评估囊性纤维化成人雾化给药 MRT5005 的安全性和耐受性的研究 (RESTORE-CF)
2026年2月6日 更新者：Sanofi
一项 1/2 期、随机、双盲、安慰剂对照、联合单次和多次递增剂量研究，评估 MRT5005 雾化给药对患有囊性纤维化的成年受试者的安全性、耐受性和生物活性
这项 1/2 期首次人体研究将评估单次和多次递增剂量的 MRT5005 的安全性和耐受性，该剂量通过雾化法施用于患有 CF 的成年受试者的呼吸道。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
42
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- University of Alabama at Birmingham
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Colorado
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Denver、Colorado、美国、80206
- National Jewish Health
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Florida
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Gainesville、Florida、美国、32610
- University of Florida
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Northwestern University
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- University of Indiana
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Maine
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Portland、Maine、美国、04102
- Maine Medical Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- Johns Hopkins University
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- University of Michigan
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45267
- University of Cincinnati
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Cleveland、Ohio、美国、44106
- University Hospitals
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Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health and Sciences University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- University of Pennsylvania
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Tennessee
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Knoxville、Tennessee、美国、37920
- New Orleans Center for Clinical Research
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84132
- University of Utah
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Virginia
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Richmond、Virginia、美国、23298
- Virginia Commonwealth University
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
根据以下两项定义的 CF 确诊：
- I 类或 II 类中的两个 CF 致病 CFTR 突变（在筛选访视时确认的基因型）。
- 与 CF 疾病一致的慢性窦肺疾病和/或胃肠道/营养异常。
- 临床稳定的 CF 疾病，由研究者判断。
- FEV1 ≥ 筛选时年龄、性别和身高的正常预测值的 50% 和 ≤ 90%。
- 室内空气中的静息氧饱和度≥92%（脉搏血氧仪）。
排除标准：
- 在第 1 天使用研究产品给药前 28 天内发生急性上呼吸道或下呼吸道感染、肺部恶化、有临床意义的咯血发作或慢性呼吸道药物（包括抗生素）的变化。
- 接受依伐卡托单药治疗 (KALYDECO)
- 对于除每日给药外的所有组：接受三联疗法（TRIKAFTA）治疗。
- 在至少 1 个等位基因中具有 III、IV 或 V 类 CFTR 基因突变的受试者。
- 感染与肺功能加速下降和/或存活率下降相关的高毒性细菌（例如，Burkholderia cenocepacia、Burkholderia dolosa、脓肿分枝杆菌）。
用 ORKAMBI 或 SYMDEKO 治疗不是对这项研究的排除。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：第A部分 - SAD组1：MRT5005 8 mg
受试者在第1天通过雾化方式接受单次8毫克（mg）剂量的MRT5005。
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MRT5005雾化
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实验性的：A部分 - SAD 第2组：MRT5005 16毫克
参与者于第1天通过雾化吸入单剂量16毫克的MRT5005。
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MRT5005雾化
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实验性的：A部分 - SAD第3组：MRT5005 20毫克
参与者于第1天通过雾化吸入单剂量20 mg的MRT5005。
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MRT5005雾化
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实验性的：A部分 - SAD第4组：MRT5005 24毫克
参与者在第1天通过雾化方式接受单剂量24 mg的MRT5005。
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MRT5005雾化
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安慰剂比较：第一部分 - 单次递增剂量组：汇总安慰剂
参与者于第1天通过雾化接受单剂量安慰剂（生理盐水）。数据作为在A部分SAD组中接受安慰剂的所有参与者的汇总人群进行分析，并在此组中报告。
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吸入用生理盐水
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实验性的：B部分 - MAD 第1组：MRT5005 8毫克
参与者通过雾化方式每周一次接受8 mg MRT5005，持续5周（即第1天、第8天、第15天、第22天和第29天）。
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MRT5005雾化
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实验性的：B 部分 - MAD 第 2 组：MRT5005 12 毫克
参与者通过雾化吸入方式，每周一次接受12毫克MRT5005治疗，持续5周（即第1天、第8天、第15天、第22天和第29天）。
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MRT5005雾化
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实验性的：B部分 - MAD 第3组：MRT5005 16毫克
受试者通过雾化方式每周一次接受MRT5005 16 mg，持续5周（即第1天、第8天、第15天、第22天和第29天）。
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MRT5005雾化
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实验性的：B部分 - MAD第4组：MRT5005 20毫克
参与者每周一次通过雾化吸入MRT5005 20 mg，持续5周（即第1天、第8天、第15天、第22天和第29天）。
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MRT5005雾化
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安慰剂比较：B部分 - MAD组：汇总安慰剂
参与者通过雾化方式每周接受一次安慰剂（生理盐水）治疗，持续5周（即第1天、第8天、第15天、第22天和第29天）。
数据以B部分MAD组中接受安慰剂的所有参与者作为合并人群进行分析，并在此组中报告。
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吸入用生理盐水
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实验性的：第 D 部分：MRT5005 4 毫克
参与者从第1天到第5天通过雾化吸入方式每天一次接受4毫克MRT5005。
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MRT5005雾化
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安慰剂比较：D部分：安慰剂
参与者从第1天至第5天通过雾化吸入方式每日一次接受安慰剂（生理盐水）。
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吸入用生理盐水
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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A、B和D部分：出现治疗中出现的不良事件和治疗中出现的严重不良事件的参与者人数
大体时间：从首次研究治疗给药（第1天）至末次研究治疗给药后48周（随访期结束）（A部分：第337天，B部分：第365天，D部分：第341天）
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不良事件（AE）是指临床研究受试者服用药品后发生的任何不良医学事件，且不一定与研究治疗有因果关系。
严重不良事件（SAE）是指在任何剂量下发生的任何不良医学事件（无论是否被认为与研究治疗相关），其导致以下任一情况：导致死亡；或危及生命；或需要住院治疗或延长现有住院时间；或导致持续或显著的残疾/失能；或是先天性异常/出生缺陷；或是重要的医学事件。
治疗期间出现的不良事件（TEAEs）定义为在研究治疗开始后至末次给药后48周（随访期结束）期间新报告或报告严重程度恶化的不良事件。
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从首次研究治疗给药（第1天）至末次研究治疗给药后48周（随访期结束）（A部分：第337天，B部分：第365天，D部分：第341天）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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A部分、B部分和D部分：第1秒用力呼气容积占预计值百分比（ppFEV1）相对基线的绝对变化
大体时间：Part A：基线、D1（8小时药代动力学）、D2（24小时药代动力学）、D3、D8、D15和D29；Part B：基线、D1（6小时药代动力学）、D2、D8（药效学和6小时药代动力学）、D9、D15（药效学和6小时药代动力学）、D16、D22（药效学和6小时药代动力学）、D23、D29（药效学和6小时药代动力学）、D30、D36、D43和D57；Part D：基线、D1（2小时药代动力学）、D2、D3、D4和D5的药效学、D11、D18和D32
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肺功能检查依据美国胸科学会发布的肺功能检查标准化指南进行。
在肺功能检查期间评估了ppFEV1。
对于A部分和B部分，基线值定义为第-1天和第1天给药前检测结果的平均值。
对于D部分，基线值定义为第1天给药前检测的结果。
此处，基线= BL，天= D，给药前= PrD，给药后小时= hPD。
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Part A：基线、D1（8小时药代动力学）、D2（24小时药代动力学）、D3、D8、D15和D29；Part B：基线、D1（6小时药代动力学）、D2、D8（药效学和6小时药代动力学）、D9、D15（药效学和6小时药代动力学）、D16、D22（药效学和6小时药代动力学）、D23、D29（药效学和6小时药代动力学）、D30、D36、D43和D57；Part D：基线、D1（2小时药代动力学）、D2、D3、D4和D5的药效学、D11、D18和D32
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年5月10日
初级完成 (实际的)
2022年3月15日
研究完成 (实际的)
2022年3月15日
研究注册日期
首次提交
2017年9月7日
首先提交符合 QC 标准的
2017年12月11日
首次发布 (实际的)
2017年12月15日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年2月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年2月6日
最后验证
2026年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- MRT5005-101
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
合格的研究人员可以申请获取患者级别数据及相关研究文件，包括临床研究报告、研究方案及其任何修订、空白病例报告表、统计分析计划和数据集规范。
患者级别数据将进行匿名化处理，研究文件将进行编辑以保护试验参与者的隐私。
有关赛诺菲数据共享标准、符合条件的研究以及申请访问流程的更多详细信息，请访问：https://vivli.org
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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