Studie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av MRT5005 administrerat genom nebulisering hos vuxna med cystisk fibros (RESTORE-CF)
6 februari 2026 uppdaterad av: Sanofi
En fas 1/2, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, kombinerad enkel- och multipla stigande dosstudie som utvärderar säkerheten, tolerabiliteten och den biologiska aktiviteten hos MRT5005 administrerat genom nebulisering till vuxna patienter med cystisk fibros
Denna fas 1/2, första i människa-studie kommer att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för enstaka och multipla eskalerande doser av MRT5005 som administreras genom nebulisering till luftvägarna hos vuxna patienter med CF.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
42
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Förenta staterna, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
- University of Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Northwestern University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- University of Indiana
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Förenta staterna, 04102
- Maine Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- Johns Hopkins University
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
- University of Michigan
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45267
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
- University Hospitals
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health and Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Förenta staterna, 37920
- New Orleans Center for Clinical Research
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Bekräftad diagnos av CF enligt definitionen av båda av följande:
- Två CF-sjukdomsorsakande CFTR-mutationer i klass I eller II (genotyp bekräftad vid screeningbesöket).
- Kronisk sinopulmonell sjukdom och/eller gastrointestinala/näringsavvikelser förenliga med CF-sjukdom.
- Kliniskt stabil CF-sjukdom, enligt bedömningen av utredaren.
- FEV1 ≥50 % och ≤90 % av det förväntade normala för ålder, kön och längd vid screening.
- Vilande syremättnad ≥92 % på rumsluft (pulsoximetri).
Exklusions kriterier:
- En akut övre eller nedre luftvägsinfektion, pulmonell exacerbation, kliniskt signifikant episod av hemoptys eller förändring av kroniska luftvägsmediciner (inklusive antibiotika) för CF-lungsjukdom inom 28 dagar före dosering med prövningsprodukt på dag 1.
- Får behandling med ivacaftor monoterapi (KALYDECO)
- För alla grupper utom Daglig dosering: Får behandling med trippelkombinationsterapi (TRIKAFTA).
- Försökspersoner med en klass III-, IV- eller V CFTR-genmutation i minst en allel.
- Infektion med mycket virulenta bakterier associerad med accelererad nedgång i lungfunktion och/eller minskad överlevnad (t.ex. Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa, Mycobacterium abscessus).
Behandling med ORKAMBI eller SYMDEKO är inte ett undantag för denna studie.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Del A - SAD Grupp 1: MRT5005 8 mg
Deltagarna fick en enkeldos av MRT5005 8 milligram (mg) via nebulisering på dag 1.
|
Nebulisering av MRT5005
|
|
Experimentell: Del A - SAD Grupp 2: MRT5005 16 mg
Deltagarna fick en enkeldos av MRT5005 16 mg via nebulisering på dag 1.
|
Nebulisering av MRT5005
|
|
Experimentell: Del A - SAD Grupp 3: MRT5005 20 mg
Deltagarna fick en enkeldos av MRT5005 20 mg via nebulisering på dag 1.
|
Nebulisering av MRT5005
|
|
Experimentell: Del A - SAD Grupp 4: MRT5005 24 mg
Deltagarna fick en enkeldos av MRT5005 24 mg via nebulisering på dag 1.
|
Nebulisering av MRT5005
|
|
Placebo-jämförare: Del A - SAD-grupper: Sammansatt Placebo
Deltagarna fick en enkeldos placebo (normalt saltlösning) via nebulisering på dag 1. Data analyserades som en sammansatt population för alla deltagare som fick placebo i Part A SAD-grupperna och rapporterades i denna arm.
|
Normal saltlösning för inandning
|
|
Experimentell: Del B - MAD-grupp 1: MRT5005 8 mg
Deltagarna fick MRT5005 8 mg en gång i veckan via nebulisering under 5 veckor (d.v.s. på dag 1, dag 8, dag 15, dag 22 och dag 29).
|
Nebulisering av MRT5005
|
|
Experimentell: Del B - MAD Grupp 2: MRT5005 12 mg
Deltagarna fick MRT5005 12 mg en gång i veckan via nebulisering under 5 veckor (dvs. på dag 1, dag 8, dag 15, dag 22 och dag 29).
|
Nebulisering av MRT5005
|
|
Experimentell: Del B - MAD Grupp 3: MRT5005 16 mg
Deltagarna fick MRT5005 16 mg en gång i veckan via nebulisering i 5 veckor (dvs. på dag 1, dag 8, dag 15, dag 22 och dag 29).
|
Nebulisering av MRT5005
|
|
Experimentell: Del B - MAD-grupp 4: MRT5005 20 mg
Deltagarna fick MRT5005 20 mg en gång i veckan via nebulisering under 5 veckor (dvs. på dag 1, dag 8, dag 15, dag 22 och dag 29).
|
Nebulisering av MRT5005
|
|
Placebo-jämförare: Del B - MAD-grupper: Sammansatt Placebo
Deltagarna fick placebo (normal saltlösning) en gång i veckan via nebulisering i 5 veckor (dvs. på dag 1, dag 8, dag 15, dag 22 och dag 29).
Data analyserades som en sammansatt population för alla deltagare som fick placebo i Part B MAD-grupperna och rapporterades i denna arm.
|
Normal saltlösning för inandning
|
|
Experimentell: Del D: MRT5005 4 mg
Deltagarna fick MRT5005 4 mg en gång dagligen via nebulisering från dag 1 till dag 5.
|
Nebulisering av MRT5005
|
|
Placebo-jämförare: Del D: Placebo
Deltagarna fick placebo (normal salin) en gång dagligen via nebulisering från dag 1 till dag 5.
|
Normal saltlösning för inandning
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Del A, B och D: Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar (TEAEs) och behandlingsrelaterade allvarliga biverkningar
Tidsram: Från den första dosen av studiens behandling (dag 1) upp till 48 veckor (slutet av uppföljningsperioden) efter den sista dosen av studiens behandling (del A: dag 337, del B: dag 365 och del D: dag 341)
|
En biverkning (AE) var varje oönskad medicinsk händelse hos en deltagare i en klinisk undersökning som fått ett läkemedel och som inte nödvändigtvis hade ett orsakssamband med studiens behandling.
En allvarlig biverkning (SAE) var varje oönskad medicinsk händelse (oavsett om den ansågs vara relaterad till studiens behandling eller inte) som vid vilken dos som helst: resulterade i döden; eller var livshotande; eller krävde inläggning på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse; eller resulterade i bestående eller betydande funktionsnedsättning/funktionshinder; eller var en medfödd missbildning/födelsedefekt; eller var en viktig medicinsk händelse. TEAEs definierades som händelser som nyrapporterades eller rapporterades förvärras i svårighetsgrad efter starten av studiens behandling upp till 48 veckor (slutet av uppföljningsperioden) efter den sista dosen av studiens behandling. |
Från den första dosen av studiens behandling (dag 1) upp till 48 veckor (slutet av uppföljningsperioden) efter den sista dosen av studiens behandling (del A: dag 337, del B: dag 365 och del D: dag 341)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Del A, B och D: Absolut förändring från baseline i procent av predikterat forcerat exspiratoriskt volym på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsram: Del A: BL, D1(8hPD), D2(24hPD), D3, D8, D15 och D29; Del B: BL, D1(6hPD), D2, D8(PrD och 6hPD), D9, D15(PrD och 6hPD), D16, D22(PrD och 6hPD), D23, D29(PrD och 6hPD), D30, D36, D43 och D57; Del D: BL, D1(2hPD), PrD på D2, D3, D4 och D5, D11, D18 och D32
|
Spirometri utfördes enligt riktlinjerna publicerade av American Thoracic Society för standardisering av spirometri.
ppFEV1 utvärderades under spirometritestningen.
För del A och B definierades baslinjevärdet som genomsnittet av resultaten från testning på Dag -1 och före dos på Dag 1.
För del D definierades baslinjevärdet som resultatet från testning före dos på Dag 1.
Här, Baslinje = BL, Dag = D, före dos = PrD, timmar efter dos = hPD.
|
Del A: BL, D1(8hPD), D2(24hPD), D3, D8, D15 och D29; Del B: BL, D1(6hPD), D2, D8(PrD och 6hPD), D9, D15(PrD och 6hPD), D16, D22(PrD och 6hPD), D23, D29(PrD och 6hPD), D30, D36, D43 och D57; Del D: BL, D1(2hPD), PrD på D2, D3, D4 och D5, D11, D18 och D32
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
10 maj 2018
Primärt slutförande (Faktisk)
15 mars 2022
Avslutad studie (Faktisk)
15 mars 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
7 september 2017
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
11 december 2017
Första postat (Faktisk)
15 december 2017
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
9 februari 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
6 februari 2026
Senast verifierad
1 februari 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Luftvägssjukdomar
- Matsmältningssystemets sjukdomar
- Lungsjukdomar
- Spädbarn, nyfödda, sjukdomar
- Bukspottkörtelsjukdomar
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Cystisk fibros
- Farmaceutiska förberedelser
- Kristalloidlösningar
- Isotonlösningar
- Lösningar
- Saltlösning
Andra studie-ID-nummer
- MRT5005-101
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Kvalificerade forskare kan begära tillgång till patientnivådata och relaterade studiedokument inklusive klinisk studie-rapport, studieprotokoll med eventuella ändringar, blankt observationsformulär, statistisk analysplan och dataset-specifikationer.
Patientnivådata kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda sekretessen för studiedeltagarna.
Ytterligare detaljer om Sanofis datadelning-kriterier, kvalificerade studier och process för att begära tillgång finns på: https://vivli.org
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .