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Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von MRT5005, verabreicht durch Verneblung bei Erwachsenen mit zystischer Fibrose (RESTORE-CF)

6. Februar 2026 aktualisiert von: Sanofi

Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte, kombinierte Studie der Phase 1/2 mit ansteigender Einzel- und Mehrfachdosis zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und biologischen Aktivität von MRT5005, das Erwachsenen mit zystischer Fibrose durch Vernebelung verabreicht wird

Diese Phase-1/2-Erststudie am Menschen wird die Sicherheit und Verträglichkeit von einzelnen und mehreren eskalierenden Dosen von MRT5005 bewerten, die durch Vernebelung in die Atemwege von erwachsenen Probanden mit CF verabreicht werden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

42

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • University of Indiana
    • Maine
      • Portland, Maine, Vereinigte Staaten, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45267
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • University Hospitals
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health and Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37920
        • New Orleans Center for Clinical Research
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose von CF, wie durch die beiden folgenden definiert:

    • Zwei die CF-Krankheit verursachende CFTR-Mutationen der Klasse I oder II (Genotyp beim Screening-Besuch bestätigt).
    • Chronische sinopulmonale Erkrankung und/oder gastrointestinale/ernährungsbedingte Anomalien im Einklang mit einer CF-Erkrankung.
  • Klinisch stabile CF-Erkrankung, wie vom Prüfarzt beurteilt.
  • FEV1 ≥ 50 % und ≤ 90 % des vorhergesagten Normalwerts für Alter, Geschlecht und Größe beim Screening.
  • Ruhesauerstoffsättigung ≥92 % an Raumluft (Pulsoximetrie).

Ausschlusskriterien:

  • Eine akute Infektion der oberen oder unteren Atemwege, Exazerbation der Lunge, klinisch signifikante Hämoptyse-Episode oder Änderung der chronischen Atemwegsmedikation (einschließlich Antibiotika) bei CF-Lungenerkrankung innerhalb von 28 Tagen vor der Verabreichung des Prüfpräparats an Tag 1.
  • Erhalten einer Behandlung mit Ivacaftor-Monotherapie (KALYDECO)
  • Für alle Gruppen außer Tägliche Dosierung: Erhalten einer Behandlung mit einer Dreifach-Kombinationstherapie (TRIKAFTA).
  • Patienten mit einer CFTR-Genmutation der Klassen III, IV oder V in mindestens 1 Allel.
  • Infektion mit hochvirulenten Bakterien, die mit beschleunigtem Rückgang der Lungenfunktion und/oder verringertem Überleben einhergeht (z. B. Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa, Mycobacterium abscessus).

Die Behandlung mit ORKAMBI oder SYMDEKO ist kein Ausschluss für diese Studie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil A - SAD Gruppe 1: MRT5005 8 mg
Die Teilnehmer erhielten am Tag 1 eine Einzeldosis von 8 Milligramm (mg) MRT5005 per Verneblung.
Arzneimittel: MRT5005
Verneblung von MRT5005
Experimental: Teil A - SAD Gruppe 2: MRT5005 16 mg
Die Teilnehmer erhielten am Tag 1 eine Einzeldosis von 16 mg MRT5005 per Inhalation.
Arzneimittel: MRT5005
Verneblung von MRT5005
Experimental: Teil A - SAD Gruppe 3: MRT5005 20 mg
Die Teilnehmer erhielten am Tag 1 eine Einzeldosis von 20 mg MRT5005 per Verneblung.
Arzneimittel: MRT5005
Verneblung von MRT5005
Experimental: Teil A - SAD Gruppe 4: MRT5005 24 mg
Die Teilnehmer erhielten am Tag 1 eine Einzeldosis von 24 mg MRT5005 per Verneblung.
Arzneimittel: MRT5005
Verneblung von MRT5005
Placebo-Komparator: Teil A - SAD-Gruppen: gepooltes Placebo
Die Teilnehmer erhielten am Tag 1 eine Einzeldosis Placebo (physiologische Kochsalzlösung) per Verneblung. Die Daten wurden als gepoolte Population für alle Teilnehmer analysiert, die in den Teil-A-SAD-Gruppen Placebo erhielten, und in diesem Arm berichtet.
Arzneimittel: Normale Kochsalzlösung
Normale Kochsalzlösung zum Einatmen
Experimental: Teil B - MAD Gruppe 1: MRT5005 8 mg
Die Teilnehmer erhielten MRT5005 8 mg einmal wöchentlich über einen Vernebler über 5 Wochen (d.h. an Tag 1, Tag 8, Tag 15, Tag 22 und Tag 29).
Arzneimittel: MRT5005
Verneblung von MRT5005
Experimental: Teil B - MAD Gruppe 2: MRT5005 12 mg
Die Teilnehmer erhielten MRT5005 12 mg einmal wöchentlich über Verneblung über 5 Wochen (d. h. am Tag 1, Tag 8, Tag 15, Tag 22 und Tag 29).
Arzneimittel: MRT5005
Verneblung von MRT5005
Experimental: Teil B - MAD-Gruppe 3: MRT5005 16 mg
Die Teilnehmer erhielten MRT5005 16 mg einmal wöchentlich per Verneblung über 5 Wochen (d.h. an Tag 1, Tag 8, Tag 15, Tag 22 und Tag 29).
Arzneimittel: MRT5005
Verneblung von MRT5005
Experimental: Teil B - MAD-Gruppe 4: MRT5005 20 mg
Die Teilnehmer erhielten MRT5005 20 mg einmal wöchentlich über Verneblung über 5 Wochen (d. h. am Tag 1, Tag 8, Tag 15, Tag 22 und Tag 29).
Arzneimittel: MRT5005
Verneblung von MRT5005
Placebo-Komparator: Teil B - MAD-Gruppen: gepooltes Placebo
Die Teilnehmer erhielten einmal wöchentlich über 5 Wochen (d. h. an Tag 1, Tag 8, Tag 15, Tag 22 und Tag 29) Placebo (physiologische Kochsalzlösung) per Verneblung. Die Daten wurden als gepoolte Population für alle Teilnehmer analysiert, die in Teil B der MAD-Gruppen Placebo erhielten, und in diesem Arm berichtet.
Arzneimittel: Normale Kochsalzlösung
Normale Kochsalzlösung zum Einatmen
Experimental: Teil D: MRT5005 4 mg
Die Teilnehmer erhielten MRT5005 4 mg einmal täglich mittels Verneblung vom Tag 1 bis zum Tag 5.
Arzneimittel: MRT5005
Verneblung von MRT5005
Placebo-Komparator: Teil D: Placebo
Die Teilnehmer erhielten vom Tag 1 bis zum Tag 5 einmal täglich Placebo (physiologische Kochsalzlösung) per Verneblung.
Arzneimittel: Normale Kochsalzlösung
Normale Kochsalzlösung zum Einatmen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teile A, B und D: Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Vom ersten Tag der Verabreichung der Studienbehandlung (Tag 1) bis zu 48 Wochen (Ende der Nachbeobachtungszeit) nach der letzten Verabreichung der Studienbehandlung (Teil A: Tag 337, Teil B: Tag 365 und Teil D: Tag 341)
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) war jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer einer klinischen Studie, dem ein Arzneimittel verabreicht wurde und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit der Studienbehandlung stand. Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SUE) war jedes unerwünschte medizinische Ereignis (unabhängig davon, ob es als mit der Studienbehandlung zusammenhängend betrachtet wurde oder nicht), das in jeder Dosis: zum Tod führte; oder lebensbedrohlich war; oder einen stationären Krankenhausaufenthalt oder eine Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erforderte; oder zu einer anhaltenden oder erheblichen Behinderung/Arbeitsunfähigkeit führte; oder eine angeborene Anomalie/Geburtsfehler war; oder ein wichtiges medizinisches Ereignis darstellte. Die TEAEs wurden als Ereignisse definiert, die neu gemeldet wurden oder deren Schweregrad sich nach Beginn der Studienbehandlung bis zu 48 Wochen (Ende der Nachbeobachtungsperiode) nach der letzten Verabreichung der Studienbehandlung verschlechterte.
Vom ersten Tag der Verabreichung der Studienbehandlung (Tag 1) bis zu 48 Wochen (Ende der Nachbeobachtungszeit) nach der letzten Verabreichung der Studienbehandlung (Teil A: Tag 337, Teil B: Tag 365 und Teil D: Tag 341)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teile A, B und D: Absolute Veränderung vom Ausgangswert im prozentual vorhergesagten forcierten exspiratorischen Volumens in 1 Sekunde (ppFEV1)
Zeitfenster: Teil A: BL, D1(8hPD), D2(24hPD), D3, D8, D15 und D29; Teil B: BL, D1(6hPD), D2, D8(PrD und 6hPD), D9, D15(PrD und 6hPD), D16, D22(PrD und 6hPD), D23, D29(PrD und 6hPD), D30, D36, D43 und D57; Teil D: BL, D1(2hPD), PrD an D2, D3, D4 und D5, D11, D18 und D32
Die Spirometrie wurde gemäß den Richtlinien der American Thoracic Society zur Standardisierung der Spirometrie durchgeführt. Der ppFEV1 wurde während der Spirometrieprüfung ermittelt. Für die Teile A und B wurde der Basiswert als Durchschnitt der Ergebnisse der Tests am Tag -1 und vor der Dosis am Tag 1 definiert. Für Teil D wurde der Basiswert als Ergebnis des Tests vor der Dosis am Tag 1 definiert. Hier gilt: Baseline = BL, Tag = D, vor der Dosis = PrD, Stunden nach der Dosis = hPD.
Teil A: BL, D1(8hPD), D2(24hPD), D3, D8, D15 und D29; Teil B: BL, D1(6hPD), D2, D8(PrD und 6hPD), D9, D15(PrD und 6hPD), D16, D22(PrD und 6hPD), D23, D29(PrD und 6hPD), D30, D36, D43 und D57; Teil D: BL, D1(2hPD), PrD an D2, D3, D4 und D5, D11, D18 und D32

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sanofi

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. Mai 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. März 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

15. März 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. September 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Dezember 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. Dezember 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MRT5005-101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugang zu Patientenstammdaten und zugehörigen Studienunterlagen anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit etwaigen Änderungen, des leeren Fallberichtsbogens, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Patientenstammdaten werden anonymisiert und Studienunterlagen geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Details zu Sanofis Kriterien für die Datennutzung, förderfähigen Studien und dem Verfahren zur Antragstellung auf Zugang sind unter folgender Adresse zu finden: https://vivli.org

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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