Alacsony maradékanyag-tartalmú étrend tanulmány mitokondriális betegségekben (LRD)
II. fázis megvalósíthatósági tanulmány az alacsony maradékanyag-tartalmú étrend hatékonyságáról és elfogadhatóságáról mitokondriális betegségben szenvedő felnőtt betegeknél
A betegek bélrendszerének lassú mozgását bélmozgászavarnak nevezik, és egyre inkább a mitokondriális betegség legyengítő megnyilvánulásaként ismerik fel mind felnőtteknél, mind gyermekeknél.
Eddig a lassú bélmozgások tüneteit hashajtókkal és a bélmozgást fokozó gyógyszerekkel kezelték, változó eredménnyel. Az alacsony maradékanyag-tartalmú étrend az alacsony rosttartalmú étrend (<10 g rost/nap) egyik formája, amelyet a rossz bélmozgás tüneteinek minimalizálására használnak. Ez csökkenti a széklet mennyiségét és tömegét, és ezáltal a bélrendszeri terhelést, ami korlátozott bélműködést és a vastagbél pihenését biztosítja. Kimutatták, hogy a lassú bélmozgással kapcsolatos egyéb körülmények között is jól elfogadott. A mitokondriális betegségben szenvedő betegekben betöltött szerepe azonban nem ismert. A nyomozókat különösen a következők érdeklik:
- Az alacsony rosttartalmú étrend megváltoztatja-e a heti széklet számát és a széklet konzisztenciáját?
- Jól tolerálható az alacsony szermaradéktartalmú étrend, és könnyen betartható?
- Csökkenti-e az alacsony maradékanyag-tartalmú étrend a hasi fájdalom, a puffadás és a székrekedés béltüneteit?
- Az alacsony szermaradék-tartalmú étrend javítja-e az életminőséget és a betegségterhet?
- Az alacsony maradékanyag-tartalmú étrend hatással van a bélben lévő baktériumokra?
- Meg tudjuk-e bizonyítani röntgensugarakkal, hogy a mitokondriális betegségben szenvedő betegeknél lelassul a táplálék mozgása a bélben, és hogy az alacsony maradékanyag-tartalmú étrend megváltoztatja-e az élelmiszerek bélen keresztüli mozgásának sebességét?
- Megváltoztathatja-e a betegek fizikai aktivitását az alacsony maradékanyag-tartalmú étrend?
- Megváltoztatja-e az étkezési szokásokat és a táplálékfelvételt az alacsony rezidens diéta?
- Az alacsony szermaradék-tartalmú étrend megváltoztatja-e az antropometriát, például a súlyt, a testtömeg-indexet és a derék/ütés arányát?
- Javíthatja-e az alacsony maradékanyag-tartalmú étrend a vese- és májműködést, valamint a vérminták lipidprofilját?
A kutatók azt remélik, hogy ezeket a területeket megvizsgálva az alacsony maradékanyag-tartalmú étrend javíthatja a betegek bélmozgását, egészségi állapotát, életminőségét és betegségteherét.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A bélrendszeri dysmotilitást egyre inkább a mitokondriális betegség legyengítő megnyilvánulásaként ismerik fel mind felnőtteknél, mind gyermekeknél (1). Más neurológiai állapotok gyakori tünete, beleértve a cerebrális bénulást, a szklerózis multiplexet és a Parkinson-kórt. A bélrendszeri dysmotilitás tüneteit gyakran figyelmen kívül hagyják, és gyakran aluldiagnosztizálják korai szakaszában.
Valójában a bélrendszeri dysmotilitás legsúlyosabb formájában bélelzáródásként (IPO) nyilvánulhat meg, amelyet a mechanikai elzáródásra utaló klinikai kép jellemez, ami jól példázza a korai felismerés és kezelés szükségességét. A mai napig a bélrendszeri dysmotilitás tünetei a lassú tranzitidőben előforduló székrekedés, korlátozott folyadék- és kalóriabevitel, súlycsökkenés, valamint vékonybél-baktériumok túlszaporodása és súlyos esetekben bélelzáródás (2, 3). Ezenkívül a gyomor-bél traktusban (GI) élő baktériumok versengenek a tápanyagokért, hozzájárulva a fogyáshoz a zsír (4), a fehérje és a szénhidrát (5, 6), a vitamin (7-11) és a vashiány (12) felszívódása miatt. ) gyakran nyilvánvalóak. További problémák közé tartozik a rossz emésztés és felszívódás, a károsodott immunrendszer és a csökkent gyógyszerfelszívódási képesség, amelyek mindegyike befolyásolja a betegek egészségét, életminőségét és növeli az Országos Egészségügyi Szolgálat (NHS) költségeit.
Az alacsony maradékanyag-tartalmú étrend az alacsony rosttartalmú étrend (<10 g rost naponta), amelyet a bélmozgás tüneteinek minimalizálására használnak azáltal, hogy csökkentik a széklet mennyiségét és tömegét, és ezáltal a bélterhelést, biztosítva a korlátozott bélműködést és a vastagbél pihenését. Kimutatták, hogy tolerálható és hatékony más, a bélrendszeri mozgászavarral kapcsolatos állapotokban; szerepe azonban mitokondriális betegségben és bélmozgászavarban szenvedő betegekben nem ismert.
Ez a megvalósíthatósági tanulmány azt javasolja, hogy szisztematikusan gyűjtsenek adatokat arra vonatkozóan, hogy az alacsony maradékanyag-tartalmú étrend tolerálható-e, és hatással van-e a bélmozgásra és az egészséggel összefüggő életminőségre mitokondriális betegségben szenvedő betegeknél.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Tyne And Wear
-
Newcastle upon Tyne, Tyne And Wear, Egyesült Királyság, NE2 4HH
- Grainne Gorman
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi vagy nő, 18 éves vagy idősebb.
- A mitokondriális betegség genetikai vagy biokémiai megerősítése.
- RÓMA III székrekedés kritériumai (2. melléklet).
- Stabil gasztrointesztinális gyógyszeres kezelés a vizsgálat megkezdése előtt, legalább 3 hónappal a vizsgálatba való bevonás előtt.
- Nem ismert túlérzékenység a készítmény bármely összetevőjével szemben.
- Még nem vezet be maradékanyag-szegény étrendet.
- A vizsgáló véleménye szerint jogosult ilyen döntések meghozatalára.
- A fogamzóképes korú nőknek negatív terhességi tesztre van szükségük.
Kizárási kritériumok:
- Azok a betegek, akik ismerten allergiásak az étrend-készítmény bármely segédanyagára
- Bélelzáródásban szenvedő betegek
- Terhes, szoptató vagy terhességet tervező nőstények.
- Tervezett műtét a vizsgálat során.
- Részvétel egy másik gyógyszerkísérletben egyidejűleg vagy az azt megelőző 12 hétben.
- Bármilyen körülmény, amely veszélyeztetné a résztvevőt, ha részt venne a tárgyaláson.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NA
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: Kezelési csoport
Ez egy egykarú vizsgálat, amelyben negyven, genetikailag vagy biokémiailag igazolt mitokondriális betegséggel diagnosztizált beteget toboroznak a mitokondriális CRESTA klinikán és/vagy az Orvosi Kutatási Tanács Mitokondriális Betegség Betegek Kohorsz Tanulmányában Newcastle-ben.
Mind a negyven beteget megvizsgálják egy 12 hetes alacsony maradékanyag-tartalmú diétás vizsgálati beavatkozás előtt és után.
|
A 2. és 3. vizitek között 12 hétig minden beteg LRD-tervet kap (< 10g rost naponta).
Ezenkívül multivitamin- és ásványianyag-tablettával vagy folyadékkal (Forceval) is kiegészítik őket a tápanyagszükséglet kielégítése érdekében (alapellátásként írják elő).
A dietetikus írásos és szóbeli tájékoztatást ad az LRD-ről, valamint heti telefonhívásokat ad, hogy felmérje a beteg diéta előrehaladását.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Értékelje az alacsony maradékanyag-tartalmú étrend (LRD) tolerálhatóságát mitokondriális betegeknél
Időkeret: Változás az alapértékről 12 hétre
|
Az LRD tolerálhatóságát étkezési naplók segítségével értékelik
|
Változás az alapértékről 12 hétre
|
|
A széklet gyakorisága és konzisztenciája
Időkeret: Változás az alapértékről 12 hétre
|
Mérje fel a széklet konzisztenciáját a Bristol Stool Form skála szerint. A betegek a következők közül választhatnak székletük konzisztenciájának leírására: 1. típus: Különálló kemény csomók, mint a dió. 2. típus: Kolbászszerű, de csomós 3. típus: Mint egy kolbász, de repedésekkel a felületén 4. típus: Mint egy kolbász vagy kígyó, sima és puha 5. típus: Puha foltok, tiszta kivágással élek 6. típus: bolyhos darabok rongyos szélekkel, pépes széklet 7. típus: Vizes, szilárd darabok nélkül |
Változás az alapértékről 12 hétre
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Emésztőrendszeri diszmotilitás
Időkeret: Változás az alapértékről 12 hétre
|
Az LRD GI-dysmotilitási tünetekre gyakorolt hatásának meghatározása Assessment of Constitip-Symptom (PAC-SYM) kérdőív segítségével.
|
Változás az alapértékről 12 hétre
|
|
Betegségi teher
Időkeret: Változás az alapértékről 12 hétre
|
Az LRD betegekre gyakorolt hatásának meghatározása A Newcastle Mitokondriális Betegség Felnőtt Skála (NMDAS) betegségteher és életminőség szerint mért betegségteher. Ezt a kérdőívet a Wellcome Center for Mitochondrial Research, Newcastle upon Tyne fejlesztette ki és hagyta jóvá. Ez egy pontozott kérdőív, amely a beteg betegségteherrel kapcsolatos kérdéseket tartalmazza, beleértve: Jelenlegi funkció: Látás szokásos szemüveggel vagy kontaktlencsével; Migrén fejfájás; Rohamok; Stroke-szerű epizódok; Encephalopathiás epizódok; Gyomor-bélrendszeri tünetek; Diabetes mellitus; A légúti izomgyengeség és a szív- és érrendszer. Jelenlegi klinikai értékelés: látásélesség; Ptosis; Krónikus progresszív külső ophthalmoplegia; Dysphonia/Dysarthria; myopathia; Cerebelláris ataxia; neuropátia; Piramis érintettség; Extrapiramidális és gondolkodás. Ezek mind szerepelnek az NMDAS kérdőívben, és a klinikai gondozási csoportok használják őket a beteg aktuális betegségterhének meghatározására. |
Változás az alapértékről 12 hétre
|
|
A bél mikrobióma változásai
Időkeret: Változás az alapértékről 12 hétre
|
Értékelje az LRD hatását a bél metagenomikájára
|
Változás az alapértékről 12 hétre
|
|
A bél mikrobiomának összehasonlítása
Időkeret: Csak alapállapot (bármilyen beavatkozás előtt)
|
A bél mikrobióm összetételének és szekvenálással értékelt diverzitásának összehasonlítása egészséges kontrollok és mitokondriális betegek között az LRD beavatkozás előtt.
|
Csak alapállapot (bármilyen beavatkozás előtt)
|
|
Táplálékbevitel
Időkeret: Változás az alapértékről 12 hétre
|
Az LRD táplálékfelvételre gyakorolt hatásának felmérése érdekében (Food Frequency Questionnaire (FFQ) 72 órán keresztül lesz kitöltve (1 napon a hétvégén és 2 napon a héten).
|
Változás az alapértékről 12 hétre
|
|
A vastagbél áthaladási ideje
Időkeret: Változás az alapértékről 12 hétre
|
A vastagbél áthaladási ideje (CTT), sima hasi röntgenfelvétellel meghatározva, az orális vastagbélmarker lenyelése után.
|
Változás az alapértékről 12 hétre
|
|
A fizikai aktivitás
Időkeret: Változás az alapértékről 12 hétre
|
Aktivitási szint (GeneActiv 7-10 nap).
|
Változás az alapértékről 12 hétre
|
|
Biokémia
Időkeret: Változás az alapértékről 12 hétre
|
A Newcastle upon Tyne-i Royal Victoria Infirmary biokémiai osztályát teljes vérrel látják el.
Ennek segítségével mérik a májenzimeket (alanin transzamináz, aszpartát aminotranszferáz, gamma-glutamil transzpeptid), alkalikus foszfatázt, albumint, bilirubint, lipidprofilt és C-peptid teszteket.
|
Változás az alapértékről 12 hétre
|
|
Emésztőrendszeri egészség
Időkeret: Változás az alapértékről 12 hétre
|
Az LRD hatásának meghatározása a betegek GI-tüneteire a Gastrointestinalis életminőség-index segítségével.
Ez magában foglalja a székletürítés jellemzőit, beleértve a hashajtó használatot és a bejelentett hasi tüneteket, amelyeket fájdalomként vagy görcsökként, puffadásként vagy puffadásként osztályoznak öt osztályozás szerint (1, nincs; 2, enyhe; 3, közepes; 4, súlyos; vagy 5, nagyon súlyos).
|
Változás az alapértékről 12 hétre
|
|
Antropometria
Időkeret: Változás az alapértékről 12 hétre
|
Súly (kg)
|
Változás az alapértékről 12 hétre
|
|
Fizikai mérések
Időkeret: Változás az alapértékről 12 hétre
|
Testtömeg-index
|
Változás az alapértékről 12 hétre
|
|
Fizikai méretek
Időkeret: Változás az alapértékről 12 hétre
|
Derék-csípő arány (hüvelyk)
|
Változás az alapértékről 12 hétre
|
|
Hematológia
Időkeret: Változás az alapértékről 12 hétre
|
A Newcastle upon Tyne-i Royal Victoria Infirmary hematológiai osztályát teljes vérrel látják el.
Ennek segítségével teljes vérképet, hematokrit-szűrőt, ferritint, B12-vitamint, HbA1c-t és folátot biztosítanak.
|
Változás az alapértékről 12 hétre
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Grainne S Gorman, MD, Newcastle University
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (TÉNYLEGES)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 17/NE/0193
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .