Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En genoverførselsterapiundersøgelse for at evaluere sikkerheden af ​​SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) hos deltagere med Duchenne muskeldystrofi (DMD)

12. november 2024 opdateret af: Sarepta Therapeutics, Inc.

Systemisk genlevering fase I/IIa klinisk forsøg for Duchenne muskeldystrofi ved hjælp af rAAVrh74.MHCK7.Micro-dystrophin (microDys-IV-001)

Dette er et åbent enkeltdosis genoverførselsterapistudie, der evaluerer sikkerheden af ​​SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) intravenøs (IV) administration hos drenge med DMD. Denne undersøgelse vil bestå af 2 kohorter. Kohorte A vil omfatte deltagere i alderen 3 måneder til 3 år, og kohorte B vil omfatte deltagere i alderen 4 til 7 år. Alle deltagere i undersøgelsen vil modtage IV SRP-9001.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 måneder til 7 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kohorte A-deltagere: 3 måneder til 3 år, inklusive
  • Kohorte B deltagere: 4 til 7 år, inklusive
  • Definitiv diagnose af DMD baseret på dokumenterede kliniske fund og forudgående genetisk testning.
  • Evne til at samarbejde med motorisk vurderingstest.
  • Kohorte A-deltagere: Ingen tidligere behandling med kortikosteroider.
  • Kohorte B-deltagere: Stabil dosisækvivalent af orale kortikosteroider i mindst 12 uger før screening, og dosis forventes at forblive konstant (bortset fra potentielle ændringer for at imødekomme ændringer i vægten) gennem hele undersøgelsens første år.
  • Kohorter A & B: En rammeskiftmutation indeholdt mellem exon 18 og 58 (inklusive).

Ekskluderingskriterier:

  • Eksponering for genterapi, undersøgelsesmedicin eller enhver behandling designet til at øge dystrofinekspression inden for protokol specificerede tidsgrænser.
  • Abnormitet i protokol-specificerede diagnostiske evalueringer eller laboratorietests.
  • Tilstedeværelse af enhver anden klinisk signifikant sygdom, medicinsk tilstand eller behov for kronisk lægemiddelbehandling, som efter efterforskerens mening skaber unødvendig risiko for genoverførsel.

Andre inklusions- eller eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte A: Delandistrogene Moxeparvovec
Deltagerne vil modtage en enkelt IV-infusion af delandistrogen moxeparvovec på dag 1.
Genetisk: delandistrogen moxeparvovec
Enkelt IV infusion af delandistrogen moxeparvovec.
Andre navne:
  • SRP-9001
  • delandistrogen moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS
Eksperimentel: Kohorte B: Delandistrogene Moxeparvovec
Deltagerne vil modtage en enkelt IV-infusion af delandistrogen moxeparvovec på dag 1.
Genetisk: delandistrogen moxeparvovec
Enkelt IV infusion af delandistrogen moxeparvovec.
Andre navne:
  • SRP-9001
  • delandistrogen moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Op til 5 år
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en klinisk undersøgelsesdeltager, som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med undersøgelseslægemidlet. En AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet symptom, tegn, sygdom, tilstand eller testabnormitet, der opstår under eller efter administration af et undersøgelseslægemiddel, uanset om det anses for at være relateret til undersøgelseslægemidlet eller ej. En oversigt over alvorlige og alle andre ikke-alvorlige bivirkninger uanset årsagssammenhæng findes i modulet Rapporterede bivirkninger.
Op til 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline på dag 90 i Delandistrogene Moxeparvovec dystrofinekspression målt ved Western Blot
Tidsramme: Baseline, dag 90
Baseline muskelbiopsier med ultralydsvejledning blev udført før- og efterbehandling (dag 90) på alle deltagere. Ændringen fra baseline i niveauer af delandistrogen moxeparvovec dystrofinprotein i disse muskelbiopsiprøver blev bestemt ved Western blot. En stigning i proteinekspression indikerer produktion af delandistrogen moxeparvovec dystrofinproteinet.
Baseline, dag 90
Ændring fra baseline på dag 90 i Delandistrogene Moxeparvovec dystrofinekspression målt ved immunofluorescens (IF) fiberintensitet
Tidsramme: Baseline, dag 90
Baseline muskelbiopsier med ultralydsvejledning blev udført før- og efterbehandling (dag 90) på alle deltagere. Ændringen fra baseline i delandistrogen moxeparvovec dystrofinekspression i disse muskelbiopsiprøver blev bestemt ved hjælp af IF. Automatiseret software blev brugt til at kvantificere intensiteten af ​​dystrofinekspression efter behandling sammenlignet med forbehandling (procent normal). Antallet af muskelfibre, der udtrykker mikro-dystrofin, blev kvantificeret af uafhængige trænede evaluatorer. En stigning i IF-fiberintensitet indikerer øget delandistrogen moxeparvovec dystrofinekspression.
Baseline, dag 90
Ændring fra baseline på dag 90 i Delandistrogene Moxeparvovec Dystrophin-ekspression som målt ved IF-procent Dystrophin Positive Fibres (PDPF)
Tidsramme: Baseline, dag 90
Baseline muskelbiopsier med ultralydsvejledning blev udført før- og efterbehandling (dag 90) på alle deltagere. Ændringen fra baseline i delandistrogen moxeparvovec dystrofinekspression i disse muskelbiopsiprøver blev bestemt af IF PDPF. Automatiseret software blev brugt til at kvantificere intensiteten af ​​dystrofinekspression efter behandling sammenlignet med forbehandling (procent normal). Antallet af muskelfibre, der udtrykker mikro-dystrofin, blev kvantificeret af uafhængige trænede evaluatorer. En stigning i IF PDPF indikerer øget delandistrogen moxeparvovec dystrofinekspression.
Baseline, dag 90
Ændring fra baseline ved år 5 i 100 meter tidsbestemt test
Tidsramme: Baseline, år 5
Denne vurdering måler den tid, der er nødvendig for at bevæge sig 100 meter og tjente som det primære motoriske resultatmål for denne undersøgelse. Et fald i den nødvendige tid til at bevæge sig 100 meter indikerer øget motorfunktion.
Baseline, år 5

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. januar 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

25. april 2023

Studieafslutning (Faktiske)

25. april 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. december 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. december 2017

Først opslået (Faktiske)

15. december 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

14. november 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. november 2024

Sidst verificeret

1. november 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SRP-9001-101
  • 2021-000077-83 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med delandistrogen moxeparvovec

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Peru

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner