Studie k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti MRT5005 podávaného nebulizací u dospělých s cystickou fibrózou (RESTORE-CF)
6. února 2026 aktualizováno: Sanofi
Fáze 1/2, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, kombinovaná studie s jednou a více vzestupnými dávkami hodnotící bezpečnost, snášenlivost a biologickou aktivitu MRT5005 podávané nebulizací dospělým subjektům s cystickou fibrózou
Tato první studie fáze 1/2 u člověka vyhodnotí bezpečnost a snášenlivost jednotlivých a vícenásobných eskalujících dávek MRT5005 podávaných nebulizací do dýchacího traktu dospělých subjektů s CF.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
42
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- University of Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Northwestern University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- University of Indiana
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Spojené státy, 04102
- Maine Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- Johns Hopkins University
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- University of Michigan
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45267
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
- University Hospitals
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health and Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Spojené státy, 37920
- New Orleans Center for Clinical Research
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
Potvrzená diagnóza CF, jak je definována oběma z následujících:
- Dvě mutace CFTR způsobující onemocnění CF ve třídě I nebo II (genotyp potvrzený při screeningové návštěvě).
- Chronické sinopulmonální onemocnění a/nebo gastrointestinální/nutriční abnormality odpovídající CF onemocnění.
- Klinicky stabilní onemocnění CF podle posouzení zkoušejícího.
- FEV1 ≥ 50 % a ≤ 90 % předpokládané normy pro věk, pohlaví a výšku při screeningu.
- Klidová saturace kyslíkem ≥92 % na vzduchu v místnosti (pulzní oxymetrie).
Kritéria vyloučení:
- Akutní infekce horních nebo dolních cest dýchacích, plicní exacerbace, klinicky významná epizoda hemoptýzy nebo změna chronických respiračních léků (včetně antibiotik) pro CF plicní onemocnění během 28 dnů před podáním hodnoceného přípravku v den 1.
- Přijímání léčby ivakaftorem v monoterapii (KALYDECO)
- Pro všechny skupiny kromě denního dávkování: Léčba trojkombinační terapií (TRIKAFTA).
- Subjekty s mutací genu CFTR třídy III, IV nebo V alespoň v 1 alele.
- Infekce vysoce virulentními bakteriemi spojená se zrychleným poklesem funkce plic a/nebo sníženým přežitím (např. Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa, Mycobacterium abscessus).
Léčba přípravkem ORKAMBI nebo SYMDEKO není pro tuto studii vyloučením.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Část A - SAD Skupina 1: MRT5005 8 mg
Účastníci obdrželi jednu dávku MRT5005 8 miligramů (mg) podanou nebulizací v den 1.
|
Nebulizace MRT5005
|
|
Experimentální: Část A - SAD Skupina 2: MRT5005 16 mg
Účastníci dostali jednu dávku MRT5005 16 mg nebulizací v den 1.
|
Nebulizace MRT5005
|
|
Experimentální: Část A - SAD Skupina 3: MRT5005 20 mg
Účastníci obdrželi jednu dávku přípravku MRT5005 20 mg pomocí nebulizace 1. den.
|
Nebulizace MRT5005
|
|
Experimentální: Část A - SAD Skupina 4: MRT5005 24 mg
Účastníci obdrželi jednu dávku MRT5005 24 mg pomocí nebulizace 1. dne.
|
Nebulizace MRT5005
|
|
Komparátor placeba: Část A - SAD skupiny: Sjednocené placebo
Účastníci obdrželi jednu dávku placeba (fyziologický roztok) pomocí nebulizace v den 1. Data byla analyzována jako sloučená populace pro všechny účastníky, kteří obdrželi placebo ve skupinách SAD části A, a jsou hlášena v této větvi.
|
Normální fyziologický roztok pro inhalaci
|
|
Experimentální: Část B - MAD Skupina 1: MRT5005 8 mg
Účastníci dostávali MRT5005 8 mg jednou týdně pomocí nebulizace po dobu 5 týdnů (tj. v den 1, den 8, den 15, den 22 a den 29).
|
Nebulizace MRT5005
|
|
Experimentální: Část B - MAD skupina 2: MRT5005 12 mg
Účastníci obdrželi MRT5005 12 mg jednou týdně pomocí nebulizace po dobu 5 týdnů (tj. v den 1, den 8, den 15, den 22 a den 29).
|
Nebulizace MRT5005
|
|
Experimentální: Část B - skupina MAD 3: MRT5005 16 mg
Účastníci obdrželi MRT5005 v dávce 16 mg jednou týdně pomocí nebulizace po dobu 5 týdnů (tj. v den 1, den 8, den 15, den 22 a den 29).
|
Nebulizace MRT5005
|
|
Experimentální: Část B - MAD skupina 4: MRT5005 20 mg
Účastníci dostávali MRT5005 20 mg jednou týdně pomocí nebulizace po dobu 5 týdnů (tj. 1. den, 8. den, 15. den, 22. den a 29. den).
|
Nebulizace MRT5005
|
|
Komparátor placeba: Část B – Skupiny MAD: Společné placebo
Účastníci dostávali jednou týdně po dobu 5 týdnů (tj. v den 1, den 8, den 15, den 22 a den 29) placebo (fyziologický roztok) formou nebulizace.
