Étude pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité du MRT5005 administré par nébulisation chez les adultes atteints de fibrose kystique (RESTORE-CF)
6 février 2026 mis à jour par: Sanofi
Une étude de phase 1/2, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, combinée à dose unique et à doses croissantes multiples évaluant l'innocuité, la tolérabilité et l'activité biologique du MRT5005 administré par nébulisation à des sujets adultes atteints de fibrose kystique
Cette étude de phase 1/2, la première chez l'homme, évaluera l'innocuité et la tolérabilité de doses uniques et multiples croissantes de MRT5005 administrées par nébulisation dans les voies respiratoires de sujets adultes atteints de mucoviscidose.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
42
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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Colorado
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Denver, Colorado, États-Unis, 80206
- National Jewish Health
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Florida
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Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
- University of Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Northwestern University
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- University of Indiana
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Maine
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Portland, Maine, États-Unis, 04102
- Maine Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
- Johns Hopkins University
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- University of Michigan
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45267
- University of Cincinnati
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
- University Hospitals
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Oregon Health and Sciences University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- University of Pennsylvania
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, États-Unis, 37920
- New Orleans Center for Clinical Research
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
- University of Utah
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Virginia
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Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
- Virginia Commonwealth University
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
Diagnostic confirmé de mucoviscidose tel que défini par les deux éléments suivants :
- Deux mutations CFTR causant la maladie de CF en classe I ou II (génotype confirmé lors de la visite de dépistage).
- Maladie sino-pulmonaire chronique et/ou anomalies gastro-intestinales/nutritionnelles compatibles avec la maladie FK.
- Maladie FK cliniquement stable, à en juger par l'investigateur.
- VEMS ≥ 50 % et ≤ 90 % de la normale prédite pour l'âge, le sexe et la taille au moment du dépistage.
- Saturation en oxygène au repos ≥92 % à l'air ambiant (oxymétrie de pouls).
Critère d'exclusion:
- Une infection aiguë des voies respiratoires supérieures ou inférieures, une exacerbation pulmonaire, un épisode cliniquement significatif d'hémoptysie ou un changement dans les médicaments respiratoires chroniques (y compris les antibiotiques) pour la maladie pulmonaire FK dans les 28 jours précédant l'administration du produit expérimental le jour 1.
- Recevoir un traitement par l'ivacaftor en monothérapie (KALYDECO)
- Pour tous les groupes sauf Dosage quotidien : Recevoir un traitement avec une trithérapie (TRIKAFTA).
- Sujets présentant une mutation du gène CFTR de classe III, IV ou V dans au moins 1 allèle.
- Infection par des bactéries hautement virulentes associées à un déclin accéléré de la fonction pulmonaire et/ou à une diminution de la survie (par exemple, Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa, Mycobacterium abscessus).
Le traitement par ORKAMBI ou SYMDEKO n'est pas une exclusion pour cette étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Partie A - Groupe SAD 1 : MRT5005 8 mg
Les participants ont reçu une dose unique de 8 milligrammes (mg) de MRT5005 par nébulisation le jour 1.
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Nébulisation du MRT5005
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Expérimental: Partie A - Groupe SAD 2 : MRT5005 16 mg
Les participants ont reçu une dose unique de MRT5005 16 mg par nébulisation le jour 1.
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Nébulisation du MRT5005
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Expérimental: Partie A - Groupe SAD 3 : MRT5005 20 mg
Les participants ont reçu une dose unique de MRT5005 20 mg par nébulisation le Jour 1.
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Nébulisation du MRT5005
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Expérimental: Partie A - Groupe SAD 4 : MRT5005 24 mg
Les participants ont reçu une dose unique de MRT5005 24 mg par nébulisation le jour 1.
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Nébulisation du MRT5005
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Comparateur placebo: Partie A - Groupes SAD : Placebo regroupé
Les participants ont reçu une dose unique de placebo (solution saline normale) par nébulisation le jour 1. Les données ont été analysées en tant que population regroupée pour tous les participants ayant reçu le placebo dans les groupes SAD de la partie A et sont rapportées dans ce bras.
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Solution saline normale pour inhalation
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Expérimental: Partie B - Groupe MAD 1 : MRT5005 8 mg
Les participants ont reçu 8 mg de MRT5005 une fois par semaine par nébulisation pendant 5 semaines (c'est-à-dire les jours 1, 8, 15, 22 et 29).
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Nébulisation du MRT5005
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Expérimental: Partie B - Groupe MAD 2 : MRT5005 12 mg
Les participants ont reçu du MRT5005 à raison de 12 mg une fois par semaine par nébulisation pendant 5 semaines (c'est-à-dire le jour 1, le jour 8, le jour 15, le jour 22 et le jour 29).
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Nébulisation du MRT5005
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Expérimental: Partie B - Groupe MAD 3 : MRT5005 16 mg
Les participants ont reçu 16 mg de MRT5005 une fois par semaine par nébulisation pendant 5 semaines (c’est-à-dire le jour 1, le jour 8, le jour 15, le jour 22 et le jour 29).
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Nébulisation du MRT5005
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Expérimental: Partie B - MAD Groupe 4 : MRT5005 20 mg
Les participants ont reçu 20 mg de MRT5005 une fois par semaine par nébulisation pendant 5 semaines (c’est-à-dire le jour 1, le jour 8, le jour 15, le jour 22 et le jour 29).
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Nébulisation du MRT5005
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Comparateur placebo: Partie B - Groupes MAD : Placebo regroupé
Les participants ont reçu un placebo (solution saline normale) une fois par semaine par nébulisation pendant 5 semaines (c'est-à-dire le jour 1, le jour 8, le jour 15, le jour 22 et le jour 29).
Les données ont été analysées en tant que population regroupée pour tous les participants ayant reçu un placebo dans les groupes MAD de la partie B et sont rapportées dans ce bras.
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Solution saline normale pour inhalation
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Expérimental: Partie D : MRT5005 4 mg
Les participants ont reçu 4 mg de MRT5005 une fois par jour par nébulisation du jour 1 au jour 5.
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Nébulisation du MRT5005
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Comparateur placebo: Partie D : Placebo
Les participants ont reçu un placebo (solution saline normale) une fois par jour par nébulisation du jour 1 au jour 5.
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Solution saline normale pour inhalation
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Parties A, B et D : Nombre de participants présentant des événements indésirables émergents du traitement (EIET) et des événements indésirables graves émergents du traitement
Délai: À partir de la première dose d'administration du traitement à l'étude (Jour 1) jusqu'à 48 semaines (fin de la période de suivi) après la dernière dose d'administration du traitement à l'étude (Partie A : Jour 337, Partie B : Jour 365 et Partie D : Jour 341)
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Un événement indésirable (EI) était toute manifestation médicale fâcheuse survenant chez un participant à une investigation clinique à qui un produit pharmaceutique était administré et qui n'avait pas nécessairement de relation causale avec le traitement à l'étude.
Un événement indésirable grave (EIG) était toute manifestation médicale fâcheuse (considérée comme liée ou non au traitement à l'étude) qui, à n'importe quelle dose : entraînait la mort ; ou mettait la vie en danger ; ou nécessitait une hospitalisation ou prolongeait une hospitalisation existante ; ou entraînait une incapacité ou une invalidité persistante ou significative ; ou était une anomalie congénitale/malformation congénitale ; ou était un événement médical important.
Les EIAT étaient définis comme des événements qui étaient nouvellement signalés ou signalés comme s'aggravant en sévérité après le début du traitement à l'étude jusqu'à 48 semaines (fin de la période de suivi) après la dernière administration du traitement à l'étude.
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À partir de la première dose d'administration du traitement à l'étude (Jour 1) jusqu'à 48 semaines (fin de la période de suivi) après la dernière dose d'administration du traitement à l'étude (Partie A : Jour 337, Partie B : Jour 365 et Partie D : Jour 341)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Parties A, B et D : Variation absolue par rapport à la valeur initiale du volume expiratoire maximal en 1 seconde en pourcentage de la valeur prédite (VEMS1pp)
Délai: Partie A : BL, J1(8hAP), J2(24hAP), J3, J8, J15 et J29 ; Partie B : BL, J1(6hAP), J2, J8(PrA et 6hAP), J9, J15(PrA et 6hAP), J16, J22(PrA et 6hAP), J23, J29(PrA et 6hAP), J30, J36, J43 et J57 ; Partie D : BL, J1(2hAP), PrA le J2, J3, J4 et J5, J11, J18 et J32
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La spirométrie a été réalisée conformément aux directives publiées par l'American Thoracic Society pour la standardisation de la spirométrie.
Le ppFEV1 a été évalué lors du test de spirométrie. Pour les parties A et B, la valeur de base a été définie comme la moyenne des résultats des tests effectués le jour -1 et avant la dose le jour 1. Pour la partie D, la valeur de base a été définie comme le résultat du test effectué avant la dose le jour 1. Ici, Baseline = BL, Jour = D, avant dose = PrD, heures après dose = hPD. |
Partie A : BL, J1(8hAP), J2(24hAP), J3, J8, J15 et J29 ; Partie B : BL, J1(6hAP), J2, J8(PrA et 6hAP), J9, J15(PrA et 6hAP), J16, J22(PrA et 6hAP), J23, J29(PrA et 6hAP), J30, J36, J43 et J57 ; Partie D : BL, J1(2hAP), PrA le J2, J3, J4 et J5, J11, J18 et J32
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
10 mai 2018
Achèvement primaire (Réel)
15 mars 2022
Achèvement de l'étude (Réel)
15 mars 2022
Dates d'inscription aux études
Première soumission
7 septembre 2017
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
11 décembre 2017
Première publication (Réel)
15 décembre 2017
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
9 février 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
6 février 2026
Dernière vérification
1 février 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies des voies respiratoires
- Maladies du système digestif
- Maladies pulmonaires
- Nourrisson, nouveau-né, maladies
- Maladies pancréatiques
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Fibrose kystique
- Préparations pharmaceutiques
- Solutions cristalloïdes
- Solutions isotoniques
- Solutions
- Solution saline
Autres numéros d'identification d'étude
- MRT5005-101
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau patient et aux documents d'étude associés, y compris le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes ses modifications, le formulaire vierge de rapport de cas, le plan d'analyse statistique et les spécifications du jeu de données.
Les données au niveau patient seront anonymisées et les documents d'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'essai.
De plus amples détails sur les critères de partage des données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles à l'adresse : https://vivli.org
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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