Studio per valutare la sicurezza e la tollerabilità di MRT5005 somministrato mediante nebulizzazione in adulti con fibrosi cistica (RESTORE-CF)
6 febbraio 2026 aggiornato da: Sanofi
Uno studio di fase 1/2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, combinato con dose crescente singola e multipla che valuta la sicurezza, la tollerabilità e l'attività biologica di MRT5005 somministrato mediante nebulizzazione a soggetti adulti con fibrosi cistica
Questo studio di fase 1/2, first-in-human, valuterà la sicurezza e la tollerabilità di dosi crescenti singole e multiple di MRT5005 somministrate mediante nebulizzazione al tratto respiratorio di soggetti adulti con FC.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
42
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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Colorado
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Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
- National Jewish Health
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Florida
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
- University of Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Northwestern University
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- University of Indiana
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Maine
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Portland, Maine, Stati Uniti, 04102
- Maine Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
- Johns Hopkins University
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- University of Michigan
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267
- University of Cincinnati
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
- University Hospitals
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Oregon Health and Sciences University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- University of Pennsylvania
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37920
- New Orleans Center for Clinical Research
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
- University of Utah
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Virginia
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Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
- Virginia Commonwealth University
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
Diagnosi confermata di FC come definita da entrambi i seguenti:
- Due mutazioni CFTR che causano la malattia CF in Classe I o II (genotipo confermato alla visita di screening).
- Malattia sinopolmonare cronica e/o anomalie gastrointestinali/nutrizionali coerenti con la malattia FC.
- Malattia CF clinicamente stabile, come giudicato dallo sperimentatore.
- FEV1 ≥50% e ≤90% del normale previsto per età, sesso e altezza allo screening.
- Saturazione di ossigeno a riposo ≥92% in aria ambiente (pulsossimetria).
Criteri di esclusione:
- Un'infezione acuta delle vie respiratorie superiori o inferiori, esacerbazione polmonare, episodio clinicamente significativo di emottisi o modifica dei farmaci respiratori cronici (compresi gli antibiotici) per la malattia polmonare CF entro 28 giorni prima della somministrazione del prodotto sperimentale il Giorno 1.
- Ricevere un trattamento con ivacaftor in monoterapia (KALYDECO)
- Per tutti i gruppi tranne Dosaggio giornaliero: ricevere un trattamento con terapia a tripla combinazione (TRIKAFTA).
- Soggetti con una mutazione del gene CFTR di classe III, IV o V in almeno 1 allele.
- Infezione da batteri altamente virulenti associati a declino accelerato della funzione polmonare e/o ridotta sopravvivenza (ad es. Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa, Mycobacterium abscessus).
Il trattamento con ORKAMBI o SYMDEKO non è un'esclusione per questo studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Parte A - Gruppo SAD 1: MRT5005 8 mg
I partecipanti hanno ricevuto una singola dose di MRT5005 da 8 milligrammi (mg) per nebulizzazione il giorno 1.
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Nebulizzazione di MRT5005
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Sperimentale: Parte A - Gruppo SAD 2: MRT5005 16 mg
I partecipanti hanno ricevuto una dose singola di MRT5005 da 16 mg per nebulizzazione il Giorno 1.
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Nebulizzazione di MRT5005
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Sperimentale: Parte A - SAD Gruppo 3: MRT5005 20 mg
I partecipanti hanno ricevuto una dose singola di MRT5005 20 mg per nebulizzazione il Giorno 1.
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Nebulizzazione di MRT5005
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Sperimentale: Parte A - Gruppo SAD 4: MRT5005 24 mg
I partecipanti hanno ricevuto una singola dose di MRT5005 24 mg per nebulizzazione il Giorno 1.
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Nebulizzazione di MRT5005
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Comparatore placebo: Parte A - Gruppi SAD: Placebo Aggregato
I partecipanti hanno ricevuto una dose singola di placebo (soluzione salina normale) per nebulizzazione il Giorno 1. I dati sono stati analizzati come popolazione aggregata per tutti i partecipanti che hanno ricevuto placebo nei gruppi SAD della Parte A e riportati in questo braccio.
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Soluzione salina normale per inalazione
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Sperimentale: Parte B - MAD Gruppo 1: MRT5005 8 mg
I partecipanti hanno ricevuto MRT5005 8 mg una volta alla settimana per nebulizzazione per 5 settimane (ovvero il Giorno 1, il Giorno 8, il Giorno 15, il Giorno 22 e il Giorno 29).
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Nebulizzazione di MRT5005
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Sperimentale: Parte B - MAD Gruppo 2: MRT5005 12 mg
I partecipanti hanno ricevuto MRT5005 12 mg una volta alla settimana per nebulizzazione per 5 settimane (ovvero il giorno 1, il giorno 8, il giorno 15, il giorno 22 e il giorno 29).
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Nebulizzazione di MRT5005
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Sperimentale: Parte B - MAD Gruppo 3: MRT5005 16 mg
I partecipanti hanno ricevuto MRT5005 16 mg una volta alla settimana per nebulizzazione per 5 settimane (ovvero il Giorno 1, il Giorno 8, il Giorno 15, il Giorno 22 e il Giorno 29).
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Nebulizzazione di MRT5005
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Sperimentale: Parte B - Gruppo MAD 4: MRT5005 20 mg
I partecipanti hanno ricevuto MRT5005 20 mg una volta alla settimana per nebulizzazione per 5 settimane (ovvero il Giorno 1, il Giorno 8, il Giorno 15, il Giorno 22 e il Giorno 29).
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Nebulizzazione di MRT5005
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Comparatore placebo: Parte B - Gruppi MAD: Placebo in Pool
I partecipanti hanno ricevuto placebo (soluzione fisiologica normale) una volta a settimana per nebulizzazione per 5 settimane (ovvero il Giorno 1, il Giorno 8, il Giorno 15, il Giorno 22 e il Giorno 29).
I dati sono stati analizzati come popolazione aggregata per tutti i partecipanti che hanno ricevuto placebo nei gruppi MAD della Parte B e riportati in questo braccio.
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Soluzione salina normale per inalazione
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Sperimentale: Parte D: MRT5005 4 mg
I partecipanti hanno ricevuto MRT5005 4 mg una volta al giorno per nebulizzazione dal Giorno 1 al Giorno 5.
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Nebulizzazione di MRT5005
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Comparatore placebo: Parte D: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto placebo (soluzione salina normale) una volta al giorno per nebulizzazione dal Giorno 1 al Giorno 5.
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Soluzione salina normale per inalazione
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Parti A, B e D: Numero di Partecipanti con Eventi Avversi Emergenti dal Trattamento (TEAE) ed Eventi Avversi Gravi Emergenti dal Trattamento
Lasso di tempo: Dal primo dosaggio di somministrazione del trattamento in studio (Giorno 1) fino a 48 settimane (fine del periodo di follow-up) dopo l'ultimo dosaggio di somministrazione del trattamento in studio (Parte A: Giorno 337, Parte B: Giorno 365 e Parte D: Giorno 341)
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Un evento avverso (AE) era qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante a un'indagine clinica a cui era stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non aveva necessariamente una relazione causale con il trattamento dello studio.
Un evento avverso grave (SAE) era qualsiasi evento medico sfavorevole (considerato correlato o meno al trattamento dello studio) che a qualsiasi dose: ha provocato la morte; o era pericoloso per la vita; o ha richiesto il ricovero in ospedale o il prolungamento di un ricovero esistente; o ha provocato una disabilità/incapacità persistente o significativa; o era un'anomalia congenita/difetto alla nascita; o era un evento medico importante.
I TEAE sono stati definiti come eventi che sono stati segnalati per la prima volta o segnalati come peggiorati in gravità dopo l'inizio del trattamento dello studio fino a 48 settimane (fine del periodo di follow-up) dopo l'ultima dose di somministrazione del trattamento dello studio.
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Dal primo dosaggio di somministrazione del trattamento in studio (Giorno 1) fino a 48 settimane (fine del periodo di follow-up) dopo l'ultimo dosaggio di somministrazione del trattamento in studio (Parte A: Giorno 337, Parte B: Giorno 365 e Parte D: Giorno 341)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Parti A, B e D: Variazione Assoluta Rispetto al Basale nella Percentuale Predetta del Volume Espiratorio Forzato in 1 Secondo (ppFEV1)
Lasso di tempo: Parte A: BL, D1 (8hPD), D2 (24hPD), D3, D8, D15 e D29; Parte B: BL, D1 (6hPD), D2, D8 (PrD e 6hPD), D9, D15 (PrD e 6hPD), D16, D22 (PrD e 6hPD), D23, D29 (PrD e 6hPD), D30, D36, D43 e D57; Parte D: BL, D1 (2hPD), PrD su D2, D3, D4 e D5, D11, D18 e D32
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La spirometria è stata eseguita secondo le linee guida pubblicate dall'American Thoracic Society per la standardizzazione della spirometria.
Il ppFEV1 è stato valutato durante il test di spirometria. Per le Parti A e B, il valore basale è stato definito come la media dei risultati dei test eseguiti il Giorno -1 e prima della dose il Giorno 1. Per la Parte D, il valore basale è stato definito come il risultato del test eseguito prima della dose il Giorno 1. Qui, Baseline = BL, Giorno = D, pre-dose = PrD, ore dopo la dose = hPD. |
Parte A: BL, D1 (8hPD), D2 (24hPD), D3, D8, D15 e D29; Parte B: BL, D1 (6hPD), D2, D8 (PrD e 6hPD), D9, D15 (PrD e 6hPD), D16, D22 (PrD e 6hPD), D23, D29 (PrD e 6hPD), D30, D36, D43 e D57; Parte D: BL, D1 (2hPD), PrD su D2, D3, D4 e D5, D11, D18 e D32
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
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Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
10 maggio 2018
Completamento primario (Effettivo)
15 marzo 2022
Completamento dello studio (Effettivo)
15 marzo 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
7 settembre 2017
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
11 dicembre 2017
Primo Inserito (Effettivo)
15 dicembre 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
9 febbraio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
6 febbraio 2026
Ultimo verificato
1 febbraio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie delle vie respiratorie
- Malattie dell'apparato digerente
- Malattie polmonari
- Infante, neonato, malattie
- Malattie pancreatiche
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Fibrosi cistica
- Preparati farmaceutici
- Soluzioni cristalloidi
- Soluzioni isotoniche
- Soluzioni
- Soluzione salina
Altri numeri di identificazione dello studio
- MRT5005-101
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai documenti di studio correlati, inclusi il rapporto dello studio clinico, il protocollo di studio con eventuali emendamenti, il modulo di refertazione dei casi in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati.
I dati a livello di paziente saranno anonimizzati e i documenti di studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti alla sperimentazione.
Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, gli studi idonei e il processo per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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Prove cliniche su Fibrosi cistica
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Completato