Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En genoverføringsterapistudie for å evaluere sikkerheten til SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) hos deltakere med Duchenne muskeldystrofi (DMD)

12. november 2024 oppdatert av: Sarepta Therapeutics, Inc.

Systemisk genlevering Fase I/IIa klinisk studie for Duchenne muskeldystrofi ved bruk av rAAVrh74.MHCK7.Micro-dystrophin (microDys-IV-001)

Dette er en åpen enkeltdose-genoverføringsterapistudie som evaluerer sikkerheten ved SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) intravenøs (IV) administrering hos gutter med DMD. Denne studien vil bestå av 2 kohorter. Kohort A vil inkludere deltakere i alderen 3 måneder til 3 år, og Kohort B vil inkludere deltakere i alderen 4 til 7 år. Alle deltakere i studien vil motta IV SRP-9001.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 måneder til 7 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kohort A-deltakere: 3 måneder til 3 år, inkludert
  • Kohort B-deltakere: 4 til 7 år, inkludert
  • Definitiv diagnose av DMD basert på dokumenterte kliniske funn og tidligere genetisk testing.
  • Evne til å samarbeide med motorisk vurderingstesting.
  • Kohort A-deltakere: Ingen tidligere behandling med kortikosteroider.
  • Kohort B-deltakere: Stabil doseekvivalent med orale kortikosteroider i minst 12 uker før screening og dosen forventes å forbli konstant (bortsett fra potensielle endringer for å imøtekomme vektendringer) gjennom det første året av studien.
  • Kohorter A og B: En rammeskiftmutasjon inneholdt mellom ekson 18 og 58 (inklusive).

Ekskluderingskriterier:

  • Eksponering for genterapi, undersøkelsesmedisiner eller annen behandling designet for å øke dystrofinekspresjonen innenfor protokollspesifiserte tidsgrenser.
  • Unormalitet i protokollspesifiserte diagnostiske evalueringer eller laboratorietester.
  • Tilstedeværelse av enhver annen klinisk signifikant sykdom, medisinsk tilstand eller behov for kronisk medikamentell behandling som etter etterforskerens mening skaper unødvendig risiko for genoverføring.

Andre inkluderings- eller eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort A: Delandistrogene Moxeparvovec
Deltakerne vil motta en enkelt IV-infusjon av delandistrogen moxeparvovec på dag 1.
Genetisk: delandistrogen moxeparvovec
Enkel IV-infusjon av delandistrogen moxeparvovec.
Andre navn:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS
Eksperimentell: Kohort B: Delandistrogene Moxeparvovec
Deltakerne vil motta en enkelt IV-infusjon av delandistrogen moxeparvovec på dag 1.
Genetisk: delandistrogen moxeparvovec
Enkel IV-infusjon av delandistrogen moxeparvovec.
Andre navn:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Inntil 5 år
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en klinisk studiedeltaker som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med studiemedikamentet. En AE kan derfor være ethvert ugunstig og utilsiktet symptom, tegn, sykdom, tilstand eller testavvik som oppstår under eller etter administrering av et studielegemiddel, uansett om det anses relatert til studiemedikamentet eller ikke. Et sammendrag av alvorlige og alle andre ikke-alvorlige uønskede hendelser uavhengig av årsakssammenheng finnes i modulen Rapporterte bivirkninger.
Inntil 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline på dag 90 i Delandistrogene Moxeparvovec dystrofinekspresjon målt ved Western Blot
Tidsramme: Grunnlinje, dag 90
Baseline muskelbiopsier med ultralydveiledning ble utført før- og etterbehandling (dag 90) på alle deltakerne. Endringen fra baseline i delandistrogen moxeparvovec dystrofinproteinnivåer i disse muskelbiopsiprøvene ble bestemt ved Western blot. En økning i proteinekspresjon indikerer produksjon av delandistrogene moxeparvovec dystrofinproteinet.
Grunnlinje, dag 90
Endring fra baseline på dag 90 i Delandistrogene Moxeparvovec dystrofinekspresjon målt ved immunofluorescens (IF) fiberintensitet
Tidsramme: Grunnlinje, dag 90
Baseline muskelbiopsier med ultralydveiledning ble utført før- og etterbehandling (dag 90) på alle deltakerne. Endringen fra baseline i delandistrogen moxeparvovec dystrofinekspresjon i disse muskelbiopsiprøvene ble bestemt ved bruk av IF. Automatisert programvare ble brukt til å kvantifisere intensiteten av dystrofinekspresjon etter behandling sammenlignet med forbehandling (prosent normal). Antall muskelfibre som uttrykker mikrodystrofin ble kvantifisert av uavhengige trente evaluatorer. En økning i IF-fiberintensitet indikerer økt delandistrogen moxeparvovec dystrofinekspresjon.
Grunnlinje, dag 90
Endring fra baseline på dag 90 i Delandistrogene Moxeparvovec dystrofinekspresjon målt ved IF prosent dystrofinpositive fibre (PDPF)
Tidsramme: Grunnlinje, dag 90
Baseline muskelbiopsier med ultralydveiledning ble utført før- og etterbehandling (dag 90) på alle deltakerne. Endringen fra baseline i delandistrogen moxeparvovec dystrofinekspresjon i disse muskelbiopsiprøvene ble bestemt av IF PDPF. Automatisert programvare ble brukt til å kvantifisere intensiteten av dystrofinekspresjon etter behandling sammenlignet med forbehandling (prosent normal). Antall muskelfibre som uttrykker mikrodystrofin ble kvantifisert av uavhengige trente evaluatorer. En økning i IF PDPF indikerer økt delandistrogen moxeparvovec dystrofinekspresjon.
Grunnlinje, dag 90
Endring fra baseline ved år 5 i 100 meter tidsbestemt test
Tidsramme: Grunnlinje, år 5
Denne vurderingen måler tiden som trengs for å bevege seg 100 meter og fungerte som det primære motoriske utfallsmålet for denne studien. En reduksjon i tiden det tar å bevege seg 100 meter indikerer økt motorfunksjon.
Grunnlinje, år 5

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. januar 2018

Primær fullføring (Faktiske)

25. april 2023

Studiet fullført (Faktiske)

25. april 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. desember 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. desember 2017

Først lagt ut (Faktiske)

15. desember 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

14. november 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. november 2024

Sist bekreftet

1. november 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SRP-9001-101
  • 2021-000077-83 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Duchenne muskeldystrofi

Kliniske studier på delandistrogen moxeparvovec

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Paraguay

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere