RLBP1 색소성 망막염 환자를 대상으로 한 CPK850의 인간 최초 개념 증명 연구
2023년 12월 11일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
레틴알데하이드 결합 단백질 1(RLBP1) 유전자의 돌연변이로 인한 색소성 망막염 환자에서 CPK850 유전자 요법의 망막하 투여의 안전성, 내약성 및 효능을 탐색하기 위한 공개 라벨 인간 최초 단일 상승 용량 연구
이 최초의 인간 연구의 목적은 연구의 단일 오름차순 용량 범위 부분에 의해 결정된 CPK850의 최대 내약 용량(MTD)을 탐색하는 것입니다.
이 연구는 또한 RLBP1 유전자의 이중대립유전자 변이로 인한 RLBP1 색소성 망막염으로 인한 시각 기능 저하 환자의 시각 기능 개선에 대한 CPK850의 안전성과 잠재적 효능을 평가할 예정이다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 잠재적으로 코호트당 최소 3명의 환자가 있는 5개의 코호트와 최대 6명의 환자로 구성된 선택적 코호트를 포함할 것입니다.
이 시험 설계는 각 코호트에 각 환자를 등록하거나 다른 코호트를 시작하기 전에 예측할 수 없는 위험을 최대한 제한하기 위해 지속적인 데이터 검토와 함께 시차를 둔 환자 등록을 사용합니다.
환자당 하나의 눈(연구 또는 치료 눈으로 지정됨)만 투약될 것입니다.
각 환자는 CPK850의 망막하 주사 후 5년 동안 추적관찰을 받게 됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
12
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Stockholm, 스웨덴, SE-112 82
- Novartis Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 18세에서 70세 사이의 남성 및 여성 환자.
- 스크리닝 1회 방문 시 연구 눈의 시력은 60 ETDRS 문자보다 좋지 않아야 합니다.
- 보스니아 이영양증, 뉴펀들랜드 원추형 이영양증 또는 유전자 검사로 확인된 RLBP1 유전자의 돌연변이가 있는 기타 진행성 색소성 망막염 표현형의 임상 진단.
- 스크리닝 1회 방문 시 연구 안구에서 표준 OCT 스캔 상의 가시 광수용체(외부 핵) 및 망막 색소 상피(RPE) 층.
제외 기준:
- 연구 약물 또는 유사한 계열의 약물 또는 수술 전후 기간에 필요한 약물에 대한 과민증의 병력.
- 계획된 수술을 방해하거나 연구 종점의 해석을 방해하는 기존의 눈 상태
- 치료 의사(외과의사, 마취과의사, 내과의사 또는 지정인)가 결정한 계획된 수술 또는 마취에 대한 모든 금기.
- 투여 중 및 치료 후 2개월 동안 매우 효과적인 피임 방법을 사용하지 않는 한, 생리학적으로 임신할 수 있는 모든 여성으로 정의되는 임신 중이거나 수유 중인 여성 또는 가임 여성
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: CPK 용량 1(최저 용량)
CPK850, 연구 안구에 1회 망막하 주사
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마취 하에 망막하 주사를 통해 투여되는 4가지 용량 수준 중 하나
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실험적: CPK 용량 2(다음으로 가장 낮은 용량)
CPK850, 연구 안구에 1회 망막하 주사
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마취 하에 망막하 주사를 통해 투여되는 4가지 용량 수준 중 하나
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실험적: CPK 용량 3(세 번째로 낮은 용량)
CPK850, 연구 안구에 1회 망막하 주사
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마취 하에 망막하 주사를 통해 투여되는 4가지 용량 수준 중 하나
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실험적: CPK 용량 4(최고 용량)
CPK850, 연구 안구에 1회 망막하 주사
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마취 하에 망막하 주사를 통해 투여되는 4가지 용량 수준 중 하나
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용(AE), 심각한 부작용(SAE) 및 사망이 있는 참가자 수
기간: 5년차까지
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안전 이벤트
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5년차까지
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암순응 반응자의 수
기간: 1년차까지 스크리닝/기준선
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미백 후 1시간의 민감도 회복 값이 치료 후 1년 이내에 연속 2회 이상의 치료 후 방문에서 환자의 예측 간격을 벗어나는 것으로 관찰되는 경우 환자는 반응자로 간주됩니다.
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1년차까지 스크리닝/기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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콘 시스템이 회복된 환자 수
기간: 1년차까지 스크리닝/기준선
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암순응 중 원뿔 회복
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1년차까지 스크리닝/기준선
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치료를 받은 눈과 치료를 받지 않은 눈에서 막대 기능이 개선된 환자 수
기간: 1년차까지 스크리닝/기준선
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암순응 동안 막대 기능
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1년차까지 스크리닝/기준선
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시야 시야 평균 편차의 스크리닝/기준선으로부터의 변화
기간: 1년차까지 스크리닝/기준선
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자동화된 정적 시야 측정을 사용하여 평가됨
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1년차까지 스크리닝/기준선
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총 대비 민감도 점수의 스크리닝/기준선으로부터의 변화
기간: 1년차까지 스크리닝/기준선
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대비 감도(즉, 상대적으로 희미한 물체를 감지하는 능력)가 평가됩니다.
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1년차까지 스크리닝/기준선
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Light-adapted microperimetry 감도의 스크리닝/기준선에서 변경
기간: 1년차까지 스크리닝/기준선
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표준 microperimetry 장비를 사용하여 평가
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1년차까지 스크리닝/기준선
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망막의 국소 전기적 활동에서 스크리닝/기준선으로부터의 변화
기간: 1년차까지 스크리닝/기준선
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한 번에 여러 위치에서 다초점 망막전위도(ERG) 반응을 기록하도록 설계된 시스템을 사용하여 평가
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1년차까지 스크리닝/기준선
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망막의 전기적 활동에서 스크리닝/기준선으로부터의 변화
기간: 1년차까지 스크리닝/기준선
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Ganzfeld 자극으로 전체 필드 전기망막전도(ERG) 반응을 기록하도록 설계된 시스템을 사용하여 평가했습니다.
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1년차까지 스크리닝/기준선
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읽기 속도의 스크리닝/기준선에서 변경
기간: 1년차까지 스크리닝/기준선
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표준 읽기 속도 차트를 사용하여 평가
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1년차까지 스크리닝/기준선
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눈 우세의 스크리닝/기준선으로부터의 변화
기간: 1년차까지 스크리닝/기준선
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원거리에서 대상을 보는 우세한 눈
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1년차까지 스크리닝/기준선
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이동성 테스트 점수의 기준선으로부터의 변화에서 스크리닝/기준선으로부터의 변화
기간: 1년차까지 스크리닝/기준선
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다양한 조명 조건에서 미로와 같은 환경에서 장애물을 탐색하는 능력을 측정하도록 설계된 시스템을 사용하여 평가
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1년차까지 스크리닝/기준선
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National Eye Institute - 시각 기능 설문지 25(NEI-VFQ 25) 종합 점수의 스크리닝/기준선에서 변경
기간: 1년차까지 스크리닝/기준선
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삶의 질에 대한 시각 장애의 영향을 측정하기 위해 참가자가 작성한 설문지
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1년차까지 스크리닝/기준선
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저휘도 설문지(LLQ) 응답의 스크리닝/기준선에서 변경
기간: 1년차까지 스크리닝/기준선
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야간을 포함하여 저조도 조건에서 시각적 문제를 평가하기 위해 참가자가 작성한 설문지
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1년차까지 스크리닝/기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 8월 22일
기본 완료 (추정된)
2026년 5월 11일
연구 완료 (추정된)
2026년 5월 11일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 12월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 12월 11일
처음 게시됨 (실제)
2017년 12월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 12월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 12월 11일
마지막으로 확인됨
2023년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- CCPK850X2202
- 2016-002696-10 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
IPD 계획 설명
Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에서 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.
이 시험 데이터 가용성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 기준 및 프로세스에 따릅니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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