Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von MRT5005, verabreicht durch Verneblung bei Erwachsenen mit zystischer Fibrose (RESTORE-CF)
12. November 2020 aktualisiert von: Translate Bio, Inc.
Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte, kombinierte Studie der Phase 1/2 mit ansteigender Einzel- und Mehrfachdosis zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und biologischen Aktivität von MRT5005, das Erwachsenen mit zystischer Fibrose durch Vernebelung verabreicht wird
Diese Phase-1/2-Erststudie am Menschen wird die Sicherheit und Verträglichkeit von einzelnen und mehreren eskalierenden Dosen von MRT5005 bewerten, die durch Vernebelung in die Atemwege von erwachsenen Probanden mit CF verabreicht werden.
Studienübersicht
Status
Unbekannt
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Voraussichtlich)
40
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Elizabeth Brown
- Telefonnummer: 781-386-7261
- E-Mail: ebrown@translate.bio
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Caroline O'Hara
- Telefonnummer: 8572092450
- E-Mail: cohara@translate.bio
Studienorte
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
- Rekrutierung
- University of Alabama at Birmingham
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Colorado
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Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206
- Rekrutierung
- National Jewish Health
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-
Florida
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Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
- Rekrutierung
- University of Florida
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Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32803
- Abgeschlossen
- Central Florida Pulmonary Group
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Illinois
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
- Rekrutierung
- Northwestern University
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-
Indiana
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Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
- Rekrutierung
- University of Indiana
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Maine
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Portland, Maine, Vereinigte Staaten, 04102
- Rekrutierung
- Maine Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21202
- Rekrutierung
- Johns Hopkins University
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
- Rekrutierung
- University of Michigan
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-
Ohio
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Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45267
- Rekrutierung
- University of Cincinnati
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Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
- Rekrutierung
- University Hospitals
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Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
- Rekrutierung
- Nationwide Children's Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
- Rekrutierung
- Oregon Health and Sciences University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- Rekrutierung
- University of Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
- Rekrutierung
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37920
- Abgeschlossen
- New Orleans Center for Clinical Research
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
- Rekrutierung
- University of Utah
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Virginia
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Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23219
- Rekrutierung
- Virginia Commonwealth University
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Bestätigte Diagnose von CF, wie durch die beiden folgenden definiert:
- Zwei die CF-Krankheit verursachende CFTR-Mutationen der Klasse I oder II (Genotyp beim Screening-Besuch bestätigt).
- Chronische sinopulmonale Erkrankung und/oder gastrointestinale/ernährungsbedingte Anomalien im Einklang mit einer CF-Erkrankung.
- Klinisch stabile CF-Erkrankung, wie vom Prüfarzt beurteilt.
- FEV1 ≥ 50 % und ≤ 90 % des vorhergesagten Normalwerts für Alter, Geschlecht und Größe beim Screening.
- Ruhesauerstoffsättigung ≥92 % an Raumluft (Pulsoximetrie).
Ausschlusskriterien:
- Eine akute Infektion der oberen oder unteren Atemwege, Exazerbation der Lunge, klinisch signifikante Hämoptyse-Episode oder Änderung der chronischen Atemwegsmedikation (einschließlich Antibiotika) bei CF-Lungenerkrankung innerhalb von 28 Tagen vor der Verabreichung des Prüfpräparats an Tag 1.
- Erhalten einer Behandlung mit Ivacaftor-Monotherapie (KALYDECO)
- Für alle Gruppen außer Tägliche Dosierung: Erhalten einer Behandlung mit einer Dreifach-Kombinationstherapie (TRIKAFTA).
- Patienten mit einer CFTR-Genmutation der Klassen III, IV oder V in mindestens 1 Allel.
- Infektion mit hochvirulenten Bakterien, die mit beschleunigtem Rückgang der Lungenfunktion und/oder verringertem Überleben einhergeht (z. B. Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa, Mycobacterium abscessus).
Die Behandlung mit ORKAMBI oder SYMDEKO ist kein Ausschluss für diese Studie.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Geringe Dosis
8 mg MRT5005
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Verneblung von MRT5005
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Experimental: Niedrige/mittlere Dosis
12 mg MRT5005
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Verneblung von MRT5005
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Experimental: Mittlere Dosis
16 mg MRT5005
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Verneblung von MRT5005
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Experimental: Mittlere/hohe Dosis
20 mg MRT5005
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Verneblung von MRT5005
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Experimental: Hohe Dosis
24 mg MRT5005
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Verneblung von MRT5005
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Placebo-Komparator: Placebo-Komparator
Normale Kochsalzlösung 0,9 % USP
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Normale Kochsalzlösung zum Einatmen
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Experimental: Tägliche Dosis
20 mg MRT5005, verabreicht in 5 aufeinanderfolgenden Tagesdosen von 4 mg
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Verneblung von MRT5005
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Arten, Häufigkeit und Schweregrad von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 12 Monate nach der letzten Dosis
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Die Sicherheit und Verträglichkeit des vernebelten MRT5005 wird anhand der Art, Häufigkeit und Schwere der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse bewertet, die bei den Studienteilnehmern aufgetreten sind
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12 Monate nach der letzten Dosis
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Biologische Aktivität von zerstäubtem MRT5005
Zeitfenster: 4 Wochen nach der letzten Dosis
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Änderungen gegenüber dem Ausgangswert in ppFEV1
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4 Wochen nach der letzten Dosis
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
10. Mai 2018
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
1. Oktober 2021
Studienabschluss (Voraussichtlich)
1. Dezember 2021
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
7. September 2017
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
11. Dezember 2017
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
15. Dezember 2017
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
16. November 2020
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
12. November 2020
Zuletzt verifiziert
1. November 2020
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- MRT5005-101
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Unentschieden
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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Klinische Studien zur Mukoviszidose
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Abgeschlossen