Vizsgálat a porlasztással beadott MRT5005 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére cisztás fibrózisban szenvedő felnőtteknél (RESTORE-CF)
2026. február 6. frissítette: Sanofi
1/2 fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, kombinált egyszeri és többszörös növekvő dózisú vizsgálat, amely az MRT5005 biztonságosságát, tolerálhatóságát és biológiai aktivitását értékeli, porlasztással cisztás fibrózisban szenvedő felnőtt alanyoknak
Ez az 1/2. fázisú, első emberben végzett vizsgálat az MRT5005 egyszeri és többszöri növekvő dózisának biztonságosságát és tolerálhatóságát fogja értékelni, porlasztással CF-ben szenvedő felnőtt egyének légutaiba.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
42
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
- University of Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Northwestern University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- University of Indiana
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Egyesült Államok, 04102
- Maine Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
- Johns Hopkins University
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
- University of Michigan
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45267
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
- University Hospitals
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Oregon Health and Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Egyesült Államok, 37920
- New Orleans Center for Clinical Research
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
A CF megerősített diagnózisa a következők szerint:
- Két CF-betegséget okozó CFTR mutáció az I. vagy II. osztályban (a szűrővizsgálat során megerősített genotípus).
- Krónikus szinopulmonális betegség és/vagy gasztrointesztinális/táplálkozási rendellenességek, amelyek a CF-betegséggel összhangban állnak.
- Klinikailag stabil CF-betegség, a vizsgáló megítélése szerint.
- FEV1 ≥50%-a és ≤90%-a az életkorra, nemre és testmagasságra vonatkozóan a szűréskor előrejelzett normális értéknek.
- Nyugalmi oxigéntelítettség ≥92% szobalevegőn (pulzoximetria).
Kizárási kritériumok:
- Akut felső vagy alsó légúti fertőzés, tüdő exacerbáció, klinikailag jelentős hemoptysis epizód vagy változás a krónikus légúti gyógyszeres kezelésben (beleértve az antibiotikumokat is) CF tüdőbetegség esetén az 1. napon a vizsgálati készítmény beadását megelőző 28 napon belül.
- Ivakaftor-monoterápiás kezelés (KALYDECO)
- Minden csoportnak, kivéve a Napi adagolást: Háromszoros kombinációs terápiával (TRIKAFTA) történő kezelés.
- III., IV. vagy V. osztályú CFTR génmutációval rendelkező alanyok legalább 1 alléljában.
- Erősen virulens baktériumokkal való fertőzés, amely a tüdőfunkció gyorsuló hanyatlásával és/vagy a túlélés csökkenésével jár (pl. Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa, Mycobacterium abscessus).
Az ORKAMBI-val vagy a SYMDEKO-val végzett kezelés nem zárja ki ezt a vizsgálatot.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: A rész - SAD 1. csoport: MRT5005 8 mg
A résztvevők az 1. napon egyszeri, 8 milligramm (mg) MRT5005 dózist kaptak inhalációs kezeléssel.
|
Az MRT5005 porlasztása
|
|
Kísérleti: A rész – SAD 2. csoport: MRT5005 16 mg
A résztvevők az 1. napon egyetlen adag 16 mg MRT5005-öt kaptak inhalálással.
|
Az MRT5005 porlasztása
|
|
Kísérleti: A rész - SAD 3. csoport: MRT5005 20 mg
A résztvevők az 1. napon egyetlen adag MRT5005 20 mg-ot kaptak inhalálás útján.
|
Az MRT5005 porlasztása
|
|
Kísérleti: A rész - SAD 4. csoport: MRT5005 24 mg
A résztvevők az 1. napon egyetlen, 24 mg MRT5005 adagot kaptak inhalációs kezeléssel.
|
Az MRT5005 porlasztása
|
|
Placebo Comparator: A rész - SAD csoportok: Összesített Placebo
A résztvevők a 1. napon egyszeri adagot kaptak plazebóból (normál fiziológiás sóoldat) inhalálással. Az adatokat összevont populációként elemeztük az összes olyan résztvevő esetében, akik plazebót kaptak az A rész SAD csoportjaiban, és ebben az ágban jelentették.
|
Normál sóoldat belélegzéshez
|
|
Kísérleti: B rész – MAD 1. csoport: MRT5005 8 mg
A résztvevők hetente egyszer, 5 héten keresztül (azaz az 1., 8., 15., 22. és 29. napon) 8 mg MRT5005-öt kaptak inhalálással.
|
Az MRT5005 porlasztása
|
|
Kísérleti: B rész - MAD 2. csoport: MRT5005 12 mg
A résztvevők hetente egyszer, 12 mg MRT5005-öt kaptak inhalálással 5 héten keresztül (azaz az 1., 8., 15., 22. és 29. napon).
|
Az MRT5005 porlasztása
|
|
Kísérleti: B rész – MAD 3. csoport: MRT5005 16 mg
A résztvevők hetente egyszer, 5 héten keresztül (azaz az 1., 8., 15., 22. és 29. napon) inhalálták a 16 mg-os MRT5005-öt.
|
Az MRT5005 porlasztása
|
|
Kísérleti: B rész - MAD 4. csoport: MRT5005 20 mg
A résztvevők hetente egyszer, 20 mg MRT5005-öt kaptak inhalálással 5 héten keresztül (azaz az 1., 8., 15., 22. és 29. napon).
|
Az MRT5005 porlasztása
|
|
Placebo Comparator: B rész – MAD csoportok: Összevont Placebo
A résztvevők hetente egyszer, öt héten keresztül (azaz az 1., 8., 15., 22. és 29. napon) helyettesítő kezelést (normál sóoldatot) kaptak inhalátoron keresztül.
Az adatokat összevont populációként elemeztük az összes olyan résztvevő esetében, akik a B rész MAD csoportjaiban helyettesítő kezelést kaptak, és ebben az ágban kerültek bejelentésre.
|
Normál sóoldat belélegzéshez
|
|
Kísérleti: D. rész: MRT5005 4 mg
A résztvevők MRT5005 4 mg-t kaptak naponta egyszer inhalálással az 1. naptól az 5. napig.
|
Az MRT5005 porlasztása
|
|
Placebo Comparator: D. rész: Placebo
A résztvevők a 1. naptól az 5. napig naponta egyszer kaptak placebót (normál sóoldatot) inhalációs kezelés útján.
|
Normál sóoldat belélegzéshez
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A, B és D rész: A kezelés során fellépő mellékhatások (TEAE) és a kezelés során fellépő súlyos mellékhatások (TESAE) számával rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A vizsgálati kezelés első adagjának beadásától (1. nap) a vizsgálati kezelés utolsó adagjának beadásától számított 48 hétig (a követési időszak vége) (A rész: 337. nap, B rész: 365. nap és D rész: 341. nap)
|
A mellékhatás (AE) minden olyan kóros orvosi esemény volt, amely a klinikai vizsgálat résztvevőjében jelentkezett, és amelyhez gyógyszeres terméket adtak, és amely nem feltétlenül állt ok-okozati összefüggésben a vizsgálati kezeléssel.
A súlyos mellékhatás (SAE) minden olyan kóros orvosi esemény volt (függetlenül attól, hogy a vizsgálati kezeléssel összefüggésbe hozható-e vagy sem), amely bármilyen dózisban: halált okozott; vagy életveszélyes volt; vagy kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi tartózkodás meghosszabbítását igényelte; vagy tartós vagy jelentős rokkantságot/építőképtelenséget okozott; vagy veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség volt; vagy fontos orvosi esemény volt.
A TEAE-k olyan eseményekként voltak definiálva, amelyek újonnan jelentek meg, vagy súlyosságuk romlásáról számoltak be a vizsgálati kezelés megkezdése után, egészen a vizsgálati kezelés utolsó adagjának beadását követő 48 hétig (a követési időszak végéig).
|
A vizsgálati kezelés első adagjának beadásától (1. nap) a vizsgálati kezelés utolsó adagjának beadásától számított 48 hétig (a követési időszak vége) (A rész: 337. nap, B rész: 365. nap és D rész: 341. nap)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A, B és D rész: Az 1 másodperc alatt kilélegzett levegő százalékos előrejelzett értékének (ppFEV1) abszolút változása a kiindulási állapothoz képest
Időkeret: A. rész: BL, D1(8hPD), D2(24hPD), D3, D8, D15 és D29; B. rész: BL, D1(6hPD), D2, D8(PrD és 6hPD), D9, D15(PrD és 6hPD), D16, D22(PrD és 6hPD), D23, D29(PrD és 6hPD), D30, D36, D43 és D57; D. rész: BL, D1(2hPD), PrD a D2, D3, D4 és D5 napokon, D11, D18 és D32
|
A spirometriát az Amerikai Pulmonológiai Társaság spirometria-szabványosítási irányelvei szerint végezték.
A ppFEV1-t a spirometria-vizsgálat során értékelték.
Az A és B részeknél a kiindulási értéket a -1. napi és az 1. napi dózis előtti vizsgálatok eredményeinek átlagaként határozták meg.
A D résznél a kiindulási értéket az 1. napi dózis előtti vizsgálat eredményeként határozták meg.
Itt a Kiindulási= BL, Nap= D, dózis előtti= PrD, órák a dózis után= hPD.
|
A. rész: BL, D1(8hPD), D2(24hPD), D3, D8, D15 és D29; B. rész: BL, D1(6hPD), D2, D8(PrD és 6hPD), D9, D15(PrD és 6hPD), D16, D22(PrD és 6hPD), D23, D29(PrD és 6hPD), D30, D36, D43 és D57; D. rész: BL, D1(2hPD), PrD a D2, D3, D4 és D5 napokon, D11, D18 és D32
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2018. május 10.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2022. március 15.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2022. március 15.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. szeptember 7.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. december 11.
Első közzététel (Tényleges)
2017. december 15.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. február 9.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. február 6.
Utolsó ellenőrzés
2026. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Légúti betegségek
- Emésztőrendszeri betegségek
- Tüdőbetegségek
- Csecsemő, Újszülött, Betegségek
- Hasnyálmirigy-betegségek
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Cisztás fibrózis
- Gyógyszerkészítmények
- Kristályloid oldatok
- Izotóniás oldatok
- Oldatok
- Sóoldat
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- MRT5005-101
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
Képzett kutatók hozzáférhetnek a betegszintű adatokhoz és a kapcsolódó tanulmányi dokumentumokhoz, beleértve a klinikai tanulmányi jelentést, a tanulmányi protokollt az összes módosítással, az üres esetjelentő nyomtatványt, a statisztikai elemzési tervet és az adatkészlet-specifikációkat.
A betegszintű adatok anonimizálva lesznek, és a tanulmányi dokumentumokat szerkesztik a kísérleti résztvevők magánéletének védelme érdekében.
A Sanofi adatmegosztási kritériumairól, jogosult tanulmányokról és a hozzáférési kérelmek benyújtásának folyamatáról további részletek itt találhatók: https://vivli.org
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .