Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av genöverföringsterapi för att utvärdera säkerheten hos SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) hos deltagare med Duchennes muskeldystrofi (DMD)

28 juli 2023 uppdaterad av: Sarepta Therapeutics, Inc.

Systemisk genleverans Fas I/IIa klinisk prövning för Duchenne muskeldystrofi med användning av rAAVrh74.MHCK7.Micro-dystrophin (microDys-IV-001)

Detta är en öppen studie av genöverföringsterapi för engångsdoser som utvärderar säkerheten av SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) intravenös (IV) administrering hos pojkar med DMD. Denna studie kommer att bestå av 2 kohorter. Kohort A kommer att inkludera deltagare i åldrarna 3 månader till 3 år, och Kohort B kommer att inkludera deltagare i åldrarna 4 till 7 år. Alla deltagare i studien kommer att få IV SRP-9001.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

4

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 månader till 7 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Kohort A-deltagare: 3 månader till 3 år, inklusive
  • Kohort B-deltagare: 4 till 7 år, inklusive
  • Definitiv diagnos av DMD baserad på dokumenterade kliniska fynd och tidigare genetiska tester.
  • Förmåga att samarbeta med motorisk testning.
  • Kohort A-deltagare: Ingen tidigare behandling med kortikosteroider.
  • Kohort B-deltagare: Stabil dosekvivalent av orala kortikosteroider i minst 12 veckor före screening och dosen förväntas förbli konstant (förutom eventuella förändringar för att tillgodose viktförändringar) under hela studiens första år.
  • Kohorter A & B: En ramförskjutningsmutation som finns mellan exon 18 och 58 (inklusive).

Exklusions kriterier:

  • Exponering för genterapi, undersökningsmedicin eller annan behandling utformad för att öka dystrofinexpression inom protokollspecifika tidsgränser.
  • Avvikelser i protokollspecificerade diagnostiska utvärderingar eller laboratorietester.
  • Förekomst av någon annan kliniskt signifikant sjukdom, medicinskt tillstånd eller krav på kronisk läkemedelsbehandling som enligt utredarens uppfattning skapar onödig risk för genöverföring.

Andra inkluderings- eller uteslutningskriterier kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort A: Delandistrogene Moxeparvovec
Deltagarna kommer att få en enda IV-infusion av delandistrogen moxeparvovec på dag 1.
Genetisk: delandistrogen moxeparvovec
Enstaka IV-infusion av delandistrogen moxeparvovec.
Andra namn:
  • SRP-9001
  • delandistrogen moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS
Experimentell: Kohort B: Delandistrogene Moxeparvovec
Deltagarna kommer att få en enda IV-infusion av delandistrogen moxeparvovec på dag 1.
Genetisk: delandistrogen moxeparvovec
Enstaka IV-infusion av delandistrogen moxeparvovec.
Andra namn:
  • SRP-9001
  • delandistrogen moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Kohorter A och B: Antal deltagare med negativa händelser (AE)
Tidsram: Upp till 5 år
Upp till 5 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Kohort A: Gross Motor Subtest Skalad (Bayley-III) Poäng
Tidsram: Dag 30 upp till 3 år
Dag 30 upp till 3 år
Kohorter A och B: 100 meter tidsbestämt test (100 m) fysioterapibedömning
Tidsram: Upp till 5 år
Upp till 5 år
Kohorter A och B: Förändring från baslinjen för delandistrogen Moxeparvovec Dystrofinexpression Kvantifiering genom immunfluorescens
Tidsram: Baslinje, dag 90
Baslinje, dag 90
Kohorter A och B: Ändring från baslinjen för delandistrogen Moxeparvovec Dystrofinexpression Kvantifiering av Western Blot
Tidsram: Baslinje, dag 90
Baslinje, dag 90

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

4 januari 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

25 april 2023

Avslutad studie (Faktisk)

25 april 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 december 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 december 2017

Första postat (Faktisk)

15 december 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

1 augusti 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 juli 2023

Senast verifierad

1 juli 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SRP-9001-101
  • 2021-000077-83 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Duchennes muskeldystrofi

Kliniska prövningar på delandistrogen moxeparvovec

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Iran

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera