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Un estudio de terapia de transferencia de genes para evaluar la seguridad de SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) en participantes con distrofia muscular de Duchenne (DMD)

12 de noviembre de 2024 actualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Ensayo clínico de fase I/IIa de entrega de genes sistémicos para la distrofia muscular de Duchenne usando rAAVrh74.MHCK7.Micro-dystrophin (microDys-IV-001)

Este es un estudio abierto de terapia de transferencia génica de dosis única que evalúa la seguridad de la administración intravenosa (IV) de SRP-9001 (delandistrógeno moxeparvovec) en niños con DMD. Este estudio constará de 2 cohortes. La cohorte A incluirá participantes de 3 meses a 3 años, y la cohorte B incluirá participantes de 4 a 7 años. Todos los participantes en el estudio recibirán IV SRP-9001.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 meses a 7 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participantes de la cohorte A: 3 meses a 3 años de edad, inclusive
  • Participantes de la cohorte B: de 4 a 7 años de edad, inclusive
  • Diagnóstico definitivo de DMD basado en hallazgos clínicos documentados y pruebas genéticas previas.
  • Capacidad para cooperar con las pruebas de evaluación motora.
  • Participantes de la cohorte A: sin tratamiento previo con corticosteroides.
  • Participantes de la cohorte B: equivalente de dosis estable de corticosteroides orales durante al menos 12 semanas antes de la selección y se espera que la dosis permanezca constante (excepto posibles modificaciones para adaptarse a los cambios de peso) durante el primer año del estudio.
  • Cohortes A y B: una mutación de cambio de marco contenida entre los exones 18 y 58 (inclusive).

Criterio de exclusión:

  • Exposición a terapia génica, medicación en investigación o cualquier tratamiento diseñado para aumentar la expresión de distrofina dentro de los límites de tiempo especificados en el protocolo.
  • Anomalía en las evaluaciones diagnósticas o pruebas de laboratorio especificadas en el protocolo.
  • Presencia de cualquier otra enfermedad clínicamente significativa, condición médica o requisito de tratamiento farmacológico crónico que, en opinión del Investigador, cree un riesgo innecesario para la transferencia de genes.

Podrían aplicarse otros criterios de inclusión o exclusión.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte A: Delandistrógeno Moxeparvovec
Los participantes recibirán una infusión IV única de delandistrógeno moxeparvovec el día 1.
Genético: delandistrógeno moxeparvovec
Infusión IV única de delandistrógeno moxeparvovec.
Otros nombres:
  • SRP-9001
  • delandistrógeno moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS
Experimental: Cohorte B: Delandistrógeno Moxeparvovec
Los participantes recibirán una infusión IV única de delandistrógeno moxeparvovec el día 1.
Genético: delandistrógeno moxeparvovec
Infusión IV única de delandistrógeno moxeparvovec.
Otros nombres:
  • SRP-9001
  • delandistrógeno moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
Un EA es cualquier acontecimiento médico adverso en un participante de un estudio clínico que no necesariamente tiene una relación causal con el fármaco del estudio. Por lo tanto, un EA puede ser cualquier síntoma, signo, enfermedad, condición o anomalía de la prueba desfavorable e involuntario que ocurre durante o después de la administración de un fármaco del estudio, ya sea que se considere relacionado o no con el fármaco del estudio. En el módulo Eventos adversos informados se encuentra un resumen de los eventos adversos graves y todos los demás eventos adversos no graves, independientemente de la causalidad.
Hasta 5 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor inicial en el día 90 en la expresión de distrofina de delandistrógeno moxeparvovec medida por Western Blot
Periodo de tiempo: Línea de base, día 90
Se realizaron biopsias musculares iniciales con guía ecográfica antes y después del tratamiento (día 90) en todos los participantes. El cambio desde el valor inicial en los niveles de proteína distrofina delandistrógeno moxeparvovec en estas muestras de biopsia muscular se determinó mediante transferencia Western. Un aumento en la expresión de proteínas indica la producción de la proteína distrofina delandistrógeno moxeparvovec.
Línea de base, día 90
Cambio desde el valor inicial en el día 90 en la expresión de distrofina de delandistrógeno moxeparvovec medida por la intensidad de la fibra de inmunofluorescencia (IF)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 90
Se realizaron biopsias musculares iniciales con guía ecográfica antes y después del tratamiento (día 90) en todos los participantes. El cambio desde el valor inicial en la expresión de distrofina delandistrógeno moxeparvovec en estas muestras de biopsia muscular se determinó mediante IF. Se utilizó software automatizado para cuantificar la intensidad de la expresión de distrofina después del tratamiento en comparación con el pretratamiento (porcentaje normal). El número de fibras musculares que expresan microdistrofina fue cuantificado por evaluadores capacitados independientes. Un aumento en la intensidad de la fibra IF indica una mayor expresión de distrofina de delandistrógeno moxeparvovec.
Línea de base, día 90
Cambio desde el valor inicial en el día 90 en la expresión de distrofina de delandistrógeno moxeparvovec medida por el porcentaje de fibras positivas para distrofina (PDPF) de IF
Periodo de tiempo: Línea de base, día 90
Se realizaron biopsias musculares iniciales con guía ecográfica antes y después del tratamiento (día 90) en todos los participantes. El cambio desde el valor inicial en la expresión de distrofina delandistrógeno moxeparvovec en estas muestras de biopsia muscular se determinó mediante IF PDPF. Se utilizó software automatizado para cuantificar la intensidad de la expresión de distrofina después del tratamiento en comparación con el pretratamiento (porcentaje normal). El número de fibras musculares que expresan microdistrofina fue cuantificado por evaluadores capacitados independientes. Un aumento en IF PDPF indica una mayor expresión de distrofina de delandistrógeno moxeparvovec.
Línea de base, día 90
Cambio desde el inicio en el año 5 en la prueba cronometrada de 100 metros
Periodo de tiempo: Línea de base, año 5
Esta evaluación mide el tiempo necesario para moverse 100 metros y sirvió como medida de resultado motor principal para este estudio. Una disminución en el tiempo necesario para moverse 100 metros indica un aumento de la función motora.
Línea de base, año 5

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de enero de 2018

Finalización primaria (Actual)

25 de abril de 2023

Finalización del estudio (Actual)

25 de abril de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de diciembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de diciembre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

15 de diciembre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

14 de noviembre de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de noviembre de 2024

Última verificación

1 de noviembre de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SRP-9001-101
  • 2021-000077-83 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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