ミトコンドリア病における低残留食研究 (LRD)
ミトコンドリア病の成人患者における低残留食の有効性と受容性に関する第II相実現可能性研究
患者の腸の動きが遅いことは、腸の運動障害と呼ばれ、大人と子供の両方でミトコンドリア病の衰弱症状としてますます認識されています。
今日まで、緩慢な腸の動きの症状は、さまざまな結果を伴う下剤や腸の動きを増加させる薬で管理されてきました. 低残留食は、消化管の動きの悪さの症状を最小限に抑えるために使用される低繊維食 (1 日あたり <10g の繊維) の一種です。 これにより、糞便の量と量が減少し、腸の作業負荷が軽減され、腸の活動が制限され、結腸の休息が確保されます. 遅い腸の動きに関連する他の状態で十分に受け入れられることが示されています. ただし、ミトコンドリア病患者におけるその役割は不明です。 調査員は特に次のことに関心があります。
- 低残留食（低繊維）は、1 週間あたりの便数と便の硬さに変化をもたらしますか?
- 低残留食は忍容性が高く、順守しやすいですか？
- 低残留食は、腹痛、膨満感、便秘などの腸の症状を軽減しますか?
- 低残留食は生活の質と病気の負担を改善しますか?
- 低残留食は腸内細菌に影響を与えますか?
- ミトコンドリア病の患者では食物が腸を通過する速度が遅くなること、および残留物が少ない食事が食物が腸を通過する速度を変えるかどうかを X 線で証明できますか?
- 低残留食は患者の身体活動レベルを変えることができますか?
- 低常駐食は食事パターンと食物摂取量を変えるか?
- 低残留食は、体重、体格指数、ウエスト対ヒット比などの人体測定学を変化させますか?
- 低残留食は、血液サンプル中の腎臓と肝臓の機能と脂質プロファイルを改善できますか?
研究者らは、これらの領域を調べることで、低残留食が患者の腸の動きを遅くし、健康、生活の質、および疾患の負担を改善できることを期待しています.
調査の概要
詳細な説明
腸の運動障害は、大人と子供の両方におけるミトコンドリア病の衰弱症状としてますます認識されています (1)。 これは、脳性麻痺、多発性硬化症、パーキンソン病などの他の神経疾患の症状としてよく見られます。 腸運動障害の症状は見過ごされがちで、初期段階では過小診断されることがよくあります。
実際、最も重篤な形態の腸運動障害は、機械的閉塞を示唆する臨床像を特徴とする仮性腸閉塞（IPO）として現れる可能性があり、早期発見と管理の必要性を実証しています。 現在までに、通過時間の遅い便秘、水分とカロリーの摂取制限、体重減少、小腸内細菌の過剰増殖、そして重篤な場合には腸の仮性閉塞などの腸運動障害の症状が見られます (2, 3)。 さらに、胃腸 (GI) 管内に存在するバクテリアは栄養素を求めて競合し、脂肪 (4)、タンパク質と炭水化物 (5, 6)、ビタミン (7-11) および鉄欠乏 (12) の吸収不良による体重減少に寄与します。 ) はしばしば明らかです。 さらに問題には、食物の消化と吸収の低下、免疫システムの障害、薬物吸収能力の障害が含まれます。これらはすべて、患者の健康、生活の質に影響を与え、国民保健サービス (NHS) の費用を増加させます。
低残留食は、腸の運動障害の症状を最小限に抑えるために使用される低繊維食 (1 日あたり 10g 未満の繊維) の一種であり、糞便の量とバルクを減らし、腸の作業負荷を減らし、制限された腸の活動と結腸の休息を確保します。 腸の運動障害に関連する他の状態において、忍容性と有効性の両方があることが示されています。ただし、ミトコンドリア病と腸の運動障害の患者におけるその役割は不明です。
この実現可能性研究は、ミトコンドリア病患者の低残留食が許容可能であり、腸の運動障害および健康関連の生活の質に影響を与えるかどうかに関するデータを体系的に収集することを提案しています。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究場所
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Tyne And Wear
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Newcastle upon Tyne、Tyne And Wear、イギリス、NE2 4HH
- Grainne Gorman
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 18歳以上の男女問わず。
- ミトコンドリア病の遺伝的または生化学的確認。
- 便秘の ROME III 基準 (付録 2)。
- -研究開始前の安定した胃腸薬レジメン、研究を含める少なくとも3か月前。
- 製剤中の成分に対する既知の過敏症はありません。
- 低残留食をまだ実施していない。
- 調査員の意見でそのような決定を下す能力があります。
- 妊娠可能年齢の女性は、陰性の妊娠検査が必要です。
除外基準:
- -食事製剤の補助剤に対する既知のアレルギーのある患者
- 腸閉塞患者
- 妊娠中、授乳中、または妊娠を計画している女性。
- -試験中に計画された手術。
- -別の薬物試験への参加と同時に、または過去12週間。
- -参加者が試験に参加した場合、参加者を危険にさらす可能性のある状態。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：治療群
これは、遺伝的または生化学的に証明されたミトコンドリア病の診断を受けた 40 人の患者が、ニューカッスルのミトコンドリア CRESTA クリニックおよび/または医学研究評議会ミトコンドリア病患者コホート研究から募集される単群研究です。
40 人の患者全員が、12 週間の低残留食研究介入の前後に評価されます。
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すべての患者には、訪問 2 と 3 の間の 12 週間、LRD プラン (1 日あたり < 10g の繊維) が提供されます。
また、栄養要件を満たすために、マルチビタミンおよびミネラルの錠剤または液体（Forceval）が補充されます（標準治療として処方されます）.
栄養士は、LRD に関する書面および口頭の情報を提供し、毎週の電話で患者の食事の進行状況を評価します。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ミトコンドリア患者における低残留食 (LRD) の忍容性を評価する
時間枠：ベースラインから 12 週間に変更
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LRDの忍容性は、食事日誌を使用して評価されます
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ベースラインから 12 週間に変更
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便の頻度と一貫性
時間枠：ベースラインから 12 週間に変更
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Bristol Stool Form スケールに従って、便の硬さを評価します。 患者は、便の硬さを説明するために以下から選択します。 タイプ 1: ナッツのように固い塊が分離している タイプ 2: ソーセージのようであるが、塊状である タイプ 3: ソーセージのようであるが、表面にひびが入っている タイプ 4: ソーセージやヘビのように、滑らかで柔らかい タイプ 5: はっきりとしたカットのある柔らかい塊エッジ タイプ 6: フワフワで端がギザギザ、どろどろの便 タイプ 7: 水っぽい、固い部分がない |
ベースラインから 12 週間に変更
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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胃腸運動障害
時間枠：ベースラインから 12 週間に変更
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便秘症状の評価（PAC-SYM）アンケートを使用して、消化管運動障害症状に対するLRDの影響を判断する。
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ベースラインから 12 週間に変更
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疾病負担
時間枠：ベースラインから 12 週間に変更
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ニューカッスル ミトコンドリア病成人スケール (NMDAS) の疾病負担と生活の質によって評価される、患者に対する LRD の影響を判断すること。 これは、ニューカッスル アポン タインのミトコンドリア研究ウェルカム センターによって開発および検証されたアンケートです。 これは、以下を含む患者の疾患負担に関する質問を含むスコア付きのアンケートです。 現在の機能: 通常のメガネまたはコンタクト レンズでの視力。片頭痛;発作;ストロークのようなエピソード;脳症エピソード;胃腸症状;真性糖尿病;呼吸筋の衰弱と心血管系。 現在の臨床評価: 視力。眼瞼下垂;慢性進行性外眼筋麻痺;発声障害/構音障害;ミオパシー;小脳性運動失調;神経障害;ピラミッド型の関与;錐体外路と認知。 これらはすべて NMDAS アンケートに含まれており、患者の現在の疾患負担を判断するために臨床ケア チームによって使用されます。 |
ベースラインから 12 週間に変更
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腸内微生物叢の変化
時間枠：ベースラインから 12 週間に変更
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腸のメタゲノミクスに対する LRD の効果を評価する
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ベースラインから 12 週間に変更
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腸内微生物叢の比較
時間枠：ベースラインのみ（介入前）
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LRD介入前の健常対照者とミトコンドリア患者との間の、配列決定によって評価された腸内微生物叢の組成と多様性の比較。
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ベースラインのみ（介入前）
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食物摂取量
時間枠：ベースラインから 12 週間に変更
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食物摂取量に対する LRD の影響を評価するため (食物摂取頻度アンケート (FFQ) は 72 時間 (週末に 1 日、平日に 2 日) 完了します)。
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ベースラインから 12 週間に変更
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結腸通過時間
時間枠：ベースラインから 12 週間に変更
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経口結腸マーカー摂取後の腹部単純X線によって評価される結腸通過時間（CTT）。
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ベースラインから 12 週間に変更
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身体活動
時間枠：ベースラインから 12 週間に変更
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活動レベル (GeneActiv 7-10 日)。
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ベースラインから 12 週間に変更
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生化学
時間枠：ベースラインから 12 週間に変更
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ニューカッスル・アポン・タインの王立ビクトリア病院の生化学部門には、全血が提供されます。
これを使用して、肝臓の酵素（アラニントランスアミナーゼ、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ、γ-グルタミルトランスペプチド）、アルカリホスファターゼ、アルブミン、ビリルビン、脂質プロファイル、C-ペプチド検査を測定します.
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ベースラインから 12 週間に変更
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胃腸の健康
時間枠：ベースラインから 12 週間に変更
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Gastrointestinal Quality-of-Life Index を使用して、患者の消化管症状に対する LRD の影響を判断する。
これには、下剤の使用を含む排便の特徴と、5 つの分類 (1、なし、2、軽度、3、中等度、4、重度、または 5、非常に重度) に従って、痛みまたはけいれん、膨満感または鼓腸として分類される報告された腹部症状が含まれます。
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ベースラインから 12 週間に変更
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人体計測学
時間枠：ベースラインから 12 週間に変更
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重量 (kg)
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ベースラインから 12 週間に変更
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物理測定
時間枠：ベースラインから 12 週間に変更
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ボディ・マス・インデックス
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ベースラインから 12 週間に変更
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外形寸法
時間枠：ベースラインから 12 週間に変更
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ウエストとヒップの比率 (インチ)
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ベースラインから 12 週間に変更
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血液学
時間枠：ベースラインから 12 週間に変更
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ニューカッスル・アポン・タインの王立ビクトリア病院の血液科には、全血が提供されます。
これを使用して、全血球計算、ヘマトクリット スクリーン、フェリチン、ビタミン B12、HbA1c、および葉酸を提供します。
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ベースラインから 12 週間に変更
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：Grainne S Gorman, MD、Newcastle University
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。