评估 SRP-9001（Delandistrogene Moxeparvovec）在杜氏肌营养不良症 (DMD) 参与者中的安全性的基因转移治疗研究
2024年11月12日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.
使用 rAAVrh74.MHCK7.Micro-dystrophin (microDys-IV-001) 对杜氏肌营养不良症进行系统基因传递 I/IIa 期临床试验
这是一项开放标签的单剂量基因转移治疗研究，评估 SRP-9001（delandistrogene moxeparvovec）静脉内 (IV) 给药对患有 DMD 的男孩的安全性。
这项研究将包括 2 个队列。
队列 A 将包括 3 个月至 3 岁的参与者，队列 B 将包括 4 至 7 岁的参与者。
该研究的所有参与者都将接受 IV SRP-9001。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
4
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3个月 至 7年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 队列 A 参与者：3 个月至 3 岁，包括在内
- 队列 B 参与者：4 至 7 岁，包括在内
- 根据记录的临床发现和先前的基因检测对 DMD 做出明确诊断。
- 能够配合运动评估测试。
- 队列 A 参与者：之前未接受过皮质类固醇治疗。
- 队列 B 参与者：在筛选前至少 12 周保持口服皮质类固醇的稳定剂量当量，并且预计在整个研究的第一年剂量将保持不变（除了为适应体重变化而进行的潜在修改）。
- 群组 A 和 B：外显子 18 和 58（含）之间包含的移码突变。
排除标准：
- 暴露于基因疗法、研究性药物或旨在在方案规定的时限内增加抗肌萎缩蛋白表达的任何治疗。
- 协议指定的诊断评估或实验室测试中的异常。
- 研究者认为存在任何其他具有临床意义的重大疾病、医疗状况或需要长期药物治疗会对基因转移造成不必要的风险。
其他纳入或排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：A 组：Delandistrogene Moxeparvovec
参与者将在第一天接受单次静脉输注 delandistrogene moxeparvovec。
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单次静脉输注 delandistrogene moxeparvovec。
其他名称：
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实验性的：B 组：Delandistrogene Moxeparvovec
参与者将在第一天接受单次静脉输注 delandistrogene moxeparvovec。
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单次静脉输注 delandistrogene moxeparvovec。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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发生不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：最长 5 年
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AE 是临床研究参与者发生的任何不良医疗事件，不一定与研究药物有因果关系。
因此，AE可以是在施用研究药物期间或之后发生的任何不利且非预期的症状、体征、疾病、病症或测试异常，无论是否被认为与研究药物相关。
严重和所有其他非严重不良事件（无论因果关系如何）的摘要位于报告的不良事件模块中。
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最长 5 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过蛋白质印迹测量 Delandistrogene Moxeparvovec 抗肌营养不良蛋白表达在第 90 天相对于基线的变化
大体时间：基线，第 90 天
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所有参与者在治疗前和治疗后（第 90 天）均进行了超声引导下的基线肌肉活检。
通过蛋白质印迹测定这些肌肉活检样品中 delandistrogene moxeparvovec 肌营养不良蛋白水平相对于基线的变化。
蛋白质表达的增加表明 delandistrogene moxeparvovec 抗肌营养不良蛋白的产生。
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基线，第 90 天
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通过免疫荧光 (IF) 纤维强度测量，Delandistrogene Moxeparvovec 抗肌营养不良蛋白表达在第 90 天相对于基线的变化
大体时间：基线，第 90 天
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所有参与者在治疗前和治疗后（第 90 天）均进行了超声引导下的基线肌肉活检。
使用 IF 确定这些肌肉活检样本中 delandistrogene moxeparvovec 肌营养不良蛋白表达相对于基线的变化。
使用自动化软件来量化治疗后与治疗前相比抗肌营养不良蛋白表达的强度（正常百分比）。
表达微肌营养不良蛋白的肌纤维数量由经过独立培训的评估人员进行量化。
IF 纤维强度的增加表明 delandistrogene moxeparvovec 抗肌营养不良蛋白表达增加。
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基线，第 90 天
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通过 IF 肌营养不良蛋白阳性纤维百分比 (PDPF) 测量的 Delandistrogene Moxeparvovec 肌营养不良蛋白表达在第 90 天相对于基线的变化
大体时间：基线，第 90 天
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所有参与者在治疗前和治疗后（第 90 天）均进行了超声引导下的基线肌肉活检。
通过 IF PDPF 测定这些肌肉活检样本中 delandistrogene moxeparvovec 肌营养不良蛋白表达相对于基线的变化。
使用自动化软件来量化治疗后与治疗前相比抗肌营养不良蛋白表达的强度（正常百分比）。
表达微肌营养不良蛋白的肌纤维数量由经过独立培训的评估人员进行量化。
IF PDPF 的增加表明 delandistrogene moxeparvovec 抗肌营养不良蛋白表达增加。
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基线，第 90 天
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100 米计时测试中第 5 年基线的变化
大体时间：基线，第 5 年
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该评估测量移动 100 米所需的时间，并作为本研究的主要运动结果测量。
移动 100 米所需的时间减少表明运动功能增强。
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基线，第 5 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年1月4日
初级完成 (实际的)
2023年4月25日
研究完成 (实际的)
2023年4月25日
研究注册日期
首次提交
2017年12月4日
首先提交符合 QC 标准的
2017年12月14日
首次发布 (实际的)
2017年12月15日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2024年11月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年11月12日
最后验证
2024年11月1日
更多信息
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