Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar genoverdrachtstherapie om de veiligheid van SRP-9001 (Delandistrogen Moxeparvovec) te evalueren bij deelnemers met Duchenne spierdystrofie (DMD)

12 november 2024 bijgewerkt door: Sarepta Therapeutics, Inc.

Fase I/IIa klinische studie met systemische genafgifte voor spierdystrofie van Duchenne met behulp van rAAVrh74.MHCK7.Micro-dystrofine (microDys-IV-001)

Dit is een open-label onderzoek naar genoverdrachtstherapie met een enkele dosis ter evaluatie van de veiligheid van SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) intraveneuze (IV) toediening bij jongens met DMD. Deze studie zal bestaan ​​uit 2 cohorten. Cohort A omvat deelnemers van 3 maanden tot 3 jaar en cohort B omvat deelnemers van 4 tot 7 jaar oud. Alle deelnemers aan de studie zullen IV SRP-9001 ontvangen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 maanden tot 7 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Cohort A deelnemers: 3 maanden tot en met 3 jaar
  • Deelnemers cohort B: 4 t/m 7 jaar
  • Definitieve diagnose van DMD op basis van gedocumenteerde klinische bevindingen en eerdere genetische tests.
  • Mogelijkheid om mee te werken aan motorische beoordelingstests.
  • Cohort A deelnemers: Geen eerdere behandeling met corticosteroïden.
  • Cohort B-deelnemers: stabiel dosisequivalent van orale corticosteroïden gedurende ten minste 12 weken voorafgaand aan de screening en de verwachting is dat de dosis gedurende het eerste jaar van de studie constant blijft (behalve mogelijke aanpassingen om gewichtsveranderingen op te vangen).
  • Cohorten A en B: een frameshift-mutatie tussen exons 18 en 58 (inclusief).

Uitsluitingscriteria:

  • Blootstelling aan gentherapie, onderzoeksmedicatie of een behandeling die is ontworpen om de dystrofine-expressie binnen de in het protocol gespecificeerde tijdslimieten te verhogen.
  • Afwijking in protocol-gespecificeerde diagnostische evaluaties of laboratoriumtests.
  • Aanwezigheid van een andere klinisch significante ziekte, medische aandoening of vereiste voor chronische medicamenteuze behandeling die naar de mening van de onderzoeker een onnodig risico voor genoverdracht creëert.

Er kunnen andere in- of uitsluitingscriteria van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort A: Delandistrogene Moxeparvovec
Deelnemers krijgen op dag 1 een eenmalige IV-infusie van delandistrogene moxeparvovec.
Genetisch: delandistrogene moxeparvovec
Eenmalige IV-infusie van delandistrogene moxeparvovec.
Andere namen:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS
Experimenteel: Cohort B: Delandistrogene Moxeparvovec
Deelnemers krijgen op dag 1 een eenmalige IV-infusie van delandistrogene moxeparvovec.
Genetisch: delandistrogene moxeparvovec
Eenmalige IV-infusie van delandistrogene moxeparvovec.
Andere namen:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
Een bijwerking is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer aan een klinische studie die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met het onderzoeksgeneesmiddel. Een bijwerking kan daarom elk ongunstig en onbedoeld symptoom, teken, ziekte, aandoening of testafwijking zijn die optreedt tijdens of na toediening van een onderzoeksgeneesmiddel, ongeacht of dit al dan niet verband houdt met het onderzoeksgeneesmiddel. Een samenvatting van ernstige en alle andere niet-ernstige bijwerkingen, ongeacht de causaliteit, vindt u in de module Gerapporteerde bijwerkingen.
Tot 5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde op dag 90 in de dystrofine-expressie van Delandistrogene Moxeparvovec zoals gemeten met Western Blot
Tijdsspanne: Basislijn, dag 90
Bij alle deelnemers werden vóór de behandeling en na de behandeling (dag 90) spierbiopten bij baseline met echografie uitgevoerd. De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de delandistrogen-moxeparvovec-dystrofine-eiwitniveaus in deze spierbiopsiemonsters werd bepaald met behulp van Western blot. Een toename in eiwitexpressie duidt op de productie van het delandistrogen moxeparvovec dystrofine-eiwit.
Basislijn, dag 90
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde op dag 90 in de dystrofine-expressie van Delandistrogene Moxeparvovec, gemeten aan de hand van de immunofluorescentie (IF)-vezelintensiteit
Tijdsspanne: Basislijn, dag 90
Bij alle deelnemers werden vóór de behandeling en na de behandeling (dag 90) spierbiopten bij baseline met echografie uitgevoerd. De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de expressie van delandistrogen moxeparvovec-dystrofine in deze spierbiopsiemonsters werd bepaald met behulp van IF. Geautomatiseerde software werd gebruikt om de intensiteit van dystrofine-expressie na de behandeling te kwantificeren in vergelijking met vóór de behandeling (percentage normaal). Het aantal spiervezels dat micro-dystrofine tot expressie brengt, werd gekwantificeerd door onafhankelijk opgeleide beoordelaars. Een toename van de IF-vezelintensiteit duidt op een verhoogde expressie van delandistrogen moxeparvovec dystrofine.
Basislijn, dag 90
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde op dag 90 in de dystrofine-expressie van Delandistrogene Moxeparvovec, gemeten aan de hand van het IF-percentage dystrofine-positieve vezels (PDPF)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 90
Bij alle deelnemers werden vóór de behandeling en na de behandeling (dag 90) spierbiopten bij baseline met echografie uitgevoerd. De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de expressie van delandistrogen moxeparvovec-dystrofine in deze spierbiopsiemonsters werd bepaald door IF PDPF. Geautomatiseerde software werd gebruikt om de intensiteit van dystrofine-expressie na de behandeling te kwantificeren in vergelijking met vóór de behandeling (percentage normaal). Het aantal spiervezels dat micro-dystrofine tot expressie brengt, werd gekwantificeerd door onafhankelijk opgeleide beoordelaars. Een toename van IF PDPF duidt op een verhoogde expressie van delandistrogene moxeparvovec-dystrofine.
Basislijn, dag 90
Verandering ten opzichte van de basislijn in jaar 5 van de 100 meter getimede test
Tijdsspanne: Basislijn, jaar 5
Deze beoordeling meet de tijd die nodig is om 100 meter te verplaatsen en diende als de primaire motorische uitkomstmaat voor dit onderzoek. Een afname van de tijd die nodig is om 100 meter te verplaatsen duidt op een toegenomen motorische functie.
Basislijn, jaar 5

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 januari 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

25 april 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

25 april 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 december 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 december 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 december 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

14 november 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 november 2024

Laatst geverifieerd

1 november 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SRP-9001-101
  • 2021-000077-83 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op delandistrogene moxeparvovec

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bangladesh

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren