Tutkimus sumutuksella annetun MRT5005:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi aikuisilla, joilla on kystinen fibroosi (RESTORE-CF)
perjantai 6. helmikuuta 2026 päivittänyt: Sanofi
Vaihe 1/2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, yhdistetty kerta- ja usean nousevan annoksen tutkimus, jossa arvioidaan MRT5005:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja biologista aktiivisuutta sumuttamalla aikuisille, joilla on kystinen fibroosi
Tämä vaihe 1/2, ensimmäinen ihmisillä suoritettava tutkimus, arvioi CF-potilaiden aikuisten hengitysteihin sumuttamalla annettujen yksittäisten ja useiden kasvavien MRT5005-annosten turvallisuutta ja siedettävyyttä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
42
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Northwestern University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- University of Indiana
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Yhdysvallat, 04102
- Maine Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Johns Hopkins University
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45267
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- University Hospitals
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health and Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Yhdysvallat, 37920
- New Orleans Center for Clinical Research
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Vahvistettu CF-diagnoosi, joka on määritelty molemmilla seuraavista:
- Kaksi CF-tautia aiheuttavaa CFTR-mutaatiota luokassa I tai II (genotyyppi varmistettiin seulontakäynnillä).
- Krooninen keuhkosairaus ja/tai maha-suolikanavan/ravitsemushäiriöt, jotka ovat CF-taudin mukaisia.
- Kliinisesti stabiili CF-sairaus, tutkijan arvioiden mukaan.
- FEV1 ≥50 % ja ≤90 % ennustetusta normaalista iän, sukupuolen ja pituuden osalta seulonnassa.
- Lepohappisaturaatio ≥ 92 % huoneilmasta (pulssioksimetria).
Poissulkemiskriteerit:
- Akuutti ylempien tai alempien hengitysteiden infektio, keuhkojen paheneminen, kliinisesti merkittävä hemoptyysikohtaus tai muutos kroonisissa hengitystielääkkeissä (mukaan lukien antibiootit) CF-keuhkosairauteen 28 päivän sisällä ennen tutkimusvalmisteen annostelua päivänä 1.
- Hoidon saaminen ivakaftorimonoterapialla (KALYDECO)
- Kaikille ryhmille paitsi Päivittäinen annostelu: Hoidon saaminen kolminkertaisella yhdistelmähoidolla (TRIKAFTA).
- Koehenkilöt, joilla on luokan III, IV tai V CFTR-geenimutaatio vähintään yhdessä alleelissa.
- Erittäin virulenttien bakteerien aiheuttama infektio, joka liittyy keuhkojen toiminnan nopeutuneeseen heikkenemiseen ja/tai eloonjäämisen vähenemiseen (esim. Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa, Mycobacterium abscessus).
ORKAMBI- tai SYMDEKO-hoito ei ole poissulkeva tässä tutkimuksessa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Osa A - SAD-ryhmä 1: MRT5005 8 mg
Osallistujat saivat MRT5005-lääkkeen yhden 8 milligramman (mg) annoksen nebulisaationa päivänä 1.
|
MRT5005:n sumuttaminen
|
|
Kokeellinen: Osa A - SAD-ryhmä 2: MRT5005 16 mg
Osallistujat saivat yhden MRT5005-annoksen (16 mg) nebulisaation kautta Päivänä 1.
|
MRT5005:n sumuttaminen
|
|
Kokeellinen: Osa A - SAD-ryhmä 3: MRT5005 20 mg
Osallistujat saivat yhden annoksen MRT5005 20 mg nebulisaation kautta päivänä 1.
|
MRT5005:n sumuttaminen
|
|
Kokeellinen: Osa A - SAD-ryhmä 4: MRT5005 24 mg
Osallistujat saivat yhden MRT5005 24 mg annoksen nebulisaationa päivänä 1.
|
MRT5005:n sumuttaminen
|
|
Placebo Comparator: Osa A - SAD-ryhmät: Yhdistetty lume
Osallistujat saivat yhden annoksen lumelääkettä (normaalia kloridisuolaliuosta) nebulisaationa päivänä 1. Aineisto analysoitiin yhdistettynä populaationa kaikille osallistujille, jotka saivat lumelääkettä osassa A SAD-ryhmissä, ja raportoitiin tässä ryhmässä.
|
Normaali suolaliuos inhalaatioon
|
|
Kokeellinen: Osa B - MAD-ryhmä 1: MRT5005 8 mg
Osallistujat saivat MRT5005 8 mg kerran viikossa nebulisaation kautta 5 viikon ajan (eli Päivänä 1, Päivänä 8, Päivänä 15, Päivänä 22 ja Päivänä 29).
|
MRT5005:n sumuttaminen
|
|
Kokeellinen: Osa B - MAD-ryhmä 2: MRT5005 12 mg
Osallistujat saivat MRT5005 12 mg kerran viikossa sumutettuna 5 viikon ajan (eli päivinä 1, 8, 15, 22 ja 29).
|
MRT5005:n sumuttaminen
|
|
Kokeellinen: Osa B - MAD-ryhmä 3: MRT5005 16 mg
Osallistujat saivat MRT5005 16 mg kerran viikossa nebulisaation kautta 5 viikon ajan (eli päivinä 1, 8, 15, 22 ja 29).
|
MRT5005:n sumuttaminen
|
|
Kokeellinen: Osa B - MAD-ryhmä 4: MRT5005 20 mg
Osallistujat saivat MRT5005 20 mg kerran viikossa suihkutettuna viiden viikon ajan (eli Päivänä 1, Päivänä 8, Päivänä 15, Päivänä 22 ja Päivänä 29).
|
MRT5005:n sumuttaminen
|
|
Placebo Comparator: Osa B - MAD-ryhmät: Yhdistetty lumelääke
Osallistujat saivat lumelääkettä (normaalia fysiologista suolaliuosta) kerran viikossa nebulisaation kautta viiden viikon ajan (eli päivinä 1, 8, 15, 22 ja 29).
Tiedot analysoitiin yhdistettynä populaationa kaikille osallistujille, jotka saivat lumelääkettä osassa B MAD-ryhmissä, ja ne raportoitiin tässä tutkimushaarassa.
|
Normaali suolaliuos inhalaatioon
|
|
Kokeellinen: Osa D: MRT5005 4 mg
Osallistujat saivat MRT5005-lääkettä 4 mg kerran päivässä sumutettuna päivästä 1 päivään 5.
|
MRT5005:n sumuttaminen
|
|
Placebo Comparator: Osa D: Placebo
Osallistujat saivat lumelääkettä (normaalia suolaliuosta) kerran päivässä suihkutettuna päivästä 1 päivään 5.
|
Normaali suolaliuos inhalaatioon
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osat A, B ja D: Osallistujien määrä, joilla esiintyi hoitoon liittyviä haittatapahtumia (TEAE) ja vakavia hoitoon liittyviä haittatapahtumia
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkityksen annoksesta (Päivä 1) aina 48 viikkoon (seurantajakson loppuun) viimeisen tutkimuslääkityksen annoksen jälkeen (Osa A: Päivä 337, Osa B: Päivä 365 ja Osa D: Päivä 341)
|
Haittatapahtuma (AE) oli mikä tahansa kliinisen tutkimuksen osallistujan epäedullinen lääketieteellinen tapahtuma, jolle oli annettu lääkevalmiste ja jolla ei välttämättä ollut syy-yhteyttä tutkimushoitoon.
Vakava haittatapahtuma (SAE) oli mikä tahansa epäedullinen lääketieteellinen tapahtuma (oli siinä katsottu olevan yhteyttä tutkimushoitoon tai ei), joka millä tahansa annoksella: johti kuolemaan; tai oli hengenvaarallinen; tai vaati sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä; tai johti pysyvään tai merkittävään vammautumiseen/työkyvyttömyyteen; tai oli synnynnäinen epämuodostuma/syntymävika; tai oli tärkeä lääketieteellinen tapahtuma.
TEAE:t määriteltiin tapahtumiksi, jotka raportoitiin uusina tai joiden vakavuuden raportoitiin pahenneen tutkimushoidon alkamisen jälkeen aina viimeisen tutkimushoitoannoksen jälkeen 48 viikkoon asti (seurantajakson loppuun).
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkityksen annoksesta (Päivä 1) aina 48 viikkoon (seurantajakson loppuun) viimeisen tutkimuslääkityksen annoksen jälkeen (Osa A: Päivä 337, Osa B: Päivä 365 ja Osa D: Päivä 341)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osat A, B ja D: Absoluuttinen muutos lähtöarvosta prosentuaalisessa ennustetussa 1 sekunnin pakkovälituloksessa (ppFEV1)
Aikaikkuna: Osa A: BL, D1(8hPD), D2(24hPD), D3, D8, D15 ja D29; Osa B: BL, D1(6hPD), D2, D8(PrD ja 6hPD), D9, D15(PrD ja 6hPD), D16, D22(PrD ja 6hPD), D23, D29(PrD ja 6hPD), D30, D36, D43 ja D57; Osa D: BL, D1(2hPD), PrD D2:llä, D3:lla, D4:llä ja D5:llä, D11, D18 ja D32
|
Spirometria suoritettiin American Thoracic Societyn spirometrian standardointia koskevien ohjeiden mukaisesti.
ppFEV1 arvioitiin spirometriatestauksen aikana.
Osille A ja B perustaso määriteltiin päivän -1 ja päivän 1 annoksen antamisen edellä suoritettujen testien tulosten keskiarvona.
Osalle D perustaso määriteltiin päivän 1 annoksen antamisen edellä suoritetun testin tuloksena.
Tässä, Baseline= BL, Day= D, pre-dose= PrD, hours post dose= hPD.
|
Osa A: BL, D1(8hPD), D2(24hPD), D3, D8, D15 ja D29; Osa B: BL, D1(6hPD), D2, D8(PrD ja 6hPD), D9, D15(PrD ja 6hPD), D16, D22(PrD ja 6hPD), D23, D29(PrD ja 6hPD), D30, D36, D43 ja D57; Osa D: BL, D1(2hPD), PrD D2:llä, D3:lla, D4:llä ja D5:llä, D11, D18 ja D32
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 10. toukokuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 15. maaliskuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 15. maaliskuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 7. syyskuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 11. joulukuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 15. joulukuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 9. helmikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 6. helmikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. helmikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hengityselinten sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Haiman sairaudet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Kystinen fibroosi
- Lääkevalmisteet
- Kristalloidiliuokset
- Isotoniset ratkaisut
- Ratkaisut
- Suolaliuos
Muut tutkimustunnusnumerot
- MRT5005-101
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja siihen liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimusprotokolla mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraportointilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon määritykset.
Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjoja redactoidaan suojatakseen koehenkilöiden yksityisyyttä.
Lisätietoja Sanofin tietojen jakamiskriteereistä, kelvollisista tutkimuksista ja pääsyn pyytämisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .