Estudo de dieta com baixo teor de resíduos na doença mitocondrial (LRD)
Estudo de Viabilidade de Fase II da Eficácia e Aceitabilidade de uma Dieta com Baixo Resíduo em Pacientes Adultos com Doença Mitocondrial
O movimento lento dos intestinos dos pacientes é referido como dismotilidade intestinal e é cada vez mais reconhecido como uma manifestação debilitante da doença mitocondrial em adultos e crianças.
Até o momento, os sintomas de movimentos intestinais lentos foram controlados com laxantes e medicamentos que aumentam os movimentos intestinais com resultados variáveis. Uma dieta com baixo teor de resíduos é uma forma de dieta com baixo teor de fibras (<10g de fibra por dia) usada para minimizar os sintomas de má movimentação dos intestinos. Isso reduz o volume e o volume fecal e, portanto, a carga de trabalho do intestino, garantindo atividade intestinal limitada e repouso colônico. Mostrou-se bem aceito em outras condições associadas a movimentos intestinais lentos. No entanto, seu papel em pacientes com doença mitocondrial é desconhecido. Os investigadores estão particularmente interessados em:
- Uma dieta com baixo teor de resíduos (baixo teor de fibras) causa uma mudança no número de evacuações por semana e na consistência das fezes?
- Uma dieta com baixo teor de resíduos é bem tolerada e fácil de seguir?
- Uma dieta com baixo teor de resíduos reduz os sintomas intestinais de dor abdominal, inchaço e constipação?
- Uma dieta com baixo teor de resíduos melhora a qualidade de vida e a carga de doenças?
- Uma dieta com baixo teor de resíduos afeta as bactérias no intestino?
- Podemos provar por raios-X que o movimento do alimento através do intestino é retardado em pacientes com doença mitocondrial, e se uma dieta com baixo teor de resíduos altera a velocidade do movimento do alimento através do intestino?
- Uma dieta com baixo teor de resíduos pode alterar os níveis de atividade física dos pacientes?
- Uma dieta pobre em alimentos altera os padrões alimentares e a ingestão de alimentos?
- Uma dieta com baixo teor de resíduos altera a antropometria, como peso, índice de massa corporal e relação cintura/acerto?
- Uma dieta com baixo teor de resíduos pode melhorar a função renal e hepática e o perfil lipídico em amostras de sangue?
Os pesquisadores esperam que, ao observar essas áreas, uma dieta com baixo teor de resíduos possa melhorar os movimentos intestinais lentos, a saúde, a qualidade de vida e a carga de doenças dos pacientes.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A dismotilidade intestinal é cada vez mais reconhecida como uma manifestação debilitante da doença mitocondrial tanto em adultos quanto em crianças (1). É um sintoma frequente de outras condições neurológicas, incluindo Paralisia Cerebral, Esclerose Múltipla e Doença de Parkinson. Os sintomas da dismotilidade intestinal são frequentemente negligenciados e frequentemente subdiagnosticados em seus estágios iniciais.
De fato, em sua forma mais grave, a dismotilidade intestinal pode se manifestar como pseudo-obstrução intestinal (IPO), caracterizada por um quadro clínico sugestivo de obstrução mecânica, exemplificando a necessidade de detecção e manejo precoce. Até o momento, sintomas de dismotilidade intestinal em tempo de trânsito lento, constipação, ingestão limitada de líquidos e calorias, perda de peso e supercrescimento bacteriano do intestino delgado e, em casos graves, pseudo-obstrução intestinal (2, 3). Além disso, as bactérias que residem no trato gastrointestinal (GI) competem por nutrientes, contribuindo para a perda de peso devido à má absorção de gordura (4), proteínas e carboidratos (5, 6), vitamina (7-11) e deficiência de ferro (12 ) são frequentemente evidentes. Outros problemas incluem má digestão e absorção de alimentos, um sistema imunológico prejudicado e uma capacidade prejudicada de absorção de medicamentos, todos os quais influenciam a saúde do paciente, a qualidade de vida e aumentam os custos do Serviço Nacional de Saúde (NHS).
Uma dieta com baixo teor de resíduos é uma forma de dieta com baixo teor de fibras (<10g de fibra por dia) que é usada para minimizar os sintomas de dismotilidade intestinal, reduzindo o volume e o volume fecal e, portanto, a carga de trabalho intestinal, garantindo atividade intestinal limitada e repouso colônico. Mostrou-se tolerável e eficaz em outras condições associadas à dismotilidade intestinal; no entanto, seu papel em pacientes com doença mitocondrial e dismotilidade intestinal é desconhecido.
Este estudo de viabilidade propõe coletar sistematicamente dados sobre se uma dieta com baixo teor de resíduos é tolerável e tem efeito na dismotilidade intestinal e na qualidade de vida relacionada à saúde em pacientes com doença mitocondrial.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Tyne And Wear
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Newcastle upon Tyne, Tyne And Wear, Reino Unido, NE2 4HH
- Grainne Gorman
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Masculino ou feminino, a partir de 18 anos.
- Confirmação genética ou bioquímica de doença mitocondrial.
- Critérios de constipação de ROMA III (Apêndice 2).
- Regime de medicamentos gastrointestinais estável antes do início do estudo, pelo menos 3 meses antes da inclusão no estudo.
- Não são conhecidas hipersensibilidades a nenhum dos ingredientes das preparações.
- Ainda não implementando uma dieta com baixo teor de resíduos.
- Competente para tomar tais decisões na opinião do investigador.
- As mulheres em idade fértil requerem um teste de gravidez negativo.
Critério de exclusão:
- Pacientes com alergias conhecidas a quaisquer adjuvantes na preparação dietética
- Pacientes com obstrução intestinal
- Mulheres grávidas, lactantes ou planejando uma gravidez.
- Cirurgia planejada durante o curso do julgamento.
- Participação em outro teste de medicamento concomitantemente ou nas 12 semanas anteriores.
- Qualquer condição que coloque o participante em risco se ele participar do estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: Grupo de tratamento
Este é um estudo de braço único em que quarenta pacientes com um diagnóstico geneticamente ou bioquimicamente comprovado de doença mitocondrial serão recrutados da clínica mitocondrial CRESTA e/ou do Estudo de Coorte de Pacientes com Doença Mitocondrial do Conselho de Pesquisa Médica em Newcastle.
Todos os quarenta pacientes serão avaliados antes e após uma intervenção de estudo de dieta com baixo teor de resíduos de 12 semanas.
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Todos os pacientes receberão um plano LRD (< 10g de fibra por dia) por 12 semanas entre as visitas 2 e 3.
Eles também serão suplementados com comprimidos ou líquidos multivitamínicos e minerais (Forceval) para atender aos requisitos de nutrientes (prescritos como tratamento padrão).
O nutricionista fornecerá informações escritas e orais sobre o LRD e telefonemas semanais para avaliar o progresso do paciente na dieta.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Avaliar a tolerabilidade de uma dieta com baixo teor de resíduos (LRD) em pacientes mitocondriais
Prazo: Mudança desde o início até 12 semanas
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A tolerabilidade do LRD será avaliada usando diários alimentares
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Mudança desde o início até 12 semanas
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Frequência e consistência das fezes
Prazo: Mudança desde o início até 12 semanas
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Avalie a consistência das fezes de acordo com a escala Bristol Stool Form. Os pacientes selecionarão o seguinte para descrever a consistência das fezes: Tipo 1: Pedaços duros separados, como nozes Tipo 2: Tipo linguiça, mas irregular Tipo 3: Como uma linguiça, mas com rachaduras na superfície Tipo 4: Como uma linguiça ou cobra, lisa e macia Tipo 5: Bolhas macias com corte bem definido bordas Tipo 6: Pedaços macios com bordas irregulares, fezes moles Tipo 7: Aquoso, sem pedaços sólidos |
Mudança desde o início até 12 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Dismotilidade gastrointestinal
Prazo: Mudança desde o início até 12 semanas
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Determinar o impacto de um LRD nos sintomas de dismotilidade gastrointestinal usando o questionário Avaliação do sintoma de constipação (PAC-SYM).
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Mudança desde o início até 12 semanas
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Carga de Doença
Prazo: Mudança desde o início até 12 semanas
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Determinar o efeito da LRD nos pacientes Carga de doença conforme avaliada pela Carga de doença e qualidade de vida da Escala de Doença Mitocondrial de Newcastle para Adultos (NMDAS). Este é um questionário desenvolvido e validado pelo Wellcome Center for Mitochondrial Research, Newcastle upon Tyne. Este é um questionário pontuado que abrange questões sobre a carga de doença do paciente, abrangendo: Função Atual: Visão com óculos ou lentes de contato usuais; Enxaqueca; Convulsões; AVC como episódios; Episódios Encefalopáticos; Sintomas gastrointestinais; Diabetes melito; Fraqueza muscular respiratória e sistema cardiovascular. Avaliação Clínica Atual: Acuidade visual; Ptose; Oftalmoplegia Externa Progressiva Crônica; Disfonia/Disartria; Miopatia; ataxia cerebelar; Neuropatia; Envolvimento Piramidal; Extrapiramidal e Cogitação. Todos eles estão incluídos no questionário NMDAS e são usados pelas equipes de cuidados clínicos para ajudar a determinar a carga atual da doença do paciente. |
Mudança desde o início até 12 semanas
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Alterações do microbioma intestinal
Prazo: Mudança desde o início até 12 semanas
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Avaliar o efeito de um LRD na metagenômica intestinal
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Mudança desde o início até 12 semanas
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Comparação do Microbioma Intestinal
Prazo: Linha de base apenas (antes de qualquer intervenção)
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Uma comparação da composição e diversidade do microbioma intestinal avaliada por sequenciamento, entre controles saudáveis e pacientes mitocondriais antes da intervenção LRD.
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Linha de base apenas (antes de qualquer intervenção)
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Ingestão de alimentos
Prazo: Mudança desde o início até 12 semanas
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Para avaliar o impacto de um LRD na ingestão alimentar (Food Frequency Questionnaire (FFQ) será preenchido por 72 horas (1 dia no final de semana e 2 dias durante a semana).
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Mudança desde o início até 12 semanas
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Tempo de Trânsito Colônico
Prazo: Mudança desde o início até 12 semanas
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Tempo de trânsito colônico (CTT) conforme avaliado por radiografia abdominal simples após ingestão de marcador colônico oral.
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Mudança desde o início até 12 semanas
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Atividade física
Prazo: Mudança desde o início até 12 semanas
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Nível de atividade (GeneActiv 7-10 dias).
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Mudança desde o início até 12 semanas
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Bioquímica
Prazo: Mudança desde o início até 12 semanas
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O departamento de Bioquímica da Royal Victoria Infirmary em Newcastle upon Tyne receberá sangue total.
Com isso, eles medirão as enzimas hepáticas (alanina transaminase, aspartato aminotransferase, gama-glutamil transpeptídeo), fosfatase alcalina, albumina, bilirrubina, perfil lipídico e testes de peptídeo C.
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Mudança desde o início até 12 semanas
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Saúde Gastrointestinal
Prazo: Mudança desde o início até 12 semanas
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Determinar o impacto de uma LRD nos sintomas gastrointestinais do paciente usando o Índice de Qualidade de Vida Gastrointestinal.
Isso inclui características de defecação, incluindo uso de laxantes e sintomas abdominais relatados categorizados como dor ou cólicas e inchaço ou flatulência de acordo com cinco classificações (1, nenhum; 2, leve; 3, moderado; 4, grave; ou 5, muito grave).
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Mudança desde o início até 12 semanas
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Antropometria
Prazo: Mudança desde o início até 12 semanas
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Peso (kg)
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Mudança desde o início até 12 semanas
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Medidas físicas
Prazo: Mudança desde o início até 12 semanas
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Índice de massa corporal
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Mudança desde o início até 12 semanas
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Dimensões Físicas
Prazo: Mudança desde o início até 12 semanas
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Relação cintura/quadril (polegadas)
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Mudança desde o início até 12 semanas
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Hematologia
Prazo: Mudança desde o início até 12 semanas
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O departamento de Hematologia da Royal Victoria Infirmary em Newcastle upon Tyne receberá sangue total.
Usando isso, eles fornecerão um hemograma completo, tela de hematócrito, ferritina, vitamina B12, HbA1c e folato.
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Mudança desde o início até 12 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Grainne S Gorman, MD, Newcastle University
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
Conclusão Primária (REAL)
Conclusão do estudo (REAL)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (REAL)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 17/NE/0193
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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