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Eine Gentransfertherapie-Studie zur Bewertung der Sicherheit von SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

12. November 2024 aktualisiert von: Sarepta Therapeutics, Inc.

Klinische Phase-I/IIa-Studie zur systemischen Genabgabe für Duchenne-Muskeldystrophie unter Verwendung von rAAVrh74.MHCK7.Micro-Dystrophin (microDys-IV-001)

Dies ist eine unverblindete Einzeldosis-Gentransfertherapiestudie zur Bewertung der Sicherheit der intravenösen (IV) Verabreichung von SRP-9001 (Delandistrogen Moxeparvovec) bei Jungen mit DMD. Diese Studie wird aus 2 Kohorten bestehen. Kohorte A umfasst Teilnehmer im Alter von 3 Monaten bis 3 Jahren und Kohorte B umfasst Teilnehmer im Alter von 4 bis 7 Jahren. Alle Studienteilnehmer erhalten IV SRP-9001.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

4

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Monate bis 7 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer der Kohorte A: 3 Monate bis einschließlich 3 Jahre
  • Teilnehmer der Kohorte B: 4 bis einschließlich 7 Jahre
  • Definitive Diagnose von DMD basierend auf dokumentierten klinischen Befunden und früheren Gentests.
  • Fähigkeit zur Zusammenarbeit mit motorischen Beurteilungstests.
  • Teilnehmer der Kohorte A: Keine vorherige Behandlung mit Kortikosteroiden.
  • Teilnehmer der Kohorte B: Stabiles Dosisäquivalent oraler Kortikosteroide für mindestens 12 Wochen vor dem Screening und es wird erwartet, dass die Dosis während des ersten Jahres der Studie konstant bleibt (mit Ausnahme möglicher Änderungen zur Anpassung an Gewichtsänderungen).
  • Kohorten A & B: Eine Frameshift-Mutation, die zwischen den Exons 18 und 58 (einschließlich) enthalten ist.

Ausschlusskriterien:

  • Exposition gegenüber Gentherapie, Prüfmedikamenten oder einer Behandlung, die darauf abzielt, die Dystrophin-Expression innerhalb der im Protokoll festgelegten Zeitgrenzen zu erhöhen.
  • Anomalie bei protokollspezifischen diagnostischen Auswertungen oder Labortests.
  • Vorhandensein einer anderen klinisch signifikanten Krankheit, eines medizinischen Zustands oder der Notwendigkeit einer chronischen medikamentösen Behandlung, die nach Ansicht des Ermittlers ein unnötiges Risiko für den Gentransfer darstellt.

Andere Einschluss- oder Ausschlusskriterien könnten gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte A: Delandisttrogene Moxeparvovec
Die Teilnehmer erhalten am ersten Tag eine einzelne intravenöse Infusion von Delandisttrogen moxeparvovec.
Genetisch: Delandisttrogen Moxeparvovec
Einzelne intravenöse Infusion von Delandisttrogen moxeparvovec.
Andere Namen:
  • SRP-9001
  • Delandisttrogene Moxeparvovec-Rokl
  • ELEVIDYS
Experimental: Kohorte B: Delandisttrogene Moxeparvovec
Die Teilnehmer erhalten am ersten Tag eine einzelne intravenöse Infusion von Delandisttrogen moxeparvovec.
Genetisch: Delandisttrogen Moxeparvovec
Einzelne intravenöse Infusion von Delandisttrogen moxeparvovec.
Andere Namen:
  • SRP-9001
  • Delandisttrogene Moxeparvovec-Rokl
  • ELEVIDYS

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE)
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer an einer klinischen Studie, das nicht unbedingt in einem ursächlichen Zusammenhang mit dem Studienmedikament steht. Ein UE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Symptom, Zeichen, jede Krankheit, jeder Zustand oder jede Testanomalie sein, die während oder nach der Verabreichung eines Studienmedikaments auftritt, unabhängig davon, ob ein Zusammenhang mit dem Studienmedikament angesehen wird oder nicht. Eine Zusammenfassung schwerwiegender und aller anderen nicht schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse, unabhängig von der Ursache, finden Sie im Modul „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“.
Bis zu 5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Expression von Delandisttrogene Moxeparvovec Dystrophin gegenüber dem Ausgangswert am Tag 90, gemessen durch Western Blot
Zeitfenster: Basislinie, Tag 90
Bei allen Teilnehmern wurden vor und nach der Behandlung (Tag 90) Muskelbiopsien mit Ultraschallkontrolle durchgeführt. Die Veränderung der Delandistrogen-Moxeparvovec-Dystrophin-Proteinspiegel in diesen Muskelbiopsieproben gegenüber dem Ausgangswert wurde durch Western Blot bestimmt. Ein Anstieg der Proteinexpression weist auf die Produktion des Delandistrogen-Moxeparvovec-Dystrophin-Proteins hin.
Basislinie, Tag 90
Änderung der Delandisttrogene Moxeparvovec-Dystrophin-Expression gegenüber dem Ausgangswert am Tag 90, gemessen durch Immunfluoreszenz (IF)-Faserintensität
Zeitfenster: Basislinie, Tag 90
Bei allen Teilnehmern wurden vor und nach der Behandlung (Tag 90) Muskelbiopsien mit Ultraschallkontrolle durchgeführt. Die Veränderung der Delandistrogen-Moxeparvovec-Dystrophin-Expression in diesen Muskelbiopsieproben gegenüber dem Ausgangswert wurde mithilfe von IF bestimmt. Automatisierte Software wurde verwendet, um die Intensität der Dystrophin-Expression nach der Behandlung im Vergleich zur Vorbehandlung zu quantifizieren (Prozent normal). Die Anzahl der Mikrodystrophin exprimierenden Muskelfasern wurde von unabhängigen geschulten Gutachtern quantifiziert. Ein Anstieg der IF-Faserintensität weist auf eine erhöhte Delandistrogen-Moxeparvovec-Dystrophin-Expression hin.
Basislinie, Tag 90
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert am Tag 90 der Delandistrogen-Moxeparvovec-Dystrophin-Expression, gemessen anhand des IF-Prozentsatzes an Dystrophin-positiven Fasern (PDPF)
Zeitfenster: Basislinie, Tag 90
Bei allen Teilnehmern wurden vor und nach der Behandlung (Tag 90) Muskelbiopsien mit Ultraschallkontrolle durchgeführt. Die Veränderung der Delandistrogen-Moxeparvovec-Dystrophin-Expression in diesen Muskelbiopsieproben gegenüber dem Ausgangswert wurde durch IF PDPF bestimmt. Automatisierte Software wurde verwendet, um die Intensität der Dystrophin-Expression nach der Behandlung im Vergleich zur Vorbehandlung zu quantifizieren (Prozent normal). Die Anzahl der Mikrodystrophin exprimierenden Muskelfasern wurde von unabhängigen geschulten Gutachtern quantifiziert. Ein Anstieg des IF-PDPF weist auf eine erhöhte Delandisttrogen-Moxeparvovec-Dystrophin-Expression hin.
Basislinie, Tag 90
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im 5. Jahr im 100-Meter-Zeittest
Zeitfenster: Grundlinie, Jahr 5
Diese Beurteilung misst die Zeit, die für eine Bewegung von 100 Metern benötigt wird, und diente als primäres motorisches Ergebnismaß für diese Studie. Eine Verkürzung der Zeit, die für eine Bewegung von 100 Metern benötigt wird, weist auf eine verbesserte motorische Funktion hin.
Grundlinie, Jahr 5

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. Januar 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

25. April 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

25. April 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Dezember 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Dezember 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. Dezember 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

14. November 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. November 2024

Zuletzt verifiziert

1. November 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SRP-9001-101
  • 2021-000077-83 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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