Data byla analyzována jako sdružená populace pro všechny účastníky, kteří dostávali placebo ve skupinách MAD části B, a jsou uvedena v této větvi.
|
Normální fyziologický roztok pro inhalaci
|
|
Experimentální: Část D: MRT5005 4 mg
Účastníci dostávali MRT5005 v dávce 4 mg jednou denně formou nebulizace od 1. do 5. dne.
|
Nebulizace MRT5005
|
|
Komparátor placeba: Část D: Placebo
Účastníci dostávali od 1. do 5. dne jednou denně placebum (fyziologický roztok) pomocí nebulizace.
|
Normální fyziologický roztok pro inhalaci
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Části A, B a D: Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími v souvislosti s léčbou (TEAE) a závažnými nežádoucími účinky vznikajícími v souvislosti s léčbou
Časové okno: Od první dávky podání studijní léčby (den 1) do 48 týdnů (konec sledovacího období) po poslední dávce podání studijní léčby (část A: den 337, část B: den 365 a část D: den 341)
|
Nepříznivou událostí (NU) bylo jakékoli nežádoucí lékařské příhody u účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický přípravek, a které nemusely mít nutně příčinnou souvislost se studijní léčbou.
Závažnou nepříznivou událostí (ZNU) bylo jakékoli nežádoucí lékařské příhody (ať už byly považovány za související se studijní léčbou či nikoli), které v jakékoli dávce: vedly k úmrtí; nebo byly život ohrožující; nebo vyžadovaly hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace; nebo vedly k přetrvávajícímu nebo významnému postižení/neschopnosti; nebo byly vrozenou vadou/vadou narození; nebo byly významnou lékařskou událostí. TEAE byly definovány jako události, které byly nově hlášeny nebo hlášeny jako zhoršující se v závažnosti po zahájení studijní léčby až do 48 týdnů (konec sledovacího období) po podání poslední dávky studijní léčby. |
Od první dávky podání studijní léčby (den 1) do 48 týdnů (konec sledovacího období) po poslední dávce podání studijní léčby (část A: den 337, část B: den 365 a část D: den 341)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Části A, B a D: Absolutní změna od výchozí hodnoty v procentech predikovaného vynuceného výdechového objemu za 1 sekundu (ppFEV1)
Časové okno: Část A:BL, D1(8hPD), D2(24hPD), D3, D8, D15 a D29; Část B:BL, D1(6hPD), D2, D8(PrD a 6hPD), D9, D15(PrD a 6hPD), D16, D22(PrD a 6hPD), D23, D29(PrD a 6hPD), D30, D36, D43 a D57; Část D:BL, D1(2hPD), PrD na D2, D3, D4 a D5, D11, D18 a D32
|
Spirometrie byla provedena podle pokynů publikovaných Americkou hrudní společností pro standardizaci spirometrie.
Hodnota ppFEV1 byla hodnocena během spirometrického vyšetření.
Pro části A a B byla výchozí hodnota definována jako průměr výsledků z vyšetření v den -1 a před podáním léku v den 1.
Pro část D byla výchozí hodnota definována jako výsledek z vyšetření před podáním léku v den 1.
Zde: Výchozí hodnota = BL, Den = D, před podáním léku = PrD, hodiny po podání léku = hPD.
|
Část A:BL, D1(8hPD), D2(24hPD), D3, D8, D15 a D29; Část B:BL, D1(6hPD), D2, D8(PrD a 6hPD), D9, D15(PrD a 6hPD), D16, D22(PrD a 6hPD), D23, D29(PrD a 6hPD), D30, D36, D43 a D57; Část D:BL, D1(2hPD), PrD na D2, D3, D4 a D5, D11, D18 a D32
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
10. května 2018
Primární dokončení (Aktuální)
15. března 2022
Dokončení studie (Aktuální)
15. března 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. září 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
11. prosince 2017
První zveřejněno (Aktuální)
15. prosince 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
9. února 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
6. února 2026
Naposledy ověřeno
1. února 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- MRT5005-101
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Kvalifikovaní výzkumníci mohou požádat o přístup k datům na úrovni pacienta a souvisejícím studijním dokumentům včetně zprávy o klinické studii, studijního protokolu s případnými dodatky, prázdného formuláře pro hlášení případů, plánu statistické analýzy a specifikací datových sad.
Data na úrovni pacienta budou anonymizována a studijní dokumenty budou upraveny tak, aby chránily soukromí účastníků studie.
Další podrobnosti o kritériích pro sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a postupu pro žádost o přístup naleznete na adrese: https://vivli.org
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .