嚢胞性線維症の成人における噴霧により投与される MRT5005 の安全性と忍容性を評価するための研究 (RESTORE-CF)
2026年2月6日 更新者：Sanofi
嚢胞性線維症の成人被験者に噴霧により投与されたMRT5005の安全性、忍容性、および生物学的活性を評価する第1/2相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、単回および複数回の漸増用量併用試験
このフェーズ 1/2 の first-in-human 試験では、CF を有する成人被験者の気道に噴霧により投与される MRT5005 の単回および複数回の漸増用量の安全性と忍容性を評価します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
42
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- University of Alabama at Birmingham
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Colorado
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Denver、Colorado、アメリカ、80206
- National Jewish Health
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Northwestern University
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- University of Indiana
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Maine
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Portland、Maine、アメリカ、04102
- Maine Medical Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins University
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45267
- University of Cincinnati
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- University Hospitals
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health and Sciences University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- University of Pennsylvania
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Tennessee
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Knoxville、Tennessee、アメリカ、37920
- New Orleans Center for Clinical Research
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah
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Virginia
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Richmond、Virginia、アメリカ、23298
- Virginia Commonwealth University
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
-以下の両方によって定義されるCFの確定診断：
- クラスIまたはIIの2つのCF疾患の原因となるCFTR変異（遺伝子型はスクリーニング訪問で確認）。
- -慢性副鼻腔肺疾患および/またはCF疾患と一致する胃腸/栄養異常。
- -治験責任医師が判断した、臨床的に安定したCF疾患。
- スクリーニング時のFEV1が、年齢、性別、身長の予測正常値の50%以上90%以下。
- -室内空気での安静時酸素飽和度が92％以上（パルスオキシメトリー）。
除外基準:
- -急性上気道または下気道感染症、肺の増悪、喀血の臨床的に重要なエピソード、または1日目の治験薬の投与前28日以内のCF肺疾患の慢性呼吸器薬（抗生物質を含む）の変更。
- ivacaftor単剤療法（KALYDECO）による治療を受ける
- 毎日の投与を除くすべてのグループ: 3 剤併用療法 (TRIKAFTA) による治療を受けています。
- -少なくとも1つの対立遺伝子にクラスIII、IV、またはVのCFTR遺伝子変異がある被験者。
- 肺機能の急速な低下および/または生存率の低下に関連する非常に毒性の高い細菌による感染 (例: Burkholderia cenocepacia、Burkholderia dolosa、Mycobacterium abscessus)。
ORKAMBI または SYMDEKO による治療は、この研究の除外ではありません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：パートA - SADグループ1：MRT5005 8 mg
参加者は、第1日にネブライザーによりMRT5005 8ミリグラム（mg）の単回投与を受けた。
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MRT5005の噴霧化
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実験的：パートA - SADグループ2：MRT5005 16 mg
参加者は、1日目にネブライザーを用いてMRT5005 16 mgを単回投与しました。
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MRT5005の噴霧化
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実験的：パートA - SADグループ3：MRT5005 20 mg
参加者は、第1日にネブライザーでMRT5005 20 mgを単回投与しました。
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MRT5005の噴霧化
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実験的：パートA - SADグループ4：MRT5005 24 mg
参加者は、第1日にネブライザーを用いてMRT5005 24 mgを単回投与されました。
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MRT5005の噴霧化
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プラセボコンパレーター：Part A - SAD群：プールされたプラセボ
参加者は、第1日にネブライザーを用いた単回投与のプラセボ（生理食塩水）を受けた。データは、パートAのSAD群においてプラセボを受けた全参加者をプール集団として解析され、このアームに報告された。
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吸入用生理食塩水
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実験的：パートB - MADグループ1: MRT5005 8 mg
参加者は、5週間にわたり（すなわち、第1日目、第8日目、第15日目、第22日目、第29日目に）ネブライザーによるMRT5005 8 mgを週1回投与されました。
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MRT5005の噴霧化
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実験的：パートB - MAD グループ2：MRT5005 12 mg
参加者は、5週間にわたり（すなわち、1日目、8日目、15日目、22日目、29日目）、ネブライザーを用いてMRT5005 12 mgを週1回投与されました。
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MRT5005の噴霧化
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実験的：パートB - MADグループ3：MRT5005 16 mg
参加者は、MRT5005 16 mgを5週間にわたり週1回ネブライザーで投与されました（すなわち、第1日目、第8日目、第15日目、第22日目および第29日目）。
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MRT5005の噴霧化
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実験的：パートB - MADグループ4: MRT5005 20 mg
参加者は、MRT5005 20 mgを、第1日目、第8日目、第15日目、第22日目、および第29日目に、ネブライザーにより週1回、5週間投与されました。
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MRT5005の噴霧化
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プラセボコンパレーター：パートB - MADグループ：プールされたプラセボ
参加者は、5週間（すなわち、1日目、8日目、15日目、22日目および29日目）、ネブライザーにより週1回プラセボ（生理食塩水）を投与されました。
データは、パートB MAD群でプラセボを投与された全参加者をプールした集団として解析され、このアームで報告されました。
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吸入用生理食塩水
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実験的：パート D: MRT5005 4 mg
参加者は、1日目から5日目まで、ネブライザーによるMRT5005 4 mgを1日1回投与されました。
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MRT5005の噴霧化
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プラセボコンパレーター：パートD: プラセボ
参加者は、第1日目から第5日目まで、ネブライザーによる生理食塩水のプラセボを1日1回投与されました。
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吸入用生理食塩水
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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パートA、BおよびD：治療関連有害事象（TEAE）および治療関連重篤有害事象を発現した参加者の数
時間枠：最初の研究治療投与日（Day 1）から、最終投与日（パートA：Day 337、パートB：Day 365、パートD：Day 341）後の48週間（追跡期間終了時）まで
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有害事象（AE）は、医薬品を投与された臨床試験参加者に発生したあらゆる好ましくない医学的出来事であり、必ずしも研究治療との因果関係があるとは限りませんでした。
重篤な有害事象（SAE）は、あらゆる用量において以下の結果を引き起こしたあらゆる好ましくない医学的出来事（研究治療に関連すると考えられるかどうかを問わない）でした：死亡；または生命を脅かすもの；または入院治療を必要とするものまたは既存の入院期間の延長；または持続的または重大な障害／能力喪失を引き起こすもの；または先天性異常／出生欠陥；または重要な医学的出来事。
治療関連有害事象（TEAE）は、研究治療の開始後から最終投与後48週間（追跡期間終了）までに新たに報告された、または重症度が悪化したと報告された事象として定義されました。
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最初の研究治療投与日（Day 1）から、最終投与日（パートA：Day 337、パートB：Day 365、パートD：Day 341）後の48週間（追跡期間終了時）まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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パートA、B、D：1秒間努力性呼気量（ppFEV1）のベースラインからの絶対変化率（予測値に対する割合）
時間枠：パートA：BL、D1（8hPD）、D2（24hPD）、D3、D8、D15およびD29；パートB：BL、D1（6hPD）、D2、D8（PrDおよび6hPD）、D9、D15（PrDおよび6hPD）、D16、D22（PrDおよび6hPD）、D23、D29（PrDおよび6hPD）、D30、D36、D43およびD57；パートD：BL、D1（2hPD）、D2、D3、D4およびD5のPrD、D11、D18およびD32
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スパイロメトリーは、米国胸部学会が発表したスパイロメトリー標準化ガイドラインに従って実施されました。
スパイロメトリー検査中にppFEV1が評価されました。
パートAおよびパートBでは、ベースライン値は、Day -1およびDay 1の投与前に行われた検査結果の平均値と定義されました。
パートDでは、ベースライン値は、Day 1の投前に行われた検査結果と定義されました。
ここで、Baseline= BL、Day= D、pre-dose= PrD、hours post dose= hPD。
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パートA：BL、D1（8hPD）、D2（24hPD）、D3、D8、D15およびD29；パートB：BL、D1（6hPD）、D2、D8（PrDおよび6hPD）、D9、D15（PrDおよび6hPD）、D16、D22（PrDおよび6hPD）、D23、D29（PrDおよび6hPD）、D30、D36、D43およびD57；パートD：BL、D1（2hPD）、D2、D3、D4およびD5のPrD、D11、D18およびD32
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年5月10日
一次修了 (実際)
2022年3月15日
研究の完了 (実際)
2022年3月15日
試験登録日
最初に提出
2017年9月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年12月11日
最初の投稿 (実際)
2017年12月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月6日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- MRT5005-101
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
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サノフィのデータ共有基準、対象となる試験、アクセス要請のプロセスに関する詳細は、以下でご確認いただけます: https://vivli.org
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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