デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の参加者におけるSRP-9001（Delandistrogene Moxeparvovec）の安全性を評価するための遺伝子導入療法研究
2024年11月12日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.
RAAVrh74.MHCK7.Micro-dystrophin (microDys-IV-001) を使用したデュシェンヌ型筋ジストロフィーの全身性遺伝子送達第 I/IIa 相臨床試験
これは、DMD の男児における SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) の静脈内 (IV) 投与の安全性を評価する非盲検単回投与遺伝子導入療法研究です。
この研究は2つのコホートで構成されます。
コホート A には 3 か月から 3 歳の参加者が含まれ、コホート B には 4 歳から 7 歳の参加者が含まれます。
研究のすべての参加者は、IV SRP-9001を受け取ります。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
4
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3ヶ月～7年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- コホート A の参加者: 生後 3 か月から 3 歳まで
- コホート B の参加者: 4 歳から 7 歳まで
- 文書化された臨床所見と以前の遺伝子検査に基づく DMD の確定診断。
- 運動能力評価試験への協力能力。
- コホートAの参加者：コルチコステロイドによる以前の治療はありません。
- コホート B の参加者: スクリーニング前の少なくとも 12 週間は経口コルチコステロイド相当量が安定しており、用量は研究の最初の 1 年を通して一定であると予想されます (体重の変化に対応するための潜在的な変更を除く)。
- コホート A & B: エクソン 18 と 58 (両端を含む) の間に含まれるフレームシフト変異。
除外基準:
- -遺伝子治療、治験薬、またはプロトコルで指定された制限時間内にジストロフィンの発現を増加させるように設計された治療への曝露。
- プロトコルに指定された診断評価または臨床検査における異常。
- -他の臨床的に重要な病気、病状、または慢性的な薬物治療の必要性の存在 治験責任医師の意見では、遺伝子導入の不必要なリスクを生み出します。
他の包含基準または除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：コホート A: デランディストロジェン モクセパルボベック
参加者は、1日目にデランディストロゲン モキセパルボベクの単回点滴を受けます。
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デランディストロゲン モキセパルボベクの単回 IV 注入。
他の名前：
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実験的：コホート B: デランディストロジェン モクセパルボベク
参加者は、1日目にデランディストロゲン モキセパルボベクの単回点滴を受けます。
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デランディストロゲン モキセパルボベクの単回 IV 注入。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AE）のある参加者の数
時間枠：最長5年
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AE とは、治験参加者における望ましくない医学的出来事であり、必ずしも治験薬との因果関係を持たないものです。
したがって、AE は、治験薬に関連するとみなされるかどうかにかかわらず、治験薬の投与中または投与後に発生する、好ましくない意図しない症状、徴候、疾患、状態、または検査異常を指します。
因果関係にかかわらず、重篤な有害事象とその他すべての非重篤な有害事象の概要は、「報告された有害事象」モジュールにあります。
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最長5年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ウェスタンブロットで測定したDelandistrogene Moxeparvovecジストロフィン発現の90日目のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、90日目
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超音波ガイド下でのベースライン筋生検が、すべての参加者に対して治療前と治療後（90日目）に実施されました。
これらの筋生検サンプルにおけるデランディストロジェン モキセパルボベック ジストロフィン タンパク質 レベルのベースラインからの変化をウェスタンブロットによって測定しました。
タンパク質発現の増加は、デランディストロジェン モクセパルボベック ジストロフィン タンパク質の産生を示します。
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ベースライン、90日目
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免疫蛍光 (IF) ファイバー強度で測定した Delandistrogene Moxeparvovec ジストロフィン発現の 90 日目のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、90日目
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超音波ガイド下でのベースライン筋生検が、すべての参加者に対して治療前と治療後（90日目）に実施されました。
これらの筋生検サンプルにおけるデランディストロジェン モキセパルボベク ジストロフィン発現のベースラインからの変化を、IF を使用して測定しました。
自動ソフトウェアを使用して、治療前と比較した治療後のジストロフィン発現の強度を定量化しました（正常パーセント）。
マイクロジストロフィンを発現する筋線維の数は、訓練を受けた独立した評価者によって定量化されました。
IF 線維強度の増加は、デランディストロゲン モキセパルボベック ジストロフィン発現の増加を示します。
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ベースライン、90日目
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IF ジストロフィン陽性線維率 (PDPF) で測定した Delandistrogene Moxeparvovec のジストロフィン発現の 90 日目のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、90日目
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超音波ガイド下でのベースライン筋生検が、すべての参加者に対して治療前と治療後（90日目）に実施されました。
これらの筋生検サンプルにおけるデランディストロジェン モキセパルボベク ジストロフィン発現のベースラインからの変化を、IF PDPF によって測定しました。
自動ソフトウェアを使用して、治療前と比較した治療後のジストロフィン発現の強度を定量化しました（正常パーセント）。
マイクロジストロフィンを発現する筋線維の数は、訓練を受けた独立した評価者によって定量化されました。
IF PDPF の増加は、デランディストロゲン モキセパルボベック ジストロフィン発現の増加を示します。
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ベースライン、90日目
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100 メートル計測テストの 5 年目のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、5 年目
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この評価は 100 メートル移動するのに必要な時間を測定し、この研究の主要な運動結果の尺度として機能しました。
100 メートル移動するのに必要な時間の短縮は、運動機能の向上を示します。
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ベースライン、5 年目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年1月4日
一次修了 (実際)
2023年4月25日
研究の完了 (実際)
2023年4月25日
試験登録日
最初に提出
2017年12月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年12月14日
最初の投稿 (実際)
2017年12月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年11月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年11月12日
最終確認日
2024年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。