Une étude sur la thérapie par transfert de gènes pour évaluer l'innocuité du SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) chez les participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)
12 novembre 2024 mis à jour par: Sarepta Therapeutics, Inc.
Essai clinique de phase I/IIa sur la délivrance systémique de gènes pour la dystrophie musculaire de Duchenne utilisant rAAVrh74.MHCK7.Micro-dystrophin (microDys-IV-001)
Il s'agit d'une étude ouverte sur la thérapie de transfert de gènes à dose unique évaluant l'innocuité de l'administration intraveineuse (IV) de SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) chez les garçons atteints de DMD.
Cette étude comprendra 2 cohortes.
La cohorte A comprendra des participants âgés de 3 mois à 3 ans, et la cohorte B comprendra des participants âgés de 4 à 7 ans.
Tous les participants à l'étude recevront IV SRP-9001.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
4
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Ohio
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
3 mois à 7 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Participants de la cohorte A : âgés de 3 mois à 3 ans inclus
- Participants de la cohorte B : 4 à 7 ans, inclusivement
- Diagnostic définitif de DMD basé sur des résultats cliniques documentés et des tests génétiques antérieurs.
- Capacité à coopérer avec les tests d'évaluation motrice.
- Participants de la cohorte A : Aucun traitement antérieur avec des corticostéroïdes.
- Participants de la cohorte B : équivalent de dose stable de corticostéroïdes oraux pendant au moins 12 semaines avant le dépistage et la dose devrait rester constante (à l'exception des modifications potentielles pour tenir compte des changements de poids) tout au long de la première année de l'étude.
- Cohortes A et B : une mutation de décalage de cadre contenue entre les exons 18 et 58 (inclus).
Critère d'exclusion:
- Exposition à la thérapie génique, aux médicaments expérimentaux ou à tout traitement conçu pour augmenter l'expression de la dystrophine dans les délais spécifiés par le protocole.
- Anomalie dans les évaluations diagnostiques ou les tests de laboratoire spécifiés dans le protocole.
- Présence de toute autre maladie cliniquement significative, condition médicale ou exigence d'un traitement médicamenteux chronique qui, de l'avis de l'investigateur, crée un risque inutile de transfert de gène.
D'autres critères d'inclusion ou d'exclusion pourraient s'appliquer.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Cohorte A : Delandistrogene Moxeparvovec
Les participants recevront une perfusion intraveineuse unique de delandistrogene moxeparvovec le jour 1.
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Perfusion IV unique de delandistrogene moxeparvovec.
Autres noms:
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Expérimental: Cohorte B : Delandistrogène Moxeparvovec
Les participants recevront une perfusion intraveineuse unique de delandistrogene moxeparvovec le jour 1.
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Perfusion IV unique de delandistrogene moxeparvovec.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI)
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Un EI est tout événement médical indésirable chez un participant à une étude clinique qui n'a pas nécessairement de relation causale avec le médicament à l'étude.
Un EI peut donc être tout symptôme, signe, maladie, affection ou anomalie de test défavorable et involontaire qui survient pendant ou après l'administration d'un médicament à l'étude, qu'il soit ou non considéré comme lié au médicament à l'étude.
Un résumé des événements indésirables graves et de tous les autres événements indésirables non graves, quelle que soit la causalité, se trouve dans le module Événements indésirables signalés.
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Jusqu'à 5 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport à la ligne de base au jour 90 dans l'expression de la dystrophine Delandistrogene Moxeparvovec telle que mesurée par Western Blot
Délai: Référence, jour 90
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Des biopsies musculaires de base avec guidage échographique ont été réalisées avant et après le traitement (jour 90) sur tous les participants.
Le changement par rapport à la valeur initiale des niveaux de protéine de dystrophine delandistrogène moxeparvovec dans ces échantillons de biopsie musculaire a été déterminé par Western blot.
Une augmentation de l’expression des protéines indique la production de la protéine dystrophine delandistrogène moxeparvovec.
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Référence, jour 90
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Changement par rapport à la ligne de base au jour 90 dans l'expression de la dystrophine delandistrogène moxeparvovec telle que mesurée par l'intensité des fibres d'immunofluorescence (IF)
Délai: Référence, jour 90
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Des biopsies musculaires de base avec guidage échographique ont été réalisées avant et après le traitement (jour 90) sur tous les participants.
Le changement par rapport à la valeur initiale de l'expression de la dystrophine delandistrogène moxeparvovec dans ces échantillons de biopsie musculaire a été déterminé à l'aide de l'IF.
Un logiciel automatisé a été utilisé pour quantifier l'intensité de l'expression de la dystrophine après le traitement par rapport au pré-traitement (pourcentage normal).
Le nombre de fibres musculaires exprimant la microdystrophine a été quantifié par des évaluateurs indépendants qualifiés.
Une augmentation de l’intensité des fibres IF indique une expression accrue de la dystrophine delandistrogène moxeparvovec.
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Référence, jour 90
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Changement par rapport à la ligne de base au jour 90 dans l'expression de la dystrophine Delandistrogene Moxeparvovec telle que mesurée par le pourcentage de fibres positives pour la dystrophine IF (PDPF)
Délai: Référence, jour 90
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Des biopsies musculaires de base avec guidage échographique ont été réalisées avant et après le traitement (jour 90) sur tous les participants.
Le changement par rapport à la valeur initiale de l’expression de la dystrophine delandistrogène moxeparvovec dans ces échantillons de biopsie musculaire a été déterminé par IF PDPF.
Un logiciel automatisé a été utilisé pour quantifier l'intensité de l'expression de la dystrophine après le traitement par rapport au pré-traitement (pourcentage normal).
Le nombre de fibres musculaires exprimant la microdystrophine a été quantifié par des évaluateurs indépendants qualifiés.
Une augmentation de l’IF PDPF indique une expression accrue de la dystrophine delandistrogène moxeparvovec.
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Référence, jour 90
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Changement par rapport à la ligne de base à la cinquième année dans le test chronométré de 100 mètres
Délai: Référence, année 5
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Cette évaluation mesure le temps nécessaire pour parcourir 100 mètres et a servi de principale mesure des résultats moteurs pour cette étude.
Une diminution du temps nécessaire pour parcourir 100 mètres indique une augmentation de la fonction motrice.
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Référence, année 5
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
4 janvier 2018
Achèvement primaire (Réel)
25 avril 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
25 avril 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
4 décembre 2017
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
14 décembre 2017
Première publication (Réel)
15 décembre 2017
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
14 novembre 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
12 novembre 2024
Dernière vérification
1 novembre 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- SRP-9001-101
- 2021-000077-83 (Numéro EudraCT)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
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