Studie for å evaluere sikkerheten og toleransen til MRT5005 administrert ved forstøver hos voksne med cystisk fibrose (RESTORE-CF)
6. februar 2026 oppdatert av: Sanofi
En fase 1/2, randomisert, dobbeltblindet, placebokontrollert, kombinert enkelt- og multiple stigende dosestudie som evaluerer sikkerheten, tolerabiliteten og den biologiske aktiviteten til MRT5005 administrert ved forstøver til voksne personer med cystisk fibrose
Denne fase 1/2, første-i-menneske-studien vil evaluere sikkerheten og toleransen til enkelt- og multiple eskalerende doser av MRT5005 administrert ved forstøver til luftveiene til voksne personer med CF.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
42
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Forente stater, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
- University of Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Northwestern University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- University of Indiana
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Forente stater, 04102
- Maine Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
- Johns Hopkins University
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- University of Michigan
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45267
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
- University Hospitals
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health and Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Forente stater, 37920
- New Orleans Center for Clinical Research
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Bekreftet diagnose av CF som definert av begge følgende:
- To CF-sykdomsfremkallende CFTR-mutasjoner i klasse I eller II (genotype bekreftet ved screeningbesøket).
- Kronisk sinopulmonal sykdom og/eller gastrointestinale/ernæringsmessige abnormiteter forenlig med CF-sykdom.
- Klinisk stabil CF-sykdom, bedømt av etterforskeren.
- FEV1 ≥50 % og ≤90 % av den forutsagte normalen for alder, kjønn og høyde ved screening.
- Hvilende oksygenmetning ≥92 % på romluft (pulsoksymetri).
Ekskluderingskriterier:
- En akutt øvre eller nedre luftveisinfeksjon, lungeforverring, klinisk signifikant episode med hemoptyse eller endring i kroniske luftveismedisiner (inkludert antibiotika) for CF-lungesykdom innen 28 dager før dosering med undersøkelsesprodukt på dag 1.
- Får behandling med ivacaftor monoterapi (KALYDECO)
- For alle grupper unntatt Daglig dosering: Får behandling med trippelkombinasjonsbehandling (TRIKAFTA).
- Personer med en klasse III-, IV- eller V CFTR-genmutasjon i minst 1 allel.
- Infeksjon med svært virulente bakterier assosiert med akselerert reduksjon i lungefunksjon og/eller redusert overlevelse (f.eks. Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa, Mycobacterium abscessus).
Behandling med ORKAMBI eller SYMDEKO er ikke en eksklusjon for denne studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Del A - SAD Gruppe 1: MRT5005 8 mg
Deltakerne fikk en enkeltdose på 8 milligram (mg) MRT5005 via nebulisering på dag 1.
|
Forstøving av MRT5005
|
|
Eksperimentell: Del A - SAD Gruppe 2: MRT5005 16 mg
Deltakerne fikk en enkeltdose MRT5005 16 mg via nebulisering på dag 1.
|
Forstøving av MRT5005
|
|
Eksperimentell: Del A - SAD Gruppe 3: MRT5005 20 mg
Deltakerne fikk en enkeltdose MRT5005 20 mg via nebulisering på dag 1.
|
Forstøving av MRT5005
|
|
Eksperimentell: Del A - SAD Gruppe 4: MRT5005 24 mg
Deltakerne fikk en enkeltdose MRT5005 24 mg via nebulisering på dag 1.
|
Forstøving av MRT5005
|
|
Placebo komparator: Del A - SAD-grupper: Sammenslått placebo
Deltakerne mottok en enkeltdose placebo (normal saltvann) via nebulisering på dag 1. Dataene ble analysert som en samlet populasjon for alle deltakere som mottok placebo i del A SAD-gruppene og er rapportert i denne arm.
|
Normal saltvann for innånding
|
|
Eksperimentell: Del B - MAD Gruppe 1: MRT5005 8 mg
Deltakerne mottok MRT5005 8 mg én gang i uken via nebulisering i 5 uker (dvs. på dag 1, dag 8, dag 15, dag 22 og dag 29).
|
Forstøving av MRT5005
|
|
Eksperimentell: Del B - MAD Gruppe 2: MRT5005 12 mg
Deltakerne fikk MRT5005 12 mg én gang per uke via nebulisering i 5 uker (dvs. på dag 1, dag 8, dag 15, dag 22 og dag 29).
|
Forstøving av MRT5005
|
|
Eksperimentell: Del B - MAD Gruppe 3: MRT5005 16 mg
Deltakerne fikk MRT5005 16 mg én gang i uken via nebulisering i 5 uker (dvs. på dag 1, dag 8, dag 15, dag 22 og dag 29).
|
Forstøving av MRT5005
|
|
Eksperimentell: Del B - MAD-gruppe 4: MRT5005 20 mg
Deltakerne fikk MRT5005 20 mg én gang i uken via nebulisering i 5 uker (dvs. på dag 1, dag 8, dag 15, dag 22 og dag 29).
|
Forstøving av MRT5005
|
|
Placebo komparator: Del B - MAD-grupper: Sammenslått placebo
Deltakerne mottok placebo (normalt saltvann) en gang i uken via nebulisering i 5 uker (dvs. på dag 1, dag 8, dag 15, dag 22 og dag 29).
Dataene ble analysert som en samlet populasjon for alle deltakere som mottok placebo i del B MAD-grupper og rapportert i denne armen.
|
Normal saltvann for innånding
|
|
Eksperimentell: Del D: MRT5005 4 mg
Deltakerne mottok MRT5005 4 mg en gang daglig via nebulisering fra dag 1 til dag 5.
|
Forstøving av MRT5005
|
|
Placebo komparator: Del D: Placebo
Deltakerne fikk placebo (fysiologisk saltvann) én gang daglig via nebulisering fra dag 1 til dag 5.
|
Normal saltvann for innånding
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Del A, B og D: Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs) og behandlingsrelaterte alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Fra første dose av studiebehandling (dag 1) opp til 48 uker (slutten av oppfølgingsperioden) etter siste dose av studiebehandling (del A: dag 337, del B: dag 365 og del D: dag 341)
|
En uønsket hendelse (AE) var enhver uheldig medisinsk forekomst hos en deltaker i en klinisk undersøkelse som fikk et legemiddel, og som ikke nødvendigvis hadde en årsakssammenheng med studiemedisinen.
En alvorlig uønsket hendelse (SAE) var enhver uheldig medisinsk forekomst (enten den ble ansett å være relatert til studiemedisinen eller ikke) som ved en hvilken som helst dose: førte til død; eller var livstruende; eller krevde innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende innleggelse; eller førte til vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet; eller var en medfødt misdannelse/fødselsdefekt; eller var en viktig medisinsk hendelse.
TEAE-ene ble definert som hendelser som ble nyrapportert eller rapportert å forverres i alvorlighetsgrad etter start av studiemedisin inntil 48 uker (slutten av oppfølgingsperioden) etter siste dose av studiemedisin.
|
Fra første dose av studiebehandling (dag 1) opp til 48 uker (slutten av oppfølgingsperioden) etter siste dose av studiebehandling (del A: dag 337, del B: dag 365 og del D: dag 341)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Del A, B og D: Absolutt endring fra baseline i prosent predikert tvungen ekspiratorisk volum på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Del A:BL, D1(8tPD), D2(24tPD), D3, D8, D15 og D29; Del B:BL, D1(6tPD), D2, D8(PrD og 6tPD), D9, D15(PrD og 6tPD), D16, D22(PrD og 6tPD), D23, D29(PrD og 6tPD), D30, D36, D43 og D57; Del D:BL, D1(2tPD), PrD på D2, D3, D4 og D5, D11, D18 og D32
|
Spirometri ble utført i henhold til retningslinjene publisert av American Thoracic Society for standardisering av spirometri.
ppFEV1 ble vurdert under spirometri-testingen.
For del A og B ble utgangsverdien definert som gjennomsnittet av resultatene fra testing på dag -1 og før dosering på dag 1.
For del D ble utgangsverdien definert som resultatet fra testing før dosering på dag 1.
Her: Baseline = BL, Day = D, pre-dose = PrD, hours post dose = hPD.
|
Del A:BL, D1(8tPD), D2(24tPD), D3, D8, D15 og D29; Del B:BL, D1(6tPD), D2, D8(PrD og 6tPD), D9, D15(PrD og 6tPD), D16, D22(PrD og 6tPD), D23, D29(PrD og 6tPD), D30, D36, D43 og D57; Del D:BL, D1(2tPD), PrD på D2, D3, D4 og D5, D11, D18 og D32
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
10. mai 2018
Primær fullføring (Faktiske)
15. mars 2022
Studiet fullført (Faktiske)
15. mars 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
7. september 2017
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
11. desember 2017
Først lagt ut (Faktiske)
15. desember 2017
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
9. februar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
6. februar 2026
Sist bekreftet
1. februar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Sykdommer i luftveiene
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Lungesykdommer
- Spedbarn, nyfødte, sykdommer
- Pankreassykdommer
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Cystisk fibrose
- Farmasøytiske preparater
- Krystalloidløsninger
- Isotoniske løsninger
- Løsninger
- Saltoppløsning
Andre studie-ID-numre
- MRT5005-101
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til pasientnivådata og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studioprotokollen med eventuelle endringer, tomt pasientjournalark, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner.
Pasientnivådata vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte deltakernes personvern.
Ytterligere detaljer om Sanofis datadelingkriterier, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://vivli.org
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .