Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Dietstudie med låga resthalter i mitokondriell sjukdom (LRD)

9 oktober 2019 uppdaterad av: Newcastle University

Fas II genomförbarhetsstudie av effektiviteten och acceptansen av en diet med låg resthalt hos vuxna patienter med mitokondriell sjukdom

Långsam rörelse av patientens tarmar kallas intestinal dysmotilitet och erkänns alltmer som en försvagande manifestation av mitokondriell sjukdom både hos vuxna och barn.

Hittills har symtom på långsamma tarmrörelser hanterats med laxermedel och läkemedel som ökar tarmens rörelse med varierande resultat. En diet med låg resthalt är en form av fiberfattig kost (<10 g fiber per dag) som används för att minimera symtom på dålig rörelse i tarmen. Detta minskar fekal volym och bulk, och därmed tarmens arbetsbelastning, vilket säkerställer begränsad tarmaktivitet och tarmvila. Det har visat sig vara väl accepterat under andra tillstånd i samband med långsamma tarmrörelser. Dess roll hos patienter med mitokondriell sjukdom är dock okänd. Utredarna är särskilt intresserade av:

  • Ger en diet med låg resthalt (lågt fiber) en förändring av antalet avföring per vecka och avföringskonsistens?
  • Tolereras en diet med låg resthalt väl och lätt att följa?
  • Minskar en diet med låg resthalt tarmsymtom på buksmärtor, uppblåsthet och förstoppning?
  • Förbättrar en diet med låg resthalt livskvalitet och sjukdomsbörda?
  • Påverkar en diet med låg resthalt bakterierna i tarmen?
  • Kan vi bevisa med röntgen att rörelsen av mat genom tarmen bromsas hos patienter med mitokondriell sjukdom, och om en diet med låg resthalt ändrar hastigheten på matens rörelse genom tarmen?
  • Kan en diet med låg resthalt förändra patientens fysiska aktivitetsnivåer?
  • Ändrar en diet med låg halt kostmönster och matintag?
  • Ändrar en diet med låg resthalt antropometri, såsom vikt, kroppsmassaindex och förhållande mellan midja och träff?
  • Kan en diet med låg resthalt förbättra njur- och leverfunktionen och lipidprofilen i blodprover?

Utredarna hoppas att genom att titta på dessa områden att en diet med låg resthalt kan förbättra patienters långsamma tarmrörelser, hälsa, livskvalitet och sjukdomsbörda.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Intestinal dysmotilitet erkänns alltmer som en försvagande manifestation av mitokondriell sjukdom både hos vuxna och barn (1). Det är ett vanligt symptom på andra neurologiska tillstånd, inklusive cerebral pares, multipel skleros och Parkinsons sjukdom. Symtom på intestinal dysmotilitet förbises ofta och underdiagnostiseras ofta i dess tidiga skeden.

Faktum är att i sin allvarligaste form kan intestinal dysmotilitet manifestera sig som intestinal pseudoobstruktion (IPO), kännetecknad av en klinisk bild som tyder på mekanisk obstruktion, vilket exemplifierar behovet av tidig upptäckt och hantering. Hittills symtom på intestinal dysmotilitet i långsam transittid förstoppning, begränsat vätske- och kaloriintag, viktminskning och bakteriell tunntarmsöverväxt och i allvarliga fall tarmpseudoobstruktion (2, 3). Dessutom tävlar bakterierna som finns i mag-tarmkanalen om näringsämnen, vilket bidrar till viktminskning på grund av malabsorption av fett (4), protein och kolhydrater (5, 6), vitamin (7-11) och järnbrist (12). ) är ofta uppenbara. Ytterligare problem inkluderar dålig matsmältning och absorption av mat, ett nedsatt immunförsvar och en nedsatt förmåga att absorbera läkemedel, vilket alla påverkar patienternas hälsa, livskvalitet och ökar kostnaderna för National Health Service (NHS).

En diet med låg resthalt är en form av fiberfattig kost (<10 g fiber per dag) som används för att minimera symtom på tarmdysmotilitet genom att minska avföringsvolymen och bulk och därmed tarmarbetet, vilket säkerställer begränsad tarmaktivitet och tarmvila. Det har visat sig vara både tolerabelt och effektivt vid andra tillstånd associerade med tarmdysmotilitet; dess roll hos patienter med mitokondriell sjukdom och intestinal dysmotilitet är dock okänd.

Denna förstudie föreslår att systematiskt samla in data om huruvida en diet med låg resthalt är tolerabel och har en effekt på tarmdysmotilitet och hälsorelaterad livskvalitet hos patienter med mitokondriell sjukdom.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

36

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Storbritannien
    • Tyne And Wear
      • Newcastle upon Tyne, Tyne And Wear, Storbritannien, NE2 4HH
        • Grainne Gorman

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Man eller kvinna, 18 år och äldre.
  • Genetisk eller biokemisk bekräftelse av mitokondriell sjukdom.
  • ROM III kriterier för förstoppning (bilaga 2).
  • Stabil gastrointestinala läkemedelsregim innan studien påbörjas, minst 3 månader före studieinkludering.
  • Ingen känd överkänslighet mot någon av ingredienserna i preparaten.
  • Har inte redan implementerat en diet med låg resthalt.
  • Behörig att fatta sådana beslut enligt utredarens uppfattning.
  • Kvinnor i fertil ålder kräver ett negativt graviditetstest.

Exklusions kriterier:

  • Patienter med känd allergi mot eventuella tillsatser i kostpreparatet
  • Patienter med tarmobstruktion
  • Kvinnor som är gravida, ammar eller planerar en graviditet.
  • Planerad operation under rättegångens gång.
  • Deltagande i en annan läkemedelsprövning samtidigt eller under de föregående 12 veckorna.
  • Alla tillstånd som skulle utsätta deltagarna för risk om de skulle delta i försöket.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Behandlingsgrupp
Detta är en enarmsstudie där fyrtio patienter med en genetiskt eller biokemiskt bevisad diagnos av mitokondriell sjukdom kommer att rekryteras från mitokondriella CRESTA-kliniken och/eller Medical Research Council Mitochondrial Disease Patient Cohort Study i Newcastle. Alla fyrtio patienter kommer att utvärderas före och efter en 12-veckors dietstudieintervention med låg resthalt.
Kosttillskott: Dietintervention med låg resthalt
Alla patienter kommer att få en LRD-plan (< 10 g fiber per dag) i 12 veckor mellan besök 2 och 3. De kommer också att kompletteras med multivitamin- och mineraltablett eller vätska (Forceval) för att möta näringsbehovet (ordineras som standardvård). Dietisten kommer att tillhandahålla skriftlig och muntlig information om LRD och veckovisa telefonsamtal för att bedöma patientens framsteg med dieten.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Bedöm tolerabiliteten av en diet med låg resthalt (LRD) hos mitokondriella patienter
Tidsram: Ändra från baslinjen till 12 veckor
LRD:s tolerans kommer att bedömas med hjälp av matdagböcker
Ändra från baslinjen till 12 veckor
Avföring Frekvens och konsistens
Tidsram: Ändra från baslinjen till 12 veckor

Bedöm avföringskonsistensen enligt Bristol Stool Form-skalan. Patienterna kommer att välja bland följande för att beskriva sin avföringskonsistens:

Typ 1: Separera hårda klumpar, som nötter Typ 2: Korvliknande men knölig Typ 3: Som en korv men med sprickor i ytan Typ 4: Som en korv eller orm, len och mjuk Typ 5: Mjuka klatter med klarskurna kanter Typ 6: Fluffiga bitar med trasiga kanter, en mosig pall Typ 7: Vattnig, inga fasta bitar
Ändra från baslinjen till 12 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Gastrointestinal dysmotilitet
Tidsram: Ändra från baslinjen till 12 veckor
För att fastställa effekten av en LRD på GI-dysmotilitetssymtom med hjälp av enkäten Assessment of Constipation-Symptom (PAC-SYM).
Ändra från baslinjen till 12 veckor
Sjukdomsbörda
Tidsram: Ändra från baslinjen till 12 veckor

Att bestämma effekten av LRD på patienter. Sjukdomsbördan bedömd av Newcastle Mitochondrial Disease Adult Scale (NMDAS) sjukdomsbörda och livskvalitet. Detta är ett frågeformulär utvecklat och validerat av Wellcome Center for Mitochondrial Research, Newcastle upon Tyne. Detta är ett betygsatt frågeformulär som omfattar frågor om patientens sjukdomsbörda som omfattar:

Nuvarande funktion: Syn med vanliga glasögon eller kontaktlinser; Migränhuvudvärk; Kramper; Stroke liknande episoder; Encefalopatiska episoder; Gastrointestinala symtom; Diabetes mellitus; Andningsmuskelsvaghet och kardiovaskulära systemet.

Aktuell klinisk bedömning: Synskärpa; Ptos; Kronisk progressiv yttre oftalmoplegi; Dysfoni/dysartri; Myopati; Cerebellär ataxi; neuropati; Pyramidal engagemang; Extrapyramidal och Cogitation.

Dessa ingår alla i NMDAS-enkäten och används av kliniska vårdteam för att hjälpa till att fastställa patientens aktuella sjukdomsbörda.
Ändra från baslinjen till 12 veckor
Tarmmikrobiomet förändras
Tidsram: Ändra från baslinjen till 12 veckor
Bedöm effekten av en LRD på tarmmetagenomik
Ändra från baslinjen till 12 veckor
Jämförelse av tarmmikrobiom
Tidsram: Endast baslinje (före eventuella ingrepp)
En jämförelse av tarmmikrobiomets sammansättning och mångfald bedömd genom sekvensering, mellan friska kontroller och mitokondriella patienter före LRD-interventionen.
Endast baslinje (före eventuella ingrepp)
Matintag
Tidsram: Ändra från baslinjen till 12 veckor
För att bedöma effekten av en LRD på födointag (Food Frequency Questionnaire (FFQ) kommer att fyllas i under 72 timmar (1 dag under helgen och 2 dagar under veckan).
Ändra från baslinjen till 12 veckor
Kolontransittid
Tidsram: Ändra från baslinjen till 12 veckor
Kolontransittid (CTT) bedömd med vanlig bukröntgen efter intag av oral kolonmarkör.
Ändra från baslinjen till 12 veckor
Fysisk aktivitet
Tidsram: Ändra från baslinjen till 12 veckor
Aktivitetsnivå (GeneActiv 7-10 dagar).
Ändra från baslinjen till 12 veckor
Biokemi
Tidsram: Ändra från baslinjen till 12 veckor
Biokemiavdelningen i Royal Victoria Infirmary i Newcastle upon Tyne kommer att förses med helblod. Med hjälp av detta kommer de att mäta leverenzymer (alanintransaminas, aspartataminotransferas, gamma-glutamyltranspeptid), alkaliskt fosfatas, albumin, bilirubin, lipidprofil och C-peptidtester.
Ändra från baslinjen till 12 veckor
Gastrointestinal hälsa
Tidsram: Ändra från baslinjen till 12 veckor
För att bestämma effekten av en LRD på patientens GI-symtom med hjälp av Gastrointestinal Quality-of-Life Index. Detta inkluderar avföringsegenskaper inklusive laxerande användning och rapporterade buksymtom kategoriserade som smärta eller kramper och uppblåsthet eller flatulens enligt fem klassificeringar (1, ingen; 2, mild; 3, måttlig; 4, svår; eller 5, mycket svår).
Ändra från baslinjen till 12 veckor
Antropometri
Tidsram: Ändra från baslinjen till 12 veckor
Vikt (kg)
Ändra från baslinjen till 12 veckor
Fysiska mätningar
Tidsram: Ändra från baslinjen till 12 veckor
Body mass Index
Ändra från baslinjen till 12 veckor
Fysiska dimensioner
Tidsram: Ändra från baslinjen till 12 veckor
Midja till höftförhållande (tum)
Ändra från baslinjen till 12 veckor
Hematologi
Tidsram: Ändra från baslinjen till 12 veckor
Hematologiavdelningen på Royal Victoria Infirmary i Newcastle upon Tyne kommer att förses med helblod. Genom att använda detta kommer de att ge ett fullständigt blodvärde, hematokritskärm, ferritin, vitamin B12, HbA1c och folat.
Ändra från baslinjen till 12 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Newcastle University

Samarbetspartners

Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

Utredare

  • Huvudutredare: Grainne S Gorman, MD, Newcastle University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

8 september 2017

Primärt slutförande (FAKTISK)

7 februari 2019

Avslutad studie (FAKTISK)

7 februari 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 oktober 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 december 2017

Första postat (FAKTISK)

3 januari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

11 oktober 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 oktober 2019

Senast verifierad

1 juni 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 17/NE/0193

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Patienterna kommer att anonymiseras och endast råa resultatdata kommer att delas i samarbete med medarbetare på Wellcome Center for Mitochondrial Research.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera