Matalajäännösdieettitutkimus mitokondriosairauksissa (LRD)
Vaiheen II toteutettavuustutkimus vähäjäämäisen ruokavalion tehokkuudesta ja hyväksyttävyydestä aikuispotilailla, joilla on mitokondriaalinen sairaus
Potilaiden suoliston hidasta liikettä kutsutaan suoliston dysmotiliteettiksi, ja se tunnustetaan yhä useammin mitokondrioiden heikentäväksi ilmentymäksi sekä aikuisilla että lapsilla.
Tähän mennessä hidastuneiden suoliston liikkeiden oireita on hallittu laksatiiveilla ja suoliston liikettä lisäävillä lääkkeillä vaihtelevin tuloksin. Vähäjäämäinen ruokavalio on vähäkuituisen ruokavalion muoto (<10 g kuitua päivässä), jota käytetään minimoimaan suolen huonon liikkeen oireita. Tämä vähentää ulosteen määrää ja bulkkia ja siten suoliston työmäärää varmistaen rajoitetun suolen toiminnan ja paksusuolen levon. Sen on osoitettu olevan hyvin hyväksytty muissa hitaaseen suoliston liikkeisiin liittyvissä olosuhteissa. Sen roolia mitokondriotautipotilailla ei kuitenkaan tunneta. Tutkijoita kiinnostavat erityisesti:
- Aiheuttaako vähäkuituinen ruokavalio (vähäkuitu) muutoksen viikoittainen ulosteiden määrässä ja ulosteiden koostumuksessa?
- Onko vähärasvaista ruokavaliota siedetty hyvin ja onko sitä helppo noudattaa?
- Vähentääkö vähärasvainen ruokavalio vatsakipujen, turvotuksen ja ummetuksen suolisto-oireita?
- Parantaako vähärasvainen ruokavalio elämänlaatua ja sairaustaakkaa?
- Vaikuttaako vähärasvainen ruokavalio suoliston bakteereihin?
- Voimmeko todistaa röntgensäteillä, että ruoan liikkuminen suolistossa hidastuu potilailla, joilla on mitokondriotauti, ja muuttaako vähärasvainen ruokavalio ruoan liikkumisnopeutta suoliston läpi?
- Voiko vähärasvainen ruokavalio muuttaa potilaiden fyysistä aktiivisuutta?
- Muuttaako vähärasvainen ruokavalio ruokailutottumuksia ja ravinnonsaantia?
- Muuttaako vähärasvainen ruokavalio antropometrisiä tietoja, kuten painoa, painoindeksiä ja vyötärön ja osuman suhdetta?
- Voiko vähärasvainen ruokavalio parantaa munuaisten ja maksan toimintaa sekä lipidiprofiilia verinäytteissä?
Tutkijat toivovat, että näitä alueita tarkastelemalla vähäjäämäinen ruokavalio voi parantaa potilaiden suoliston liikkeitä, terveyttä, elämänlaatua ja sairaustaakkaa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Suoliston dysmotiliteetti tunnustetaan yhä useammin mitokondrioiden heikentäväksi ilmentymäksi sekä aikuisilla että lapsilla (1). Se on yleinen oire muille neurologisille sairauksille, mukaan lukien aivovamma, multippeliskleroosi ja Parkinsonin tauti. Suoliston dysmotiliteetin oireet jäävät usein huomiotta ja usein alidiagnosoitua sen alkuvaiheessa.
Vakaimmassa muodossaan suoliston dysmotiliteetti voi todellakin ilmetä suolen pseudotukoksena (IPO), jolle on ominaista mekaaniseen tukkeutumiseen viittaava kliininen kuva, mikä on esimerkki varhaisen havaitsemisen ja hallinnan tarpeesta. Tähän mennessä suoliston dysmotiliteetin oireita ovat hidas kulkuaika ummetus, rajoitettu nesteen ja kalorien saanti, laihtuminen ja ohutsuolen bakteerien liikakasvu ja vaikeissa tapauksissa suolen pseudotukos (2, 3). Lisäksi maha-suolikanavassa (GI) elävät bakteerit kilpailevat ravintoaineista ja edistävät painonpudotusta rasvan (4), proteiinin ja hiilihydraattien (5, 6), vitamiinin (7-11) ja raudan puutteen (12) imeytymishäiriön vuoksi. ) ovat usein ilmeisiä. Muita ongelmia ovat ruuan huono ruoansulatus ja imeytyminen, heikentynyt immuunijärjestelmä ja heikentynyt lääkkeiden imeytyminen, jotka kaikki vaikuttavat potilaan terveyteen, elämänlaatuun ja lisäävät kansallisen terveyspalvelun (NHS) kustannuksia.
Vähäkuituinen ruokavalio on vähäkuituisen ruokavalion muoto (<10 g kuitua päivässä), jota käytetään minimoimaan suoliston dysmotiliteettioireita vähentämällä ulosteen määrää ja massaa ja siten suoliston työmäärää, mikä varmistaa rajoitetun suolen toiminnan ja paksusuolen levon. Sen on osoitettu olevan sekä siedettävä että tehokas muissa suolen dysmotiliteettiin liittyvissä olosuhteissa; sen roolia potilailla, joilla on mitokondriaalinen sairaus ja suoliston dysmotiliteetti, ei kuitenkaan tunneta.
Tässä toteutettavuustutkimuksessa ehdotetaan kerättäväksi systemaattisesti tietoa siitä, onko vähärasvainen ruokavalio siedettävä ja vaikuttaako se suoliston dysmotiliteettiin ja terveyteen liittyvään elämänlaatuun potilailla, joilla on mitokondriaalinen sairaus.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Tyne And Wear
-
Newcastle upon Tyne, Tyne And Wear, Yhdistynyt kuningaskunta, NE2 4HH
- Grainne Gorman
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen, 18 vuotta täyttänyt.
- Geneettinen tai biokemiallinen vahvistus mitokondrioiden sairaudesta.
- ROOMA III ummetuksen kriteerit (Liite 2).
- Stabiili maha-suolikanavan lääkehoito ennen tutkimuksen aloittamista, vähintään 3 kuukautta ennen tutkimuksen aloittamista.
- Ei tunnettua yliherkkyyttä jollekin valmisteen aineosalle.
- Ei jo noudata vähäpitoista ruokavaliota.
- Pätevä tekemään tällaisia päätöksiä tutkijan mielestä.
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset vaativat negatiivisen raskaustestin.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joiden tiedetään olevan allergisia jollekin ruokavaliovalmisteen lisäaineelle
- Potilaat, joilla on suolitukos
- Naiset, jotka ovat raskaana, imettävät tai suunnittelevat raskautta.
- Suunniteltu leikkaus kokeen aikana.
- Osallistuminen toiseen lääketutkimukseen samanaikaisesti tai edellisten 12 viikon aikana.
- Mikä tahansa ehto, joka saattaisi osallistujan vaaraan, jos hän osallistuisi kokeeseen.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Hoitoryhmä
Tämä on yksihaarainen tutkimus, jossa 40 potilasta, joilla on geneettisesti tai biokemiallisesti todistettu mitokondriaalinen sairaus, rekrytoidaan mitokondrioiden CRESTA-klinikalta ja/tai Medical Research Councilin mitokondriotautipotilaiden kohorttitutkimuksesta Newcastlessa.
Kaikki 40 potilasta arvioidaan ennen 12 viikon vähärasvaisen ruokavalion tutkimusinterventiota ja sen jälkeen.
|
Kaikille potilaille tarjotaan LRD-suunnitelma (< 10 g kuitua päivässä) 12 viikon ajan käyntien 2 ja 3 välillä.
Niitä täydennetään myös monivitamiini- ja kivennäistableteilla tai nesteillä (Forceval) ravintotarpeiden täyttämiseksi (normaalihoitona).
Ravitsemusterapeutti antaa kirjallista ja suullista tietoa LRD:stä ja viikoittaisia puheluita arvioidakseen potilaan edistymistä ruokavaliossa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioi vähäjäämäisen ruokavalion (LRD) siedettävyys mitokondriopotilailla
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 12 viikkoon
|
LRD:n siedettävyys arvioidaan ruokapäiväkirjojen avulla
|
Muutos lähtötasosta 12 viikkoon
|
|
Ulosteiden tiheys ja johdonmukaisuus
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 12 viikkoon
|
Arvioi ulosteen konsistenssi Bristol Stool Form -asteikon mukaan. Potilaat valitsevat seuraavista kuvatakseen ulosteen konsistenssia: Tyyppi 1: Erilliset kovat paakut, kuten pähkinät Tyyppi 2: Makkaramainen, mutta kokkareinen Tyyppi 3: Kuin makkaraa, mutta pinnassa on halkeamia Tyyppi 4: Kuin makkara tai käärme, sileä ja pehmeä Tyyppi 5: Pehmeitä täpliä, joissa on selkeä leikkaus reunat Tyyppi 6: Pörröiset palat repaleilla reunoilla, tunkkainen jakkara Tyyppi 7: Vetinen, ei kiinteitä paloja |
Muutos lähtötasosta 12 viikkoon
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ruoansulatuskanavan dysmotiliteetti
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 12 viikkoon
|
LRD:n vaikutuksen määrittäminen GI-dysmotiliteettioireisiin Assessment of Constipation-Symptom (PAC-SYM) -kyselylomakkeella.
|
Muutos lähtötasosta 12 viikkoon
|
|
Taudin taakka
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 12 viikkoon
|
LRD:n vaikutuksen määrittäminen potilaisiin Newcastlen mitokondriaalisen sairauden aikuisten asteikolla (NMDAS) arvioitu tautitaakka ja elämänlaatu. Tämä on kyselylomake, jonka on kehittänyt ja validoinut Wellcome Center for Mitochondrial Research, Newcastle upon Tyne. Tämä on pisteytetty kyselylomake, joka sisältää kysymyksiä potilaan sairauden taakasta, mukaan lukien: Nykyinen toiminto: Näkö tavallisilla silmälaseilla tai piilolinsseillä; Migreeni päänsärky; Kohtaukset; Aivohalvauksen kaltaiset jaksot; Enkefalopaattiset jaksot; Ruoansulatuskanavan oireet; Diabetes mellitus; Hengityslihasten heikkous ja sydän- ja verisuonijärjestelmä. Nykyinen kliininen arviointi: Näöntarkkuus; Ptoosi; Krooninen progressiivinen ulkoinen oftalmoplegia; Dysfonia/dysartria; myopatia; Pikkuaivojen ataksia; neuropatia; Pyramidaalinen osallistuminen; Ekstrapyramidaalinen ja ajattelu. Nämä kaikki sisältyvät NMDAS-kyselyyn, ja kliiniset hoitoryhmät käyttävät niitä potilaan nykyisen sairaustaakan määrittämiseen. |
Muutos lähtötasosta 12 viikkoon
|
|
Suoliston mikrobiomi muuttuu
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 12 viikkoon
|
Arvioi LRD:n vaikutus suoliston metagenomiikkaan
|
Muutos lähtötasosta 12 viikkoon
|
|
Suoliston mikrobiomien vertailu
Aikaikkuna: Vain perustilanne (ennen interventiota)
|
Suoliston mikrobiomikoostumuksen ja sekvensoinnilla arvioitu monimuotoisuuden vertailu terveiden kontrollien ja mitokondriopotilaiden välillä ennen LRD-interventiota.
|
Vain perustilanne (ennen interventiota)
|
|
Ruoan saanti
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 12 viikkoon
|
LRD:n vaikutuksen arvioimiseksi ravinnon saantiin (Food Frequency Questionnaire (FFQ) täytetään 72 tunnin ajan (1 päivä viikonloppuna ja 2 päivää viikossa).
|
Muutos lähtötasosta 12 viikkoon
|
|
Paksusuolen kuljetusaika
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 12 viikkoon
|
Paksusuolen läpikulkuaika (CTT) mitattuna pelkällä vatsan röntgenkuvalla suullisen paksusuolen merkkiaineen nauttimisen jälkeen.
|
Muutos lähtötasosta 12 viikkoon
|
|
Liikunta
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 12 viikkoon
|
Aktiivisuus (GeneActiv 7-10 päivää).
|
Muutos lähtötasosta 12 viikkoon
|
|
Biokemia
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 12 viikkoon
|
Newcastle upon Tynen Royal Victoria Infirmaryn biokemian osastolle toimitetaan kokoverta.
Tämän avulla he mittaavat maksaentsyymejä (alaniinitransaminaasi, aspartaattiaminotransferaasi, gamma-glutamyylitranspeptidi), alkalista fosfataasia, albumiinia, bilirubiinia, lipidiprofiilia ja C-peptiditestejä.
|
Muutos lähtötasosta 12 viikkoon
|
|
Ruoansulatuskanavan terveys
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 12 viikkoon
|
LRD:n vaikutuksen määrittäminen potilaan GI-oireisiin ruoansulatuskanavan elämänlaatuindeksin avulla.
Tämä sisältää ulostamisen ominaisuudet, mukaan lukien laksatiivisen käytön ja raportoidut vatsan oireet, jotka luokitellaan kipuiksi tai kouristuksiksi ja turvotukseksi tai ilmavaivat viiden luokituksen mukaan (1, ei yhtään; 2, lievä; 3, kohtalainen; 4, vaikea; tai 5, erittäin vaikea).
|
Muutos lähtötasosta 12 viikkoon
|
|
Antropometriikka
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 12 viikkoon
|
Paino (kg)
|
Muutos lähtötasosta 12 viikkoon
|
|
Fyysiset mittaukset
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 12 viikkoon
|
Painoindeksi
|
Muutos lähtötasosta 12 viikkoon
|
|
Fyysiset mitat
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 12 viikkoon
|
Vyötärön ja lantion suhde (tuumaa)
|
Muutos lähtötasosta 12 viikkoon
|
|
Hematologia
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 12 viikkoon
|
Newcastle upon Tynen Royal Victoria Infirmaryn hematologian osastolle toimitetaan kokoverta.
Tätä käyttämällä ne tarjoavat täyden verenkuvan, hematokriittinäytön, ferritiinin, B12-vitamiinin, HbA1c:n ja folaatin.
|
Muutos lähtötasosta 12 viikkoon
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Grainne S Gorman, MD, Newcastle University
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 17/NE/0193
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Vähäjäämäisen ruokavalion interventio
-
Hospital de Clinicas de Porto AlegreLopetettu
-
Mitsubishi Tanabe Pharma CorporationThe Research Foundation for Microbial Diseases of Osaka UniversityValmis
-
Mitsubishi Tanabe Pharma CorporationValmis