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Duchenne 근이영양증(DMD) 환자에서 SRP-9001(Delandistrogene Moxeparvovec)의 안전성을 평가하기 위한 유전자 전달 요법 연구

2024년 11월 12일 업데이트: Sarepta Therapeutics, Inc.

RAAVrh74.MHCK7.Micro-dystrophin (microDys-IV-001)을 이용한 Duchenne 근이영양증에 대한 전신 유전자 전달 I/IIa 임상 시험

이것은 DMD가 있는 소년에서 SRP-9001(delandistrogene moxeparvovec) 정맥(IV) 투여의 안전성을 평가하는 공개 라벨 단일 용량 유전자 전달 요법 연구입니다. 이 연구는 2개의 코호트로 구성됩니다. 코호트 A에는 3개월에서 3세 사이의 참가자가 포함되고 코호트 B에는 4세에서 7세 사이의 참가자가 포함됩니다. 연구의 모든 참가자는 IV SRP-9001을 받게 됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

4

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3개월 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 코호트 A 참가자: 3개월~3세(포함)
  • 코호트 B 참가자: 4~7세, 포함
  • 문서화된 임상 소견 및 사전 유전자 검사를 기반으로 DMD의 결정적인 진단.
  • 운동 평가 테스트에 협조할 수 있는 능력.
  • 코호트 A 참가자: 이전에 코르티코스테로이드 치료를 받지 않았습니다.
  • 코호트 B 참가자: 스크리닝 전 최소 12주 동안 경구용 코르티코스테로이드와 동등한 용량을 안정적으로 유지하고 용량은 연구 첫 해 동안 일정하게 유지될 것으로 예상됩니다(체중 변화를 수용하기 위한 잠재적 수정 제외).
  • 코호트 A & B: 엑손 18과 58(포함) 사이에 포함된 프레임이동 돌연변이.

제외 기준:

  • 프로토콜에 지정된 시간 제한 내에서 디스트로핀 발현을 증가시키도록 고안된 유전자 치료, 조사 약물 또는 모든 치료에 대한 노출.
  • 프로토콜 지정 진단 평가 또는 실험실 테스트의 이상.
  • 임상적으로 유의한 기타 질병, 의학적 상태 또는 연구자의 의견에 따라 유전자 전달에 대한 불필요한 위험을 야기하는 만성 약물 치료에 대한 요구 사항의 존재.

다른 포함 또는 제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 코호트 A: 데란디스트로겐 목세파르보벡
참가자는 1일차에 delandistrogene moxeparvovec의 단일 IV 주입을 받습니다.
유전적: 데란디스트로겐 목세파르보벡
Delandistrogene moxeparvovec의 단일 IV 주입.
다른 이름들:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • 엘레비디스
실험적: 코호트 B: 데란디스트로겐 목세파르보벡
참가자는 1일차에 delandistrogene moxeparvovec의 단일 IV 주입을 받습니다.
유전적: 데란디스트로겐 목세파르보벡
Delandistrogene moxeparvovec의 단일 IV 주입.
다른 이름들:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • 엘레비디스

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용(AE)이 발생한 참가자 수
기간: 최대 5년
AE는 임상 연구 참가자에게 반드시 연구 약물과 인과 관계가 없는 임의의 예상치 못한 의학적 사건입니다. 따라서 AE는 연구 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 연구 약물 투여 중 또는 투여 후에 발생하는 바람직하지 않은 의도하지 않은 증상, 징후, 질병, 상태 또는 테스트 이상일 수 있습니다. 인과 관계에 관계없이 심각한 부작용 및 기타 모든 심각하지 않은 부작용에 대한 요약은 보고된 부작용 모듈에 있습니다.
최대 5년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
웨스턴 블롯으로 측정한 Delandistrogene Moxeparvovec 디스트로핀 발현의 90일 기준 기준 변화
기간: 기준선, 90일차
모든 참가자에 대해 초음파 유도를 통한 기본 근육 생검이 치료 전 및 치료 후(90일차)에 수행되었습니다. 이들 근육 생검 샘플에서 데란디스트로겐 목세파르보벡 디스트로핀 단백질 수준의 기준선으로부터의 변화는 웨스턴 블롯에 의해 결정되었습니다. 단백질 발현의 증가는 데란디스트로겐 목세파르보벡 디스트로핀 단백질의 생산을 나타냅니다.
기준선, 90일차
면역형광(IF) 섬유 강도로 측정한 Delandistrogene Moxeparvovec 디스트로핀 발현의 90일 기준 기준 변화
기간: 기준선, 90일차
모든 참가자에 대해 초음파 유도를 통한 기본 근육 생검이 치료 전 및 치료 후(90일차)에 수행되었습니다. 이들 근육 생검 샘플에서 데란디스트로겐 목세파르보벡 디스트로핀 발현의 기준선으로부터의 변화는 IF를 사용하여 결정되었습니다. 자동화된 소프트웨어를 사용하여 치료 전과 비교하여 치료 후 디스트로핀 발현 강도를 정량화했습니다(% Normal). 마이크로 디스트로핀을 발현하는 근육 섬유의 수는 독립적인 훈련을 받은 평가자들에 의해 정량화되었습니다. IF 섬유 강도의 증가는 delandistrogene moxeparvovec 디스트로핀 발현의 증가를 나타냅니다.
기준선, 90일차
IF PDPF(% 디스트로핀 양성 섬유)로 측정한 Delandistrogene Moxeparvovec 디스트로핀 발현의 90일 기준 기준 변화
기간: 기준선, 90일차
모든 참가자에 대해 초음파 유도를 통한 기본 근육 생검이 치료 전 및 치료 후(90일차)에 수행되었습니다. 이들 근육 생검 샘플에서 데란디스트로겐 목세파르보벡 디스트로핀 발현의 기준선으로부터의 변화는 IF PDPF에 의해 결정되었습니다. 자동화된 소프트웨어를 사용하여 치료 전과 비교하여 치료 후 디스트로핀 발현 강도를 정량화했습니다(% Normal). 마이크로 디스트로핀을 발현하는 근육 섬유의 수는 독립적인 훈련을 받은 평가자들에 의해 정량화되었습니다. IF PDPF의 증가는 데란디스트로겐 목세파르보벡 디스트로핀 발현의 증가를 나타냅니다.
기준선, 90일차
100미터 시간 제한 테스트에서 5년차 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 5년차
이 평가는 100미터를 이동하는 데 필요한 시간을 측정하고 이 연구의 주요 운동 결과 측정으로 사용되었습니다. 100m를 이동하는 데 필요한 시간이 감소하면 운동 기능이 향상되었음을 나타냅니다.
기준선, 5년차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Sarepta Therapeutics, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 1월 4일

기본 완료 (실제)

2023년 4월 25일

연구 완료 (실제)

2023년 4월 25일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 12월 4일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 12월 14일

처음 게시됨 (실제)

2017년 12월 15일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2024년 11월 14일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 11월 12일

마지막으로 확인됨

2024년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SRP-9001-101
  • 2021-000077-83 (EudraCT 번호)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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