En studie av genöverföringsterapi för att utvärdera säkerheten hos SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) hos deltagare med Duchennes muskeldystrofi (DMD)
12 november 2024 uppdaterad av: Sarepta Therapeutics, Inc.
Systemisk genleverans Fas I/IIa klinisk prövning för Duchenne muskeldystrofi med användning av rAAVrh74.MHCK7.Micro-dystrophin (microDys-IV-001)
Detta är en öppen studie av genöverföringsterapi för engångsdoser som utvärderar säkerheten av SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) intravenös (IV) administrering hos pojkar med DMD.
Denna studie kommer att bestå av 2 kohorter.
Kohort A kommer att inkludera deltagare i åldrarna 3 månader till 3 år, och Kohort B kommer att inkludera deltagare i åldrarna 4 till 7 år.
Alla deltagare i studien kommer att få IV SRP-9001.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
4
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
3 månader till 7 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Kohort A-deltagare: 3 månader till 3 år, inklusive
- Kohort B-deltagare: 4 till 7 år, inklusive
- Definitiv diagnos av DMD baserad på dokumenterade kliniska fynd och tidigare genetiska tester.
- Förmåga att samarbeta med motorisk testning.
- Kohort A-deltagare: Ingen tidigare behandling med kortikosteroider.
- Kohort B-deltagare: Stabil dosekvivalent av orala kortikosteroider i minst 12 veckor före screening och dosen förväntas förbli konstant (förutom eventuella förändringar för att tillgodose viktförändringar) under hela studiens första år.
- Kohorter A & B: En ramförskjutningsmutation som finns mellan exon 18 och 58 (inklusive).
Exklusions kriterier:
- Exponering för genterapi, undersökningsmedicin eller annan behandling utformad för att öka dystrofinexpression inom protokollspecifika tidsgränser.
- Avvikelser i protokollspecificerade diagnostiska utvärderingar eller laboratorietester.
- Förekomst av någon annan kliniskt signifikant sjukdom, medicinskt tillstånd eller krav på kronisk läkemedelsbehandling som enligt utredarens uppfattning skapar onödig risk för genöverföring.
Andra inkluderings- eller uteslutningskriterier kan gälla.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Kohort A: Delandistrogene Moxeparvovec
Deltagarna kommer att få en enda IV-infusion av delandistrogen moxeparvovec på dag 1.
|
Enstaka IV-infusion av delandistrogen moxeparvovec.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Kohort B: Delandistrogene Moxeparvovec
Deltagarna kommer att få en enda IV-infusion av delandistrogen moxeparvovec på dag 1.
|
Enstaka IV-infusion av delandistrogen moxeparvovec.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med biverkningar (AE)
Tidsram: Upp till 5 år
|
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en klinisk studiedeltagare som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med studieläkemedlet.
En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt symptom, tecken, sjukdom, tillstånd eller testavvikelse som uppstår under eller efter administrering av ett studieläkemedel, oavsett om det anses relaterat till studieläkemedlet eller inte.
En sammanfattning av allvarliga och alla andra icke-allvarliga biverkningar oavsett orsakssamband finns i modulen Rapporterade biverkningar.
|
Upp till 5 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändring från baslinjen vid dag 90 i Delandistrogene Moxeparvovec dystrofinuttryck mätt med Western Blot
Tidsram: Baslinje, dag 90
|
Baslinjemuskelbiopsier med ultraljudsvägledning utfördes förbehandling och efterbehandling (dag 90) på alla deltagare.
Förändringen från baslinjen i delandistrogen moxeparvovec dystrofinproteinnivåer i dessa muskelbiopsiprover bestämdes med Western blot.
En ökning av proteinuttryck indikerar produktion av delandistrogen-moxeparvovec-dystrofinproteinet.
|
Baslinje, dag 90
|
|
Förändring från baslinjen vid dag 90 i Delandistrogene Moxeparvovec dystrofinuttryck mätt med immunofluorescens (IF) fiberintensitet
Tidsram: Baslinje, dag 90
|
Baslinjemuskelbiopsier med ultraljudsvägledning utfördes förbehandling och efterbehandling (dag 90) på alla deltagare.
Förändringen från baslinjen i uttryck av delandistrogen moxeparvovec dystrofin i dessa muskelbiopsiprover bestämdes med hjälp av IF.
Automatiserad programvara användes för att kvantifiera intensiteten av dystrofinuttryck efter behandling jämfört med förbehandling (procent normalt).
Antalet muskelfibrer som uttrycker mikrodystrofin kvantifierades av oberoende utbildade utvärderare.
En ökning av IF-fiberintensiteten indikerar ökat uttryck av delandistrogen moxeparvovec dystrofin.
|
Baslinje, dag 90
|
|
Förändring från baslinjen vid dag 90 i Delandistrogene Moxeparvovec dystrofinuttryck mätt med IF procent dystrofinpositiva fibrer (PDPF)
Tidsram: Baslinje, dag 90
|
Baslinjemuskelbiopsier med ultraljudsvägledning utfördes förbehandling och efterbehandling (dag 90) på alla deltagare.
Förändringen från baslinjen i uttryck av delandistrogen moxeparvovec dystrofin i dessa muskelbiopsiprover bestämdes av IF PDPF.
Automatiserad programvara användes för att kvantifiera intensiteten av dystrofinuttryck efter behandling jämfört med förbehandling (procent normalt).
Antalet muskelfibrer som uttrycker mikrodystrofin kvantifierades av oberoende utbildade utvärderare.
En ökning av IF PDPF indikerar ökat uttryck av delandistrogen moxeparvovec dystrofin.
|
Baslinje, dag 90
|
|
Ändring från baslinjen vid år 5 i 100 meter tidsbestämt test
Tidsram: Baslinje, år 5
|
Denna bedömning mäter tiden som behövs för att röra sig 100 meter och fungerade som det primära motoriska utfallsmåttet för denna studie.
En minskning av tiden som behövs för att röra sig 100 meter indikerar ökad motorfunktion.
|
Baslinje, år 5
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
4 januari 2018
Primärt slutförande (Faktisk)
25 april 2023
Avslutad studie (Faktisk)
25 april 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
4 december 2017
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
14 december 2017
Första postat (Faktisk)
15 december 2017
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
14 november 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
12 november 2024
Senast verifierad
1 november 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- SRP-9001-101
- 2021-000077-83 (EudraCT-nummer)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .