Géntranszfer terápiás vizsgálat az SRP-9001 (Delandistrogén Moxeparvovec) biztonságosságának értékelésére Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő betegeknél
2024. november 12. frissítette: Sarepta Therapeutics, Inc.
Szisztémás génbejuttatási fázis I/IIa klinikai vizsgálat Duchenne-izomdisztrófiára rAAVrh74.MHCK7.Micro-dystrophin (microDys-IV-001) alkalmazásával
Ez egy nyílt elrendezésű, egyszeri dózisú géntranszfer terápiás vizsgálat, amely az SRP-9001 (delandisztrogén moxeparvovec) intravénás (IV) beadásának biztonságosságát értékeli DMD-s fiúknál.
Ez a tanulmány 2 kohorszból fog állni.
Az A kohorszba 3 hónap és 3 év közöttiek, a B csoportba pedig 4 és 7 év közöttiek tartoznak.
A vizsgálat minden résztvevője IV SRP-9001-et kap.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
4
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
3 hónap (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az A kohorsz résztvevői: 3 hónapos kortól 3 éves korig
- A B kohorsz résztvevői: 4-7 éves korig
- A DMD végleges diagnózisa dokumentált klinikai leletek és előzetes genetikai vizsgálatok alapján.
- Együttműködési képesség motoros értékelési teszteléssel.
- Az A kohorsz résztvevői: Kortikoszteroiddal korábban nem kezeltek.
- B kohorsz résztvevői: Az orális kortikoszteroidok stabil dózisegyenértéke a szűrés előtt legalább 12 hétig, és a dózis várhatóan állandó marad (kivéve a testtömeg-változásokhoz igazodó esetleges módosításokat) a vizsgálat első évében.
- A és B kohorsz: kereteltolódásos mutáció, amely a 18. és 58. exon között található (beleértve).
Kizárási kritériumok:
- Génterápia, vizsgálati gyógyszeres kezelés vagy bármely olyan kezelés, amelyet a disztrofin expressziójának növelésére terveztek a protokollban meghatározott időhatárokon belül.
- Rendellenesség a protokollban meghatározott diagnosztikai értékelésekben vagy laboratóriumi vizsgálatokban.
- Bármilyen egyéb klinikailag jelentős betegség, egészségügyi állapot vagy krónikus gyógyszeres kezelés igénye, amely a Vizsgáló véleménye szerint szükségtelen génátviteli kockázatot jelent.
Más felvételi vagy kizárási kritériumok is alkalmazhatók.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: A kohorsz: Delandistrogén Moxeparvovec
A résztvevők egyszeri IV infúziót kapnak delandisztrogén moxeparvovecből az 1. napon.
|
A delandisztrogén moxeparvovec egyszeri IV infúziója.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: B kohorsz: Delandistrogén Moxeparvovec
A résztvevők egyszeri IV infúziót kapnak delandisztrogén moxeparvovecből az 1. napon.
|
A delandisztrogén moxeparvovec egyszeri IV infúziója.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Nemkívánatos eseményekkel (AE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Akár 5 év
|
Az AE bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény egy klinikai vizsgálatban résztvevőben, amely nem feltétlenül áll ok-okozati összefüggésben a vizsgált gyógyszerrel.
Az AE tehát bármilyen kedvezőtlen és nem szándékolt tünet, jel, betegség, állapot vagy vizsgálati eltérés lehet, amely egy vizsgálati gyógyszer beadása közben vagy után jelentkezik, függetlenül attól, hogy a vizsgálati gyógyszerrel kapcsolatosnak tekinthető-e vagy sem.
A jelentett nemkívánatos események modulban található a súlyos és minden egyéb nem súlyos nemkívánatos esemény összefoglalása, függetlenül az okozati összefüggéstől.
|
Akár 5 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a 90. napon a delandisztrogén moxeparvovec disztrofin expressziójában Western-blottal mérve
Időkeret: Alaphelyzet, 90. nap
|
A kezelés előtt és utókezelés során (90. nap) minden résztvevőnél ultrahangos irányítás mellett kiindulási izombiopsziát végeztek.
Ezekben az izombiopsziás mintákban a delandisztrogén moxeparvovec disztrofin fehérje szintjének kiindulási értékhez viszonyított változását Western blot segítségével határoztuk meg.
A fehérjeexpresszió növekedése a delandisztrogén moxeparvovec disztrofin fehérje termelődését jelzi.
|
Alaphelyzet, 90. nap
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a 90. napon a delandisztrogén moxeparvovec disztrofin expressziójában, immunfluoreszcencia (IF) rostintenzitással mérve
Időkeret: Alaphelyzet, 90. nap
|
A kezelés előtt és utókezelés során (90. nap) minden résztvevőnél ultrahangos irányítás mellett kiindulási izombiopsziát végeztek.
Ezekben az izombiopsziás mintákban a delandisztrogén moxeparvovec disztrofin expressziójának kiindulási értékhez viszonyított változását IF segítségével határoztuk meg.
Automatizált szoftvert használtunk a kezelés utáni disztrofin expresszió intenzitásának számszerűsítésére az előkezeléshez képest (Normál százalék).
A mikro-disztrofint expresszáló izomrostok számát független, képzett értékelők határozták meg.
Az IF rostintenzitás növekedése a delandisztrogén moxeparvovec disztrofin fokozott expresszióját jelzi.
|
Alaphelyzet, 90. nap
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a 90. napon a delandisztrogén moxeparvovec disztrofin expressziójában, az IF százalékos disztrofin pozitív rostok (PDPF) szerint mérve
Időkeret: Alaphelyzet, 90. nap
|
A kezelés előtt és utókezelés során (90. nap) minden résztvevőnél ultrahangos irányítás mellett kiindulási izombiopsziát végeztek.
Ezekben az izombiopsziás mintákban a delandisztrogén moxeparvovec disztrofin expressziójának kiindulási értékhez viszonyított változását IF PDPF határozta meg.
Automatizált szoftvert használtunk a kezelés utáni disztrofin expresszió intenzitásának számszerűsítésére az előkezeléshez képest (Normál százalék).
A mikro-disztrofint expresszáló izomrostok számát független, képzett értékelők határozták meg.
Az IF PDPF növekedése a delandisztrogén moxeparvovec disztrofin fokozott expresszióját jelzi.
|
Alaphelyzet, 90. nap
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az 5. évben a 100 méteres időzített tesztben
Időkeret: Alapállapot, 5. évf
|
Ez az értékelés a 100 méteres mozgáshoz szükséges időt méri, és a vizsgálat elsődleges motorikus eredménymérőjeként szolgált.
A 100 méteres mozgáshoz szükséges idő csökkenése fokozott motorfunkciót jelez.
|
Alapállapot, 5. évf
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2018. január 4.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. április 25.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2023. április 25.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. december 4.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. december 14.
Első közzététel (Tényleges)
2017. december 15.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2024. november 14.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. november 12.
Utolsó ellenőrzés
2024. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- SRP-9001-101
- 2021-000077-83 (EudraCT szám)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .