Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Diettstudie med lavt resthold i mitokondriell sykdom (LRD)

9. oktober 2019 oppdatert av: Newcastle University

Fase II gjennomførbarhetsstudie av effektiviteten og akseptabiliteten av en diett med lavt resthold hos voksne pasienter med mitokondriell sykdom

Langsom bevegelse av pasientens tarm blir referert til som intestinal dysmotilitet, og blir i økende grad anerkjent som en svekkende manifestasjon av mitokondriell sykdom både hos voksne og barn.

Til dags dato har symptomer på langsomme tarmbevegelser blitt håndtert med avføringsmidler og medikamenter som øker bevegelsen av tarmen med varierende resultater. En diett med lavt restinnhold er en form for diett med lavt fiberinnhold (<10 g fiber per dag) som brukes for å minimere symptomer på dårlig bevegelse av tarmen. Dette reduserer fekalt volum og bulk, og dermed tarmarbeidsbelastningen, og sikrer begrenset tarmaktivitet og tykktarmshvil. Det har vist seg å være godt akseptert under andre forhold forbundet med langsomme tarmbevegelser. Imidlertid er dens rolle hos pasienter med mitokondriell sykdom ukjent. Etterforskerne er spesielt interessert i:

  • Gir en diett med lavt innhold (lavt fiber) en endring i antall avføringer per uke og avføringskonsistens?
  • Tolereres en diett med lavt restinnhold godt og lett å overholde?
  • Reduserer en diett med lavt restinnhold tarmsymptomer på magesmerter, oppblåsthet og forstoppelse?
  • Bedre diett med lavt restinnhold livskvalitet og sykdomsbyrde?
  • Påvirker en diett med lavt restinnhold bakteriene i tarmen?
  • Kan vi bevise ved røntgen at bevegelsen av mat gjennom tarmen bremses hos pasienter med mitokondriell sykdom, og om en diett med lavt restinnhold endrer hastigheten på matens bevegelse gjennom tarmen?
  • Kan en diett med lavt restinnhold endre pasientens fysiske aktivitetsnivå?
  • Endrer et lavt kosthold kostholdsmønstre og matinntak?
  • Forandrer en diett med lavt restinnhold antropometri, som vekt, kroppsmasseindeks og midje-til-treff-forhold?
  • Kan en diett med lavt restinnhold forbedre nyre- og leverfunksjonen og lipidprofilen i blodprøver?

Etterforskerne håper at ved å se på disse områdene at en diett med lavt restinnhold kan være i stand til å forbedre pasientens langsomme tarmbevegelser, helse, livskvalitet og sykdomsbyrde.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Intestinal dysmotilitet blir i økende grad anerkjent som en svekkende manifestasjon av mitokondriell sykdom både hos voksne og barn (1). Det er et hyppig symptom på andre nevrologiske tilstander, inkludert cerebral parese, multippel sklerose og Parkinsons sykdom. Symptomer på intestinal dysmotilitet blir ofte oversett og ofte underdiagnostisert i de tidlige stadiene.

Faktisk, i sin mest alvorlige form, kan intestinal dysmotilitet manifestere seg som intestinal pseudoobstruksjon (IPO), preget av et klinisk bilde som tyder på mekanisk obstruksjon, som eksemplifiserer behovet for tidlig oppdagelse og behandling. Til dags dato symptomer på intestinal dysmotilitet ved langsom transittid obstipasjon, begrenset væske- og kaloriinntak, vekttap og tynntarmsbakterieovervekst og i alvorlige tilfeller intestinal pseudoobstruksjon (2, 3). Dessuten konkurrerer bakteriene som befinner seg i mage-tarmkanalen om næringsstoffer, og bidrar til vekttap på grunn av malabsorpsjon av fett (4), protein og karbohydrater (5, 6), vitamin (7-11) og jernmangel (12). ) er ofte tydelige. Ytterligere problemer inkluderer dårlig fordøyelse og absorpsjon av mat, et svekket immunsystem og en svekket evne til å absorbere medikamenter, som alle påvirker pasientens helse, livskvalitet og øker National Health Service (NHS) kostnader.

En diett med lavt restinnhold er en form for diett med lavt fiberinnhold (<10 g fiber per dag) som brukes til å minimere symptomer på tarmdysmotilitet ved å redusere avføringsvolum og bulk, og dermed tarmarbeidsmengden, og sikre begrenset tarmaktivitet og tarmhvile. Det har vist seg å være både tolerabelt og effektivt ved andre tilstander forbundet med intestinal dysmotilitet; Dens rolle hos pasienter med mitokondriell sykdom og intestinal dysmotilitet er imidlertid ukjent.

Denne mulighetsstudien foreslår å systematisk samle inn data om hvorvidt en diett med lavt restinnhold er tolerabel og har en effekt på tarmdysmotilitet og helserelatert livskvalitet hos pasienter med mitokondriell sykdom.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

36

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Storbritannia
    • Tyne And Wear
      • Newcastle upon Tyne, Tyne And Wear, Storbritannia, NE2 4HH
        • Grainne Gorman

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann eller kvinne, 18 år og over.
  • Genetisk eller biokjemisk bekreftelse av mitokondriell sykdom.
  • ROMA III kriterier for forstoppelse (vedlegg 2).
  • Stabil gastrointestinal legemiddelregime før studiestart, minst 3 måneder før studieinkludering.
  • Ingen kjent overfølsomhet overfor noen av ingrediensene i preparatene.
  • Har ikke allerede implementert en diett med lavt restinnhold.
  • Kompetent til å ta slike avgjørelser etter etterforskerens oppfatning.
  • Kvinner i fertil alder krever negativ graviditetstest.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med kjent allergi mot eventuelle hjelpestoffer i kosttilberedningen
  • Pasienter med tarmobstruksjon
  • Kvinner som er gravide, ammer eller planlegger en graviditet.
  • Planlagt operasjon i løpet av rettssaken.
  • Deltakelse i en annen legemiddelutprøving samtidig eller i de foregående 12 ukene.
  • Enhver tilstand som ville sette deltakeren i fare hvis de skulle delta i forsøket.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Behandlingsgruppe
Dette er en enkeltarmsstudie hvor førti pasienter med en genetisk eller biokjemisk bevist diagnose av mitokondriell sykdom vil bli rekruttert fra mitokondriell CRESTA-klinikk og/eller Medical Research Council Mitochondrial Disease Patient Cohort Study i Newcastle. Alle førti pasienter vil bli vurdert før og etter en 12 ukers diettstudieintervensjon med lavt restnivå.
Kosttilskudd: Diettintervensjon med lavt restinnhold
Alle pasienter vil få en LRD-plan (< 10 g fiber per dag) i 12 uker mellom besøk 2 og 3. De vil også bli supplert med multivitamin- og mineraltablett eller væske (Forceval) for å møte næringsbehov (foreskrevet som standard pleie). Kostholdseksperten vil gi skriftlig og muntlig informasjon om LRD og ukentlige telefonsamtaler for å vurdere pasientens fremgang på dietten.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurder tolerabilitet av en diett med lavt resthold (LRD) hos mitokondriepasienter
Tidsramme: Endring fra baseline til 12 uker
Tolerabiliteten til LRD vil bli vurdert ved hjelp av matdagbøker
Endring fra baseline til 12 uker
Avføring Frekvens og konsistens
Tidsramme: Endring fra baseline til 12 uker

Vurder avføringens konsistens i henhold til Bristol Stool Form-skalaen. Pasientene vil velge blant følgende for å beskrive konsistensen av avføringen:

Type 1: Skill harde klumper, som nøtter Type 2: Pølseaktig, men klumpete Type 3: Som en pølse, men med sprekker i overflaten Type 4: Som en pølse eller slange, glatt og myk Type 5: Myke klatter med klare snitt kanter Type 6: Fluffy biter med fillete kanter, en grøtaktig krakk Type 7: Vannaktig, ingen solide biter
Endring fra baseline til 12 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gastrointestinal dysmotilitet
Tidsramme: Endring fra baseline til 12 uker
For å bestemme virkningen av en LRD på GI-dysmotilitetssymptomer ved å bruke spørreskjemaet Assessment of Constipation-Symptom (PAC-SYM).
Endring fra baseline til 12 uker
Sykdomsbyrde
Tidsramme: Endring fra baseline til 12 uker

For å bestemme effekten av LRD på pasienter. Sykdomsbyrde vurdert av Newcastle Mitochondrial Disease Adult Scale (NMDAS) sykdomsbyrde og livskvalitet. Dette er et spørreskjema utviklet og validert av Wellcome Center for Mitochondrial Research, Newcastle upon Tyne. Dette er et scoret spørreskjema som omfatter spørsmål om pasientens sykdomsbyrde som omfatter:

Nåværende funksjon: Syn med vanlige briller eller kontaktlinser; migrene hodepine; Anfall; Slaglignende episoder; Encefalopatiske episoder; Gastrointestinale symptomer; Sukkersyke; Svakhet i luftveiene og hjerte- og karsystemet.

Gjeldende klinisk vurdering: Synsstyrke; Ptosis; Kronisk progressiv ekstern oftalmoplegi; Dysfoni/dysartri; Myopati; Cerebellar ataksi; Nevropati; Pyramidal involvering; Ekstrapyramidal og kogitasjon.

Disse er alle inkludert under NMDAS-spørreskjemaet og brukes av kliniske omsorgsteam for å hjelpe med å bestemme pasientens nåværende sykdomsbyrde.
Endring fra baseline til 12 uker
Forandringer i tarmmikrobiomet
Tidsramme: Endring fra baseline til 12 uker
Vurder effekten av en LRD på tarmmetagenomikk
Endring fra baseline til 12 uker
Sammenligning av tarmmikrobiom
Tidsramme: Bare baseline (før enhver intervensjon)
En sammenligning av tarmmikrobiomets sammensetning og mangfold vurdert ved sekvensering, mellom friske kontroller og mitokondriepasienter før LRD-intervensjonen.
Bare baseline (før enhver intervensjon)
Matinntak
Tidsramme: Endring fra baseline til 12 uker
For å vurdere virkningen av en LRD på matinntak (Food Frequency Questionnaire (FFQ) vil bli fullført i 72 timer (1 dag i helgen og 2 dager i løpet av uken).
Endring fra baseline til 12 uker
Transittid i tykktarmen
Tidsramme: Endring fra baseline til 12 uker
Kolonpassasjetid (CTT) vurdert ved vanlig abdominal røntgen etter inntak av oral kolonmarkør.
Endring fra baseline til 12 uker
Fysisk aktivitet
Tidsramme: Endring fra baseline til 12 uker
Aktivitetsnivå (GeneActiv 7-10 dager).
Endring fra baseline til 12 uker
Biokjemi
Tidsramme: Endring fra baseline til 12 uker
Biokjemiavdelingen i Royal Victoria Infirmary i Newcastle upon Tyne vil bli forsynt med fullblod. Ved å bruke dette vil de måle leverenzymer (alanintransaminase, aspartataminotransferase, gamma-glutamyl transpeptid), alkalisk fosfatase, albumin, bilirubin, lipidprofil og C-peptidtester.
Endring fra baseline til 12 uker
Gastrointestinal helse
Tidsramme: Endring fra baseline til 12 uker
For å bestemme virkningen av en LRD på pasientens GI-symptomer ved å bruke Gastrointestinal Quality-of-Life Index. Dette inkluderer avføringsegenskaper inkludert bruk av avføringsmiddel og rapporterte abdominale symptomer kategorisert som smerte eller kramper og oppblåsthet eller flatulens i henhold til fem klassifikasjoner (1, ingen; 2, mild; 3, moderat; 4, alvorlig; eller 5, svært alvorlig).
Endring fra baseline til 12 uker
Antropometri
Tidsramme: Endring fra baseline til 12 uker
Vekt (kg)
Endring fra baseline til 12 uker
Fysiske målinger
Tidsramme: Endring fra baseline til 12 uker
Kroppsmasseindeks
Endring fra baseline til 12 uker
Fysiske dimensjoner
Tidsramme: Endring fra baseline til 12 uker
Midje til hofte-forhold (tommer)
Endring fra baseline til 12 uker
Hematologi
Tidsramme: Endring fra baseline til 12 uker
Hematologiavdelingen i Royal Victoria Infirmary i Newcastle upon Tyne vil bli forsynt med fullblod. Ved å bruke dette vil de gi full blodtelling, hematokritskjerm, ferritin, vitamin B12, HbA1c og folat.
Endring fra baseline til 12 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Newcastle University

Samarbeidspartnere

Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Grainne S Gorman, MD, Newcastle University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

8. september 2017

Primær fullføring (FAKTISKE)

7. februar 2019

Studiet fullført (FAKTISKE)

7. februar 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. oktober 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. desember 2017

Først lagt ut (FAKTISKE)

3. januar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

11. oktober 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. oktober 2019

Sist bekreftet

1. juni 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 17/NE/0193

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Pasienter vil bli anonymisert, og bare rå utfallsdata vil bli delt i samarbeid med samarbeidspartnere ved Wellcome Center for Mitochondrial Research.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Diettintervensjon med lavt restinnhold

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Suriname

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere