미토콘드리아 질환에 대한 저잔류 식이 연구 (LRD)
미토콘드리아 질환이 있는 성인 환자에서 저잔류식의 효능 및 수용 가능성에 대한 2상 타당성 조사
환자 장의 느린 움직임은 장 운동 장애라고 하며 성인과 어린이 모두에서 미토콘드리아 질환의 쇠약 징후로 점차 인식되고 있습니다.
지금까지 느린 장 운동의 증상은 다양한 결과와 함께 장 운동을 증가시키는 완하제와 약물로 관리되었습니다. 저잔류 식이는 장 운동 불량 증상을 최소화하기 위해 사용되는 저섬유질 식이(하루 10g 미만)의 한 형태입니다. 이것은 배설물 양과 부피를 줄여 장 활동을 제한하고 결장 휴식을 보장합니다. 장 운동이 느린 다른 조건에서도 잘 받아들여지는 것으로 나타났습니다. 그러나 미토콘드리아 질환 환자에서의 역할은 알려져 있지 않습니다. 조사관은 특히 다음에 관심이 있습니다.
- 잔류물이 적은 식단(저섬유질)이 주당 배변 횟수와 배변 일관성을 변화시키나요?
- 잔류물이 적은 식단이 잘 견디고 따르기 쉬운가요?
- 잔류물이 적은 식단이 복통, 팽만감 및 변비의 장 증상을 감소시키나요?
- 잔류물이 적은 식단이 삶의 질과 질병 부담을 개선합니까?
- 잔류물이 적은 식단이 장내 세균에 영향을 미칩니까?
- 미토콘드리아 질환 환자의 장을 통한 음식 이동이 느려지고 저잔류 식단이 장을 통한 음식 이동 속도를 변경하는지 여부를 X-레이로 증명할 수 있습니까?
- 잔류물이 적은 식단이 환자의 신체 활동 수준을 변화시킬 수 있습니까?
- 저거주 식단이 식습관과 음식 섭취를 변화시킵니까?
- 잔류물이 적은 식단이 체중, 체질량 지수, 허리 대 적중률과 같은 인체 측정을 변경합니까?
- 잔류물이 적은 식단이 신장 및 간 기능과 혈액 샘플의 지질 프로필을 개선할 수 있습니까?
조사관은 잔류물이 적은 식단이 환자의 느린 장 운동, 건강, 삶의 질 및 질병 부담을 개선할 수 있는 이러한 영역을 살펴봄으로써 희망합니다.
연구 개요
상세 설명
장 운동 장애는 성인과 어린이 모두에서 미토콘드리아 질환의 쇠약 징후로 점차 인식되고 있습니다(1). 뇌성 마비, 다발성 경화증 및 파킨슨병을 포함한 다른 신경학적 상태의 빈번한 증상입니다. 장 운동 장애의 증상은 종종 간과되고 초기 단계에서 자주 과소 진단됩니다.
실제로, 가장 심각한 형태의 장 운동 장애는 기계적 폐색을 암시하는 임상상을 특징으로 하는 장 가성 폐색(IPO)으로 나타날 수 있으며 조기 발견 및 관리의 필요성을 보여줍니다. 현재까지 느린 이동 시간 변비, 제한된 수분 및 칼로리 섭취, 체중 감소, 소장 세균 과증식 및 심한 경우 장 가성 폐쇄(2, 3)에서 장 운동 장애의 증상이 있습니다. 또한 위장관(GI)에 상주하는 박테리아는 영양분을 놓고 경쟁하며 지방(4), 단백질 및 탄수화물(5, 6), 비타민(7-11) 및 철분 결핍(12)의 흡수 장애로 인한 체중 감소에 기여합니다. )가 종종 나타납니다. 또 다른 문제로는 소화 흡수 불량 음식, 면역 체계 손상, 약물 흡수 능력 저하 등이 있으며, 이 모든 것이 환자의 건강, 삶의 질에 영향을 미치고 국민 건강 서비스(NHS) 비용을 증가시킵니다.
저잔류 식이는 대변의 양과 부피를 줄여 장 운동량을 줄여 장 활동을 제한하고 결장 휴식을 보장함으로써 장 운동 장애 증상을 최소화하는 데 사용되는 저섬유질 식이(하루 10g 미만의 섬유질)의 한 형태입니다. 그것은 장의 운동 장애와 관련된 다른 조건에서 견딜 수 있고 효과적인 것으로 나타났습니다. 그러나 미토콘드리아 질환 및 장 운동 장애가 있는 환자에서 그 역할은 알려져 있지 않습니다.
이 타당성 연구는 미토콘드리아 질환 환자의 저잔류 식이가 견딜 수 있고 장 운동 장애 및 건강 관련 삶의 질에 영향을 미치는지 여부에 대한 데이터를 체계적으로 수집할 것을 제안합니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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Tyne And Wear
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Newcastle upon Tyne, Tyne And Wear, 영국, NE2 4HH
- Grainne Gorman
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 18세 이상의 남성 또는 여성.
- 미토콘드리아 질환의 유전적 또는 생화학적 확인.
- ROME III 변비 기준(부록 2).
- 연구 시작 전, 연구 포함 최소 3개월 전 안정적인 위장관 약물 요법.
- 제제의 성분에 대해 알려진 과민증이 없습니다.
- 저잔류 식단을 아직 시행하고 있지 않습니다.
- 조사관의 의견에 따라 그러한 결정을 내릴 자격이 있습니다.
- 가임기 여성은 음성 임신 테스트가 필요합니다.
제외 기준:
- 식이 준비의 모든 보조제에 대해 알려진 알레르기가 있는 환자
- 장 폐쇄 환자
- 임신 중이거나 수유 중이거나 임신을 계획 중인 여성.
- 시험 기간 동안 계획된 수술.
- 다른 약물 시험에 동시에 또는 이전 12주 동안 참여.
- 참가자가 시험에 참여하는 경우 참가자를 위험에 빠뜨리는 모든 조건.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료군
이것은 뉴캐슬의 미토콘드리아 CRESTA 클리닉 및/또는 의료 연구 위원회 미토콘드리아 질병 환자 코호트 연구에서 미토콘드리아 질병의 유전학적 또는 생화학적으로 입증된 진단을 가진 40명의 환자를 모집하는 단일 부문 연구입니다.
모든 40명의 환자는 12주간의 저잔류 식이 연구 개입 전후에 평가될 것입니다.
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모든 환자에게 방문 2와 3 사이의 12주 동안 LRD 계획(< 10g 섬유질/일)이 제공됩니다.
그들은 또한 영양소 요구 사항을 충족하기 위해 종합 비타민 및 미네랄 정제 또는 액체(Forceval)로 보충됩니다(표준 관리로 처방됨).
영양사는 LRD에 대한 서면 및 구두 정보를 제공하고 주간 전화 통화를 통해 환자의 식단 진행 상황을 평가합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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미토콘드리아 환자의 저잔류 식이요법(LRD)의 내약성 평가
기간: 기준선에서 12주로 변경
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LRD의 내약성은 음식 일기를 사용하여 평가됩니다.
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기준선에서 12주로 변경
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대변 빈도 및 일관성
기간: 기준선에서 12주로 변경
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Bristol Stool Form 척도에 따라 대변 일관성을 평가합니다. 환자는 대변 일관성을 설명하기 위해 다음 중에서 선택합니다. 1종 : 견과류처럼 딱딱한 덩어리를 분리 2종 : 소세지와 비슷하나 울퉁불퉁 3종 : 소시지와 같지만 표면에 갈라진 틈이 있음 4종 : 소세지나 뱀처럼 매끈하고 부드럽다 5종 : 덩어리가 뚜렷하고 부드러운 덩어리 유형 6: 가장자리가 울퉁불퉁한 푹신한 조각, 흐물흐물한 변 유형 7: 물기가 많고 단단한 조각이 없음 |
기준선에서 12주로 변경
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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위장 운동 장애
기간: 기준선에서 12주로 변경
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변비-증상 평가(PAC-SYM) 설문지를 사용하여 LRD가 GI 운동 장애 증상에 미치는 영향을 확인합니다.
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기준선에서 12주로 변경
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질병 부담
기간: 기준선에서 12주로 변경
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뉴캐슬 미토콘드리아 질병 성인 척도(NMDAS) 질병 부담 및 삶의 질에 의해 평가된 환자 질병 부담에 대한 LRD의 효과를 결정하기 위해. 이것은 Newcastle upon Tyne에 있는 미토콘드리아 연구를 위한 웰컴 센터에서 개발하고 검증한 설문지입니다. 이것은 다음을 포함하는 환자의 질병 부담에 대한 질문을 포함하는 채점된 설문지입니다. 현재 기능: 일반 안경 또는 콘택트 렌즈를 사용한 시력; 편두통 발작; 에피소드와 같은 뇌졸중; 뇌병증 삽화; 위장관 증상; 진성 당뇨병; 호흡근 약화 및 심혈관계. 현재 임상 평가: 시력; 안검하수; 만성 진행성 외부 안근마비; 발성장애/조음장애; 근병증; 소뇌 운동실조; 신경 장해; 피라미드 관련; 추체외로 및 인지. 이들은 모두 NMDAS 설문지에 포함되어 있으며 환자의 현재 질병 부담을 결정하는 데 도움을 주기 위해 임상 치료 팀에서 사용합니다. |
기준선에서 12주로 변경
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장내 마이크로바이옴 변화
기간: 기준선에서 12주로 변경
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장 metagenomics에 대한 LRD의 효과 평가
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기준선에서 12주로 변경
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장내 마이크로바이옴 비교
기간: 기준선만(개입 전)
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LRD 개입 전 건강한 대조군과 미토콘드리아 환자 사이에서 시퀀싱으로 평가한 장내 미생물군유전체 구성과 다양성의 비교.
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기준선만(개입 전)
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음식 섭취
기간: 기준선에서 12주로 변경
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식품 섭취에 대한 LRD의 영향을 평가하기 위해(식품 빈도 설문지(FFQ)는 72시간(주말 1일, 주중 2일) 동안 완료됩니다.
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기준선에서 12주로 변경
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결장 통과 시간
기간: 기준선에서 12주로 변경
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구강 결장 표지자 섭취 후 일반 복부 X-레이로 평가한 결장 통과 시간(CTT).
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기준선에서 12주로 변경
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신체 활동
기간: 기준선에서 12주로 변경
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활동 수준(GeneActiv 7-10일).
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기준선에서 12주로 변경
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생화학
기간: 기준선에서 12주로 변경
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Newcastle upon Tyne에 있는 Royal Victoria Infirmary의 생화학과는 전혈을 제공받을 것입니다.
이를 사용하여 간 효소(알라닌 트랜스아미나제, 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제, 감마-글루타밀 트랜스펩티드), 알칼리 포스파타제, 알부민, 빌리루빈, 지질 프로필 및 C-펩티드 검사를 측정합니다.
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기준선에서 12주로 변경
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위장 건강
기간: 기준선에서 12주로 변경
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Gastrointestinal Quality-of-Life Index를 사용하여 LRD가 환자의 GI 증상에 미치는 영향을 확인합니다.
여기에는 완하제 사용을 포함한 배변 특성과 5가지 분류(1, 없음, 2, 경증, 3, 중등도, 4, 중증 또는 5, 매우 중증)에 따라 통증 또는 경련 및 배부품 또는 고창으로 분류된 보고된 복부 증상이 포함됩니다.
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기준선에서 12주로 변경
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인체 측정학
기간: 기준선에서 12주로 변경
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무게(kg)
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기준선에서 12주로 변경
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물리적 측정
기간: 기준선에서 12주로 변경
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체질량 지수
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기준선에서 12주로 변경
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물리적 치수
기간: 기준선에서 12주로 변경
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허리 엉덩이 비율 (인치)
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기준선에서 12주로 변경
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혈액학
기간: 기준선에서 12주로 변경
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Newcastle upon Tyne에 있는 Royal Victoria Infirmary의 혈액과에는 전혈이 제공될 것입니다.
이를 사용하여 그들은 전체 혈구 수, 헤마토크릿 스크린, 페리틴, 비타민 B12, HbA1c 및 엽산을 제공할 것입니다.
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기준선에서 12주로 변경
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Grainne S Gorman, MD, Newcastle University
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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IPD 계획 설명
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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미토콘드리아 질병에 대한 임상 시험
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University of Pennsylvania완전한Intrntl Classification of Diseases, 9th Revision, (ICD-9-CM) 410의 주진단 또는 이차진단 코드가 있는 환자(5번째 숫자가 2인 경우 제외)미국