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Estudio para evaluar la seguridad y tolerabilidad de MRT5005 administrado por nebulización en adultos con fibrosis quística (RESTORE-CF)

6 de febrero de 2026 actualizado por: Sanofi

Un estudio de fase 1/2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, combinado de dosis única y múltiple ascendente que evalúa la seguridad, la tolerabilidad y la actividad biológica de MRT5005 administrado por nebulización a sujetos adultos con fibrosis quística

Este estudio de fase 1/2, primero en humanos, evaluará la seguridad y la tolerabilidad de dosis únicas y múltiples en aumento de MRT5005 administradas por nebulización en el tracto respiratorio de sujetos adultos con FQ.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

42

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • University of Indiana
    • Maine
      • Portland, Maine, Estados Unidos, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospitals
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37920
        • New Orleans Center for Clinical Research
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico confirmado de FQ definido por los dos siguientes:

    • Dos mutaciones de CFTR causantes de la enfermedad de FQ en clase I o II (genotipo confirmado en la visita de selección).
    • Enfermedad sinopulmonar crónica y/o anomalías gastrointestinales/nutricionales compatibles con la enfermedad de FQ.
  • Enfermedad de FQ clínicamente estable, a juicio del investigador.
  • FEV1 ≥50 % y ≤90 % del valor normal previsto para la edad, el sexo y la altura en el momento de la selección.
  • Saturación de oxígeno en reposo ≥92% en aire ambiente (oximetría de pulso).

Criterio de exclusión:

  • Una infección aguda de las vías respiratorias superiores o inferiores, exacerbación pulmonar, episodio clínicamente significativo de hemoptisis o cambio en los medicamentos respiratorios crónicos (incluidos los antibióticos) para la enfermedad pulmonar con fibrosis quística dentro de los 28 días anteriores a la dosificación con el producto en investigación el Día 1.
  • Reciben tratamiento con monoterapia de ivacaftor (KALYDECO)
  • Para todos los grupos excepto Dosificación diaria: Recibir tratamiento con terapia de combinación triple (TRIKAFTA).
  • Sujetos con una mutación del gen CFTR Clase III, IV o V en al menos 1 alelo.
  • Infección con bacterias altamente virulentas asociadas con una disminución acelerada de la función pulmonar y/o disminución de la supervivencia (p. ej., Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa, Mycobacterium abscessus).

El tratamiento con ORKAMBI o SYMDEKO no es una exclusión para este estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Parte A - Grupo SAD 1: MRT5005 8 mg
Los participantes recibieron una dosis única de MRT5005 de 8 miligramos (mg) por nebulización el Día 1.
Droga: MRT5005
Nebulización de MRT5005
Experimental: Parte A - Grupo SAD 2: MRT5005 16 mg
Los participantes recibieron una dosis única de MRT5005 de 16 mg por nebulización el Día 1.
Droga: MRT5005
Nebulización de MRT5005
Experimental: Parte A - Grupo SAD 3: MRT5005 20 mg
Los participantes recibieron una dosis única de MRT5005 de 20 mg por nebulización el Día 1.
Droga: MRT5005
Nebulización de MRT5005
Experimental: Parte A - Grupo SAD 4: MRT5005 24 mg
Los participantes recibieron una dosis única de MRT5005 de 24 mg mediante nebulización el Día 1.
Droga: MRT5005
Nebulización de MRT5005
Comparador de placebos: Parte A - Grupos SAD: Placebo Agrupado
Los participantes recibieron una dosis única de placebo (solución salina normal) mediante nebulización el Día 1. Los datos se analizaron como una población combinada para todos los participantes que recibieron placebo en los grupos SAD de la Parte A y se informaron en este brazo.
Droga: Solución salina normal
Solución salina normal para inhalación
Experimental: Parte B - Grupo MAD 1: MRT5005 8 mg
Los participantes recibieron MRT5005 8 mg una vez a la semana mediante nebulización durante 5 semanas (es decir, el día 1, el día 8, el día 15, el día 22 y el día 29).
Droga: MRT5005
Nebulización de MRT5005
Experimental: Parte B - Grupo MAD 2: MRT5005 12 mg
Los participantes recibieron MRT5005 12 mg una vez por semana mediante nebulización durante 5 semanas (es decir, en el día 1, día 8, día 15, día 22 y día 29).
Droga: MRT5005
Nebulización de MRT5005
Experimental: Parte B - Grupo MAD 3: MRT5005 16 mg
Los participantes recibieron MRT5005 16 mg una vez por semana mediante nebulización durante 5 semanas (es decir, el Día 1, el Día 8, el Día 15, el Día 22 y el Día 29).
Droga: MRT5005
Nebulización de MRT5005
Experimental: Parte B - Grupo MAD 4: MRT5005 20 mg
Los participantes recibieron MRT5005 20 mg una vez por semana mediante nebulización durante 5 semanas (es decir, el día 1, día 8, día 15, día 22 y día 29).
Droga: MRT5005
Nebulización de MRT5005
Comparador de placebos: Parte B - Grupos MAD: Placebo Agrupado
Los participantes recibieron placebo (solución salina normal) una vez por semana mediante nebulización durante 5 semanas (es decir, en el Día 1, Día 8, Día 15, Día 22 y Día 29). Los datos se analizaron como una población combinada para todos los participantes que recibieron placebo en los grupos MAD de la Parte B y se informaron en este brazo.
Droga: Solución salina normal
Solución salina normal para inhalación
Experimental: Parte D: MRT5005 4 mg
Los participantes recibieron MRT5005 4 mg una vez al día mediante nebulización desde el Día 1 hasta el Día 5.
Droga: MRT5005
Nebulización de MRT5005
Comparador de placebos: Parte D: Placebo
Los participantes recibieron placebo (solución salina normal) una vez al día mediante nebulización desde el Día 1 hasta el Día 5.
Droga: Solución salina normal
Solución salina normal para inhalación

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Partes A, B y D: Número de Participantes con Eventos Adversos Emergentes del Tratamiento (TEAEs) y Eventos Adversos Graves Emergentes del Tratamiento
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de administración del tratamiento del estudio (Día 1) hasta 48 semanas (fin del periodo de seguimiento) después de la última dosis de administración del tratamiento del estudio (Parte A: Día 337, Parte B: Día 365 y Parte D: Día 341)
Un evento adverso (EA) fue cualquier problema médico desfavorable en un participante de una investigación clínica que recibió un producto farmacéutico y que no necesariamente tuvo una relación causal con el tratamiento del estudio.
Un evento adverso grave (EAG) fue cualquier problema médico desfavorable (independientemente de si se consideró relacionado con el tratamiento del estudio o no) que, a cualquier dosis: resultó en muerte; o puso en peligro la vida; o requirió hospitalización o prolongación de una hospitalización existente; o resultó en discapacidad/incapacidad persistente o significativa; o fue una anomalía congénita/defecto de nacimiento; o fue un evento médico importante.
Los TEAE se definieron como eventos que se notificaron por primera vez o cuya gravedad se notificó que empeoró después del inicio del tratamiento del estudio hasta 48 semanas (fin del período de seguimiento) después de la última dosis de administración del tratamiento del estudio.
Desde la primera dosis de administración del tratamiento del estudio (Día 1) hasta 48 semanas (fin del periodo de seguimiento) después de la última dosis de administración del tratamiento del estudio (Parte A: Día 337, Parte B: Día 365 y Parte D: Día 341)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Partes A, B y D: Cambio absoluto desde el valor basal en el porcentaje del volumen espiratorio forzado en 1 segundo previsto (ppFEV1)
Periodo de tiempo: Parte A:BL, D1(8hPD), D2(24hPD), D3, D8, D15 y D29; Parte B:BL, D1(6hPD), D2, D8(PrD y 6hPD), D9, D15(PrD y 6hPD), D16, D22(PrD y 6hPD), D23, D29(PrD y 6hPD), D30, D36, D43 y D57; Parte D:BL, D1(2hPD), PrD en D2, D3, D4 y D5, D11, D18 y D32
La espirometría se realizó de acuerdo con las directrices publicadas por la American Thoracic Society para la estandarización de la espirometría. El ppFEV1 se evaluó durante las pruebas de espirometría. Para las Partes A y B, el valor basal se definió como el promedio de los resultados de las pruebas del Día -1 y pre-dosis del Día 1. Para la Parte D, el valor basal se definió como el resultado de la prueba pre-dosis del Día 1. Aquí, Baseline= BL, Day= D, pre-dose= PrD, hours post dose= hPD.
Parte A:BL, D1(8hPD), D2(24hPD), D3, D8, D15 y D29; Parte B:BL, D1(6hPD), D2, D8(PrD y 6hPD), D9, D15(PrD y 6hPD), D16, D22(PrD y 6hPD), D23, D29(PrD y 6hPD), D30, D36, D43 y D57; Parte D:BL, D1(2hPD), PrD en D2, D3, D4 y D5, D11, D18 y D32

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sanofi

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

10 de mayo de 2018

Finalización primaria (Actual)

15 de marzo de 2022

Finalización del estudio (Actual)

15 de marzo de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de septiembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de diciembre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

15 de diciembre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de febrero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de febrero de 2026

Última verificación

1 de febrero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MRT5005-101

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los investigadores cualificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de paciente y documentos relacionados con el estudio, incluidos el informe del estudio clínico, el protocolo del estudio con sus enmiendas, el formulario de informe de casos en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos. Los datos a nivel de paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se editarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo. Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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