Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i tolerancję MRT5005 podawanego przez nebulizację osobom dorosłym z mukowiscydozą (RESTORE-CF)

6 lutego 2026 zaktualizowane przez: Sanofi

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo, połączone badanie fazy 1/2 z pojedynczą i wielokrotną rosnącą dawką oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i aktywność biologiczną MRT5005 podawanego przez nebulizację dorosłym pacjentom z mukowiscydozą

To pierwsze badanie fazy 1/2 na ludziach oceni bezpieczeństwo i tolerancję pojedynczych i wielokrotnych rosnących dawek MRT5005 podawanych przez nebulizację do dróg oddechowych dorosłych pacjentów z mukowiscydozą.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

42

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • University of Indiana
    • Maine
      • Portland, Maine, Stany Zjednoczone, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45267
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • University Hospitals
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health and Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37920
        • New Orleans Center for Clinical Research
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzone rozpoznanie mukowiscydozy zdefiniowane przez oba z poniższych:

    • Dwie mutacje CFTR powodujące chorobę CF w klasie I lub II (genotyp potwierdzony podczas wizyty przesiewowej).
    • Przewlekła choroba zatokowo-płucna i/lub zaburzenia żołądkowo-jelitowe/żywieniowe zgodne z chorobą CF.
  • Klinicznie stabilna mukowiscydoza w ocenie badacza.
  • FEV1 ≥50% i ≤90% wartości przewidywanej normy dla wieku, płci i wzrostu podczas badania przesiewowego.
  • Spoczynkowe nasycenie tlenem ≥92% w powietrzu pokojowym (pulsoksymetria).

Kryteria wyłączenia:

  • Ostra infekcja górnych lub dolnych dróg oddechowych, zaostrzenie choroby płuc, klinicznie istotny epizod krwioplucia lub zmiana stosowanych leków stosowanych przewlekle w układzie oddechowym (w tym antybiotyków) z powodu mukowiscydozy płuc w ciągu 28 dni przed podaniem badanego produktu w dniu 1.
  • Otrzymywanie leczenia monoterapią iwakaftorem (KALYDECO)
  • Dla wszystkich grup z wyjątkiem dawkowania dziennego: Otrzymujące leczenie potrójną terapią skojarzoną (TRIKAFTA).
  • Osoby z mutacją genu CFTR klasy III, IV lub V w co najmniej 1 allelu.
  • Zakażenie wysoce zjadliwymi bakteriami związanymi z przyspieszonym pogorszeniem czynności płuc i/lub zmniejszoną przeżywalnością (np. Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa, Mycobacterium abscessus).

Leczenie ORKAMBI lub SYMDEKO nie jest wykluczeniem z tego badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część A - Grupa SAD 1: MRT5005 8 mg
Uczestnicy otrzymali pojedynczą dawkę 8 miligramów (mg) preparatu MRT5005 drogą nebulizacji w dniu 1.
Lek: MRT5005
Nebulizacja MRT5005
Eksperymentalny: Część A - Grupa SAD 2: MRT5005 16 mg
Uczestnicy otrzymali pojedynczą dawkę 16 mg leku MRT5005 przez nebulizację w Dniu 1.
Lek: MRT5005
Nebulizacja MRT5005
Eksperymentalny: Część A - Grupa SAD 3: MRT5005 20 mg
Uczestnicy otrzymali pojedynczą dawkę 20 mg preparatu MRT5005 drogą nebulizacji w dniu 1.
Lek: MRT5005
Nebulizacja MRT5005
Eksperymentalny: Część A - SAD Grupa 4: MRT5005 24 mg
Uczestnicy otrzymali pojedynczą dawkę 24 mg MRT5005 drogą nebulizacji w dniu 1.
Lek: MRT5005
Nebulizacja MRT5005
Komparator placebo: Część A - Grupy SAD: Skumulowane placebo
Uczestnicy otrzymali pojedynczą dawkę placebo (roztwór soli fizjologicznej) w postaci nebulizacji w Dniu 1. Dane analizowano jako połączoną populację wszystkich uczestników, którzy otrzymali placebo w grupach SAD Części A, i przedstawiono w tej grupie.
Lek: Normalna sól fizjologiczna
Zwykła sól fizjologiczna do inhalacji
Eksperymentalny: Część B - MAD Grupa 1: MRT5005 8 mg
Uczestnicy otrzymywali MRT5005 w dawce 8 mg raz w tygodniu przez nebulizację przez 5 tygodni (tj. w Dniu 1, Dniu 8, Dniu 15, Dniu 22 i Dniu 29).
Lek: MRT5005
Nebulizacja MRT5005
Eksperymentalny: Część B - MAD Grupa 2: MRT5005 12 mg
Uczestnicy otrzymywali MRT5005 w dawce 12 mg raz w tygodniu poprzez nebulizację przez 5 tygodni (tj. w dniu 1, dniu 8, dniu 15, dniu 22 i dniu 29).
Lek: MRT5005
Nebulizacja MRT5005
Eksperymentalny: Część B - MAD Grupa 3: MRT5005 16 mg
Uczestnicy otrzymywali MRT5005 w dawce 16 mg raz w tygodniu przez nebulizację przez 5 tygodni (tj. w dniu 1, dniu 8, dniu 15, dniu 22 i dniu 29).
Lek: MRT5005
Nebulizacja MRT5005
Eksperymentalny: Część B - MAD Grupa 4: MRT5005 20 mg
Uczestnicy otrzymywali MRT5005 20 mg raz w tygodniu w drodze nebulizacji przez 5 tygodni (tj. w Dniu 1, Dniu 8, Dniu 15, Dniu 22 i Dniu 29).
Lek: MRT5005
Nebulizacja MRT5005
Komparator placebo: Część B - Grupy MAD: Łączone placebo
Uczestnicy otrzymywali placebo (roztwór soli fizjologicznej) raz w tygodniu przez nebulizację przez 5 tygodni (tj. w dniu 1, dniu 8, dniu 15, dniu 22 i dniu 29). Dane analizowano jako połączoną populację dla wszystkich uczestników, którzy otrzymali placebo w grupach MAD części B i zgłoszono w tym ramieniu.
Lek: Normalna sól fizjologiczna
Zwykła sól fizjologiczna do inhalacji
Eksperymentalny: Część D: MRT5005 4 mg
Uczestnicy otrzymywali MRT5005 w dawce 4 mg raz dziennie poprzez nebulizację od dnia 1 do dnia 5.
Lek: MRT5005
Nebulizacja MRT5005
Komparator placebo: Część D: Placebo
Uczestnicy otrzymywali placebo (roztwór soli fizjologicznej) raz dziennie przez nebulizację od dnia 1 do dnia 5.
Lek: Normalna sól fizjologiczna
Zwykła sól fizjologiczna do inhalacji

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Części A, B i D: Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami lekowymi (TEAEs) i poważnymi niepożądanymi zdarzeniami lekowymi
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki podania leczenia w badaniu (dzień 1) do 48 tygodni (koniec okresu obserwacji) po podaniu ostatniej dawki leczenia w badaniu (część A: dzień 337, część B: dzień 365 i część D: dzień 341)
Zdarzenie niepożądane (AE) było każdym niekorzystnym zdarzeniem medycznym u uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny, i które niekoniecznie miało związek przyczynowy z leczeniem badawczym. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) było każdym niekorzystnym zdarzeniem medycznym (niezależnie od tego, czy uważano je za związane z leczeniem badawczym, czy nie), które w dowolnej dawce: spowodowało śmierć; lub stanowiło zagrożenie życia; lub wymagało hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji; lub spowodowało trwałe lub znaczne upośledzenie/niezdolność; lub było wadą wrodzoną/wadą wrodzoną; lub było istotnym zdarzeniem medycznym. TEAE zdefiniowano jako zdarzenia, które zostały po raz pierwszy zgłoszone lub zgłoszone jako pogarszające się pod względem ciężkości po rozpoczęciu leczenia badawczego do 48 tygodni (koniec okresu obserwacji) po podaniu ostatniej dawki leczenia badawczego.
Od pierwszej dawki podania leczenia w badaniu (dzień 1) do 48 tygodni (koniec okresu obserwacji) po podaniu ostatniej dawki leczenia w badaniu (część A: dzień 337, część B: dzień 365 i część D: dzień 341)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Części A, B i D: Bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w pierwszej sekundzie (ppFEV1)
Ramy czasowe: Część A:BL, D1(8hPD), D2(24hPD), D3, D8, D15 i D29; Część B:BL, D1(6hPD), D2, D8(PrD i 6hPD), D9, D15(PrD i 6hPD), D16, D22(PrD i 6hPD), D23, D29(PrD i 6hPD), D30, D36, D43 i D57; Część D:BL, D1(2hPD), PrD w D2, D3, D4 i D5, D11, D18 i D32
Spirometrię przeprowadzono zgodnie z wytycznymi opublikowanymi przez Amerykańskie Towarzystwo Chorób Klatki Piersiowej dotyczącymi standaryzacji spirometrii.
Wskaźnik ppFEV1 oceniano podczas badania spirometrycznego.
W częściach A i B wartość wyjściową zdefiniowano jako średnią wyników z badań przeprowadzonych w dniu -1 oraz przed podaniem dawki w dniu 1.
W części D wartość wyjściową zdefiniowano jako wynik badania przeprowadzonego przed podaniem dawki w dniu 1.
Tutaj, Wartość wyjściowa = BL, Dzień = D, przed podaniem dawki = PrD, godziny po podaniu dawki = hPD.
Część A:BL, D1(8hPD), D2(24hPD), D3, D8, D15 i D29; Część B:BL, D1(6hPD), D2, D8(PrD i 6hPD), D9, D15(PrD i 6hPD), D16, D22(PrD i 6hPD), D23, D29(PrD i 6hPD), D30, D36, D43 i D57; Część D:BL, D1(2hPD), PrD w D2, D3, D4 i D5, D11, D18 i D32

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sanofi

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 maja 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 marca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 marca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 września 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 grudnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 grudnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MRT5005-101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Uprawnieni badacze mogą ubiegać się o dostęp do danych na poziomie pacjenta oraz powiązanych dokumentów badania, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania wraz z wszelkimi poprawkami, pustego formularza zgłoszenia przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badania zostaną ocenzurowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Dalsze szczegóły dotyczące kryteriów udostępniania danych przez Sanofi, kwalifikujących się badań oraz procesu składania wniosków o dostęp można znaleźć pod adresem: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cambodia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj