Studie ter evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van MRT5005 toegediend door middel van verneveling bij volwassenen met cystische fibrose (RESTORE-CF)
6 februari 2026 bijgewerkt door: Sanofi
Een fase 1/2, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, gecombineerde enkelvoudige en meervoudige oplopende dosisstudie ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en biologische activiteit van MRT5005 toegediend door middel van verneveling bij volwassen proefpersonen met cystische fibrose
Deze Fase 1/2, first-in-human studie zal de veiligheid en verdraagbaarheid evalueren van enkelvoudige en meervoudige toenemende doses van MRT5005 toegediend door middel van verneveling in de luchtwegen van volwassen patiënten met CF.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
42
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
- University of Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Northwestern University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- University of Indiana
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Verenigde Staten, 04102
- Maine Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- Johns Hopkins University
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
- University of Michigan
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45267
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
- University Hospitals
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Oregon Health and Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Verenigde Staten, 37920
- New Orleans Center for Clinical Research
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Bevestigde diagnose van CF zoals gedefinieerd door beide van de volgende:
- Twee CF-ziekteveroorzakende CFTR-mutaties in klasse I of II (genotype bevestigd tijdens het screeningsbezoek).
- Chronische longziekte en/of gastro-intestinale/voedingsafwijkingen consistent met CF-ziekte.
- Klinisch stabiele CF-ziekte, zoals beoordeeld door de onderzoeker.
- FEV1 ≥50% en ≤90% van de voorspelde normaalwaarde voor leeftijd, geslacht en lengte bij screening.
- Rustzuurstofverzadiging ≥92% op kamerlucht (pulsoximetrie).
Uitsluitingscriteria:
- Een acute infectie van de bovenste of onderste luchtwegen, pulmonale exacerbatie, klinisch significante episode van bloedspuwing of verandering in chronische respiratoire medicatie (waaronder antibiotica) voor CF-longziekte binnen 28 dagen voorafgaand aan de dosering van het onderzoeksproduct op dag 1.
- Behandeling ondergaan met ivacaftor monotherapie (KALYDECO)
- Voor alle groepen behalve Dagelijkse dosering: Behandeling met drievoudige combinatietherapie (TRIKAFTA).
- Proefpersonen met een CFTR-genmutatie klasse III, IV of V in ten minste 1 allel.
- Infectie met zeer virulente bacteriën geassocieerd met versnelde achteruitgang van de longfunctie en/of verminderde overleving (bijv. Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa, Mycobacterium abscessus).
Behandeling met ORKAMBI of SYMDEKO is geen uitsluiting voor deze studie.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Deel A - SAD Groep 1: MRT5005 8 mg
De deelnemers ontvingen op dag 1 een eenmalige dosis MRT5005 van 8 milligram (mg) via verneveling.
|
Verneveling van MRT5005
|
|
Experimenteel: Deel A - SAD Groep 2: MRT5005 16 mg
Deelnemers kregen op dag 1 een eenmalige dosis van 16 mg MRT5005 via verneveling toegediend.
|
Verneveling van MRT5005
|
|
Experimenteel: Deel A - SAD Groep 3: MRT5005 20 mg
Deelnemers ontvingen op dag 1 een enkele dosis van 20 mg MRT5005 via verneveling.
|
Verneveling van MRT5005
|
|
Experimenteel: Deel A - SAD Groep 4: MRT5005 24 mg
Deelnemers kregen op dag 1 een enkele dosis MRT5005 van 24 mg toegediend via verneveling.
|
Verneveling van MRT5005
|
|
Placebo-vergelijker: Deel A - SAD-groepen: Gepoolde Placebo
Deelnemers kregen op dag 1 een eenmalige dosis placebo (normaal zoutoplossing) toegediend via verneveling. De gegevens werden geanalyseerd als een samengevoegde populatie voor alle deelnemers die placebo kregen in de Part A SAD-groepen en worden in deze arm gerapporteerd.
|
Normale zoutoplossing voor inademing
|
|
Experimenteel: Deel B - MAD Groep 1: MRT5005 8 mg
Deelnemers ontvingen MRT5005 8 mg eenmaal per week via verneveling gedurende 5 weken (d.w.z. op dag 1, dag 8, dag 15, dag 22 en dag 29).
|
Verneveling van MRT5005
|
|
Experimenteel: Deel B - MAD Groep 2: MRT5005 12 mg
Deelnemers kregen MRT5005 12 mg eenmaal per week via verneveling toegediend gedurende 5 weken (d.w.z. op dag 1, dag 8, dag 15, dag 22 en dag 29).
|
Verneveling van MRT5005
|
|
Experimenteel: Deel B - MAD Groep 3: MRT5005 16 mg
Deelnemers ontvingen MRT5005 16 mg eenmaal per week via verneveling gedurende 5 weken (d.w.z. op dag 1, dag 8, dag 15, dag 22 en dag 29).
|
Verneveling van MRT5005
|
|
Experimenteel: Deel B - MAD Groep 4: MRT5005 20 mg
Deelnemers ontvingen MRT5005 20 mg eenmaal per week via verneveling gedurende 5 weken (d.w.z. op dag 1, dag 8, dag 15, dag 22 en dag 29).
|
Verneveling van MRT5005
|
|
Placebo-vergelijker: Deel B - MAD-groepen: Gecombineerd placebo
Deelnemers kregen eenmaal per week gedurende 5 weken placebo (normaal zout) toegediend via verneveling (d.w.z. op dag 1, dag 8, dag 15, dag 22 en dag 29).
De gegevens werden geanalyseerd als een samengevoegde populatie voor alle deelnemers die placebo kregen in de MAD-groepen van deel B en gerapporteerd in deze onderzoeksgroep.
|
Normale zoutoplossing voor inademing
|
|
Experimenteel: Deel D: MRT5005 4 mg
Deelnemers ontvingen MRT5005 4 mg eenmaal daags via verneveling van dag 1 tot dag 5.
|
Verneveling van MRT5005
|
|
Placebo-vergelijker: Deel D: Placebo
Deelnemers kregen van dag 1 tot dag 5 eenmaal daags placebo (normale zoutoplossing) toegediend via verneveling.
|
Normale zoutoplossing voor inademing
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Onderdeel A, B en D: Aantal deelnemers met behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAE's) en behandeling-gerelateerde ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis van de studiebehandeling (dag 1) tot 48 weken (einde van de follow-upperiode) na de laatste dosis van de studiebehandeling (deel A: dag 337, deel B: dag 365 en deel D: dag 341)
|
Een bijwerking (AE) was elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek die een farmaceutisch product kreeg toegediend en dat niet noodzakelijkerwijs een causaal verband had met de onderzoeksbehandeling.
Een ernstige bijwerking (SAE) was elk ongewenst medisch voorval (ongeacht of dit als gerelateerd aan de onderzoeksbehandeling werd beschouwd of niet) dat bij elke dosering: tot overlijden leidde; of levensbedreigend was; of ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereiste; of tot blijvende of significante invaliditeit/arbeidsongeschiktheid leidde; of een aangeboren afwijking/geboorteafwijking was; of een belangrijk medisch voorval was.
De TEAE's werden gedefinieerd als voorvallen die nieuw werden gemeld of waarvan werd gemeld dat ze in ernst verergerden na de start van de onderzoeksbehandeling tot 48 weken (einde van de follow-upperiode) na de laatste toediening van de onderzoeksbehandeling.
|
Vanaf de eerste dosis van de studiebehandeling (dag 1) tot 48 weken (einde van de follow-upperiode) na de laatste dosis van de studiebehandeling (deel A: dag 337, deel B: dag 365 en deel D: dag 341)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Delen A, B en D: Absolute verandering vanaf de uitgangswaarde in percentage voorspelde geforceerde expiratoire volume in 1 seconde (ppFEV1)
Tijdsspanne: Deel A: BL, D1(8hPD), D2(24hPD), D3, D8, D15 en D29; Deel B: BL, D1(6hPD), D2, D8(PrD en 6hPD), D9, D15(PrD en 6hPD), D16, D22(PrD en 6hPD), D23, D29(PrD en 6hPD), D30, D36, D43 en D57; Deel D: BL, D1(2hPD), PrD op D2, D3, D4 en D5, D11, D18 en D32
|
Spirometrie werd uitgevoerd volgens de richtlijnen gepubliceerd door de American Thoracic Society voor standaardisatie van spirometrie.
De ppFEV1 werd beoordeeld tijdens de spirometrietest.
Voor onderdelen A en B werd de baselinewaarde gedefinieerd als het gemiddelde van de resultaten van de test op dag -1 en vóór dosering op dag 1.
Voor onderdeel D werd de baselinewaarde gedefinieerd als het resultaat van de test vóór dosering op dag 1.
Hier, Baseline= BL, Dag= D, vóór dosering= PrD, uren na dosering= hPD.
|
Deel A: BL, D1(8hPD), D2(24hPD), D3, D8, D15 en D29; Deel B: BL, D1(6hPD), D2, D8(PrD en 6hPD), D9, D15(PrD en 6hPD), D16, D22(PrD en 6hPD), D23, D29(PrD en 6hPD), D30, D36, D43 en D57; Deel D: BL, D1(2hPD), PrD op D2, D3, D4 en D5, D11, D18 en D32
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
10 mei 2018
Primaire voltooiing (Werkelijk)
15 maart 2022
Studie voltooiing (Werkelijk)
15 maart 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
7 september 2017
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
11 december 2017
Eerst geplaatst (Werkelijk)
15 december 2017
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
9 februari 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
6 februari 2026
Laatst geverifieerd
1 februari 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Genetische ziekten, aangeboren
- Ziekten van de luchtwegen
- Ziekten van het spijsverteringsstelsel
- Longziekten
- Baby, pasgeborene, ziekten
- Alvleesklier Ziekten
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Taaislijmziekte
- Farmaceutische voorbereidingen
- Crystalloid -oplossingen
- Isotone oplossingen
- Oplossingen
- Zoutoplossing
Andere studie-ID-nummers
- MRT5005-101
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang aanvragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde studiedocumenten, waaronder het klinische studierapport, het studieprotocol met eventuele wijzigingen, het blanco casusrapportformulier, het statistisch analyseplan en de datasetspecificaties.
Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en studiedocumenten zullen worden geredigeerd om de privacy van deelnemers aan de studie te beschermen.
Meer details over Sanofi's criteria voor gegevensdeling, in aanmerking komende studies en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://vivli.org
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .