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Uno studio sulla terapia di trasferimento genico per valutare la sicurezza di SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) nei partecipanti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

12 novembre 2024 aggiornato da: Sarepta Therapeutics, Inc.

Sperimentazione clinica di fase I/IIa di consegna genica sistemica per la distrofia muscolare di Duchenne utilizzando rAAVrh74.MHCK7.Micro-dystrophin (microDys-IV-001)

Questo è uno studio in aperto sulla terapia di trasferimento genico a dose singola che valuta la sicurezza della somministrazione endovenosa (IV) di SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) nei ragazzi con DMD. Questo studio sarà composto da 2 coorti. La coorte A includerà partecipanti di età compresa tra 3 mesi e 3 anni e la coorte B includerà partecipanti di età compresa tra 4 e 7 anni. Tutti i partecipanti allo studio riceveranno IV SRP-9001.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 mesi a 7 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti della coorte A: da 3 mesi a 3 anni inclusi
  • Partecipanti della coorte B: dai 4 ai 7 anni inclusi
  • Diagnosi definitiva di DMD basata su risultati clinici documentati e precedenti test genetici.
  • Capacità di collaborare con i test di valutazione motoria.
  • Partecipanti alla coorte A: nessun precedente trattamento con corticosteroidi.
  • Partecipanti alla coorte B: dose stabile equivalente di corticosteroidi orali per almeno 12 settimane prima dello screening e si prevede che la dose rimanga costante (ad eccezione di potenziali modifiche per adattarsi ai cambiamenti di peso) per tutto il primo anno dello studio.
  • Coorti A e B: una mutazione frameshift contenuta tra gli esoni 18 e 58 (inclusi).

Criteri di esclusione:

  • Esposizione a terapia genica, farmaci sperimentali o qualsiasi trattamento progettato per aumentare l'espressione della distrofina entro i limiti di tempo specificati dal protocollo.
  • Anomalie nelle valutazioni diagnostiche specificate dal protocollo o nei test di laboratorio.
  • Presenza di qualsiasi altra malattia clinicamente significativa, condizione medica o necessità di trattamento farmacologico cronico che, a parere dello sperimentatore, crei un rischio non necessario per il trasferimento genico.

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione o esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte A: Delandistrogene Moxeparvovec
I partecipanti riceveranno una singola infusione endovenosa di delandistrogene moxeparvovec il giorno 1.
Genetico: delandistrogene moxeparvovec
Singola infusione endovenosa di delandistrogene moxeparvovec.
Altri nomi:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDI
Sperimentale: Coorte B: Delandistrogene Moxeparvovec
I partecipanti riceveranno una singola infusione endovenosa di delandistrogene moxeparvovec il giorno 1.
Genetico: delandistrogene moxeparvovec
Singola infusione endovenosa di delandistrogene moxeparvovec.
Altri nomi:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDI

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Un evento avverso è qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante allo studio clinico che non ha necessariamente una relazione causale con il farmaco in studio. Un evento avverso può, pertanto, essere qualsiasi sintomo, segno, malattia, condizione o anomalia del test sfavorevole e non intenzionale che si verifica durante o dopo la somministrazione di un farmaco in studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al farmaco in studio. Un riepilogo degli eventi avversi gravi e di tutti gli altri eventi avversi non gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nel modulo Eventi avversi segnalati.
Fino a 5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale al giorno 90 dell'espressione della distrofina di Delandistrogene Moxeparvovec misurata mediante Western Blot
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 90
Biopsie muscolari basali con guida ecografica sono state eseguite prima e dopo il trattamento (giorno 90) su tutti i partecipanti. La variazione rispetto al basale dei livelli di proteina distrofina delandistrogene moxeparvovec in questi campioni di biopsia muscolare è stata determinata mediante Western blot. Un aumento dell’espressione proteica indica la produzione della proteina distrofina delandistrogene moxeparvovec.
Riferimento, giorno 90
Variazione rispetto al basale al giorno 90 dell'espressione della distrofina di Delandistrogene Moxeparvovec misurata mediante immunofluorescenza (IF) dell'intensità delle fibre
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 90
Biopsie muscolari basali con guida ecografica sono state eseguite prima e dopo il trattamento (giorno 90) su tutti i partecipanti. La variazione rispetto al basale dell'espressione della distrofina delandistrogene moxeparvovec in questi campioni di biopsia muscolare è stata determinata utilizzando l'IF. È stato utilizzato un software automatizzato per quantificare l'intensità dell'espressione della distrofina post-trattamento rispetto al pre-trattamento (percentuale normale). Il numero di fibre muscolari che esprimono micro-distrofina è stato quantificato da valutatori addestrati indipendenti. Un aumento dell'intensità delle fibre IF indica un aumento dell'espressione della distrofina delandistrogene moxeparvovec.
Riferimento, giorno 90
Variazione rispetto al basale al giorno 90 dell'espressione della distrofina di Delandistrogene Moxeparvovec misurata mediante la percentuale di fibre positive alla distrofina IF (PDPF)
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 90
Biopsie muscolari basali con guida ecografica sono state eseguite prima e dopo il trattamento (giorno 90) su tutti i partecipanti. La variazione rispetto al basale dell'espressione della distrofina delandistrogene moxeparvovec in questi campioni di biopsia muscolare è stata determinata mediante IF PDPF. È stato utilizzato un software automatizzato per quantificare l'intensità dell'espressione della distrofina post-trattamento rispetto al pre-trattamento (percentuale normale). Il numero di fibre muscolari che esprimono micro-distrofina è stato quantificato da valutatori addestrati indipendenti. Un aumento di IF PDPF indica un aumento dell’espressione di distrofina delandistrogene moxeparvovec.
Riferimento, giorno 90
Variazione rispetto al basale all'anno 5 nel test cronometrato di 100 metri
Lasso di tempo: Riferimento, anno 5
Questa valutazione misura il tempo necessario per spostarsi di 100 metri ed è servita come misura di risultato motorio principale per questo studio. Una diminuzione del tempo necessario per percorrere 100 metri indica un aumento della funzione motoria.
Riferimento, anno 5

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 gennaio 2018

Completamento primario (Effettivo)

25 aprile 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

25 aprile 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 dicembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 dicembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

15 dicembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

14 novembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 novembre 2024

Ultimo verificato

1 novembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SRP-9001-101
  • 2021-000077-83 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Duchenne

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