Um primeiro estudo de prova de conceito em humanos de CPK850 em pacientes com RLBP1 Retinite Pigmentosa
9 de junho de 2026 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Um primeiro estudo aberto de dose única ascendente em humanos para explorar a segurança, tolerabilidade e eficácia da administração sub-retiniana da terapia gênica CPK850 em pacientes com retinite pigmentosa devido a mutações no gene da proteína de ligação do retinaldeído 1 (RLBP1)
O objetivo deste primeiro estudo em humanos é explorar a dose máxima tolerada (MTD) de CPK850 conforme determinado pela porção de variação de dose ascendente única do estudo.
Este estudo também avaliará a segurança e a eficácia potencial do CPK850 na melhora da função visual em pacientes com função visual diminuída por retinite pigmentosa RLBP1 devido a mutações bialélicas no gene RLBP1.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este estudo incluirá potencialmente 5 coortes com um mínimo de 3 pacientes por coorte, com uma coorte opcional de até 6 pacientes.
Este projeto de estudo usa uma inscrição escalonada de pacientes com revisões contínuas de dados para limitar o máximo possível de riscos imprevistos antes de inscrever cada paciente em cada coorte ou iniciar outra coorte.
Apenas um olho (designado como estudo ou olho tratado) será dosado por paciente.
Cada paciente será acompanhado por 5 anos após a injeção subretiniana de CPK850.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
12
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Stockholm, Suécia, SE-112 82
- Novartis Investigative Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 70 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes do sexo masculino e feminino com idade entre 18 e 70 anos, inclusive.
- A acuidade visual no olho do estudo na visita de triagem 1 não deve ser superior a 60 letras ETDRS.
- Diagnóstico clínico de distrofia de Bótnia, distrofia de bastonetes e cones de Terra Nova ou outro fenótipo de retinite pigmentosa progressiva com mutações no gene RLBP1 verificadas por teste genético.
- Fotorreceptores visíveis (nuclear externo) e camadas de epitélio pigmentar da retina (RPE) na varredura de OCT padrão no olho do estudo na visita de triagem 1.
Critério de exclusão:
- História de hipersensibilidade ao medicamento do estudo ou a medicamentos de classes semelhantes ou a qualquer um dos medicamentos necessários no período perioperatório.
- Condições oculares pré-existentes que impediriam a cirurgia planejada ou interfeririam na interpretação dos desfechos do estudo
- Qualquer contra-indicação para a cirurgia ou anestesia planejada conforme determinado pelo médico assistente (cirurgião, anestesiologista, internista ou pessoa designada).
- Mulheres grávidas ou lactantes ou mulheres com potencial para engravidar, definidas como todas as mulheres fisiologicamente capazes de engravidar, a menos que estejam usando métodos contraceptivos altamente eficazes durante a administração e por dois meses após o tratamento
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Solteiro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: CPK Dose 1 (dose mais baixa)
CPK850, uma injeção sub-retiniana no olho do estudo
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Em um dos 4 níveis de dose administrados por injeção sub-retiniana sob anestesia
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Experimental: CPK Dose 2 (próxima dose mais baixa)
CPK850, uma injeção sub-retiniana no olho do estudo
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Em um dos 4 níveis de dose administrados por injeção sub-retiniana sob anestesia
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Experimental: CPK Dose 3 (terceira dose mais baixa)
CPK850, uma injeção sub-retiniana no olho do estudo
|
Em um dos 4 níveis de dose administrados por injeção sub-retiniana sob anestesia
|
|
Experimental: Dose CPK 4 (dose mais alta)
CPK850, uma injeção sub-retiniana no olho do estudo
|
Em um dos 4 níveis de dose administrados por injeção sub-retiniana sob anestesia
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Number of participants with adverse events (AEs), serious adverse events (SAEs) and deaths
Prazo: Up to Year 5
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Safety events
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Up to Year 5
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Number of responders in dark adaptation
Prazo: Screening/baseline up to Year 1
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A patient is considered a responder if sensitivity recovery values at 1 hour post-bleach are observed to be outside of the patient's prediction interval at ≥2 consecutive post-treatment visits within one year after treatment.
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Screening/baseline up to Year 1
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Number of responders with recovery of the cone system
Prazo: Screening/baseline up to Year 1
|
cone recovery during dark adaptation
|
Screening/baseline up to Year 1
|
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Change from screening/baseline in Visual field perimetry mean deviation
Prazo: Screening/baseline up to Year 2
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Assessed using automated static perimetry
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Screening/baseline up to Year 2
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Change from screening/baseline in Total contrast sensitivity score
Prazo: Screening/baseline up to Year 2
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Contrast sensitivity (ie, the ability to detect relatively dim objects) will be assessed
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Screening/baseline up to Year 2
|
|
Change from screening/baseline in Light-adapted microperimetry sensitivity
Prazo: Screening/baseline up to Year 5
|
Assessed using standard microperimetry equipment
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Screening/baseline up to Year 5
|
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Change from screening/baseline in the local electrical activity of the retina
Prazo: Screening/baseline up to Year 2
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Assessed using a system designed to record multifocal electroretinogram (ERG) responses from a number of locations at one time
|
Screening/baseline up to Year 2
|
|
Change from screening/baseline in the electrical activity of the retina
Prazo: Screening/baseline up to Year 5
|
Assessed using a system designed to record full-field electroretinogram (ERG) responses with Ganzfeld stimulation.
|
Screening/baseline up to Year 5
|
|
Change from screening/baseline in Reading speed
Prazo: Screening/baseline up to Year 2
|
Assessed using standard reading speed charts
|
Screening/baseline up to Year 2
|
|
Change from screening/baseline in eye dominance
Prazo: Screening/baseline up to Year 5
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Dominant eye for viewing targets at distance
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Screening/baseline up to Year 5
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Change from screening/baseline in Change from baseline in mobility test scores
Prazo: Screening/baseline up to Year 2
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Assessed using a system designed to measure the ability to navigate obstacles in a maze-like environment under varying light conditions
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Screening/baseline up to Year 2
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Change from screening/baseline in the National Eye Institute - Visual function questionnaire 25 (NEI-VFQ 25) composite score
Prazo: Screening/baseline up to Year 5
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Questionnaire completed by the participant to measure the influence of visual impairment on quality of life
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Screening/baseline up to Year 5
|
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Change from screening/baseline in the low luminance questionnaire (LLQ) responses
Prazo: Screening/baseline up to Year 5
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Questionnaire completed by the participant to assess visual problems under low luminance conditions, including nighttime
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Screening/baseline up to Year 5
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
22 de agosto de 2018
Conclusão Primária (Real)
12 de maio de 2026
Conclusão do estudo (Real)
12 de maio de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de dezembro de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
11 de dezembro de 2017
Primeira postagem (Real)
15 de dezembro de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CCPK850X2202
- 2016-002696-10 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Descrição do plano IPD
A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados em nível de paciente e documentos clínicos de suporte de estudos elegíveis. Essas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.
A disponibilidade dos dados do estudo está de acordo com os critérios e processos descritos em www.clinicalstudydatarequest.com.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .