Исследование по оценке безопасности и переносимости MRT5005, вводимого с помощью распылителя у взрослых с кистозным фиброзом (RESTORE-CF)
6 февраля 2026 г. обновлено: Sanofi
Фаза 1/2, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, комбинированное исследование однократной и многократной возрастающей дозы по оценке безопасности, переносимости и биологической активности MRT5005, вводимого с помощью распыления взрослым субъектам с кистозным фиброзом
В этом первом исследовании на людях фазы 1/2 будут оцениваться безопасность и переносимость однократных и многократно возрастающих доз MRT5005, вводимых с помощью распылителя в дыхательные пути взрослых субъектов с муковисцидозом.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
42
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
- University of Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Northwestern University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- University of Indiana
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Соединенные Штаты, 04102
- Maine Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- Johns Hopkins University
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
- University of Michigan
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45267
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
- University Hospitals
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Oregon Health and Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37920
- New Orleans Center for Clinical Research
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
Подтвержденный диагноз муковисцидоза по обоим из следующих признаков:
- Две мутации CFTR, вызывающие болезнь МВ, класса I или II (генотип подтвержден во время скринингового визита).
- Хроническое сино-пульмональное заболевание и/или желудочно-кишечные/пищевые нарушения, характерные для муковисцидоза.
- Клинически стабильное заболевание МВ по оценке исследователя.
- ОФВ1 ≥50% и ≤90% прогнозируемой нормы для возраста, пола и роста при скрининге.
- Насыщение кислородом в покое ≥92% на комнатном воздухе (пульсоксиметрия).
Критерий исключения:
- Острая инфекция верхних или нижних дыхательных путей, легочное обострение, клинически значимый эпизод кровохарканья или смена лекарств от хронических респираторных заболеваний (включая антибиотики) при муковисцидозе легких в течение 28 дней до введения дозы исследуемого продукта в 1-й день.
- Получает лечение монотерапией ивакафтором (КАЛИДЕКО)
- Для всех групп, кроме ежедневного дозирования: Получающие лечение тройной комбинированной терапией (ТРИКАФТА).
- Субъекты с мутацией гена CFTR класса III, IV или V по крайней мере в 1 аллеле.
- Инфекция высоковирулентными бактериями, связанная с ускоренным снижением функции легких и/или снижением выживаемости (например, Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa, Mycobacterium abscessus).
Лечение препаратами ОРКАМБИ или СИМДЕКО не является исключением для данного исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Часть A - SAD Группа 1: MRT5005 8 мг
Участники получили однократную дозу MRT5005 8 миллиграмм (мг) путем небулизации в День 1.
|
Распыление MRT5005
|
|
Экспериментальный: Часть A - Группа SAD 2: MRT5005 16 мг
Участники получили однократную дозу MRT5005 16 мг путем небулизации в День 1.
|
Распыление MRT5005
|
|
Экспериментальный: Часть A - SAD Группа 3: MRT5005 20 мг
Участники получили разовую дозу MRT5005 20 мг путем небулизации в День 1.
|
Распыление MRT5005
|
|
Экспериментальный: Часть A - Группа SAD 4: MRT5005 24 мг
Участники получили однократную дозу MRT5005 24 мг путем небулизации в День 1.
|
Распыление MRT5005
|
|
Плацебо Компаратор: Часть A - Группы SAD: Объединенный Плацебо
Участники получили однократную дозу плацебо (физиологический раствор) путем небулизации в День 1. Данные были проанализированы как объединенная популяция для всех участников, получивших плацебо в группах SAD Части A, и представлены в этой группе.
|
Обычный физиологический раствор для ингаляций
|
|
Экспериментальный: Часть B - МАД Группа 1: MRT5005 8 мг
Участники получали MRT5005 в дозе 8 мг один раз в неделю путем небулизации в течение 5 недель (т.е. в День 1, День 8, День 15, День 22 и День 29).
|
Распыление MRT5005
|
|
Экспериментальный: Часть B - MAD Группа 2: MRT5005 12 мг
Участники получали MRT5005 в дозе 12 мг один раз в неделю путем небулизации в течение 5 недель (то есть в день 1, день 8, день 15, день 22 и день 29).
|
Распыление MRT5005
|
|
Экспериментальный: Часть B - Группа MAD 3: MRT5005 16 мг
Участники получали MRT5005 16 мг один раз в неделю путем небулизации в течение 5 недель (т.е. в День 1, День 8, День 15, День 22 и День 29).
|
Распыление MRT5005
|
|
Экспериментальный: Часть B - MAD Группа 4: MRT5005 20 мг
Участники получали MRT5005 в дозе 20 мг один раз в неделю через небулайзер в течение 5 недель (т.е. в день 1, день 8, день 15, день 22 и день 29).
|
Распыление MRT5005
|
|
Плацебо Компаратор: Часть B - Группы MAD: Объединенный плацебо
Участники получали плацебо (физиологический раствор) один раз в неделю путем небулизации в течение 5 недель (т.е. в День 1, День 8, День 15, День 22 и День 29).
Данные были проанализированы как объединенная популяция для всех участников, получавших плацебо в группах MAD Части B, и представлены в этой группе.
|
Обычный физиологический раствор для ингаляций
|
|
Экспериментальный: Часть D: MRT5005 4 мг
Участники получали MRT5005 в дозе 4 мг один раз в день путем небулизации с 1-го по 5-й день.
|
Распыление MRT5005
|
|
Плацебо Компаратор: Часть D: Плацебо
Участники получали плацебо (физиологический раствор) один раз в день через небулайзер с 1-го по 5-й день.
|
Обычный физиологический раствор для ингаляций
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Части A, B и D: Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения (НЯЛ), и серьезными нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения
Временное ограничение: С момента первого введения исследуемого препарата (День 1) до 48 недель (конец периода наблюдения) после последнего введения исследуемого препарата (Часть A: День 337, Часть B: День 365 и Часть D: День 341)
|
Нежелательным явлением (НЯ) считалось любое неблагоприятное медицинское событие у участника клинического исследования, которому был введен лекарственный препарат, и которое не обязательно имело причинно-следственную связь с исследуемым лечением.
Серьезным нежелательным явлением (СНЯ) считалось любое неблагоприятное медицинское событие (независимо от того, считалось ли оно связанным с исследуемым лечением или нет), которое при любой дозе: приводило к смерти; или представляло угрозу для жизни; или требовало госпитализации или продления существующей госпитализации; или приводило к стойкой или значительной инвалидности/нетрудоспособности; или являлось врожденной аномалией/врожденным пороком развития; или являлось важным медицинским событием.
НЯТЛ были определены как события, которые были впервые зарегистрированы или сообщены об ухудшении их тяжести после начала исследуемого лечения и в течение 48 недель (конец периода наблюдения) после введения последней дозы исследуемого лечения.
|
С момента первого введения исследуемого препарата (День 1) до 48 недель (конец периода наблюдения) после последнего введения исследуемого препарата (Часть A: День 337, Часть B: День 365 и Часть D: День 341)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Части A, B и D: Абсолютное изменение от исходного уровня процента прогнозируемого объема форсированного выдоха за 1 секунду (ppFEV1)
Временное ограничение: Часть A: BL, D1 (8 ч после приема), D2 (24 ч после приема), D3, D8, D15 и D29; Часть B: BL, D1 (6 ч после приема), D2, D8 (до приема и 6 ч после приема), D9, D15 (до приема и 6 ч после приема), D16, D22 (до приема и 6 ч после приема), D23, D29 (до приема и 6 ч после приема), D30, D36, D43 и D57; Часть D: BL, D1 (2 ч после приема), до приема на D2, D3, D4 и D5, D11, D18 и D32
|
Спирометрия проводилась в соответствии с руководством, опубликованным Американским торакальным обществом по стандартизации спирометрии.
Показатель ppFEV1 оценивался во время проведения спирометрии.
Для частей A и B исходное значение определялось как среднее арифметическое результатов исследований, проведенных в день -1 и перед приемом препарата в день 1.
Для части D исходное значение определялось как результат исследования, проведенного перед приемом препарата в день 1.
Здесь: Исходное значение = BL, День = D, перед приемом препарата = PrD, часы после приема препарата = hPD.
|
Часть A: BL, D1 (8 ч после приема), D2 (24 ч после приема), D3, D8, D15 и D29; Часть B: BL, D1 (6 ч после приема), D2, D8 (до приема и 6 ч после приема), D9, D15 (до приема и 6 ч после приема), D16, D22 (до приема и 6 ч после приема), D23, D29 (до приема и 6 ч после приема), D30, D36, D43 и D57; Часть D: BL, D1 (2 ч после приема), до приема на D2, D3, D4 и D5, D11, D18 и D32
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
10 мая 2018 г.
Первичное завершение (Действительный)
15 марта 2022 г.
Завершение исследования (Действительный)
15 марта 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
7 сентября 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
11 декабря 2017 г.
Первый опубликованный (Действительный)
15 декабря 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
9 февраля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
6 февраля 2026 г.
Последняя проверка
1 февраля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания дыхательных путей
- Заболевания пищеварительной системы
- Легочные заболевания
- Младенец, Новорожденный, Болезни
- Заболевания поджелудочной железы
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Муковисцидоз
- Фармацевтические препараты
- Кристаллоидные решения
- Изотонические решения
- Решения
- Солевой раствор
Другие идентификационные номера исследования
- MRT5005-101
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациента и связанным документам исследования, включая отчет по клиническому исследованию, протокол исследования со всеми поправками, чистый бланк отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных.
Данные на уровне пациента будут обезличены, а документы исследования отредактированы для защиты конфиденциальности участников испытаний.
Дополнительная информация о критериях обмена данными Sanofi, подходящих исследованиях и процессе запроса доступа доступна по адресу: https://vivli.org
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .