Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie terapii transferu genów w celu oceny bezpieczeństwa SRP-9001 (delandistrogen mokseparwowek) u uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD)

12 listopada 2024 zaktualizowane przez: Sarepta Therapeutics, Inc.

Ogólnoustrojowe dostarczanie genów Badanie kliniczne fazy I/IIa dotyczące dystrofii mięśniowej Duchenne'a z użyciem rAAVrh74.MHCK7.Micro-dystrofiny (microDys-IV-001)

Jest to otwarte badanie z pojedynczą dawką transferu genów oceniające bezpieczeństwo dożylnego (iv.) podawania SRP-9001 (delandistrogen mokseparwowek) chłopcom z DMD. To badanie będzie składać się z 2 kohort. Kohorta A obejmie uczestników w wieku od 3 miesięcy do 3 lat, a kohorta B obejmie uczestników w wieku od 4 do 7 lat. Wszyscy uczestnicy badania otrzymają IV SRP-9001.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 miesiące do 7 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy kohorty A: w wieku od 3 miesięcy do 3 lat włącznie
  • Uczestnicy kohorty B: w wieku od 4 do 7 lat włącznie
  • Ostateczna diagnoza DMD oparta na udokumentowanych wynikach klinicznych i wcześniejszych badaniach genetycznych.
  • Umiejętność współpracy przy badaniu oceny motorycznej.
  • Uczestnicy kohorty A: Brak wcześniejszego leczenia kortykosteroidami.
  • Uczestnicy kohorty B: Stała dawka równoważna doustnym kortykosteroidom przez co najmniej 12 tygodni przed badaniem przesiewowym i oczekuje się, że dawka pozostanie stała (z wyjątkiem potencjalnych modyfikacji w celu dostosowania do zmian masy ciała) przez cały pierwszy rok badania.
  • Kohorty A i B: Mutacja przesunięcia ramki odczytu zawarta między egzonami 18 i 58 (włącznie).

Kryteria wyłączenia:

  • Narażenie na terapię genową, leki eksperymentalne lub jakąkolwiek terapię mającą na celu zwiększenie ekspresji dystrofiny w określonych ramach czasowych protokołu.
  • Nieprawidłowości w określonych w protokole ocenach diagnostycznych lub testach laboratoryjnych.
  • Obecność jakiejkolwiek innej istotnej klinicznie choroby, schorzenia lub konieczności przewlekłego leczenia farmakologicznego, które w opinii badacza stwarzają niepotrzebne ryzyko transferu genów.

Zastosowanie mogą mieć inne kryteria włączenia lub wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta A: Delandistrogen mokseparwowek
Uczestnicy otrzymają pojedynczą infuzję dożylną delandistrogenu mokseparwowek w dniu 1.
Genetyczny: delandistrogen mokseparwowek
Pojedyncza infuzja dożylna delandistrogenu mokseparwowek.
Inne nazwy:
  • SRP-9001
  • delandistrogen mokseparwowek-rokl
  • ELEWIDYS
Eksperymentalny: Kohorta B: Delandistrogen mokseparwowek
Uczestnicy otrzymają pojedynczą infuzję dożylną delandistrogenu mokseparwowek w dniu 1.
Genetyczny: delandistrogen mokseparwowek
Pojedyncza infuzja dożylna delandistrogenu mokseparwowek.
Inne nazwy:
  • SRP-9001
  • delandistrogen mokseparwowek-rokl
  • ELEWIDYS

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE)
Ramy czasowe: Do 5 lat
Zdarzenie niepożądane to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z badanym lekiem. AE może zatem oznaczać dowolny niekorzystny i niezamierzony objaw, oznakę, chorobę, stan lub nieprawidłowość testu, która pojawia się podczas lub po podaniu badanego leku, niezależnie od tego, czy jest uważana za związaną z badanym lekiem, czy nie. Podsumowanie poważnych i wszystkich innych, mniej poważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od ich związku przyczynowego, znajduje się w module Zgłoszone zdarzenia niepożądane.
Do 5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w 90. dniu w ekspresji dystrofiny delandistrogenu mokseparwowka mierzona metodą Western Blot
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 90
U wszystkich uczestników przed leczeniem i po leczeniu (dzień 90) wykonano wyjściową biopsję mięśni pod kontrolą USG. Zmianę w stosunku do wartości wyjściowych poziomów białka dystrofiny mokseparwoweku delandistrogenu w tych próbkach z biopsji mięśni określono metodą Western blot. Wzrost ekspresji białka wskazuje na wytwarzanie białka dystrofiny delandistrogenu mokseparwowek.
Wartość bazowa, dzień 90
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w 90. dniu w przypadku delandistrogenu mokseparwowka Ekspresja dystrofiny mierzona za pomocą immunofluorescencji (IF) Intensywność włókien
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 90
U wszystkich uczestników przed leczeniem i po leczeniu (dzień 90) wykonano wyjściową biopsję mięśni pod kontrolą USG. Zmianę w stosunku do wartości wyjściowych w ekspresji dystrofiny delandistrogenu mokseparwowek w tych próbkach z biopsji mięśni określono za pomocą IF. Zastosowano zautomatyzowane oprogramowanie do ilościowego określenia intensywności ekspresji dystrofiny po leczeniu w porównaniu z leczeniem wstępnym (procent normy). Niezależni przeszkoleni oceniający określili ilościowo liczbę włókien mięśniowych wykazujących ekspresję mikrodystrofiny. Wzrost intensywności włókien IF wskazuje na zwiększoną ekspresję dystrofiny delandistrogenu mokseparwowek.
Wartość bazowa, dzień 90
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w 90. dniu w przypadku ekspresji dystrofiny delandistrogenu mokseparwowka mierzona za pomocą procentu włókien dystrofinowych IF (PDPF)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 90
U wszystkich uczestników przed leczeniem i po leczeniu (dzień 90) wykonano wyjściową biopsję mięśni pod kontrolą USG. Zmianę w stosunku do wartości wyjściowych w ekspresji dystrofiny delandistrogenu mokseparwowek w tych próbkach z biopsji mięśni określono za pomocą IF PDPF. Zastosowano zautomatyzowane oprogramowanie do ilościowego określenia intensywności ekspresji dystrofiny po leczeniu w porównaniu z leczeniem wstępnym (procent normy). Niezależni przeszkoleni oceniający określili ilościowo liczbę włókien mięśniowych wykazujących ekspresję mikrodystrofiny. Wzrost IF PDPF wskazuje na zwiększoną ekspresję dystrofiny delandistrogenu mokseparwowek.
Wartość bazowa, dzień 90
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w roku 5 w teście na czas na 100 metrów
Ramy czasowe: Wartość bazowa, rok 5
Ocena ta mierzy czas potrzebny do przejścia 100 metrów i posłużyła jako główna miara wyników motorycznych w tym badaniu. Skrócenie czasu potrzebnego na pokonanie 100 metrów wskazuje na poprawę funkcji motorycznych.
Wartość bazowa, rok 5

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 stycznia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

25 kwietnia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

25 kwietnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 grudnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 grudnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 grudnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

14 listopada 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 listopada 2024

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SRP-9001-101
  • 2021-000077-83 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na delandistrogen mokseparwowek

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ghana

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj