Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Diætundersøgelse med lavt restindhold i mitokondriel sygdom (LRD)

9. oktober 2019 opdateret af: Newcastle University

Fase II gennemførlighedsundersøgelse af effektiviteten og acceptabelheden af ​​en diæt med lavt restindhold hos voksne patienter med mitokondriel sygdom

Langsom bevægelse af patientens tarme omtales som intestinal dysmotilitet og er i stigende grad anerkendt som en invaliderende manifestation af mitokondriesygdom både hos voksne og børn.

Til dato er symptomer på langsomme tarmbevægelser blevet behandlet med afføringsmidler og lægemidler, der øger tarmens bevægelser med varierende resultater. En diæt med lavt restindhold er en form for kost med lavt fiberindhold (<10 g fiber pr. dag), der bruges til at minimere symptomer på dårlig bevægelse af tarmene. Dette reducerer fækalt volumen og bulk og dermed tarmarbejdsbelastningen, hvilket sikrer begrænset tarmaktivitet og tarmhvile. Det har vist sig at være godt accepteret under andre tilstande forbundet med langsomme tarmbevægelser. Dets rolle hos patienter med mitokondriel sygdom er dog ukendt. Efterforskerne er særligt interesserede i:

  • Giver en diæt med lavt indhold (lavt fiberindhold) en ændring i antallet af afføringer om ugen og afføringens konsistens?
  • Tolereres en diæt med lavt restindhold godt og let at overholde?
  • Reducerer en diæt med lavt restindhold tarmsymptomer på mavesmerter, oppustethed og forstoppelse?
  • Forbedrer en diæt med lavt restindhold livskvalitet og sygdomsbyrde?
  • Påvirker en diæt med lavt restindhold bakterierne i tarmen?
  • Kan vi bevise ved røntgen, at bevægelsen af ​​mad gennem tarmen bremses hos patienter med mitokondriesygdom, og om en diæt med lavt restindhold ændrer hastigheden af ​​bevægelse af mad gennem tarmen?
  • Kan en diæt med lavt restindhold ændre patientens fysiske aktivitetsniveau?
  • Ændrer en diæt med lavt opholdssted kostmønstre og madindtag?
  • Ændrer en diæt med lavt restindhold antropometri, såsom vægt, body mass index og talje til hit-forhold?
  • Kan en diæt med lavt restindhold forbedre nyre- og leverfunktion og lipidprofil i blodprøver?

Efterforskerne håber, at ved at se på disse områder, kan en diæt med lavt restindhold muligvis forbedre patienters langsomme tarmbevægelser, sundhed, livskvalitet og sygdomsbyrde.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Intestinal dysmotilitet anerkendes i stigende grad som en invaliderende manifestation af mitokondriel sygdom både hos voksne og børn (1). Det er et hyppigt symptom på andre neurologiske tilstande, herunder cerebral parese, multipel sklerose og Parkinsons sygdom. Symptomer på intestinal dysmotilitet bliver ofte overset og ofte underdiagnosticeret i de tidlige stadier.

Faktisk kan intestinal dysmotilitet i sin mest alvorlige form manifestere sig som intestinal pseudoobstruktion (IPO), karakteriseret ved et klinisk billede, der tyder på mekanisk obstruktion, hvilket eksemplificerer behovet for tidlig påvisning og behandling. Til dato symptomer på tarmdysmotilitet ved langsom transittid forstoppelse, begrænset væske- og kalorieindtag, vægttab og tyndtarmsbakterieovervækst og i alvorlige tilfælde intestinal pseudoobstruktion (2, 3). Desuden konkurrerer de bakterier, der findes i mave-tarmkanalen om næringsstoffer, hvilket bidrager til vægttab på grund af malabsorption af fedt (4), protein og kulhydrater (5, 6), vitamin (7-11) og jernmangel (12) ) er ofte tydelige. Yderligere problemer omfatter dårlig fordøjelse og absorption af mad, et svækket immunsystem og en svækket lægemiddelabsorptionsevne, som alle påvirker patientens sundhed, livskvalitet og øger omkostningerne til National Health Service (NHS).

En diæt med lavt restindhold er en form for kost med lavt fiberindhold (<10 g fiber pr. dag), der bruges til at minimere symptomer på tarmdysmotilitet ved at reducere fæcesvolumen og bulk og dermed tarmens arbejdsbyrde, hvilket sikrer begrænset tarmaktivitet og tarmhvile. Det har vist sig at være både tolerabelt og effektivt under andre tilstande forbundet med intestinal dysmotilitet; dens rolle hos patienter med mitokondriel sygdom og intestinal dysmotilitet er imidlertid ukendt.

Denne feasibility-undersøgelse foreslår systematisk at indsamle data om, hvorvidt en diæt med lavt restindhold er tolerabel og har en effekt på tarmdysmotilitet og sundhedsrelateret livskvalitet hos patienter med mitokondriesygdom.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

36

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
    • Tyne And Wear
      • Newcastle upon Tyne, Tyne And Wear, Det Forenede Kongerige, NE2 4HH
        • Grainne Gorman

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde, 18 år og derover.
  • Genetisk eller biokemisk bekræftelse af mitokondriel sygdom.
  • ROM III kriterier for obstipation (bilag 2).
  • Stabil gastrointestinal lægemiddelregime før påbegyndelse af undersøgelsen, mindst 3 måneder før undersøgelsens inklusion.
  • Ingen kendt overfølsomhed over for nogen af ​​ingredienserne i præparaterne.
  • Ikke allerede implementerer en diæt med lavt restindhold.
  • Kompetent til at træffe sådanne beslutninger efter efterforskerens mening.
  • Kvinder i den fødedygtige alder kræver en negativ graviditetstest.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med kendt allergi over for eventuelle hjælpestoffer i kosttilberedningen
  • Patienter med tarmobstruktion
  • Kvinder, der er gravide, ammer eller planlægger en graviditet.
  • Planlagt operation i løbet af forsøget.
  • Deltagelse i et andet lægemiddelforsøg sideløbende eller i de foregående 12 uger.
  • Enhver tilstand, som ville bringe deltageren i fare, hvis de skulle deltage i forsøget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Behandlingsgruppe
Dette er et enkeltarmsstudie, hvor fyrre patienter med en genetisk eller biokemisk dokumenteret diagnose af mitokondriel sygdom vil blive rekrutteret fra den mitokondrielle CRESTA-klinik og/eller Medical Research Council Mitochondrial Disease Patient Cohort Study i Newcastle. Alle fyrre patienter vil blive vurderet før og efter en 12 ugers diætundersøgelsesintervention med lav restkoncentration.
Kosttilskud: Diætintervention med lavt restindhold
Alle patienter vil få en LRD-plan (< 10 g fiber pr. dag) i 12 uger mellem besøg 2 og 3. De vil også blive suppleret med multivitamin- og mineraltablet eller væske (Forceval) for at opfylde næringsbehovet (ordineret som standardpleje). Diætisten vil give skriftlig og mundtlig information om LRD og ugentlige telefonopkald for at vurdere patientens fremskridt på diæten.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurder tolerabilitet af en diæt med lavt restindhold (LRD) hos mitokondriepatienter
Tidsramme: Skift fra baseline til 12 uger
Tolerabiliteten af ​​LRD vil blive vurderet ved hjælp af fødevaredagbøger
Skift fra baseline til 12 uger
Afføringsfrekvens og konsistens
Tidsramme: Skift fra baseline til 12 uger

Vurder afføringens konsistens i henhold til Bristol Stool Form-skalaen. Patienterne vil vælge mellem følgende for at beskrive deres afføringskonsistens:

Type 1: Adskil hårde klumper, som nødder Type 2: Pølse-lignende, men klumpet Type 3: Som en pølse, men med revner i overfladen Type 4: Som en pølse eller slange, glat og blød Type 5: Bløde klatter med klare snit kanter Type 6: Fluffy stykker med ujævne kanter, en grødet skammel Type 7: Vandig, ingen faste stykker
Skift fra baseline til 12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gastrointestinal dysmotilitet
Tidsramme: Skift fra baseline til 12 uger
For at bestemme virkningen af ​​en LRD på GI dysmotilitetssymptomer ved hjælp af Assessment of Constipation-Symptom (PAC-SYM) spørgeskema.
Skift fra baseline til 12 uger
Sygdomsbyrde
Tidsramme: Skift fra baseline til 12 uger

At bestemme effekten af ​​LRD på patienter Sygdomsbyrden vurderet ved Newcastle Mitochondrial Disease Adult Scale (NMDAS) sygdomsbyrde og livskvalitet. Dette er et spørgeskema udviklet og valideret af Wellcome Center for Mitochondrial Research, Newcastle upon Tyne. Dette er et scoret spørgeskema, der omfatter spørgsmål om patientens sygdomsbyrde omfattende:

Nuværende funktion: Syn med sædvanlige briller eller kontaktlinser; migræne hovedpine; Anfald; slagtilfælde lignende episoder; Encefalopatiske episoder; Gastrointestinale symptomer; Diabetes mellitus; Respiratorisk muskelsvaghed og kardiovaskulært system.

Nuværende klinisk vurdering: Synsstyrke; Ptosis; Kronisk progressiv ekstern oftalmoplegi; Dysfoni/dysartri; Myopati; cerebellar ataksi; neuropati; Pyramidal involvering; Ekstrapyramidal og kogitation.

Disse er alle inkluderet under NMDAS-spørgeskemaet og bruges af kliniske plejeteams til at hjælpe med at bestemme patientens aktuelle sygdomsbyrde.
Skift fra baseline til 12 uger
Forandringer i tarmens mikrobiom
Tidsramme: Skift fra baseline til 12 uger
Vurder effekten af ​​en LRD på tarmmetagenomik
Skift fra baseline til 12 uger
Tarmmikrobiom sammenligning
Tidsramme: Kun baseline (før enhver intervention)
En sammenligning af tarmmikrobiomets sammensætning og mangfoldighed vurderet ved sekventering mellem raske kontroller og mitokondriepatienter før LRD-interventionen.
Kun baseline (før enhver intervention)
Fødeindtagelse
Tidsramme: Skift fra baseline til 12 uger
For at vurdere virkningen af ​​en LRD på fødeindtagelse (Food Frequency Questionnaire (FFQ) vil blive udfyldt i 72 timer (1 dag i weekenden og 2 dage i løbet af ugen).
Skift fra baseline til 12 uger
Colon transittid
Tidsramme: Skift fra baseline til 12 uger
Colon transittid (CTT) vurderet ved almindelig abdominal røntgen efter indtagelse af oral colon markør indtagelse.
Skift fra baseline til 12 uger
Fysisk aktivitet
Tidsramme: Skift fra baseline til 12 uger
Aktivitetsniveau (GeneActiv 7-10 dage).
Skift fra baseline til 12 uger
Biokemi
Tidsramme: Skift fra baseline til 12 uger
Biokemisk afdeling i Royal Victoria Infirmary i Newcastle upon Tyne vil blive forsynet med fuldblod. Ved at bruge dette vil de måle leverenzymer (alanin transaminase, aspartat aminotransferase, gamma-glutamyl transpeptid), alkalisk phosphatase, albumin, bilirubin, lipidprofil og C-Peptid tests.
Skift fra baseline til 12 uger
Gastrointestinal sundhed
Tidsramme: Skift fra baseline til 12 uger
For at bestemme virkningen af ​​en LRD på patientens GI-symptomer ved hjælp af Gastrointestinal Quality-of-Life Index. Dette inkluderer afføringskarakteristika, herunder afføringsmiddel og rapporterede abdominale symptomer kategoriseret som smerter eller kramper og oppustethed eller flatulens i henhold til fem klassifikationer (1, ingen; 2, mild; 3, moderat; 4, svær; eller 5, meget alvorlig).
Skift fra baseline til 12 uger
Antropometri
Tidsramme: Skift fra baseline til 12 uger
Vægt (kg)
Skift fra baseline til 12 uger
Fysiske målinger
Tidsramme: Skift fra baseline til 12 uger
BMI
Skift fra baseline til 12 uger
Fysiske dimensioner
Tidsramme: Skift fra baseline til 12 uger
Talje til hofte-forhold (tommer)
Skift fra baseline til 12 uger
Hæmatologi
Tidsramme: Skift fra baseline til 12 uger
Hæmatologisk afdeling i Royal Victoria Infirmary i Newcastle upon Tyne vil blive forsynet med fuldblod. Ved at bruge dette vil de give en fuld blodtælling, hæmatokritskærm, ferritin, vitamin B12, HbA1c og folat.
Skift fra baseline til 12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Newcastle University

Samarbejdspartnere

Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Grainne S Gorman, MD, Newcastle University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

8. september 2017

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

7. februar 2019

Studieafslutning (FAKTISKE)

7. februar 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. oktober 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. december 2017

Først opslået (FAKTISKE)

3. januar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

11. oktober 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. oktober 2019

Sidst verificeret

1. juni 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 17/NE/0193

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Patienter vil blive anonymiseret, og kun rå udfaldsdata vil blive delt i samarbejde med samarbejdspartnere fra Wellcome Center for Mitochondrial Research.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mitokondrielle sygdomme

Kliniske forsøg med Diætintervention med lavt restindhold

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Burundi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner