Studie genové transferové terapie k vyhodnocení bezpečnosti SRP-9001 (Delandistrogen Moxeparvovec) u účastníků s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD)
12. listopadu 2024 aktualizováno: Sarepta Therapeutics, Inc.
Fáze I/IIa systémového dodávání genu pro Duchennovu svalovou dystrofii s použitím rAAVrh74.MHCK7.Micro-dystrophin (microDys-IV-001)
Jedná se o otevřenou studii jednodávkové terapie přenosem genu hodnotící bezpečnost intravenózního (IV) podání SRP-9001 (delandistrogen moxeparvovec) u chlapců s DMD.
Tato studie se bude skládat ze 2 kohort.
Kohorta A bude zahrnovat účastníky ve věku od 3 měsíců do 3 let a kohorta B bude zahrnovat účastníky ve věku 4 až 7 let.
Všichni účastníci studie obdrží IV SRP-9001.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
4
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
3 měsíce až 7 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastníci kohorty A: 3 měsíce až 3 roky věku včetně
- Účastníci kohorty B: 4 až 7 let včetně
- Definitivní diagnóza DMD na základě dokumentovaných klinických nálezů a předchozího genetického vyšetření.
- Schopnost spolupracovat při testování motoriky.
- Účastníci kohorty A: Žádná předchozí léčba kortikosteroidy.
- Účastníci kohorty B: Stabilní dávkový ekvivalent perorálních kortikosteroidů po dobu alespoň 12 týdnů před screeningem a očekává se, že dávka zůstane konstantní (s výjimkou potenciálních úprav pro přizpůsobení se změnám hmotnosti) během prvního roku studie.
- Kohorty A a B: Posunová mutace obsažená mezi exony 18 a 58 (včetně).
Kritéria vyloučení:
- Vystavení genové terapii, zkoumané medikaci nebo jakékoli léčbě určené ke zvýšení exprese dystrofinu v protokolem specifikovaných časových limitech.
- Abnormality v protokolem specifikovaných diagnostických hodnoceních nebo laboratorních testech.
- Přítomnost jakéhokoli jiného klinicky významného onemocnění, zdravotního stavu nebo požadavku na chronickou medikamentózní léčbu, která podle názoru zkoušejícího vytváří zbytečné riziko pro přenos genů.
Mohou platit jiná kritéria pro zařazení nebo vyloučení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Kohorta A: Delandistrogen Moxeparvovec
Účastníci obdrží jednorázovou IV infuzi delandistrogen moxeparvovec v den 1.
|
Jednorázová IV infuze delandistrogen moxeparvovec.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Kohorta B: Delandistrogen Moxeparvovec
Účastníci obdrží jednorázovou IV infuzi delandistrogen moxeparvovec v den 1.
|
Jednorázová IV infuze delandistrogen moxeparvovec.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: Až 5 let
|
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka klinické studie, která nemusí mít nutně kauzální vztah se studovaným lékem.
AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak, znak, nemoc, stav nebo abnormalita testu, která se objeví během nebo po podání studovaného léčiva, ať už se to považuje za související se studovaným léčivem nebo ne.
Souhrn závažných a všech ostatních nezávažných nežádoucích příhod bez ohledu na kauzalitu se nachází v modulu Hlášené nežádoucí příhody.
|
Až 5 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna exprese dystrofinu Delandistrogen Moxeparvovec měřená metodou Western Blot od základní linie 90. den
Časové okno: Výchozí stav, den 90
|
Základní svalové biopsie s ultrazvukovým vedením byly provedeny před léčbou a po léčbě (den 90) u všech účastníků.
Změna od výchozí hodnoty v hladinách proteinu dystrofinu delandistrogen moxeparvovec v těchto vzorcích svalové biopsie byla stanovena metodou Western blot.
Zvýšení proteinové exprese indikuje produkci delandistrogenu moxeparvovec dystrofinového proteinu.
|
Výchozí stav, den 90
|
|
Změna exprese dystrofinu Delandistrogen Moxeparvovec měřená intenzitou imunofluorescence (IF) od výchozí hodnoty v den 90
Časové okno: Výchozí stav, den 90
|
Základní svalové biopsie s ultrazvukovým vedením byly provedeny před léčbou a po léčbě (den 90) u všech účastníků.
Změna exprese dystrofinu delandistrogen moxeparvovec v těchto vzorcích svalové biopsie od výchozí hodnoty byla stanovena pomocí IF.
Automatizovaný software byl použit ke kvantifikaci intenzity exprese dystrofinu po léčbě ve srovnání s před léčbou (procento normálu).
Počet svalových vláken exprimujících mikro-dystrofin byl kvantifikován nezávislými vyškolenými hodnotiteli.
Zvýšení intenzity vláken IF indikuje zvýšenou expresi dystrofinu delandistrogen moxeparvovec.
|
Výchozí stav, den 90
|
|
Změna exprese dystrofinu Delandistrogen Moxeparvovec měřená IF procentem dystrofinových pozitivních vláken (PDPF) od výchozí hodnoty v den 90
Časové okno: Výchozí stav, den 90
|
Základní svalové biopsie s ultrazvukovým vedením byly provedeny před léčbou a po léčbě (den 90) u všech účastníků.
Změna exprese dystrofinu delandistrogen moxeparvovec v těchto vzorcích svalové biopsie od výchozí hodnoty byla stanovena pomocí IF PDPF.
Automatizovaný software byl použit ke kvantifikaci intenzity exprese dystrofinu po léčbě ve srovnání s před léčbou (procento normálu).
Počet svalových vláken exprimujících mikro-dystrofin byl kvantifikován nezávislými vyškolenými hodnotiteli.
Zvýšení IF PDPF ukazuje na zvýšenou expresi dystrofinu delandistrogen moxeparvovec.
|
Výchozí stav, den 90
|
|
Změna od základní linie v roce 5 v měřeném testu na 100 metrů
Časové okno: Výchozí stav, rok 5
|
Toto hodnocení měří čas potřebný k pohybu o 100 metrů a sloužilo jako primární měřítko motorického výsledku pro tuto studii.
Snížení doby potřebné k pohybu o 100 metrů znamená zvýšenou funkci motoru.
|
Výchozí stav, rok 5
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
4. ledna 2018
Primární dokončení (Aktuální)
25. dubna 2023
Dokončení studie (Aktuální)
25. dubna 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
4. prosince 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. prosince 2017
První zveřejněno (Aktuální)
15. prosince 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
14. listopadu 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
12. listopadu 2024
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SRP-9001-101
- 2021-000077-83 (Číslo EudraCT)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .