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Um estudo de terapia de transferência de genes para avaliar a segurança do SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) em participantes com distrofia muscular de Duchenne (DMD)

12 de novembro de 2024 atualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Ensaio Clínico de Entrega de Gene Sistêmico Fase I/IIa para Distrofia Muscular de Duchenne Usando rAAVrh74.MHCK7.Micro-distrofina (microDys-IV-001)

Este é um estudo aberto de terapia de transferência de genes de dose única avaliando a segurança da administração intravenosa (IV) de SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) em meninos com DMD. Este estudo será composto por 2 Coortes. A Coorte A incluirá participantes de 3 meses a 3 anos, e a Coorte B incluirá participantes de 4 a 7 anos de idade. Todos os participantes do estudo receberão IV SRP-9001.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

4

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 meses a 7 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Participantes da Coorte A: 3 meses a 3 anos de idade, inclusive
  • Participantes da Coorte B: 4 a 7 anos de idade, inclusive
  • Diagnóstico definitivo de DMD com base em achados clínicos documentados e testes genéticos anteriores.
  • Capacidade de cooperar com testes de avaliação motora.
  • Participantes da Coorte A: Nenhum tratamento anterior com corticosteróides.
  • Participantes da coorte B: Equivalente de dose estável de corticosteroides orais por pelo menos 12 semanas antes da triagem e espera-se que a dose permaneça constante (exceto para possíveis modificações para acomodar mudanças de peso) ao longo do primeiro ano do estudo.
  • Coortes A e B: Uma mutação frameshift contida entre os éxons 18 e 58 (inclusive).

Critério de exclusão:

  • Exposição à terapia genética, medicação experimental ou qualquer tratamento projetado para aumentar a expressão da distrofina dentro dos limites de tempo especificados pelo protocolo.
  • Anormalidade nas avaliações diagnósticas ou testes laboratoriais especificados pelo protocolo.
  • Presença de qualquer outra doença clinicamente significativa, condição médica ou necessidade de tratamento crônico com medicamentos que, na opinião do investigador, crie risco desnecessário de transferência de genes.

Outros critérios de inclusão ou exclusão podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte A: Delandistrogene Moxeparvovec
Os participantes receberão uma infusão intravenosa única de delandistrogene moxeparvovec no dia 1.
Genético: delandistrogene moxeparvovec
Infusão IV única de delandistrogene moxeparvovec.
Outros nomes:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS
Experimental: Coorte B: Delandistrogene Moxeparvovec
Os participantes receberão uma infusão intravenosa única de delandistrogene moxeparvovec no dia 1.
Genético: delandistrogene moxeparvovec
Infusão IV única de delandistrogene moxeparvovec.
Outros nomes:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos (EAs)
Prazo: Até 5 anos
Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de um estudo clínico que não tenha necessariamente uma relação causal com o medicamento do estudo. Um EA pode, portanto, ser qualquer sintoma, sinal, doença, condição ou anormalidade de teste desfavorável e não intencional que ocorra durante ou após a administração de um medicamento em estudo, seja ou não considerado relacionado ao medicamento em estudo. Um resumo de eventos adversos graves e todos os outros eventos adversos não graves, independentemente da causalidade, está localizado no módulo Eventos Adversos Relatados.
Até 5 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base no dia 90 na expressão da distrofina de Delandistrogene Moxeparvovec medida por Western Blot
Prazo: Linha de base, dia 90
Biópsias musculares basais com orientação ultrassonográfica foram realizadas pré-tratamento e pós-tratamento (Dia 90) em todos os participantes. A alteração da linha de base nos níveis de proteína distrofina delandistrogene moxeparvovec nestas amostras de biópsia muscular foi determinada por Western blot. Um aumento na expressão proteica indica a produção da proteína distrofina delandistrogene moxeparvovec.
Linha de base, dia 90
Alteração da linha de base no dia 90 na expressão da distrofina de Delandistrogene Moxeparvovec medida pela intensidade da fibra de imunofluorescência (IF)
Prazo: Linha de base, dia 90
Biópsias musculares basais com orientação ultrassonográfica foram realizadas pré-tratamento e pós-tratamento (Dia 90) em todos os participantes. A alteração da linha de base na expressão da distrofina delandistrogene moxeparvovec nestas amostras de biópsia muscular foi determinada usando IF. Um software automatizado foi utilizado para quantificar a intensidade da expressão da distrofina pós-tratamento em comparação com o pré-tratamento (Percentual Normal). O número de fibras musculares que expressam microdistrofina foi quantificado por avaliadores independentes treinados. Um aumento na intensidade da fibra IF indica aumento da expressão da distrofina delandistrogene moxeparvovec.
Linha de base, dia 90
Alteração da linha de base no dia 90 na expressão de distrofina de Delandistrogene Moxeparvovec medida pela porcentagem de fibras positivas para distrofina IF (PDPF)
Prazo: Linha de base, dia 90
Biópsias musculares basais com orientação ultrassonográfica foram realizadas pré-tratamento e pós-tratamento (Dia 90) em todos os participantes. A alteração da linha de base na expressão da distrofina delandistrogene moxeparvovec nestas amostras de biópsia muscular foi determinada por IF PDPF. Um software automatizado foi utilizado para quantificar a intensidade da expressão da distrofina pós-tratamento em comparação com o pré-tratamento (Percentual Normal). O número de fibras musculares que expressam microdistrofina foi quantificado por avaliadores independentes treinados. Um aumento no IF PDPF indica aumento da expressão da distrofina delandistrogene moxeparvovec.
Linha de base, dia 90
Mudança da linha de base no ano 5 no teste cronometrado de 100 metros
Prazo: Linha de base, ano 5
Esta avaliação mede o tempo necessário para se mover 100 metros e serviu como medida de resultado motor primário para este estudo. Uma diminuição no tempo necessário para se mover 100 metros indica aumento da função motora.
Linha de base, ano 5

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de janeiro de 2018

Conclusão Primária (Real)

25 de abril de 2023

Conclusão do estudo (Real)

25 de abril de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de dezembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de dezembro de 2017

Primeira postagem (Real)

15 de dezembro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

14 de novembro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de novembro de 2024

Última verificação

1 de novembro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SRP-9001-101
  • 2021-000077-83 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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