Dieetstudie met laag residugehalte bij mitochondriale aandoeningen (LRD)
Fase II haalbaarheidsstudie naar de werkzaamheid en aanvaardbaarheid van een dieet met weinig residuen bij volwassen patiënten met mitochondriale aandoeningen
Langzame beweging van de ingewanden van patiënten wordt intestinale dysmotiliteit genoemd en wordt steeds meer erkend als een slopende manifestatie van mitochondriale ziekte, zowel bij volwassenen als bij kinderen.
Tot op heden zijn symptomen van langzame darmbewegingen behandeld met laxeermiddelen en medicijnen die de beweging van de darmen vergroten met wisselende resultaten. Een dieet met een laag residugehalte is een vorm van een vezelarm dieet (<10 g vezels per dag) dat wordt gebruikt om de symptomen van slechte beweging van de ingewanden te minimaliseren. Dit vermindert het fecale volume en de massa, en dus de werklast van de darmen, waardoor de darmactiviteit en de rust van de dikke darm worden beperkt. Het is aangetoond dat het goed wordt geaccepteerd bij andere aandoeningen die verband houden met langzame darmbewegingen. De rol ervan bij patiënten met mitochondriale aandoeningen is echter onbekend. De onderzoekers zijn vooral geïnteresseerd in:
- Veroorzaakt een dieet met een laag residugehalte (vezelarm) een verandering in het aantal ontlastingen per week en de consistentie van de ontlasting?
- Wordt een residuarm dieet goed verdragen en is het gemakkelijk vol te houden?
- Vermindert een dieet met weinig residu de darmsymptomen van buikpijn, een opgeblazen gevoel en obstipatie?
- Verbetert een residuarm dieet de kwaliteit van leven en de ziektelast?
- Heeft een dieet met weinig residu invloed op de bacteriën in de darmen?
- Kunnen we met röntgenfoto's bewijzen dat de beweging van voedsel door de darmen wordt vertraagd bij patiënten met een mitochondriale aandoening, en of een dieet met weinig residuen de snelheid van de beweging van voedsel door de darmen verandert?
- Kan een dieet met een laag residugehalte het fysieke activiteitsniveau van patiënten veranderen?
- Verandert een dieet met een laag verblijfsniveau voedingspatronen en voedselinname?
- Verandert een dieet met weinig residu antropometrie, zoals gewicht, body mass index en taille-tot-hit-ratio?
- Kan een dieet met weinig residu de nier- en leverfunctie en het lipidenprofiel in bloedmonsters verbeteren?
De onderzoekers hopen dat door naar deze gebieden te kijken, een dieet met weinig residu de langzame darmbewegingen, gezondheid, kwaliteit van leven en ziektelast van patiënten kan verbeteren.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Intestinale dysmotiliteit wordt steeds meer erkend als een slopende manifestatie van mitochondriale ziekte, zowel bij volwassenen als bij kinderen (1). Het is een veel voorkomend symptoom van andere neurologische aandoeningen, waaronder hersenverlamming, multiple sclerose en de ziekte van Parkinson. Symptomen van intestinale dysmotiliteit worden vaak over het hoofd gezien en vaak ondergediagnosticeerd in de vroege stadia.
In zijn meest ernstige vorm kan intestinale dysmotiliteit zich inderdaad manifesteren als intestinale pseudo-obstructie (IPO), gekenmerkt door een klinisch beeld dat wijst op mechanische obstructie, wat de noodzaak van vroege opsporing en behandeling illustreert. Tot op heden symptomen van intestinale dysmotiliteit bij langzame transittijd constipatie, beperkte vocht- en calorie-inname, gewichtsverlies en bacteriële overgroei in de dunne darm en in ernstige gevallen intestinale pseudo-obstructie (2, 3). Bovendien strijden de bacteriën in het maagdarmkanaal (GI) om voedingsstoffen, wat bijdraagt aan gewichtsverlies als gevolg van slechte opname van vet (4), eiwitten en koolhydraten (5, 6), vitamine (7-11) en ijzertekort (12). ) komen vaak voor. Andere problemen zijn onder meer een slechte vertering en opname van voedsel, een verminderd immuunsysteem en een verminderd vermogen om medicijnen op te nemen, die allemaal de gezondheid van de patiënt en de kwaliteit van leven beïnvloeden en de kosten van de National Health Service (NHS) verhogen.
Een dieet met een laag residugehalte is een vorm van een vezelarm dieet (<10 g vezels per dag) dat wordt gebruikt om de symptomen van intestinale dysmotiliteit te minimaliseren door het fecale volume en de bulk te verminderen en daarmee de darmbelasting, waardoor een beperkte darmactiviteit en rust in de dikke darm worden gegarandeerd. Het is aangetoond dat het zowel verdraagzaam als effectief is bij andere aandoeningen die verband houden met intestinale dysmotiliteit; de rol ervan bij patiënten met mitochondriale ziekte en intestinale dysmotiliteit is echter onbekend.
Deze haalbaarheidsstudie stelt voor om systematisch gegevens te verzamelen over de vraag of een dieet met weinig residuen aanvaardbaar is en een effect heeft op intestinale dysmotiliteit en gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven bij patiënten met mitochondriale aandoeningen.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Tyne And Wear
-
Newcastle upon Tyne, Tyne And Wear, Verenigd Koninkrijk, NE2 4HH
- Grainne Gorman
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Man of vrouw, 18 jaar en ouder.
- Genetische of biochemische bevestiging van mitochondriale ziekte.
- ROME III-criteria voor constipatie (bijlage 2).
- Stabiel gastro-intestinaal medicatieregime vóór aanvang van de studie, ten minste 3 maanden voorafgaand aan opname in de studie.
- Geen bekende overgevoeligheid voor een van de ingrediënten in de preparaten.
- Ik implementeer nog geen residuarm dieet.
- Bevoegd om dergelijke beslissingen te nemen naar de mening van de onderzoeker.
- Vrouwtjes in de vruchtbare leeftijd hebben een negatieve zwangerschapstest nodig.
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten met een bekende allergie voor eventuele toevoegingen in de voedingsbereiding
- Patiënten met darmobstructie
- Vrouwtjes die zwanger zijn, borstvoeding geven of zwanger willen worden.
- Geplande operatie tijdens de proef.
- Deelname aan een andere geneesmiddelenstudie gelijktijdig of in de voorgaande 12 weken.
- Elke omstandigheid die de deelnemer in gevaar zou kunnen brengen als hij zou deelnemen aan het onderzoek.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: NA
- Interventioneel model: SINGLE_GROUP
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: Behandelingsgroep
Dit is een eenarmige studie waarbij veertig patiënten met een genetisch of biochemisch bewezen diagnose van mitochondriale ziekte zullen worden gerekruteerd uit de mitochondriale CRESTA-kliniek en/of Medical Research Council Mitochondrial Disease Patient Cohort Study in Newcastle.
Alle veertig patiënten zullen worden beoordeeld voorafgaand aan en na een 12 weken durende onderzoeksinterventie met een laag residudieet.
|
Alle patiënten krijgen een LRD-plan (< 10 g vezels per dag) gedurende 12 weken tussen bezoeken 2 en 3.
Ze zullen ook worden aangevuld met multivitamine- en mineralentabletten of -vloeistof (Forceval) om aan de voedingsbehoeften te voldoen (voorgeschreven als standaardzorg).
De diëtist geeft schriftelijke en mondelinge informatie over de LRD en wekelijkse telefoongesprekken om de voortgang van de patiënt op het dieet te beoordelen.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Beoordeel de verdraagbaarheid van een Low Residue Diet (LRD) bij mitochondriale patiënten
Tijdsspanne: Verander van baseline naar 12 weken
|
De verdraagbaarheid van de LRD zal worden beoordeeld met behulp van voedingsdagboeken
|
Verander van baseline naar 12 weken
|
|
Ontlasting Frequentie en consistentie
Tijdsspanne: Verander van baseline naar 12 weken
|
Beoordeel de consistentie van de ontlasting volgens de Bristol Stool Form-schaal. Patiënten kiezen uit het volgende om hun ontlastingsconsistentie te beschrijven: Type 1: Aparte harde klonten, zoals noten Type 2: Worstachtig maar klonterig Type 3: Als een worst maar met scheurtjes in het oppervlak Type 4: Als een worst of slang, glad en zacht Type 5: Zachte klodders met duidelijke snede randen Type 6: pluizige stukken met rafelige randen, een papperige ontlasting Type 7: waterig, geen vaste stukken |
Verander van baseline naar 12 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gastro-intestinale dysmotiliteit
Tijdsspanne: Verander van baseline naar 12 weken
|
Om de impact van een LRD op symptomen van GI-dysmotiliteit te bepalen met behulp van de vragenlijst Assessment of Constipation-Symptom (PAC-SYM).
|
Verander van baseline naar 12 weken
|
|
Ziektelast
Tijdsspanne: Verander van baseline naar 12 weken
|
Om het effect van LRD op patiënten te bepalen Ziektelast zoals beoordeeld door de Newcastle Mitochondrial Disease Adult Scale (NMDAS) ziektelast en kwaliteit van leven. Dit is een vragenlijst ontwikkeld en gevalideerd door Wellcome Centre for Mitochondrial Research, Newcastle upon Tyne. Dit is een gescoorde vragenlijst die vragen omvat over de ziektelast van de patiënt, waaronder: Huidige Functie: Zicht met gewone bril of contactlenzen; Migraine hoofdpijn; Aanvallen; Stroke-achtige afleveringen; Encefalopathische episoden; Gastro-intestinale symptomen; Suikerziekte; Ademhalingsspierzwakte en cardiovasculair systeem. Huidige klinische beoordeling: gezichtsscherpte; Ptose; Chronische progressieve externe oftalmoplegie; Dysfonie/Dysartrie; Myopathie; Cerebellaire ataxie; neuropathie; piramidale betrokkenheid; Extrapiramidale en cogitatie. Deze zijn allemaal opgenomen in de NMDAS-vragenlijst en worden gebruikt door klinische zorgteams om de huidige ziektelast van de patiënt te helpen bepalen. |
Verander van baseline naar 12 weken
|
|
Darmmicrobioom verandert
Tijdsspanne: Verander van baseline naar 12 weken
|
Beoordeel het effect van een LRD op de darmmetagenomica
|
Verander van baseline naar 12 weken
|
|
Vergelijking darmmicrobioom
Tijdsspanne: Alleen basislijn (vóór elke interventie)
|
Een vergelijking van de samenstelling en diversiteit van het darmmicrobioom beoordeeld door sequencing, tussen gezonde controles en mitochondriale patiënten voorafgaand aan de LRD-interventie.
|
Alleen basislijn (vóór elke interventie)
|
|
Voedselinname
Tijdsspanne: Verander van baseline naar 12 weken
|
Om de impact van een LRD op de voedselinname te beoordelen (Food Frequency Questionnaire (FFQ) zal gedurende 72 uur worden ingevuld (1 dag in het weekend en 2 dagen tijdens de week).
|
Verander van baseline naar 12 weken
|
|
Colon transittijd
Tijdsspanne: Verander van baseline naar 12 weken
|
Doorgangstijd van de dikke darm (CTT) zoals beoordeeld door gewone röntgenfoto's van de buik na inname van orale inname van markers in de dikke darm.
|
Verander van baseline naar 12 weken
|
|
Fysieke activiteit
Tijdsspanne: Verander van baseline naar 12 weken
|
Activiteitsniveau (GeneActiv 7-10 dagen).
|
Verander van baseline naar 12 weken
|
|
Biochemie
Tijdsspanne: Verander van baseline naar 12 weken
|
De afdeling Biochemie in de Royal Victoria Infirmary in Newcastle upon Tyne zal worden voorzien van volbloed.
Hiermee zullen ze leverenzymen (alaninetransaminase, aspartaataminotransferase, gamma-glutamyltranspeptide), alkalische fosfatase, albumine, bilirubine, lipidenprofiel en C-peptidetesten meten.
|
Verander van baseline naar 12 weken
|
|
Gastro-intestinale gezondheid
Tijdsspanne: Verander van baseline naar 12 weken
|
Om de impact van een LRD op GI-symptomen van patiënten te bepalen met behulp van de Gastrointestinal Quality-of-Life Index.
Dit omvat defecatiekenmerken, waaronder het gebruik van laxeermiddelen en gerapporteerde buiksymptomen, gecategoriseerd als pijn of krampen en een opgeblazen gevoel of winderigheid volgens vijf classificaties (1, geen; 2, mild; 3, matig; 4, ernstig; of 5, zeer ernstig).
|
Verander van baseline naar 12 weken
|
|
Antropometrie
Tijdsspanne: Verander van baseline naar 12 weken
|
Gewicht (kg)
|
Verander van baseline naar 12 weken
|
|
Fysieke metingen
Tijdsspanne: Verander van baseline naar 12 weken
|
Body Mass Index
|
Verander van baseline naar 12 weken
|
|
Fysieke afmetingen
Tijdsspanne: Verander van baseline naar 12 weken
|
Taille tot heup ratio (inch)
|
Verander van baseline naar 12 weken
|
|
Hematologie
Tijdsspanne: Verander van baseline naar 12 weken
|
De afdeling Hematologie in de Royal Victoria Infirmary in Newcastle upon Tyne zal worden voorzien van volbloed.
Hiermee zorgen ze voor een volledig bloedbeeld, hematocrietscherm, ferritine, vitamine B12, HbA1c en foliumzuur.
|
Verander van baseline naar 12 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Grainne S Gorman, MD, Newcastle University
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
Studie voltooiing (WERKELIJK)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (WERKELIJK)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 17/NE/0193
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .