Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​MRT5005 administreret ved forstøver hos voksne med cystisk fibrose (RESTORE-CF)

6. februar 2026 opdateret af: Sanofi

Et fase 1/2, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret, kombineret enkelt- og multiple stigende dosisstudie, der evaluerer sikkerheden, tolerabiliteten og den biologiske aktivitet af MRT5005 administreret ved forstøver til voksne forsøgspersoner med cystisk fibrose

Dette fase 1/2, first-in-human-studie vil evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​enkelt- og multiple eskalerende doser af MRT5005 administreret ved forstøvning til luftvejene hos voksne personer med CF.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

42

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • University of Indiana
    • Maine
      • Portland, Maine, Forenede Stater, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45267
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • University Hospitals
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forenede Stater, 37920
        • New Orleans Center for Clinical Research
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af CF som defineret af begge af følgende:

    • To CF-sygdomsfremkaldende CFTR-mutationer i klasse I eller II (genotype bekræftet ved screeningsbesøget).
    • Kronisk sinopulmonal sygdom og/eller gastrointestinale/ernæringsmæssige abnormiteter i overensstemmelse med CF-sygdom.
  • Klinisk stabil CF-sygdom, som vurderet af investigator.
  • FEV1 ≥50 % og ≤90 % af den forventede normalværdi for alder, køn og højde ved screening.
  • Hvilende iltmætning ≥92 % på rumluft (pulsoximetri).

Ekskluderingskriterier:

  • En akut øvre eller nedre luftvejsinfektion, pulmonal eksacerbation, klinisk signifikant episode af hæmoptyse eller ændring i kronisk respiratorisk medicin (inklusive antibiotika) for CF-lungesygdom inden for 28 dage før dosering med forsøgsprodukt på dag 1.
  • Modtager behandling med ivacaftor monoterapi (KALYDECO)
  • For alle grupper undtagen Daglig dosering: Modtager behandling med tredobbelt kombinationsterapi (TRIKAFTA).
  • Forsøgspersoner med en klasse III-, IV- eller V CFTR-genmutation i mindst 1 allel.
  • Infektion med meget virulente bakterier forbundet med accelereret fald i lungefunktion og/eller nedsat overlevelse (f.eks. Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa, Mycobacterium abscessus).

Behandling med ORKAMBI eller SYMDEKO er ikke en udelukkelse for denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del A - SAD Gruppe 1: MRT5005 8 mg
Deltagerne modtog en enkelt dosis MRT5005 på 8 milligram (mg) via nebulisering på dag 1.
Medicin: MRT5005
Forstøvning af MRT5005
Eksperimentel: Del A - SAD Gruppe 2: MRT5005 16 mg
Deltagerne modtog en enkelt dosis MRT5005 16 mg via nebulisering på dag 1.
Medicin: MRT5005
Forstøvning af MRT5005
Eksperimentel: Del A - SAD Gruppe 3: MRT5005 20 mg
Deltagerne modtog en enkelt dosis MRT5005 20 mg via nebulisering på dag 1.
Medicin: MRT5005
Forstøvning af MRT5005
Eksperimentel: Del A - SAD Gruppe 4: MRT5005 24 mg
Deltagerne modtog en enkelt dosis MRT5005 24 mg via nebulisering på dag 1.
Medicin: MRT5005
Forstøvning af MRT5005
Placebo komparator: Del A - SAD-grupper: Samlet placebo
Deltagerne modtog en enkelt dosis placebo (normal saltvand) via forstøvning på dag 1. Data blev analyseret som en samlet population for alle deltagere, der modtog placebo i del A SAD-grupperne, og rapporteret i denne arm.
Medicin: Normal saltvand
Normal saltvand til indånding
Eksperimentel: Del B - MAD Gruppe 1: MRT5005 8 mg
Deltagerne modtog MRT5005 8 mg én gang ugentligt via inhalation i 5 uger (dvs. på dag 1, dag 8, dag 15, dag 22 og dag 29).
Medicin: MRT5005
Forstøvning af MRT5005
Eksperimentel: Del B - MAD Gruppe 2: MRT5005 12 mg
Deltagerne modtog MRT5005 12 mg en gang ugentligt via nebulisering i 5 uger (dvs. på dag 1, dag 8, dag 15, dag 22 og dag 29).
Medicin: MRT5005
Forstøvning af MRT5005
Eksperimentel: Del B - MAD Gruppe 3: MRT5005 16 mg
Deltagerne modtog MRT5005 16 mg én gang ugentligt via nebulisering i 5 uger (dvs. på dag 1, dag 8, dag 15, dag 22 og dag 29).
Medicin: MRT5005
Forstøvning af MRT5005
Eksperimentel: Del B - MAD Gruppe 4: MRT5005 20 mg
Deltagerne modtog MRT5005 20 mg én gang ugentligt via nebulisering i 5 uger (dvs. på dag 1, dag 8, dag 15, dag 22 og dag 29).
Medicin: MRT5005
Forstøvning af MRT5005
Placebo komparator: Del B - MAD-grupper: Sammensat placebo
Deltagerne modtog placebo (normal saltvandsopløsning) én gang ugentligt via nebulisering i 5 uger (dvs. på dag 1, dag 8, dag 15, dag 22 og dag 29). Dataene blev analyseret som en samlet population for alle deltagere, der modtog placebo i del B MAD-grupper, og rapporteret i denne arm.
Medicin: Normal saltvand
Normal saltvand til indånding
Eksperimentel: Del D: MRT5005 4 mg
Deltagerne modtog MRT5005 4 mg en gang dagligt via nebulisering fra dag 1 til dag 5.
Medicin: MRT5005
Forstøvning af MRT5005
Placebo komparator: Del D: Placebo
Deltagerne modtog placebo (normal salin) én gang dagligt via nebulisering fra dag 1 til dag 5.
Medicin: Normal saltvand
Normal saltvand til indånding

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A, B og D: Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er) og behandlingsrelaterede alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Fra den første dosis af studietilskuddet (dag 1) og op til 48 uger (slutningen af opfølgningsperioden) efter den sidste dosis af studietilskuddet (del A: dag 337, del B: dag 365 og del D: dag 341)
En bivirkning (AE) var ethvert uønsket medicinsk forløb hos en deltager i en klinisk undersøgelse, som havde fået et lægemiddel, og som ikke nødvendigvis havde en årsagssammenhæng med undersøgelsesbehandlingen. En alvorlig bivirkning (SAE) var ethvert uønsket medicinsk forløb (uanset om det blev anset for at være relateret til undersøgelsesbehandlingen eller ej), som ved enhver dosis: resulterede i død; eller var livstruende; eller krævede indlæggelse på hospital eller forlængelse af eksisterende indlæggelse; eller resulterede i vedvarende eller betydelig handicap/uførhed; eller var en medfødt misdannelse/fødselsdefekt; eller var en vigtig medicinsk begivenhed. De TEAE'er blev defineret som begivenheder, der blev nytilmellet eller rapporteret forværret i alvorlighed efter starten af undersøgelsesbehandlingen op til 48 uger (slutningen af opfølgningsperioden) efter den sidste dosis af undersøgelsesbehandlingens administration.
Fra den første dosis af studietilskuddet (dag 1) og op til 48 uger (slutningen af opfølgningsperioden) efter den sidste dosis af studietilskuddet (del A: dag 337, del B: dag 365 og del D: dag 341)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A, B og D: Absolut ændring fra baseline i procent forventet tvunget ekspiratorisk volumen i 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Del A:BL, D1(8tPD), D2(24tPD), D3, D8, D15 og D29; Del B:BL, D1(6tPD), D2, D8(PrD og 6tPD), D9, D15(PrD og 6tPD), D16, D22(PrD og 6tPD), D23, D29(PrD og 6tPD), D30, D36, D43 og D57; Del D:BL, D1(2tPD), PrD på D2, D3, D4 og D5, D11, D18 og D32
Spirometri blev udført i henhold til retningslinjerne udgivet af American Thoracic Society for standardisering af spirometri. ppFEV1 blev vurderet under spirometritestningen. For del A og B blev basislinjeværdien defineret som gennemsnittet af resultaterne fra testning på dag -1 og før dosis på dag 1. For del D blev basislinjeværdien defineret som resultatet fra testning før dosis på dag 1. Her, Basislinje = BL, Dag = D, før dosis = PrD, timer efter dosis = hPD.
Del A:BL, D1(8tPD), D2(24tPD), D3, D8, D15 og D29; Del B:BL, D1(6tPD), D2, D8(PrD og 6tPD), D9, D15(PrD og 6tPD), D16, D22(PrD og 6tPD), D23, D29(PrD og 6tPD), D30, D36, D43 og D57; Del D:BL, D1(2tPD), PrD på D2, D3, D4 og D5, D11, D18 og D32

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sanofi

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. maj 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. marts 2022

Studieafslutning (Faktiske)

15. marts 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. september 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. december 2017

Først opslået (Faktiske)

15. december 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MRT5005-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til patientniveau-data og relaterede studiedokumenter, herunder den kliniske studierapport, studieprotokol med eventuelle ændringer, tomt case report form, statistisk analyseplan og datasæt-specifikationer. Patientniveau-data vil blive anonymiseret, og studiedokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgspersonernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis datadelingkriterier, kvalificerede studier og processen for at anmode om adgang findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Macedonia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner