Estudo para avaliar a segurança e tolerabilidade do MRT5005 administrado por nebulização em adultos com fibrose cística (RESTORE-CF)
6 de fevereiro de 2026 atualizado por: Sanofi
Um estudo de fase 1/2, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, combinado de dose única e múltipla ascendente avaliando a segurança, tolerabilidade e atividade biológica do MRT5005 administrado por nebulização a indivíduos adultos com fibrose cística
Este primeiro estudo de fase 1/2 em humanos avaliará a segurança e a tolerabilidade de doses crescentes únicas e múltiplas de MRT5005 administradas por nebulização no trato respiratório de indivíduos adultos com FC.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
42
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
- National Jewish Health
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- University of Indiana
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Maine
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Portland, Maine, Estados Unidos, 04102
- Maine Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins University
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
- University of Cincinnati
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- University Hospitals
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health and Sciences University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37920
- New Orleans Center for Clinical Research
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Virginia Commonwealth University
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
Diagnóstico confirmado de FC conforme definido por ambos os seguintes:
- Duas mutações CFTR causadoras da doença de FC em Classe I ou II (genótipo confirmado na consulta de triagem).
- Doença sinopulmonar crônica e/ou anormalidades gastrointestinais/nutricionais consistentes com doença de FC.
- Doença de FC clinicamente estável, conforme julgado pelo investigador.
- VEF1 ≥50% e ≤90% do normal previsto para idade, sexo e altura na triagem.
- Saturação de oxigênio em repouso ≥92% em ar ambiente (oximetria de pulso).
Critério de exclusão:
- Infecção respiratória superior ou inferior aguda, exacerbação pulmonar, episódio clinicamente significativo de hemoptise ou alteração nos medicamentos respiratórios crônicos (incluindo antibióticos) para doença pulmonar de FC dentro de 28 dias antes da administração do produto experimental no Dia 1.
- Recebendo tratamento com monoterapia com ivacaftor (KALYDECO)
- Para todos os grupos, exceto Dosagem diária: Recebendo tratamento com terapia de combinação tripla (TRIKAFTA).
- Indivíduos com uma mutação do gene CFTR Classe III, IV ou V em pelo menos 1 alelo.
- Infecção com bactérias altamente virulentas associadas ao declínio acelerado da função pulmonar e/ou diminuição da sobrevida (por exemplo, Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa, Mycobacterium abscessus).
O tratamento com ORKAMBI ou SYMDEKO não é uma exclusão para este estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Parte A - Grupo 1 SAD: MRT5005 8 mg
Os participantes receberam uma dose única de 8 miligramas (mg) de MRT5005 por nebulização no Dia 1.
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Nebulização de MRT5005
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Experimental: Parte A - Grupo SAD 2: MRT5005 16 mg
Os participantes receberam uma dose única de MRT5005 16 mg por nebulização no Dia 1.
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Nebulização de MRT5005
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Experimental: Parte A - Grupo 3 SAD: MRT5005 20 mg
Os participantes receberam uma dose única de MRT5005 20 mg por nebulização no Dia 1.
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Nebulização de MRT5005
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Experimental: Parte A - Grupo SAD 4: MRT5005 24 mg
Os participantes receberam uma dose única de MRT5005 24 mg por nebulização no Dia 1.
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Nebulização de MRT5005
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Comparador de Placebo: Parte A - Grupos SAD: Placebo Agrupado
Os participantes receberam uma dose única de placebo (soro fisiológico normal) por nebulização no Dia 1. Os dados foram analisados como uma população combinada para todos os participantes que receberam placebo nos grupos SAD da Parte A e relatados neste braço.
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Soro fisiológico normal para inalação
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Experimental: Parte B - Grupo MAD 1: MRT5005 8 mg
Os participantes receberam MRT5005 8 mg uma vez por semana por nebulização durante 5 semanas (ou seja, no Dia 1, Dia 8, Dia 15, Dia 22 e Dia 29).
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Nebulização de MRT5005
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Experimental: Parte B - MAD Grupo 2: MRT5005 12 mg
Os participantes receberam MRT5005 12 mg uma vez por semana por nebulização durante 5 semanas (ou seja, no Dia 1, Dia 8, Dia 15, Dia 22 e Dia 29).
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Nebulização de MRT5005
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Experimental: Parte B - Grupo MAD 3: MRT5005 16 mg
Os participantes receberam MRT5005 16 mg uma vez por semana por nebulização durante 5 semanas (ou seja, no Dia 1, Dia 8, Dia 15, Dia 22 e Dia 29).
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Nebulização de MRT5005
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Experimental: Parte B - Grupo MAD 4: MRT5005 20 mg
Os participantes receberam MRT5005 20 mg uma vez por semana por nebulização durante 5 semanas (ou seja, no Dia 1, Dia 8, Dia 15, Dia 22 e Dia 29).
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Nebulização de MRT5005
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Comparador de Placebo: Parte B - Grupos MAD: Placebo Agrupado
Os participantes receberam placebo (soro fisiológico normal) uma vez por semana por nebulização durante 5 semanas (ou seja, no Dia 1, Dia 8, Dia 15, Dia 22 e Dia 29).
Os dados foram analisados como uma população agregada para todos os participantes que receberam placebo nos grupos MAD da Parte B e são reportados neste braço.
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Soro fisiológico normal para inalação
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Experimental: Parte D: MRT5005 4 mg
Os participantes receberam MRT5005 4 mg uma vez por dia por nebulização do Dia 1 ao Dia 5.
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Nebulização de MRT5005
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Comparador de Placebo: Parte D: Placebo
Os participantes receberam placebo (soro fisiológico) uma vez por dia por nebulização do Dia 1 ao Dia 5.
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Soro fisiológico normal para inalação
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Partes A, B e D: Número de Participantes com Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs) e Eventos Adversos Graves Emergentes do Tratamento
Prazo: Desde a primeira dose da administração do tratamento do estudo (Dia 1) até 48 semanas (fim do período de seguimento) após a última dose da administração do tratamento do estudo (Parte A: Dia 337, Parte B: Dia 365 e Parte D: Dia 341)
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Um evento adverso (EA) era qualquer ocorrência médica indesejável num participante de investigação clínica a quem foi administrado um produto farmacêutico e que não necessariamente tinha uma relação causal com o tratamento do estudo.
Um evento adverso grave (EAG) era qualquer ocorrência médica indesejável (quer considerada relacionada com o tratamento do estudo ou não) que a qualquer dose: resultou em morte; ou foi potencialmente fatal; ou exigiu hospitalização ou prolongamento da hospitalização existente; ou resultou em incapacidade/disfunção persistente ou significativa; ou foi uma anomalia congénita/defeito de nascença; ou foi um evento médico importante.
Os EAT foram definidos como eventos que foram relatados pela primeira vez ou relatados como tendo piorado em gravidade após o início do tratamento do estudo até 48 semanas (fim do período de acompanhamento) após a última dose de administração do tratamento do estudo.
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Desde a primeira dose da administração do tratamento do estudo (Dia 1) até 48 semanas (fim do período de seguimento) após a última dose da administração do tratamento do estudo (Parte A: Dia 337, Parte B: Dia 365 e Parte D: Dia 341)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Partes A, B e D: Alteração Absoluta em Relação à Linha de Base na Percentagem Prevista do Volume Expiratório Forçado no 1.º Segundo (ppFEV1)
Prazo: Parte A: BL, D1(8hPD), D2(24hPD), D3, D8, D15 e D29; Parte B: BL, D1(6hPD), D2, D8(PrD e 6hPD), D9, D15(PrD e 6hPD), D16, D22(PrD e 6hPD), D23, D29(PrD e 6hPD), D30, D36, D43 e D57; Parte D: BL, D1(2hPD), PrD em D2, D3, D4 e D5, D11, D18 e D32
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A espirometria foi realizada de acordo com as diretrizes publicadas pela American Thoracic Society para padronização da espirometria.
O ppFEV1 foi avaliado durante o teste de espirometria.
Para as Partes A e B, o valor basal foi definido como a média dos resultados dos testes no Dia -1 e no pré-dose no Dia 1.
Para a Parte D, o valor basal foi definido como o resultado do teste pré-dose no Dia 1.
Aqui, Baseline= BL, Day= D, pre-dose= PrD, hours post dose= hPD.
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Parte A: BL, D1(8hPD), D2(24hPD), D3, D8, D15 e D29; Parte B: BL, D1(6hPD), D2, D8(PrD e 6hPD), D9, D15(PrD e 6hPD), D16, D22(PrD e 6hPD), D23, D29(PrD e 6hPD), D30, D36, D43 e D57; Parte D: BL, D1(2hPD), PrD em D2, D3, D4 e D5, D11, D18 e D32
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
10 de maio de 2018
Conclusão Primária (Real)
15 de março de 2022
Conclusão do estudo (Real)
15 de março de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de setembro de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
11 de dezembro de 2017
Primeira postagem (Real)
15 de dezembro de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
9 de fevereiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de fevereiro de 2026
Última verificação
1 de fevereiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Respiratórias
- Doenças do aparelho digestivo
- Doenças pulmonares
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Doenças pancreáticas
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Fibrose cística
- Preparações farmacêuticas
- Soluções cristalóides
- Soluções isotônicas
- Soluções
- Solução salina
Outros números de identificação do estudo
- MRT5005-101
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Investigadores qualificados podem solicitar acesso a dados ao nível do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer emendas, formulário de relato de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados.
Os dados ao nível do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão redigidos para proteger a privacidade dos participantes do ensaio.
Mais detalhes sobre os critérios de partilha de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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