnek.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
12
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Stockholm, Svédország, SE-112 82
- Novartis Investigative Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi és női betegek 18-70 éves korig.
- A vizsgált szem látásélessége az 1 szűrési vizit alkalmával nem lehet jobb 60 ETDRS betűnél.
- A Bothnia dystrophia, az új-fundlandi rúd-kúp dystrophia vagy más progresszív retinitis pigmentosa fenotípus klinikai diagnózisa az RLBP1 gén mutációival, genetikai vizsgálattal igazolva.
- Látható fotoreceptor (külső nukleáris) és retinális pigment epitélium (RPE) rétegek a standard OCT-vizsgálaton a vizsgált szemen az 1. szűrési látogatás alkalmával.
Kizárási kritériumok:
- Az anamnézisben szereplő túlérzékenység a vizsgált gyógyszerrel vagy a hasonló csoportba tartozó gyógyszerekkel vagy a perioperatív időszakban szükséges bármely gyógyszerrel szemben.
- Már meglévő szembetegségek, amelyek kizárják a tervezett műtétet, vagy megzavarják a vizsgálat végpontjainak értelmezését
- A kezelőorvos (sebész, aneszteziológus, belgyógyász vagy megbízott) által meghatározott bármilyen ellenjavallat a tervezett műtéthez vagy érzéstelenítéshez.
- Terhes, szoptató vagy fogamzóképes nők: minden olyan nő, aki fiziológiailag képes teherbe esni, kivéve, ha nagyon hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmaznak az adagolás alatt és a kezelés után két hónapig.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Egyetlen
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: CPK 1. dózis (legalacsonyabb dózis)
CPK850, egy szubretinális injekció a vizsgált szembe
|
A 4 dózisszint egyikében, szubretinális injekcióban, érzéstelenítésben
|
|
Kísérleti: CPK 2. dózis (a következő legalacsonyabb adag)
CPK850, egy szubretinális injekció a vizsgált szembe
|
A 4 dózisszint egyikében, szubretinális injekcióban, érzéstelenítésben
|
|
Kísérleti: CPK 3. dózis (a harmadik legalacsonyabb dózis)
CPK850, egy szubretinális injekció a vizsgált szembe
|
A 4 dózisszint egyikében, szubretinális injekcióban, érzéstelenítésben
|
|
Kísérleti: CPK 4. dózis (legmagasabb dózis)
CPK850, egy szubretinális injekció a vizsgált szembe
|
A 4 dózisszint egyikében, szubretinális injekcióban, érzéstelenítésben
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Number of participants with adverse events (AEs), serious adverse events (SAEs) and deaths
Időkeret: Up to Year 5
|
Safety events
|
Up to Year 5
|
|
Number of responders in dark adaptation
Időkeret: Screening/baseline up to Year 1
|
A patient is considered a responder if sensitivity recovery values at 1 hour post-bleach are observed to be outside of the patient's prediction interval at ≥2 consecutive post-treatment visits within one year after treatment.
|
Screening/baseline up to Year 1
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Number of responders with recovery of the cone system
Időkeret: Screening/baseline up to Year 1
|
cone recovery during dark adaptation
|
Screening/baseline up to Year 1
|
|
Change from screening/baseline in Visual field perimetry mean deviation
Időkeret: Screening/baseline up to Year 2
|
Assessed using automated static perimetry
|
Screening/baseline up to Year 2
|
|
Change from screening/baseline in Total contrast sensitivity score
Időkeret: Screening/baseline up to Year 2
|
Contrast sensitivity (ie, the ability to detect relatively dim objects) will be assessed
|
Screening/baseline up to Year 2
|
|
Change from screening/baseline in Light-adapted microperimetry sensitivity
Időkeret: Screening/baseline up to Year 5
|
Assessed using standard microperimetry equipment
|
Screening/baseline up to Year 5
|
|
Change from screening/baseline in the local electrical activity of the retina
Időkeret: Screening/baseline up to Year 2
|
Assessed using a system designed to record multifocal electroretinogram (ERG) responses from a number of locations at one time
|
Screening/baseline up to Year 2
|
|
Change from screening/baseline in the electrical activity of the retina
Időkeret: Screening/baseline up to Year 5
|
Assessed using a system designed to record full-field electroretinogram (ERG) responses with Ganzfeld stimulation.
|
Screening/baseline up to Year 5
|
|
Change from screening/baseline in Reading speed
Időkeret: Screening/baseline up to Year 2
|
Assessed using standard reading speed charts
|
Screening/baseline up to Year 2
|
|
Change from screening/baseline in eye dominance
Időkeret: Screening/baseline up to Year 5
|
Dominant eye for viewing targets at distance
|
Screening/baseline up to Year 5
|
|
Change from screening/baseline in Change from baseline in mobility test scores
Időkeret: Screening/baseline up to Year 2
|
Assessed using a system designed to measure the ability to navigate obstacles in a maze-like environment under varying light conditions
|
Screening/baseline up to Year 2
|
|
Change from screening/baseline in the National Eye Institute - Visual function questionnaire 25 (NEI-VFQ 25) composite score
Időkeret: Screening/baseline up to Year 5
|
Questionnaire completed by the participant to measure the influence of visual impairment on quality of life
|
Screening/baseline up to Year 5
|
|
Change from screening/baseline in the low luminance questionnaire (LLQ) responses
Időkeret: Screening/baseline up to Year 5
|
Questionnaire completed by the participant to assess visual problems under low luminance conditions, including nighttime
|
Screening/baseline up to Year 5
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2018. augusztus 22.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2026. május 12.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2026. május 12.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. december 11.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. december 11.
Első közzététel (Tényleges)
2017. december 15.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. június 11.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. június 9.
Utolsó ellenőrzés
2026. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CCPK850X2202
- 2016-002696-10 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
ELDÖNTETLEN
IPD terv leírása
A Novartis elkötelezett amellett, hogy megossza képzett külső kutatókkal, hozzáférjen a betegszintű adatokhoz és a támogatható vizsgálatokból származó klinikai dokumentumokhoz. Ezeket a kéréseket tudományos érdemek alapján független vizsgálóbizottság vizsgálja felül és hagyja jóvá. Minden megadott adatot anonimizálunk, hogy tiszteletben tartsuk a vizsgálatban részt vevő betegek magánéletét a vonatkozó törvényeknek és előírásoknak megfelelően.
A vizsgálati adatok elérhetősége a www.clinicalstudydatarequest.com oldalon leírt kritériumoknak és folyamatnak megfelelően történik.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .