성인 낭포성 섬유증 환자에서 분무로 투여하는 MRT5005의 안전성 및 내약성 평가를 위한 연구 (RESTORE-CF)
2026년 2월 6일 업데이트: Sanofi
낭포성 섬유증이 있는 성인 피험자에게 분무로 투여한 MRT5005의 안전성, 내약성 및 생물학적 활성을 평가하는 1/2상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 단일 및 다중 상승 용량 복합 연구
이 1/2상 최초의 인간 연구는 CF가 있는 성인 피험자의 기도에 분무로 투여되는 MRT5005의 단일 및 다중 점증 용량의 안전성과 내약성을 평가할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
42
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80206
- National Jewish Health
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Northwestern University
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- University of Indiana
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Maine
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Portland, Maine, 미국, 04102
- Maine Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins University
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan
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-
Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45267
- University of Cincinnati
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- University Hospitals
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health and Sciences University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- University of Pennsylvania
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, 미국, 37920
- New Orleans Center for Clinical Research
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23298
- Virginia Commonwealth University
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
다음 두 가지 모두에 의해 정의된 CF 진단 확인:
- 클래스 I 또는 II에서 2개의 CF 질병 유발 CFTR 돌연변이(스크리닝 방문에서 확인된 유전자형).
- CF 질환과 일치하는 만성 부비동 질환 및/또는 위장관/영양 이상.
- 연구자에 의해 판단되는 임상적으로 안정한 CF 질환.
- FEV1 ≥50% 및 ≤90%는 스크리닝 시 연령, 성별 및 키에 대한 예상 정상입니다.
- 실내 공기에서 휴식 산소 포화도 ≥92%(맥박 산소 측정).
제외 기준:
- 급성 상기도 또는 하기도 감염, 폐 악화, 임상적으로 유의한 객혈 또는 CF 폐 질환에 대한 만성 호흡기 약물(항생제 포함)의 변화가 1일째 연구 제품 투여 전 28일 이내.
- ivacaftor 단독 요법(KALYDECO)으로 치료를 받고 있습니다.
- 일일 투여를 제외한 모든 그룹의 경우: 삼중 병용 요법(TRIKAFTA)으로 치료를 받고 있습니다.
- 적어도 1개의 대립유전자에 클래스 III, IV 또는 V CFTR 유전자 돌연변이가 있는 피험자.
- 폐 기능의 가속화된 감소 및/또는 생존 감소와 관련된 매우 독성이 강한 박테리아 감염(예: Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa, Mycobacterium abscessus).
ORKAMBI 또는 SYMDEKO 치료는 이 연구에서 제외되지 않습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 파트 A - SAD 그룹 1: MRT5005 8 mg
참가자들은 1일차에 MRT5005 8밀리그램(mg) 단일 용량을 분무기 투여 방식으로 투여받았습니다.
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MRT5005의 분무
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실험적: 파트 A - SAD 그룹 2: MRT5005 16 mg
참가자들은 1일차에 네뷸라이저를 통해 MRT5005 16 mg을 단일 용량으로 투여받았습니다.
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MRT5005의 분무
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실험적: 파트 A - SAD 그룹 3: MRT5005 20 mg
참가자들은 1일차에 네뷸라이저를 통해 MRT5005 20mg 단일 용량을 투여받았습니다.
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MRT5005의 분무
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실험적: Part A - SAD Group 4: MRT5005 24 mg
참가자들은 1일에 네뷸라이저를 통해 MRT5005 24 mg의 단일 용량을 투여받았습니다.
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MRT5005의 분무
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위약 비교기: 파트 A - 단일 용량 투여 그룹: 통합 위약군
참가자들은 Day 1에 네뷸라이저를 통해 위약(일반 식염수) 단일 용량을 투여받았습니다. 데이터는 Part A SAD 그룹에서 위약을 투여받은 모든 참가자를 대상으로 한 통합 인구 집단으로 분석되었으며, 이 군에서 보고되었습니다.
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흡입용 생리식염수
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실험적: 파트 B - MAD 그룹 1: MRT5005 8 mg
참가자들은 5주 동안(즉, 1일차, 8일차, 15일차, 22일차 및 29일차) 네뷸라이저를 통해 MRT5005 8 mg을 주 1회 투여받았습니다.
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MRT5005의 분무
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실험적: Part B - MAD 그룹 2: MRT5005 12 mg
참가자는 5주 동안(즉, 1일차, 8일차, 15일차, 22일차 및 29일차에) 분무기를 통해 MRT5005 12 mg을 주 1회 투여받았습니다.
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MRT5005의 분무
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실험적: 파트 B - MAD 그룹 3: MRT5005 16 mg
참가자들은 5주 동안(즉, 1일차, 8일차, 15일차, 22일차 및 29일차에) 분무기를 통해 MRT5005 16mg을 주 1회 투여받았습니다.
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MRT5005의 분무
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실험적: 파트 B - MAD 그룹 4: MRT5005 20 mg
참가자들은 5주 동안(즉, 1일차, 8일차, 15일차, 22일차 및 29일차) 네뷸라이저를 통해 일주일에 한 번 MRT5005 20mg을 투여받았습니다.
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MRT5005의 분무
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위약 비교기: 파트 B - MAD 그룹: 통합 플라시보
참가자들은 5주 동안(즉, 1일차, 8일차, 15일차, 22일차 및 29일차) 주 1회 네뷸라이저를 통해 위약(생리식염수)을 투여받았습니다.
B부 다중 용량 증가 그룹에서 위약을 투여받은 모든 참가자를 대상으로 통합 인구로 분석된 데이터가 이 군에 보고되었습니다.
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흡입용 생리식염수
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실험적: 파트 D: MRT5005 4 mg
참가자는 1일차부터 5일차까지 네뷸라이저를 통해 MRT5005 4 mg을 1일 1회 투여받았습니다.
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MRT5005의 분무
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위약 비교기: Part D: 플라시보
참가자들은 1일차부터 5일차까지 매일 1회 네뷸라이저를 통해 위약(정상 식염수)을 투여받았습니다.
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흡입용 생리식염수
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파트 A, B 및 D: 치료 중 발생한 이상반응(TEAE) 및 치료 중 발생한 심각한 이상반응이 발생한 참가자 수
기간: 연구 치료 첫 투여 시점(1일차)부터 연구 치료 마지막 투여 후 48주(추적 관찰 기간 종료 시점)까지 (파트 A: 337일차, 파트 B: 365일차, 파트 D: 341일차)
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부작용(AE)은 임상 연구 참가자에게 약물 제품을 투여한 후 발생한 모든 의학적 이상 사건으로, 반드시 연구 치료와 인과 관계가 있는 것은 아닙니다.
중대한 부작용(SAE)은 임상 연구 참가자에게 약물 제품을 투여한 후 발생한 모든 의학적 이상 사건으로, 반드시 연구 치료와 인과 관계가 있는 것은 아닙니다.
중대한 부작용(SAE)은 어떤 용량에서든 다음과 같은 결과를 초래한 모든 의학적 이상 사건(연구 치료와 관련이 있다고 간주되는지 여부에 관계없이)입니다: 사망; 생명을 위협하는 상황; 입원 또는 기존 입원 기간의 연장이 필요한 경우; 지속적이거나 중대한 장애/무능력을 초래한 경우; 선천적 이상/선천적 결함인 경우; 또는 중요한 의학적 사건인 경우.
TEAE는 연구 치료 시작 후 최초로 보고되거나 중증도가 악화된 것으로 보고된 사건으로, 연구 치료 마지막 투여 후 48주(추적 기간 종료)까지로 정의됩니다.
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연구 치료 첫 투여 시점(1일차)부터 연구 치료 마지막 투여 후 48주(추적 관찰 기간 종료 시점)까지 (파트 A: 337일차, 파트 B: 365일차, 파트 D: 341일차)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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A, B 및 D 부문: 1초간 강제 호기량의 백분율 예측치(ppFEV1) 기준선 대비 절대 변화
기간: Part A:기준선, D1(8시간 약물동태학), D2(24시간 약물동태학), D3, D8, D15 및 D29; Part B:기준선, D1(6시간 약물동태학), D2, D8(예방용량 및 6시간 약물동태학), D9, D15(예방용량 및 6시간 약물동태학), D16, D22(예방용량 및 6시간 약물동태학), D23, D29(예방용량 및 6시간 약물동태학), D30, D36, D43 및 D57; Part D:기준선, D1(2시간 약물동태학), D2, D3, D4 및 D5에 예방용량 투여, D11, D18 및 D32
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폐활량 검사는 미국 흉부학회에서 발표한 폐활량 측정 표준화 지침에 따라 수행되었습니다.
폐활량 검사 중 ppFEV1이 평가되었습니다.
파트 A와 B의 경우, 기준값은 D -1일 검사 결과와 D 1일 투여 전 검사 결과의 평균으로 정의되었습니다.
파트 D의 경우, 기준값은 D 1일 투여 전 검사 결과로 정의되었습니다.
여기서, 기준값= BL, 일= D, 투여 전= PrD, 투여 후 시간= hPD입니다.
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Part A:기준선, D1(8시간 약물동태학), D2(24시간 약물동태학), D3, D8, D15 및 D29; Part B:기준선, D1(6시간 약물동태학), D2, D8(예방용량 및 6시간 약물동태학), D9, D15(예방용량 및 6시간 약물동태학), D16, D22(예방용량 및 6시간 약물동태학), D23, D29(예방용량 및 6시간 약물동태학), D30, D36, D43 및 D57; Part D:기준선, D1(2시간 약물동태학), D2, D3, D4 및 D5에 예방용량 투여, D11, D18 및 D32
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 5월 10일
기본 완료 (실제)
2022년 3월 15일
연구 완료 (실제)
2022년 3월 15일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 9월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 12월 11일
처음 게시됨 (실제)
2017년 12월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 6일
마지막으로 확인됨
2026년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MRT5005-101
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구자는 임상 연구 보고서, 수정 사항이 포함된 연구 계획서, 빈 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획서 및 데이터 세트 사양을 포함한 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 접근을 요청할 수 있습니다.
환자 수준 데이터는 익명화되고 연구 문서는 임상 시험 참가자의 프라이버시를 보호하기 위해 편집됩니다.
새노피의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 접근 요청 절차에 대한 자세한 내용은 다음에서 확인할 수 있습니다: https://vivli.org
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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