Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Geenisiirtoterapiatutkimus SRP-9001:n (Delandistrogen Moxeparvovec) turvallisuuden arvioimiseksi osallistujilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD)

tiistai 12. marraskuuta 2024 päivittänyt: Sarepta Therapeutics, Inc.

Systeeminen geenin luovutusvaiheen I/IIa kliininen tutkimus Duchennen lihasdystrofiaa varten käyttämällä rAAVrh74.MHCK7.Mikrodystrofiinia (microDys-IV-001)

Tämä on avoin yhden annoksen geeninsiirtoterapiatutkimus, jossa arvioidaan SRP-9001:n (delandistrogeenimokseparvovekki) suonensisäisen (IV) annon turvallisuutta pojilla, joilla on DMD. Tämä tutkimus koostuu 2 kohortista. Kohortti A sisältää osallistujia iältään 3 kuukaudesta 3 vuoteen ja kohorttiin B 4-7-vuotiaat osallistujat. Kaikki tutkimukseen osallistujat saavat IV SRP-9001:n.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

4

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 kuukautta - 7 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kohortin A osallistujat: 3 kuukaudesta 3 vuoteen, mukaan lukien
  • Kohortin B osallistujat: 4–7-vuotiaat, mukaan lukien
  • Lopullinen DMD-diagnoosi perustuu dokumentoituihin kliinisiin löydöksiin ja aikaisempaan geneettiseen testaukseen.
  • Kyky tehdä yhteistyötä motorisen arvioinnin testauksen kanssa.
  • Kohortin A osallistujat: Ei aikaisempaa kortikosteroidihoitoa.
  • Kohortin B osallistujat: Suun kautta otettavien kortikosteroidien vakaa annosekvivalentti vähintään 12 viikon ajan ennen seulontaa, ja annoksen odotetaan pysyvän vakiona (lukuun ottamatta mahdollisia muutoksia painonmuutosten huomioon ottamiseksi) koko tutkimuksen ensimmäisen vuoden ajan.
  • Kohortit A ja B: Kehysmuutosmutaatio, joka sisälsi eksonien 18 ja 58 välissä (mukaan lukien).

Poissulkemiskriteerit:

  • Altistuminen geeniterapialle, tutkittavalle lääkitykselle tai mille tahansa hoidolle, joka on suunniteltu lisäämään dystrofiinin ilmentymistä protokollassa määritetyissä aikarajoissa.
  • Poikkeavuus protokollakohtaisissa diagnostisissa arvioinneissa tai laboratoriotesteissä.
  • Muu kliinisesti merkittävä sairaus, sairaus tai kroonisen lääkehoidon tarve, joka tutkijan näkemyksen mukaan aiheuttaa tarpeettoman riskin geeninsiirrolle.

Muita sisällyttämis- tai poissulkemisperusteita voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti A: Delandistrogen Moxeparvovec
Osallistujat saavat yhden IV-infuusion delandistrogeenimoxeparvovecistä päivänä 1.
Geneettinen: delandistrogeeni mokseparvovec
Yksi IV-infuusio delandistrogeeni mokseparvovec.
Muut nimet:
  • SRP-9001
  • delandistrogeeni moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS
Kokeellinen: Kohortti B: Delandistrogen Moxeparvovec
Osallistujat saavat yhden IV-infuusion delandistrogeenimoxeparvovecistä päivänä 1.
Geneettinen: delandistrogeeni mokseparvovec
Yksi IV-infuusio delandistrogeeni mokseparvovec.
Muut nimet:
  • SRP-9001
  • delandistrogeeni moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haitallisia tapahtumia (AE) saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujalla, jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tutkimuslääkkeeseen. AE voi siksi olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton oire, merkki, sairaus, tila tai testipoikkeavuus, joka ilmenee tutkimuslääkkeen antamisen aikana tai sen jälkeen, riippumatta siitä, katsotaanko sen liittyvän tutkimuslääkkeeseen vai ei. Yhteenveto vakavista ja kaikista muista ei-vakavista haittatapahtumista syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -moduulissa.
Jopa 5 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta päivänä 90 Delandistrogen Moxeparvovec -dystrofiinin ilmentymisessä Western blot -menetelmällä mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 90
Kaikille osallistujille suoritettiin perustilan lihasbiopsiat ultraääniohjauksella ennen hoitoa ja hoidon jälkeen (päivä 90). Muutos lähtötasosta delandistrogeenimokseparvovekin dystrofiiniproteiinitasoissa näissä lihaskoepalanäytteissä määritettiin Western blot -menetelmällä. Proteiinin ilmentymisen lisääntyminen osoittaa delandistrogeeni-mokseparvovec-dystrofiiniproteiinin tuotantoa.
Perustaso, päivä 90
Muutos lähtötilanteesta päivänä 90 Delandistrogen Moxeparvovec -dystrofiinin ilmentymisessä immunofluoresenssin (IF) kuidun intensiteetillä mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 90
Kaikille osallistujille suoritettiin perustilan lihasbiopsiat ultraääniohjauksella ennen hoitoa ja hoidon jälkeen (päivä 90). Muutos lähtötasosta delandistrogeenimokseparvovec-dystrofiinin ilmentymisessä näissä lihasbiopsianäytteissä määritettiin käyttämällä IF:ää. Automaattista ohjelmistoa käytettiin kvantifioimaan dystrofiinin ilmentymisen intensiteetti hoidon jälkeen verrattuna esikäsittelyyn (normaaliprosentti). Riippumattomat koulutetut arvioijat määrittelivät mikrodystrofiinia ilmentävien lihassäikeiden lukumäärän. IF-kuituintensiteetin lisääntyminen osoittaa delandistrogeenimokseparvovec-dystrofiinin lisääntynyttä ilmentymistä.
Perustaso, päivä 90
Muutos lähtötilanteesta 90. päivänä Delandistrogen Moxeparvovec Dystrophin Expression -arvossa mitattuna IF-prosenttisella dystrofiinipositiivisilla kuiduilla (PDPF)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 90
Kaikille osallistujille suoritettiin perustilan lihasbiopsiat ultraääniohjauksella ennen hoitoa ja hoidon jälkeen (päivä 90). Muutos lähtötasosta delandistrogeenimokseparvovekkidystrofiinin ilmentymisessä näissä lihaskoepalanäytteissä määritettiin IF PDPF:llä. Automaattista ohjelmistoa käytettiin kvantifioimaan dystrofiinin ilmentymisen intensiteetti hoidon jälkeen verrattuna esikäsittelyyn (normaaliprosentti). Riippumattomat koulutetut arvioijat määrittelivät mikrodystrofiinia ilmentävien lihassäikeiden lukumäärän. IF PDPF:n lisääntyminen osoittaa delandistrogeenimokseparvovekin dystrofiinin lisääntynyttä ilmentymistä.
Perustaso, päivä 90
Muutos lähtötilanteesta vuonna 5 100 metrin ajastustestissä
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 5
Tämä arvio mittaa aikaa, joka tarvitaan 100 metrin liikkumiseen, ja se oli ensisijainen motorisen tulosmitta tässä tutkimuksessa. 100 metrin liikkumiseen tarvittavan ajan lyheneminen osoittaa motorisen toiminnan lisääntymistä.
Perustaso, vuosi 5

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sarepta Therapeutics, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 4. tammikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 25. huhtikuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 25. huhtikuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 4. joulukuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 14. joulukuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 15. joulukuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 14. marraskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 12. marraskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. marraskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SRP-9001-101
  • 2021-000077-83 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia

Kliiniset tutkimukset delandistrogeeni mokseparvovec

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Paraguay

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa